日本原发性免疫缺陷病 (PID) 患者的 TAK-771 研究

纳入标准

1. 做一个日本人。
2. 根据国际免疫学会联合会 (IUIS) 委员会 2017 年的定义，参与者必须有原发性体液免疫缺陷形式的书面诊断，涉及抗体形成并需要丙种球蛋白替代。 在 TAK-771 治疗之前，必须由医疗主任确认诊断。
3. 参与者一直在接受稳定的临床剂量的静脉内免疫球蛋白 (IVIG) 或常规皮下免疫球蛋白 (cSCIG)，相当于每 3 至 4 周 IVIG 约 200 至 600 mg/kg 体重和约 50 至 200 mg/kg 体重根据包装插页中的描述，cSCIG 患者每周 kg 体重，在筛选前至少 3 个月内始终如一，或 参与者在筛选前至少 3 个月已接受固定剂量和给药频率的 TAK-664注册。 也就是说，参与者即将完成研究 TAK-664-3001 或参与研究 TAK-664-3002。
4. 接受 IVIG 或 cSCIG 的参与者在筛选/登记前 1 个月内的总免疫球蛋白 G (IgG) 的所有血清谷值水平 > = 5 g/L。

5. 筛选/登记时的血清谷水平满足以下条件之一：

   1. IVIG 治疗或 cSCIG 治疗的参与者 在首次施用 TAK-771 之前筛选程序的最后 2 个点血清 IgG 谷水平 >=5 g/L 的参与者。
   2. TAK-664 治疗参与者 在首次给予 TAK-771 之前，在 TAK-664 研究的最后 2 个点血清 IgG 谷水平 >=5 g/L 的参与者。
6. 参与者愿意并能够遵守数字工具和应用程序的使用。

排除标准

1. 参与者具有以下一项或多项的已知病史或在筛查/登记时呈阳性：乙型肝炎表面抗原 (HBsAg)、丙型肝炎病毒 (HCV) 聚合酶链反应 (PCR)、人类免疫缺陷病毒 (HIV) PCR ) 类型 1/2 对于从 TAK-664 研究转换的参与者，将在第 1 周进行的专业测试结果可用后重新确认资格。

2. 筛选/登记时的异常实验室值满足以下任何一项标准（异常测试可重复一次以确定它们是否持续存在）：

   • 持续的丙氨酸转氨酶 (ALT) 和天冬氨酸转氨酶 (AST) > 2.5 倍正常值上限 (ULN) 的测试实验室
   • 持续严重的中性粒细胞减少症（定义为中性粒细胞绝对计数 [ANC] =<500/mm^3）
3. 参与者存在由 eGFR <60 mL/min/1.73m^2 定义的肾功能损害。
4. 除非筛选前的无病期超过 5 年，否则参与者已被诊断患有或患有恶性肿瘤（充分治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或宫颈原位癌除外）。
5. 参与者正在接受抗凝治疗或在筛选/登记前 12 个月内有血栓形成史（包括深静脉血栓形成、心肌梗塞、脑血管意外、肺栓塞）或有血栓形成倾向史。
6. 参与者有异常蛋白质丢失（蛋白质丢失性肠病、肾病综合征）
7. 根据现场的标准做法，参与者患有贫血，无法进行用于实验室研究的静脉切开术。
8. 参与者在 IVIG、皮下免疫球蛋白 (SCIG) 和/或免疫血清球蛋白输注后有超敏反应或持续反应（荨麻疹、呼吸困难、严重低血压或过敏反应）的持续病史
9. 参与者有免疫球蛋白 A (IgA) 缺乏症（血清 IgA 低于 0.07g/L）和超敏反应史，或确诊抗 IgA 抗体史，或两者兼而有之。
10. 参与者正在服用足以治疗或预防细菌感染的剂量的预防性（预防性）全身性抗菌抗生素，并且不能在筛选/登记时停止使用这些抗生素。
11. 参与者有活动性感染并且在筛选/登记时正在接受抗生素治疗以治疗感染或在筛选/登记前 3 个月内有严重的细菌感染
12. 参与者患有出血性疾病，或血小板计数低于 20,000/微升，或研究者认为，由于皮下 (SC) 治疗，出血或瘀伤增加的风险很大。
13. 参与者的总蛋白 >9 g/dL 或骨髓瘤、巨球蛋白血症 (IgM) 或副蛋白血症。
14. 参与者已知对透明质酸酶过敏
15. 参与者患有严重的皮炎，这将妨碍安全产品给药的足够位置。