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大肉毒素A注射液治疗内收肌痉挛性发声困难

2023年11月9日 更新者:University of California, San Francisco

痉挛性发声困难 (SD) 是一种神经系统疾病,会导致喉部肌肉组织不适当收缩,从而导致发声异常。 这三种类型(内收肌、外展肌和混合肌)影响产生特征性声音模式的不同肌肉群。 绝大多数 SD 患者具有内收肌类型,影响外侧环杓肌和甲杓肌复合体。 虽然已经研究了许多治疗方式,但最有效的治疗方法是向这些肌肉群注射肉毒杆菌毒素,在有或没有肌电图 (EMG) 引导的情况下经宫颈进行。 接受这种治疗的患者通常需要每 3 个月重新注射一次。 由于其专业性,喉部注射不会在学术医疗中心之外常规进行;因此,患者可能会远道而来接受这种治疗。 由于注射失效时对语音质量的显着影响以及有时难以获得治疗,因此需要长效药物。

可注射的 daxibotuliumtoxinA(DAXI,Revance Therapeutics Inc.,Newark,CA)已在大型临床试验中证明可为眉间纹和颈部肌张力障碍提供安全、有效的治疗,并且与 onabotulinumtoxinA 相比可能提供更持久的结果。

因此,提出了一项检查 DAXI 对内收肌痉挛性发声困难患者的影响的研究。 本研究旨在评估 DAXI 经颈喉注射治疗内收肌痉挛性发声障碍的疗效。

研究概览

研究类型

介入性

注册 (估计的)

20

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

    • California
      • San Francisco、California、美国、94118
        • 招聘中
        • UCSF
        • 接触:

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 大于 18
  • 内收肌痉挛性发声困难的诊断
  • 先前使用 BotoxA 成功治疗
  • 最近 3 次治疗的稳定剂量

排除标准:

  • 18岁以下
  • 仅患有其他神经系统疾病,例如:

    • 外展肌痉挛性发音困难
    • 肌萎缩侧索硬化
    • 多发性硬化症
    • 帕金森病
    • 特发性震颤

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:大溪管理局
可注射的 daxibotulinumtoxinA(DAXI,Revance Therapeutics Inc.,纽瓦克,加利福尼亚州)是一种研究中的 A 型肉毒毒素,大型临床试验表明,可为眉间纹和颈肌肌张力障碍提供安全、有效的治疗,并且与相比,可提供更持久的效果与肉毒毒素A。 剂量与之前的 Botox A 剂量相同。
这是传统保妥适 A 治疗的长效替代品。
其他名称:
  • 大溪

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
我们的主要结果是注射 DAXI 后 6 周时 VHI-10 评分的差异。
大体时间:6周
这将使用以受试者治疗前 VHI-10 分数作为对照的配对 t 检验来确定。
6周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
次要结果将比较 DAXI 与患者之前的保妥适治疗的效果持续时间。
大体时间:长达 1 年
具体而言,我们将确定 DAXI 治疗后至基线 VHI-10 的中位时间,并生成 Kaplan-Meier 曲线以说明临床获益的持续时间。
长达 1 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Clark Rosen, MD、University of California, San Francisco

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年10月13日

初级完成 (估计的)

2025年6月1日

研究完成 (估计的)

2025年6月1日

研究注册日期

首次提交

2021年11月19日

首先提交符合 QC 标准的

2021年12月1日

首次发布 (实际的)

2021年12月15日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年11月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年11月9日

最后验证

2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

在美国制造并从美国出口的产品

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