Un estudio de TAK-771 en personas japonesas con enfermedades de inmunodeficiencia primaria (PID)

Criterios de inclusión

1. Ser una persona japonesa.
2. El participante debe tener un diagnóstico documentado de una forma de inmunodeficiencia humoral primaria que involucre la formación de anticuerpos y requiera reemplazo de gammaglobulina, según lo define el Comité de la Unión Internacional de Sociedades Inmunológicas (IUIS) de 2017. El diagnóstico debe ser confirmado por el Director Médico antes del tratamiento con TAK-771.
3. El participante ha estado recibiendo una dosis clínica estable de inmunoglobulina intravenosa (IVIG) o inmunoglobulina subcutánea convencional (cSCIG), que es equivalente a aproximadamente 200 a 600 mg/kg de peso corporal por un período de 3 a 4 semanas para IVIG y aproximadamente 50 a 200 mg/ kg de peso corporal por semana para cSCIG según la descripción en el prospecto, consistentemente durante un período de al menos 3 meses antes de la selección, o El participante ha estado recibiendo TAK-664 con dosis fija y frecuencia de dosificación al menos 3 meses antes de inscripción. Es decir, el participante está a punto de completar el Estudio TAK-664-3001 o de participar en el Estudio TAK-664-3002.
4. El participante que ha estado recibiendo IVIG o cSCIG tenía todos los niveles séricos mínimos de inmunoglobulina G total (IgG) >=5 g/L en el mes anterior a la selección/inscripción.

5. Los niveles séricos mínimos en la selección/inscripción cumplen con uno de los siguientes:

   1. Participantes tratados con IVIG o cSCIG Participante que tenía niveles séricos mínimos de IgG >=5 g/L en los últimos 2 puntos del procedimiento de selección antes de la primera administración de TAK-771.
   2. Participantes tratados con TAK-664 Participante que tenía niveles séricos mínimos de IgG >=5 g/L en los últimos 2 puntos en estudios con TAK-664 antes de la primera administración de TAK-771.
6. El participante está dispuesto y es capaz de cumplir con el uso de herramientas y aplicaciones digitales.

Criterio de exclusión

1. El participante tiene un historial conocido o es positivo en la detección/inscripción para uno o más de los siguientes: antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), reacción en cadena de la polimerasa (PCR) para el virus de la hepatitis C (HCV), PCR para el virus de la inmunodeficiencia humana (HIV). ) Tipo 1/2 Para los participantes que están cambiando de los estudios TAK-664, la elegibilidad se volverá a confirmar después de que esté disponible el resultado de la prueba de especialidad realizada en la semana 1.

2. Valores de laboratorio anormales en la selección/inscripción que cumplen cualquiera de los siguientes criterios (las pruebas anormales se pueden repetir una vez para determinar si son persistentes):

   • Alanina aminotransferasa (ALT) y aspartato aminotransferasa (AST) persistentes > 2,5 veces el límite superior normal (LSN) para el laboratorio de pruebas
   • Neutropenia grave persistente (definida como un recuento absoluto de neutrófilos [ANC] = <500/mm^3)
3. El participante tiene deterioro de la función renal definido por eGFR <60 ml/min/1,73 m^2.
4. A la participante se le ha diagnosticado o ha tenido una neoplasia maligna (que no sea carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel o carcinoma in situ del cuello uterino tratado adecuadamente) a menos que el período libre de enfermedad antes de la selección exceda los 5 años.
5. El participante está recibiendo terapia anticoagulante o tiene antecedentes de episodios trombóticos (que incluyen trombosis venosa profunda, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, embolia pulmonar) en los 12 meses anteriores a la selección/inscripción o antecedentes de trombofilia.
6. El participante tiene una pérdida anormal de proteínas (enteropatía con pérdida de proteínas, síndrome nefrótico)
7. El participante tiene anemia que impediría la flebotomía para estudios de laboratorio de acuerdo con la práctica estándar en el sitio.
8. El participante tiene un historial continuo de hipersensibilidad o reacciones persistentes (urticaria, dificultad para respirar, hipotensión grave o anafilaxia) después de infusiones de IVIG, inmunoglobulina subcutánea (SCIG) y/o inmunoglobulina sérica
9. El participante tiene deficiencia de inmunoglobulina A (IgA) (IgA sérica inferior a 0,07 g/L) y antecedentes de hipersensibilidad, o antecedentes de anticuerpos anti-IgA confirmados, o ambos.
10. El participante recibe antibióticos antibacterianos sistémicos preventivos (profilácticos) en dosis suficientes para tratar o prevenir infecciones bacterianas, y no puede suspender estos antibióticos en el momento de la selección/inscripción.
11. El participante tiene una infección activa y está recibiendo terapia con antibióticos para el tratamiento de la infección en el momento de la selección/inscripción o tuvo una infección bacteriana grave en los 3 meses anteriores a la selección/inscripción
12. El participante tiene un trastorno hemorrágico o un recuento de plaquetas inferior a 20 000/microL o, en opinión del investigador, correría un riesgo significativo de aumento de sangrado o hematomas como resultado de la terapia subcutánea (SC).
13. El participante tiene proteína total >9 g/dL o mieloma, o macroglobulinemia (IgM) o paraproteinemia.
14. El participante tiene una alergia conocida a la hialuronidasa.
15. El participante tiene dermatitis severa que impediría los sitios adecuados para la administración segura del producto.