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日本原发性免疫缺陷病 (PID) 患者的 TAK-771 研究

2024年9月5日 更新者：Takeda

评估 TAK-771 在日本原发性免疫缺陷病 (PID) 受试者中的药代动力学、安全性和耐受性以及疗效的 3 期、开放标签、非对照研究

该研究的主要目的是检查随着时间的推移有多少 TAK-771 留在他们的血液中，研究治疗或 TAK-771 的副作用，参与者可以接受多少 TAK-771 而不会产生副作用，以及 TAK 是否-771 改善原发性免疫缺陷病 (PID) 的症状。 这将有助于研究赞助商 (Takeda) 制定出最佳剂量，以在未来给予人们。

参与者将接受 TAK-771 治疗共计 27 或 30 周。 治疗期由称为 Epoch 1 和 Epoch 2 的两个时期组成。在 Epoch 1 中，不同组的参与者将接受较低至较高剂量的 TAK-771，持续 3 至 6 周。 研究医生将检查每剂 TAK-771 的副作用。 在 Epoch 2 中，参与者将每 3 或 4 周接受一次 TAK-771，直到 24 周结束。

会有很多门诊就诊。 就诊次数将取决于研究药物的输注周期（每 3 或 4 周）。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

16

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 日本
      • Fukuoka、日本
        • Kyushu University Hospital
      • Gifu、日本
        • Gifu University Hospital
      • Hiroshima、日本
        • Hiroshima University Hospital
      • Saitama、日本
        • Saitama Prefectual Children's Medical Center
      • Shizuoka、日本
        • Shizuoka Childrens Hospital
    • Aichi
      • Nagoya、Aichi、日本
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka
      • Kitakyushu、Fukuoka、日本
        • Hospital of University of Occupational and Environmental Health
      • Kurume、Fukuoka、日本
        • Kurume University Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama、Kanagawa、日本
        • Kanagawa Children's Medical Center
    • Nagano
      • Matsumoto、Nagano、日本
        • Shinshu University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本
        • Tokyo Medical Dental University Hospital
      • Setagaya-ku、Tokyo、日本
        • National Center for Child Health and Development

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准

  1. 做一个日本人。
  2. 根据国际免疫学会联合会 (IUIS) 委员会 2017 年的定义，参与者必须有原发性体液免疫缺陷形式的书面诊断，涉及抗体形成并需要丙种球蛋白替代。 在 TAK-771 治疗之前，必须由医疗主任确认诊断。
  3. 参与者一直在接受稳定的临床剂量的静脉内免疫球蛋白 (IVIG) 或常规皮下免疫球蛋白 (cSCIG)，相当于每 3 至 4 周 IVIG 约 200 至 600 mg/kg 体重和约 50 至 200 mg/kg 体重根据包装插页中的描述，cSCIG 患者每周 kg 体重，在筛选前至少 3 个月内始终如一，或 参与者在筛选前至少 3 个月已接受固定剂量和给药频率的 TAK-664注册。 也就是说，参与者即将完成研究 TAK-664-3001 或参与研究 TAK-664-3002。
  4. 接受 IVIG 或 cSCIG 的参与者在筛选/登记前 1 个月内的总免疫球蛋白 G (IgG) 的所有血清谷值水平 > = 5 g/L。

  5. 筛选/登记时的血清谷水平满足以下条件之一：

    1. IVIG 治疗或 cSCIG 治疗的参与者 在首次施用 TAK-771 之前筛选程序的最后 2 个点血清 IgG 谷水平 >=5 g/L 的参与者。
    2. TAK-664 治疗参与者 在首次给予 TAK-771 之前，在 TAK-664 研究的最后 2 个点血清 IgG 谷水平 >=5 g/L 的参与者。
  6. 参与者愿意并能够遵守数字工具和应用程序的使用。

排除标准

  1. 参与者具有以下一项或多项的已知病史或在筛查/登记时呈阳性：乙型肝炎表面抗原 (HBsAg)、丙型肝炎病毒 (HCV) 聚合酶链反应 (PCR)、人类免疫缺陷病毒 (HIV) PCR ) 类型 1/2 对于从 TAK-664 研究转换的参与者，将在第 1 周进行的专业测试结果可用后重新确认资格。

  2. 筛选/登记时的异常实验室值满足以下任何一项标准（异常测试可重复一次以确定它们是否持续存在）：

    • 持续的丙氨酸转氨酶 (ALT) 和天冬氨酸转氨酶 (AST) > 2.5 倍正常值上限 (ULN) 的测试实验室
    • 持续严重的中性粒细胞减少症（定义为中性粒细胞绝对计数 [ANC] =<500/mm^3）
  3. 参与者存在由 eGFR <60 mL/min/1.73m^2 定义的肾功能损害。
  4. 除非筛选前的无病期超过 5 年，否则参与者已被诊断患有或患有恶性肿瘤（充分治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或宫颈原位癌除外）。
  5. 参与者正在接受抗凝治疗或在筛选/登记前 12 个月内有血栓形成史（包括深静脉血栓形成、心肌梗塞、脑血管意外、肺栓塞）或有血栓形成倾向史。
  6. 参与者有异常蛋白质丢失（蛋白质丢失性肠病、肾病综合征）
  7. 根据现场的标准做法，参与者患有贫血，无法进行用于实验室研究的静脉切开术。
  8. 参与者在 IVIG、皮下免疫球蛋白 (SCIG) 和/或免疫血清球蛋白输注后有超敏反应或持续反应（荨麻疹、呼吸困难、严重低血压或过敏反应）的持续病史
  9. 参与者有免疫球蛋白 A (IgA) 缺乏症（血清 IgA 低于 0.07g/L）和超敏反应史，或确诊抗 IgA 抗体史，或两者兼而有之。
  10. 参与者正在服用足以治疗或预防细菌感染的剂量的预防性（预防性）全身性抗菌抗生素，并且不能在筛选/登记时停止使用这些抗生素。
  11. 参与者有活动性感染并且在筛选/登记时正在接受抗生素治疗以治疗感染或在筛选/登记前 3 个月内有严重的细菌感染
  12. 参与者患有出血性疾病，或血小板计数低于 20,000/微升，或研究者认为，由于皮下 (SC) 治疗，出血或瘀伤增加的风险很大。
  13. 参与者的总蛋白 >9 g/dL 或骨髓瘤、巨球蛋白血症 (IgM) 或副蛋白血症。
  14. 参与者已知对透明质酸酶过敏
  15. 参与者患有严重的皮炎，这将妨碍安全产品给药的足够位置。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 1 时期：TAK-771 加速期
TAK-771 包含 IGI 10% 和重组人透明质酸酶 (rHuPH20)。 参与者首先以80 U/g IgG的剂量皮下输注rHuPH20溶液，然后在rHuPH20溶液输注完成后10分钟内皮下输注10% IGI。 对于每 3 周接受一次 TAK-771 的参与者，10% IGI 的剂量在 3 周内从全剂量的 1/3 增加到全剂量；对于每 3 周接受一次 TAK-771 的参与者，10% IGI 的剂量从全剂量的 1/4 增加到 6 周内的全剂量。每 4 周接受一次 TAK-771。
药品：TAK-771
干预说明；免疫球蛋白输注 (IGI) 10% 和重组人透明质酸酶 (rHuPH20)
其他名称：
  • 含重组人透明质酸酶的 10%（人）免疫球蛋白输液
实验性的：第 2 时期：TAK-771 全剂量治疗期
TAK-771 包括 10% 免疫球蛋白输注 (IGI) 和重组人透明质酸酶 (rHuPH20)。 参与者首先以 80 U/g IgG 的剂量皮下输注 rHuPH20 溶液，然后在完成 rHuPH20 溶液输注后 10 分钟内皮下输注 10% IGI，每 3 周或 4 周一次，持续直至第 27 周。给药间隔为 4 周的参与者或给药间隔为 3 周的参与者为第 25 周。
药品：TAK-771
干预说明；免疫球蛋白输注 (IGI) 10% 和重组人透明质酸酶 (rHuPH20)
其他名称：
  • 含重组人透明质酸酶的 10%（人）免疫球蛋白输液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第 2 期：施用 TAK-771 后总 IgG 抗体的血清谷水平
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，最长为第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，最长为第 28 周
数据以 4 周为间隔在第 7、11、15、19、23、27 和 31 周报告，以 3 周为间隔在第 4、7、10、13、16、19、22、25 和 28 周报告。 。
对于给药间隔为 4 周的参与者，最长为第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，最长为第 28 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 2 期：IgG 和 IgG 亚类总血清水平的最大浓度 (Cmax)
大体时间：对于 4 周给药间隔的参与者，在第 27 周前进行输注；对于 3 周给药间隔的参与者，在第 25 周进行输注；对于对于 4 周给药间隔的参与者，在第 31 周之前的多个时间点进行输注，对于 3 周给药间隔的参与者，在第 28 周之前进行输注间隔。
对于 4 周给药间隔的参与者，在第 27 周前进行输注；对于 3 周给药间隔的参与者，在第 25 周进行输注；对于对于 4 周给药间隔的参与者，在第 31 周之前的多个时间点进行输注，对于 3 周给药间隔的参与者，在第 28 周之前进行输注间隔。
第 2 期：IgG 和 IgG 亚类（IgG1、IgG2、IgG3 和 IgG4）总血清水平达到最大浓度的时间 (Tmax)
大体时间：对于 4 周给药间隔的参与者，在第 27 周前进行输注；对于 3 周给药间隔的参与者，在第 25 周进行输注；对于对于 4 周给药间隔的参与者，在第 31 周之前的多个时间点进行输注，对于 3 周给药间隔的参与者，在第 28 周之前进行输注间隔。
对于 4 周给药间隔的参与者，在第 27 周前进行输注；对于 3 周给药间隔的参与者，在第 25 周进行输注；对于对于 4 周给药间隔的参与者，在第 31 周之前的多个时间点进行输注，对于 3 周给药间隔的参与者，在第 28 周之前进行输注间隔。
第 2 期：IgG 和 IgG 亚类（IgG1、IgG2、IgG3 和 IgG4）总血清水平的曲线下面积 (AUC)
大体时间：对于 4 周给药间隔的参与者，在第 27 周前进行输注；对于 3 周给药间隔的参与者，在第 25 周进行输注；对于对于 4 周给药间隔的参与者，在第 31 周之前的多个时间点进行输注，对于 3 周给药间隔的参与者，在第 28 周之前进行输注间隔。
AUC 表示为克*天每升/克每公斤[(g*天/L)/(g/kg)]。
对于 4 周给药间隔的参与者，在第 27 周前进行输注；对于 3 周给药间隔的参与者，在第 25 周进行输注；对于对于 4 周给药间隔的参与者，在第 31 周之前的多个时间点进行输注，对于 3 周给药间隔的参与者，在第 28 周之前进行输注间隔。
第 2 期：IgG 和 IgG 亚类（IgG1、IgG2、IgG3 和 IgG4）总血清水平的半衰期
大体时间：输注后的多个时间点，从第 7 周（4 周给药间隔的参与者）或第 4 周（3 周给药间隔的参与者）到第 31 周（4 周给药间隔的参与者）和直至第 28 周（3 周给药间隔的参与者）
输注后的多个时间点，从第 7 周（4 周给药间隔的参与者）或第 4 周（3 周给药间隔的参与者）到第 31 周（4 周给药间隔的参与者）和直至第 28 周（3 周给药间隔的参与者）
第 2 期：IgG 和 IgG 亚类（IgG1、IgG2、IgG3 和 IgG4）总血清水平的表观总清除率 (CL/F)
大体时间：对于 4 周给药间隔的参与者，在第 27 周前进行输注；对于 3 周给药间隔的参与者，在第 25 周进行输注；对于对于 4 周给药间隔的参与者，在第 31 周之前的多个时间点进行输注，对于 3 周给药间隔的参与者，在第 28 周之前进行输注间隔。
对于 4 周给药间隔的参与者，在第 27 周前进行输注；对于 3 周给药间隔的参与者，在第 25 周进行输注；对于对于 4 周给药间隔的参与者，在第 31 周之前的多个时间点进行输注，对于 3 周给药间隔的参与者，在第 28 周之前进行输注间隔。
第 2 期：IgG 和 IgG 亚类（IgG1、IgG2、IgG3 和 IgG4）总血清水平的表观分布容积 (Vz/F)
大体时间：对于 4 周给药间隔的参与者，在第 27 周前进行输注；对于 3 周给药间隔的参与者，在第 25 周进行输注；对于对于 4 周给药间隔的参与者，在第 31 周之前的多个时间点进行输注，对于 3 周给药间隔的参与者，在第 28 周之前进行输注间隔。
对于 4 周给药间隔的参与者，在第 27 周前进行输注；对于 3 周给药间隔的参与者，在第 25 周进行输注；对于对于 4 周给药间隔的参与者，在第 31 周之前的多个时间点进行输注，对于 3 周给药间隔的参与者，在第 28 周之前进行输注间隔。
第 2 期：IgG 和 IgG 亚类（IgG1、IgG2、IgG3 和 IgG4）总血清水平的最低浓度 (Cmin)
大体时间：对于 4 周给药间隔的参与者，在第 27 周前进行输注；对于 3 周给药间隔的参与者，在第 25 周进行输注；对于对于 4 周给药间隔的参与者，在第 31 周之前的多个时间点进行输注，对于 3 周给药间隔的参与者，在第 28 周之前进行输注间隔。
对于 4 周给药间隔的参与者，在第 27 周前进行输注；对于 3 周给药间隔的参与者，在第 25 周进行输注；对于对于 4 周给药间隔的参与者，在第 31 周之前的多个时间点进行输注，对于 3 周给药间隔的参与者，在第 28 周之前进行输注间隔。
第 2 期：施用 TAK-771 后 IgG 亚类（IgG1、IgG2、IgG3 和 IgG4）的血清谷水平
大体时间：4周给药间隔（第7周、第11周、第15周、第19周、第23周、第27周和第31周）； 3周给药间隔（第4周、第7周、第10周、第16周、第19周、第22周、第25周和第28周）
4周给药间隔（第7周、第11周、第15周、第19周、第23周、第27周和第31周）； 3周给药间隔（第4周、第7周、第10周、第16周、第19周、第22周、第25周和第28周）
第 1 期和第 2 期：施用 TAK-771 后抗破伤风梭菌类毒素抗体的谷水平
大体时间：从第 1 周开始，直至试验结束（EOS：给药间隔 4 周的参与者为第 31 周，给药间隔为 3 周的参与者为第 28 周）
从第 1 周开始，直至试验结束（EOS：给药间隔 4 周的参与者为第 31 周，给药间隔为 3 周的参与者为第 28 周）
第 1 期和第 2 期：施用 TAK-771 后抗 HBV 抗体的谷水平
大体时间：从第 1 周开始，直至试验结束（EOS：给药间隔 4 周的参与者为第 31 周，给药间隔为 3 周的参与者为第 28 周）
从第 1 周开始，直至试验结束（EOS：给药间隔 4 周的参与者为第 31 周，给药间隔为 3 周的参与者为第 28 周）
第 1 期和第 2 期：施用 TAK-771 后抗 HIB 抗体的低谷水平
大体时间：从第 1 周到试验结束（EOS：给药间隔 4 周的参与者为第 31 周，给药间隔为 3 周的参与者为第 28 周）。
从第 1 周到试验结束（EOS：给药间隔 4 周的参与者为第 31 周，给药间隔为 3 周的参与者为第 28 周）。
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
TEAE 被定义为在首次剂量研究产品 (IP) 的日期时间之后发生的不良事件 (AE)，或在 IP 开始之前出现的医疗状况，但在首次剂量 IP 的日期时间之后严重程度或关系增加。
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
患有 TAK-771 相关和 TAK-771 无关 TEAE 的参与者百分比
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
TEAE 被定义为在首次注射 IP 的日期时间之后发作的 AE，或在注射 IP 开始之前出现的医疗状况，但在首次注射 IP 的日期时间之后严重程度或关系增加。
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
患有严重和非严重 TEAE 的参与者的百分比
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
TEAE 被定义为在首次注射 IP 的日期时间之后发作的 AE，或在注射 IP 开始之前出现的医疗状况，但在首次注射 IP 的日期时间之后严重程度或关系增加。 严重 TEAE=任何剂量下体征、症状、结果（与 IP 相关或无关）的任何不良临床表现：导致死亡、危及生命、需要住院/延长住院时间、导致持续/严重残疾/丧失能力、先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件。 AESI=研究者报告的超敏反应、凝血障碍事件（如出血/高凝 AESI）。
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
患有严重 TEAE 的参与者百分比
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
患有局部和系统性 TEAE 的参与者的百分比
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
患有 TEAE 导致提前终止研究的参与者的百分比
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
患有输液相关 TEAE 的参与者百分比
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
记录为 TEAE 的临床实验室参数发生临床显着变化的参与者的百分比
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
生命体征和体重发生临床显着变化并记录为 TEAE 的参与者的百分比
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
第 2 期：抗 rHuPH20 结合抗体滴度大于或等于 1:160 的参与者的百分比
大体时间：4 周给药间隔（第 7 周、第 19 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 4 周、第 16 周和第 28 周）
4 周给药间隔（第 7 周、第 19 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 4 周、第 16 周和第 28 周）
第 2 时期：产生 rHuPH20 中和抗体的参与者百分比
大体时间：4 周给药间隔（第 7 周、第 19 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 4 周、第 16 周和第 28 周）
4 周给药间隔（第 7 周、第 19 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 4 周、第 16 周和第 28 周）
经历过与 TAK-771 输注相关的耐受性事件的参与者的百分比
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
耐受事件定义为由于与TAK-771输注相关的TEAE而导致输注速率降低、或者输注中断或停止的情况。
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
第 1 阶段：达到最终剂量间隔的周数（3 周或 4 周）
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，最长为第 4 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，最长为第 3 周
达到最终剂量间隔的周数定义为第 1 时期的治疗持续时间。
对于给药间隔为 4 周的参与者，最长为第 4 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，最长为第 3 周
第 2 阶段：达到 3 或 4 周治疗间隔的参与者的百分比
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，最长为第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，最长为第 28 周
对于给药间隔为 4 周的参与者，最长为第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，最长为第 28 周
第 2 阶段：维持 3 或 4 周治疗间隔的参与者的百分比
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，最长为第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，最长为第 28 周
对于给药间隔为 4 周的参与者，最长为第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，最长为第 28 周
每名参与者每年经验证的急性严重细菌感染 (ASBI) 的年发生率
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
已验证 ASBI 的年率计算为每个参与者每年的 ASBI 平均数。
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
每个参与者每年所有感染的年率
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
所有感染的年率按每个参与者每年的平均感染人数计算。
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
医疗资源利用：因疾病/感染而无法上学/工作或进行正常日常活动的天数
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
医疗资源利用：抗生素使用天数
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
医疗保健资源利用：每年因疾病/感染住院的人数
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
医疗保健资源利用率：每位参与者每年因疾病/感染住院的住院天数
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
医疗保健资源利用率：因疾病/感染而紧急（紧急或计划外）就诊的次数
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 1 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 1 周到第 28 周
第 2 轮输注参数：每次输注的输注部位数量
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 7 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 4 周到第 28 周
第 2 时期注射的输注部位总数/第 2 时期注射的输注总数。
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 7 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 4 周到第 28 周
第 2 时期的输注参数：每月输注站点数量
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 7 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 4 周到第 28 周
Epoch 2 中注射的输注部位总数 / (Epoch 2 的持续时间 / 30.4375)， 其中 Epoch 2 的持续时间计算为 Epoch 2 的结束日期 - Epoch 2 + 1 的开始日期。
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 7 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 4 周到第 28 周
第 2 纪元的输注参数：单个输注的持续时间
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 7 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 4 周到第 28 周
第 2 纪元输注的结束日期和时间 - 每个参与者每次输注在第 2 纪元的输注开始日期和时间。
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 7 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 4 周到第 28 周
第 2 阶段的输注参数：每个部位的最大输注速率
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 7 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 4 周到第 28 周
最大输注速率由 CRF/输注部位/身体数量得出。
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 7 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 4 周到第 28 周
第 2 阶段的输注参数：每个部位的输注量
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 7 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 4 周到第 28 周
每个部位的输注量是预定的 剂量结果来自 CRF/输注部位/身体的数量。
对于给药间隔为 4 周的参与者，从第 7 周到第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，从第 4 周到第 28 周
生活质量 (QOL)：儿科生活质量量表 (PEDS-QL)
大体时间：4 周给药间隔（第 1 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 1 周和第 28 周）
PEDS-QL 是一款通用的健康相关生活质量 (HR QoL) 工具，专为儿科人群设计。 它涵盖以下领域：一般健康/活动、感受/情绪、社会功能、学校功能。 本研究将分析2-7岁（父母作为观察者）、8-13岁（参与者作为观察者）的PEDS-QL健康问卷。 分数越高表示 PEDS-QL 所有领域的生活质量 (QOL) 越好。 该模块化仪器采用 5 分制：从 0（从不）到 4（几乎总是）。 项目被反向评分并线性转换为 0-100 等级，如下：0=100、1=75、2=50、3=25、4=0。 对四个维度（身体、情感、社交和学校功能）进行评分。
4 周给药间隔（第 1 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 1 周和第 28 周）
QOL：简表 36 健康调查版本 2 (SF-36 v2)
大体时间：4 周给药间隔（第 1 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 1 周和第 28 周）
SF-36 是一种通用生活质量工具，已广泛用于评估参与者的健康相关生活质量 (HR QoL)。 在这项研究中，将对 14 岁及以上（参与者作为观察者）进行 SF-36 健康问卷进行分析。 通用工具用于一般人群，以评估适用于各种健康状况、状况和疾病的广泛领域。 SF-36 由 36 个项目组成，聚合为 8 个多项目量表（身体机能、角色 - 身体、身体疼痛、一般健康、活力、社会功能、角色 - 情感和心理健康），分数范围从 0到 100。 分数越高表明 HR 生活质量越好。 物理组件摘要 (PCS)。
4 周给药间隔（第 1 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 1 周和第 28 周）
QOL：EuroQoL（生活质量）-5 个维度 3 个级别 (EQ-5D-3L) 健康问卷指数得分
大体时间：4 周给药间隔（第 1 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 1 周和第 28 周）
EQ-5D-3L 是一种用于衡量健康结果的标准化工具，对所有参与者进行测试，以评估治疗对参与者生活质量的影响。 参与者为以下 3 个级别维度中的每个维度选择答案：1）流动性； 2）自我保健； 3）日常活动； 4）疼痛/不适； 5) 焦虑/抑郁用于计算指数得分，范围从 0（可想象的最差健康状态）到 1（可想象的最佳健康状态）。 EQ-5D-3L 指数得分的增加表明有所改善。
4 周给药间隔（第 1 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 1 周和第 28 周）
QOL：EuroQoL（生活质量）-5 个维度 3 个级别 (EQ-5D-3L) 健康问卷视觉模拟量表 (VAS) 评分
大体时间：4 周给药间隔（第 1 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 1 周和第 28 周）
EQ-5D-3L 是一种用于衡量健康结果的标准化工具，对所有参与者进行测试，以评估治疗对参与者生活质量的影响。 EQ-5D-3L 包括视觉模拟量表 (VAS)，这是一种垂直量表，允许参与者表明他们当天的健康状况，范围从 0（可想象的最差）到 100（可想象的最好），分数越高表示越好健康状况。
4 周给药间隔（第 1 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 1 周和第 28 周）
治疗偏好
大体时间：对于给药间隔为 4 周的参与者，最长为第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，最长为第 28 周
治疗偏好问卷是一种自行填写的问卷，旨在评估参与者对新型皮下免疫球蛋白 (SCIG) 疗法的偏好。 问卷有4个项目，调查参与者对接受免疫球蛋白（IG）治疗的诊所/医院/家庭环境的偏好，参与者对给药频率和方法的评分，以及参与者对继续接受免疫球蛋白（IG）治疗的偏好。 IGSC治疗。
对于给药间隔为 4 周的参与者，最长为第 31 周；对于给药间隔为 3 周的参与者，最长为第 28 周
治疗满意度：药物调查问卷 9 (TSQM-9)
大体时间：4 周给药间隔（第 1 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 1 周和第 28 周）
药物治疗满意度调查问卷 (TSQM) 是一种全球满意度量表，用于评估参与者对其药物的满意度或不满意的总体水平。 在本研究中，将分析 2-12 岁（父母作为观察者）、13 岁及以上（参与者作为观察者）的 TSQM 健康问卷。 TSQM-9 是一个包含 9 项、经过验证的自我管理工具，用于评估参与者对药物的满意度。 评估的三个领域是有效性、便利性和全球满意度。 3 个领域中每个领域的分数均基于创建 0 到 100 分的算法。 分数越高表明对该领域的满意度越高。
4 周给药间隔（第 1 周和第 31 周）； 3 周给药间隔（第 1 周和第 28 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年1月24日

初级完成 (实际的)

2023年8月28日

研究完成 (实际的)

2023年8月28日

研究注册日期

首次提交

2021年11月24日

首先提交符合 QC 标准的

2021年12月8日

首次发布 (实际的)

2021年12月9日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年11月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年9月5日

最后验证

2024年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-771-3004
  • jRCT2031210457 (注册表标识符：jRCT)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

由于有合理的可能性可以重新识别个体患者（由于研究参与者/研究地点的数量有限），因此不会共享来自该特定研究的去识别个体参与者数据。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享 对于获得批准的请求，研究人员将有权访问匿名数据（以根据适用的法律和法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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