Um estudo de TAK-771 em japoneses com doenças de imunodeficiência primária (PID)

Critério de inclusão

1. Seja um japonês.
2. O participante deve ter um diagnóstico documentado de uma forma de imunodeficiência humoral primária envolvendo a formação de anticorpos e exigindo reposição de gamaglobulina, conforme definido de acordo com o Comitê 2017 da União Internacional de Sociedades Imunológicas (IUIS). O diagnóstico deve ser confirmado pelo Diretor Médico antes do tratamento com TAK-771.
3. O participante tem recebido uma dose clínica estável de imunoglobulina intravenosa (IVIG) ou imunoglobulina subcutânea convencional (cSCIG), que é equivalente a aproximadamente 200 a 600 mg/kg de peso corporal por período de 3 a 4 semanas para IVIG e aproximadamente 50 a 200 mg/ kg de peso corporal por semana para cSCIG com base na descrição na bula, consistentemente durante um período de pelo menos 3 meses antes da triagem, ou o participante recebeu TAK-664 com dose fixa e frequência de dosagem pelo menos 3 meses antes da triagem inscrição. Ou seja, o participante está prestes a concluir o Estudo TAK-664-3001 ou participando do Estudo TAK-664-3002.
4. O participante que recebeu IVIG ou cSCIG apresentou todos os níveis séricos mínimos de imunoglobulina G total (IgG) >=5 g/L dentro de 1 mês antes da triagem/inscrição.

5. Os níveis séricos mínimos na triagem/inscrição atendem a um dos seguintes:

   1. Participantes tratados com IVIG ou cSCIG Participante que apresentou níveis séricos mínimos de IgG >=5 g/L nos últimos 2 pontos no procedimento de triagem antes da primeira administração de TAK-771.
   2. Participantes tratados com TAK-664 Participante que tinha níveis séricos mínimos de IgG >=5 g/L nos últimos 2 pontos nos estudos TAK-664 antes da primeira administração de TAK-771.
6. O participante deseja e é capaz de cumprir o uso de ferramentas e aplicativos digitais.

Critério de exclusão

1. O participante tem um histórico conhecido ou é positivo na triagem/inscrição para um ou mais dos seguintes: antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), reação em cadeia da polimerase (PCR) para vírus da hepatite C (HCV), PCR para vírus da imunodeficiência humana (HIV ) Tipo 1/2 Para participantes que estão mudando dos estudos TAK-664, a elegibilidade será reconfirmada depois que o resultado do teste de especialidade realizado na Semana 1 estiver disponível.

2. Valores laboratoriais anormais na triagem/inscrição que atendem a qualquer um dos seguintes critérios (testes anormais podem ser repetidos uma vez para determinar se são persistentes):

   • Alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) persistentes > 2,5 vezes o limite superior do normal (LSN) para o laboratório de testes
   • Neutropenia grave persistente (definida como uma contagem absoluta de neutrófilos [ANC] = <500/mm^3)
3. O participante tem presença de comprometimento da função renal definido por eGFR <60 mL/min/1,73m^2.
4. O participante foi diagnosticado ou teve uma malignidade (além do carcinoma basocelular ou escamoso da pele tratado adequadamente ou carcinoma in situ do colo do útero), a menos que o período livre de doença antes da triagem exceda 5 anos.
5. O participante está recebendo terapia anticoagulante ou tem histórico de episódios trombóticos (incluindo trombose venosa profunda, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral, embolia pulmonar) nos 12 meses anteriores à triagem/inscrição ou histórico de trombofilia.
6. O participante tem perda anormal de proteínas (enteropatia perdedora de proteínas, síndrome nefrótica)
7. O participante tem anemia que impediria flebotomia para estudos de laboratório de acordo com a prática padrão no local.
8. O participante tem um histórico contínuo de hipersensibilidade ou reações persistentes (urticária, dificuldade respiratória, hipotensão grave ou anafilaxia) após infusões de IVIG, imunoglobulina subcutânea (SCIG) e/ou imunoglobulina sérica
9. O participante tem deficiência de imunoglobulina A (IgA) (IgA sérica inferior a 0,07 g/L) e história de hipersensibilidade, ou história de anticorpos anti-IgA confirmados, ou ambos.
10. O participante está tomando antibióticos antibacterianos sistêmicos preventivos (profiláticos) em doses suficientes para tratar ou prevenir infecções bacterianas e não pode interromper esses antibióticos no momento da triagem/inscrição.
11. O participante tem infecção ativa e está recebendo antibioticoterapia para o tratamento da infecção no momento da triagem/inscrição ou teve uma infecção bacteriana grave nos 3 meses anteriores à triagem/inscrição
12. O participante tem um distúrbio hemorrágico ou uma contagem de plaquetas inferior a 20.000/microL ou, na opinião do investigador, estaria em risco significativo de aumento de sangramento ou hematomas como resultado da terapia subcutânea (SC).
13. O participante tem proteína total >9 g/dL ou mieloma, ou macroglobulinemia (IgM) ou paraproteinemia.
14. O participante tem uma alergia conhecida à hialuronidase
15. O participante tem dermatite grave que impediria locais adequados para a administração segura do produto.