Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Daxibotulinumtoxine Een injectie voor de behandeling van adductoren krampachtige dysfonie

27 april 2026 bijgewerkt door: University of California, San Francisco

Spasmodische dysfonie (SD) is een neurologische aandoening die een ongepaste samentrekking van de larynxmusculatuur veroorzaakt, wat leidt tot abnormale stemvorming. De drie typen (adductor, abductor en gemengd) beïnvloeden verschillende spiergroepen die karakteristieke stempatronen produceren. De overgrote meerderheid van de patiënten met SD heeft het adductortype, wat invloed heeft op het laterale cricoarytenoïde en thyroarytenoïde spiercomplex. Hoewel veel behandelingsmodaliteiten zijn onderzocht, is de meest effectieve behandeling botulinumtoxine-injectie in deze spiergroepen, transcervicaal uitgevoerd met of zonder elektromyografie (EMG) begeleiding. Patiënten die deze behandeling ondergaan, moeten doorgaans elke 3 maanden opnieuw worden geïnjecteerd. Vanwege de gespecialiseerde aard worden de larynxinjecties niet routinematig uitgevoerd buiten academische medische centra; patiënten kunnen dus van een afstand komen om deze behandeling te ondergaan. Zowel vanwege de aanzienlijke impact op de stemkwaliteit wanneer de injecties afnemen als de soms moeilijke toegang tot behandeling, is een langerwerkend middel gewenst.

In grote klinische onderzoeken is aangetoond dat injecteerbaar daxibotuliumtoxinA (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) een veilige, effectieve behandeling biedt voor fronslijnen en cervicale dystonie en mogelijk een langduriger resultaat biedt in vergelijking met onabotulinumtoxinA.

Daarom wordt een onderzoek naar het effect van DAXI voor patiënten met adductoren krampachtige dysfonie voorgesteld. Deze studie heeft tot doel de werkzaamheid van DAXI te beoordelen voor transcervicale larynxinjectie bij patiënten met adductoren krampachtige dysfonie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94118
        • UCSF

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • groter dan 18
  • diagnose van adductor spasmodische dysfonie
  • eerdere succesvolle behandeling met BotoxA
  • gestabiliseerde dosis voor de laatste 3 behandelingen

Uitsluitingscriteria:

  • leeftijd jonger dan 18 jaar

  • uitsluitend met andere neurologische aandoeningen zoals:

    • ontvoerder krampachtige dysfonie
    • ALS
    • Multiple sclerose
    • ziekte van Parkinson
    • Essentiële tremor

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Administratie van Daxi
Injecteerbare daxibotulinumtoxinA (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) is een botulinumtoxine type A in onderzoek waarvan in grote klinische onderzoeken is aangetoond dat het een veilige, effectieve behandeling biedt voor glabellalijnen en cervicale dystonie en mogelijk langduriger resultaten oplevert in vergelijking met met onabotulinetoxineA. De dosering zal hetzelfde aantal eenheden zijn als de eerdere dosis Botox A.
Geneesmiddel: DaxibotulinumtoxineA
Dit is een langwerkend alternatief voor de traditionele Botox A-behandeling.
Andere namen:
  • DAXI

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Onze primaire uitkomstmaat is het verschil in VHI-10-score 30 dagen na injectie met DAXI.
Tijdsspanne: 30 dagen
De Voice Handicap Index-10 (VHI-10) is een door patiënten gerapporteerde vragenlijst (bereik 0-40) die stemgerelateerde beperkingen meet, waarbij hogere scores een grotere ernst aangeven. Het verschil tussen de baseline en 30 dagen na DAXI-injectie scores wordt bepaald met behulp van een gepaarde t-test met de VHI-10 scores van de proefpersonen vóór de behandeling als controle.
30 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Een secundaire uitkomstmaat zal de werkingsduur van DAXI vergelijken met de eerdere Botox-behandeling van de patiënten.
Tijdsspanne: Tot 1 jaar
De Duur van Stemvoordeel (DVB) werd bepaald door het verschil in tijd (in dagen) te berekenen tussen de injectiedatum en het moment waarop de patiënt een aanzienlijke vermindering van het voordeel meldde die het plannen van een herhaalde behandeling zou rechtvaardigen. DVB wordt routinematig berekend voor alle patiënten met adductor-type larynxdystonie (AdLD) tijdens hun terugkeerbezoeken door te vragen "hoeveel dagen geleden verloor u het injectievoordeel zodanig dat u vond dat u een nieuwe injectie nodig had." Dit tijdsbestek werd vervolgens afgetrokken van het aantal dagen tussen injectiedata om DVB te berekenen. Voor Botox (BtxA) werd een gemiddelde DVB berekend door de laatste drie DVB-waarden van succesvolle injecties te middelen om te vergelijken met de Daxi DVB. Een klinisch significant verschil in DVB werd a priori bepaald als > 14 dagen tussen waarden om rekening te houden met normale variabiliteit tussen injecties.
Tot 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, San Francisco

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Clark Rosen, MD, University of California, San Francisco

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 oktober 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 maart 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 maart 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 december 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 21-33778

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren