- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT05158166
DaxibotulinumtoxinA-Injektion zur Behandlung von krampfhafter Adduktor-Dysphonie
Spasmodische Dysphonie (SD) ist eine neurologische Erkrankung, die eine unangemessene Kontraktion der Kehlkopfmuskulatur verursacht, was zu einer abnormen Stimmbildung führt. Die drei Typen (Adduktoren, Abduktoren und gemischt) betreffen unterschiedliche Muskelgruppen, die charakteristische Stimmmuster erzeugen. Die überwiegende Mehrheit der Patienten mit SD hat einen Adduktorentyp, der den lateralen cricoarytenoiden und thyroarytenoiden Muskelkomplex beeinflusst. Während viele Behandlungsmodalitäten untersucht wurden, ist die wirksamste Behandlung die Injektion von Botulinumtoxin in diese Muskelgruppen, die transzervikal mit oder ohne Führung durch Elektromyographie (EMG) durchgeführt wird. Patienten, die sich dieser Behandlung unterziehen, benötigen normalerweise alle 3 Monate eine erneute Injektion. Aufgrund ihrer Spezialisierung werden Kehlkopfinjektionen nicht routinemäßig außerhalb akademischer medizinischer Zentren durchgeführt; Daher können Patienten von weit her kommen, um diese Behandlung zu erhalten. Sowohl aufgrund der erheblichen Auswirkungen auf die Stimmqualität, wenn die Injektionen nachlassen, als auch des manchmal schwierigen Zugangs zur Behandlung ist ein länger wirkendes Mittel erwünscht.
Injizierbares DaxibotuliumtoxinA (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) hat sich in großen klinischen Studien als sichere und wirksame Behandlung von Glabellafalten und zervikaler Dystonie erwiesen und kann im Vergleich zu OnabotulinumtoxinA ein länger anhaltendes Ergebnis bieten.
Daher wird eine Studie vorgeschlagen, die die Wirkung von DAXI bei Patienten mit krampfhafter Dysphonie der Adduktoren untersucht. Diese Studie zielt darauf ab, die Wirksamkeit von DAXI für die transzervikale Kehlkopfinjektion bei Patienten mit krampfhafter Adduktor-Dysphonie zu bewerten.
Studienübersicht
Status
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienorte
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California
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94118
- UCSF
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- größer als 18
- Diagnose einer krampfhaften Dysphonie der Adduktoren
- vorherige erfolgreiche Behandlung mit BotoxA
- stabilisierte Dosis für die letzten 3 Behandlungen
Ausschlusskriterien:
- Alter unter 18
ausschließlich mit anderen neurologischen Erkrankungen wie:
- Entführer krampfhafte Dysphonie
- ALS
- Multiple Sklerose
- Parkinson-Krankheit
- Wesentliches Zittern
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Verwaltung von Daxi
Injizierbares DaxibotulinumtoxinA (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) ist ein in der Erprobung befindliches Botulinumtoxin Typ A, das sich in großen klinischen Studien als sichere und wirksame Behandlung von Glabellafalten und zervikaler Dystonie erwiesen hat und im Vergleich zu länger anhaltenden Ergebnissen führen kann mit OnabotulinumtoxinA.
Die Dosierung entspricht der gleichen Anzahl an Einheiten wie bei der vorherigen Botox-A-Dosis.
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Dies ist eine lang wirkende Alternative zur herkömmlichen Behandlung mit Botox A.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Unser primäres Ergebnis ist die Differenz im VHI-10-Score 30 Tage nach der Injektion mit DAXI.
Zeitfenster: 30 Tage
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Der Voice Handicap Index-10 (VHI-10) ist ein patientenberichteter Fragebogen (Bereich 0-40), der die stimmbezogene Behinderung misst, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere hinweisen.
Die Differenz zwischen den Basiswerten und den Werten 30 Tage nach der DAXI-Injektion wird mit einem gepaarten t-Test bestimmt, wobei die VHI-10-Werte der Probanden vor der Behandlung als Kontrolle dienen.
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30 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Ein sekundäres Ergebnis wird die Dauer der Wirkung von DAXI mit der vorherigen Botox-Behandlung der Patienten vergleichen.
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
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Die Dauer des Stimmnutzens (DVB) wurde durch Berechnung der Zeitdifferenz (in Tagen) zwischen dem Injektionsdatum und dem Zeitpunkt ermittelt, zu dem der Patient eine signifikante Verringerung des Nutzens meldete, die eine Planung einer Wiederholungsbehandlung veranlassen würde.
DVB wird routinemäßig für alle Patienten mit Adduktortyp der laryngealen Dystonie (AdLD) während ihrer Rückkehrbesuche berechnet, indem gefragt wird: "Wie viele Tage ist es her, dass Sie den Injektionsnutzen verloren haben, sodass Sie das Gefühl hatten, eine weitere Injektion zu benötigen?"
Dieser Zeitraum wurde dann von der Anzahl der Tage zwischen den Injektionsdaten subtrahiert, um DVB zu berechnen.
Für Botox (BtxA) wurde ein mittlerer DVB durch Mittelung der letzten drei DVB-Werte erfolgreicher Injektionen berechnet, um ihn mit dem Daxi-DVB zu vergleichen.
Ein klinisch signifikanter Unterschied in DVB wurde a priori als > 14 Tage zwischen den Werten festgelegt, um normale Schwankungen zwischen den Injektionen zu berücksichtigen.
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Bis zu 1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Clark Rosen, MD, University of California, San Francisco
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Carruthers J, Solish N, Humphrey S, Rosen N, Muhn C, Bertucci V, Swift A, Metelitsa A, Rubio RG, Waugh J, Quiring J, Shears G, Carruthers A. Injectable DaxibotulinumtoxinA for the Treatment of Glabellar Lines: A Phase 2, Randomized, Dose-Ranging, Double-Blind, Multicenter Comparison With OnabotulinumtoxinA and Placebo. Dermatol Surg. 2017 Nov;43(11):1321-1331. doi: 10.1097/DSS.0000000000001206.
- Jankovic J, Truong D, Patel AT, Brashear A, Evatt M, Rubio RG, Oh CK, Snyder D, Shears G, Comella C. Injectable DaxibotulinumtoxinA in Cervical Dystonia: A Phase 2 Dose-Escalation Multicenter Study. Mov Disord Clin Pract. 2018 Apr 26;5(3):273-282. doi: 10.1002/mdc3.12613. eCollection 2018 May-Jun.
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, Humphrey SD, Biesman BS, Gallagher CJ, Liu Y, Rubio RG; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group includes the following. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020 Jan;145(1):45-58. doi: 10.1097/PRS.0000000000006327.
- Stone HF, Zhu Z, Thach TQ, Ruegg CL. Characterization of diffusion and duration of action of a new botulinum toxin type A formulation. Toxicon. 2011 Aug;58(2):159-67. doi: 10.1016/j.toxicon.2011.05.012. Epub 2011 May 31.
- Rumbach A, Aiken P, Novakovic D. RETRACTED: Outcome Measurement in the Treatment of Spasmodic Dysphonia: A Systematic Review of the Literature. J Voice. 2019 Sep;33(5):810.e13-810.e39. doi: 10.1016/j.jvoice.2018.03.011. Epub 2018 Apr 11.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Neurologische Manifestationen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Erkrankungen der Atemwege
- Otorhinolaryngologische Erkrankungen
- Kehlkopferkrankungen
- Pathologische Zustände, Anzeichen und Symptome
- Anzeichen und Symptome
- Stimmstörungen
- Dysphonie
- Aminosäuren, Peptide und Proteine
- Proteine
- Biologische Faktoren
- Hydrolasen
- Enzyme
- Enzyme und Coenzyme
- Botulinum Toxine
- Metalloendopeptidasen
- Endopeptidasen
- Peptidhydrolasen
- Metalloproteasen
- Bakterienproteine
- Bakteriengiftstoffe
- Toxine, biologisch
- Botulinumtoxine, Typ A
Andere Studien-ID-Nummern
- 21-33778
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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Revance Therapeutics, Inc.AbgeschlossenTorticollis (Spasmodisch)Vereinigte Staaten
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Ki Health Partners. LLCRevance Therapeutics, Inc.; The Los Angeles Headache CenterAktiv, nicht rekrutierendMigräneerkrankungenVereinigte Staaten
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Revance Therapeutics, Inc.AbgeschlossenGlabella ZornesfaltenVereinigte Staaten, Kanada