内転筋痙攣性発声障害の治療のための DaxibotulinumtoxinA 注射
けいれん性発声障害(SD)は、喉頭の筋肉組織の不適切な収縮を引き起こす神経学的状態であり、異常な発声につながります。 3 つのタイプ (内転筋、外転筋、および混合型) は、特徴的な音声パターンを生成するさまざまな筋肉群に影響を与えます。 SD患者の大多数は内転筋型で、外側輪状披裂筋および甲状披裂筋複合体に影響を与えます。 多くの治療法が調査されていますが、最も効果的な治療法は、これらの筋肉群へのボツリヌス毒素注射であり、筋電図 (EMG) ガイダンスの有無にかかわらず、経頸管的に実行されます。 この治療を受けている患者は、通常、3 か月ごとに再注射する必要があります。 その特殊な性質のため、喉頭注射は学術医療センターの外では日常的に行われていません。したがって、患者はこの治療を受けるために遠くから来るかもしれません。 注射が切れると声の質に重大な影響を与えることと、時には治療へのアクセスが困難になることの両方のために、より長時間作用する薬剤が望まれます.
注射可能なダキシボツリウムトキシン A (DAXI、Revance Therapeutics Inc.、カリフォルニア州ニューアーク) は、大規模な臨床試験で、眉間線および頸部ジストニアに対して安全で効果的な治療を提供することが示されており、オナボツリヌス毒素 A と比較した場合、より長期にわたる結果を提供する可能性があります。
したがって、内転筋けいれん性発声障害患者に対するDAXIの効果を調べる研究が提案されています。 この研究は、内転筋痙攣性発声障害患者における経頸管喉頭注射に対する DAXI の有効性を評価することを目的としています。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94118
- UCSF
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 18歳以上
- 内転筋痙攣性発声障害の診断
- ボトックスAによる以前の成功した治療
- 最後の 3 つの治療のための安定した線量
除外基準:
- 18歳未満
以下のような他の神経学的状態のみを有する:
- 外転筋痙攣性発声障害
- ALS
- 多発性硬化症
- パーキンソン病
- 本態性振戦
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:大溪の行政
注射用ダキシボツリヌス毒素A (DAXI、カリフォルニア州ニューアークのRevance Therapeutics Inc.)は、大規模な臨床試験で眉間のしわや頸部ジストニアに安全で効果的な治療を提供することが示されている治験中のA型ボツリヌス毒素であり、比較するとより長期間の効果が得られる可能性があります。オナボツリヌス毒素Aを使用。
投与量は、以前のボトックス A 投与量と同じ単位数になります。
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これは、従来のボトックス A 治療に代わる長時間作用型の治療法です。
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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私たちの主要評価項目は、DAXI注射後30日におけるVHI-10スコアの差異です。
時間枠:30日
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Voice Handicap Index-10(VHI-10)は、患者が報告する質問票(範囲0-40)であり、声に関連する障害を測定し、スコアが高いほど重症度が高いことを示します。
ベースラインとDAXI注射後30日のスコアの差は、治療前の被験者のVHI-10スコアを対照として、対応のあるt検定を使用して決定されます。
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30日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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二次アウトカムは、DAXIの効果持続時間と患者の以前のボトックス治療を比較することです。
時間枠:最大1年間
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音声効果持続期間(DVB)は、注射日と患者が再治療の予約を促すほどの効果の有意な減弱を報告した時点との時間差(日数)を計算して決定されました。
DVBは、内転型喉頭ジストニア(AdLD)患者の再診時に「注射の効果が失われ、別の注射が必要と感じたのは何日前ですか」と尋ねることで、全ての患者について定期的に計算されています。
この期間を注射日間の日数から差し引くことでDVBが算出されました。
ボツリヌストキシンA(BtxA)については、成功した注射の直近3回のDVB値を平均して平均DVBを計算し、DaxiのDVBと比較しました。
DVBの臨床的に有意な差は、通常の注射間変動を考慮して、値間で14日以上と事前に決定されました。
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最大1年間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者:Clark Rosen, MD、University of California, San Francisco
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Carruthers J, Solish N, Humphrey S, Rosen N, Muhn C, Bertucci V, Swift A, Metelitsa A, Rubio RG, Waugh J, Quiring J, Shears G, Carruthers A. Injectable DaxibotulinumtoxinA for the Treatment of Glabellar Lines: A Phase 2, Randomized, Dose-Ranging, Double-Blind, Multicenter Comparison With OnabotulinumtoxinA and Placebo. Dermatol Surg. 2017 Nov;43(11):1321-1331. doi: 10.1097/DSS.0000000000001206.
- Jankovic J, Truong D, Patel AT, Brashear A, Evatt M, Rubio RG, Oh CK, Snyder D, Shears G, Comella C. Injectable DaxibotulinumtoxinA in Cervical Dystonia: A Phase 2 Dose-Escalation Multicenter Study. Mov Disord Clin Pract. 2018 Apr 26;5(3):273-282. doi: 10.1002/mdc3.12613. eCollection 2018 May-Jun.
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, Humphrey SD, Biesman BS, Gallagher CJ, Liu Y, Rubio RG; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group includes the following. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020 Jan;145(1):45-58. doi: 10.1097/PRS.0000000000006327.
- Stone HF, Zhu Z, Thach TQ, Ruegg CL. Characterization of diffusion and duration of action of a new botulinum toxin type A formulation. Toxicon. 2011 Aug;58(2):159-67. doi: 10.1016/j.toxicon.2011.05.012. Epub 2011 May 31.
- Rumbach A, Aiken P, Novakovic D. RETRACTED: Outcome Measurement in the Treatment of Spasmodic Dysphonia: A Systematic Review of the Literature. J Voice. 2019 Sep;33(5):810.e13-810.e39. doi: 10.1016/j.jvoice.2018.03.011. Epub 2018 Apr 11.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 21-33778
個々の参加者データ (IPD) の計画
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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