Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

DaxibotulinumtoxinA-injeksjon for behandling av adductor spasmodisk dysfoni

27. april 2026 oppdatert av: University of California, San Francisco

Spasmodisk dysfoni (SD) er en nevrologisk tilstand som forårsaker upassende sammentrekning av strupehodemuskulaturen, noe som fører til unormal stemmeføring. De tre typene (adduktor, abduktor og blandet) påvirker ulike muskelgrupper som produserer karakteristiske stemmemønstre. De aller fleste pasienter med SD har adduktortype, som påvirker det laterale cricoarytenoid og thyroarytenoid muskelkomplekset. Mens mange behandlingsmodaliteter har blitt undersøkt, er den mest effektive behandlingen botulinumtoksininjeksjon til disse muskelgruppene, utført transcervikalt med eller uten elektromyografi (EMG) veiledning. Pasienter som gjennomgår denne behandlingen krever vanligvis ny injeksjon hver tredje måned. På grunn av sin spesialiserte natur, utføres ikke larynxinjeksjonene rutinemessig utenfor akademiske medisinske sentre; dermed kan pasienter komme på avstand for å motta denne behandlingen. Både på grunn av den betydelige innvirkningen på stemmekvaliteten når injeksjonene slites ut og den til tider utfordrende tilgangen til behandling, ønskes et langtidsvirkende middel.

Injiserbart daxibotuliumtoxinA (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) har i store kliniske studier vist seg å gi sikker, effektiv behandling for glabellar linjer og cervikal dystoni og kan gi et lengre varig resultat sammenlignet med onabotulinumtoxinA.

Derfor foreslås en studie som undersøker effekten av DAXI for pasienter med adduktorspasmodisk dysfoni. Denne studien tar sikte på å vurdere effekten av DAXI for transcervikal laryngeal injeksjon hos pasienter med adduktor spasmodisk dysfoni.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

22

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94118
        • UCSF

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • større enn 18
  • diagnose av adductor spasmodisk dysfoni
  • tidligere vellykket behandling med BotoxA
  • stabilisert dose for siste 3 behandlinger

Ekskluderingskriterier:

  • alder under 18

  • utelukkende har andre nevrologiske tilstander som:

    • abductor spasmodisk dysfoni
    • ALS
    • Multippel sklerose
    • Parkinsons sykdom
    • Essensiell skjelving

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Administrasjon av Daxi
Injiserbart daxibotulinumtoxinA (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) er et botulinumtoksin type A som har vist seg i store kliniske studier å gi sikker, effektiv behandling for glabellar linjer og cervikal dystoni og kan gi langvarige resultater sammenlignet med med onabotulinumtoxinA. Doseringen vil være samme antall enheter som tidligere Botox A-dose.
Legemiddel: DaxibotulinumtoksinA
Dette er et langtidsvirkende alternativ til tradisjonell Botox A-behandling.
Andre navn:
  • DAXI

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vårt primære resultatmål er forskjellen i VHI-10-skåren 30 dager etter injeksjon med DAXI.
Tidsramme: 30 dager
Voice Handicap Index-10 (VHI-10) er et pasientrapportert spørreskjema (område 0-40) som måler stemmerelatert funksjonshemming, der høyere poengsummer indikerer større alvorlighetsgrad. Forskjellen mellom utgangspunktet og 30 dager etter DAXI-injeksjon poengsummer vil bli bestemt ved bruk av en parret t-test med deltakernes VHI-10-poengsummer før behandling som kontroll.
30 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
En sekundær utfallsvariabel vil være å sammenligne varigheten av effekten av DAXI med pasientenes tidligere Botox-behandling.
Tidsramme: Opptil 1 år
Varighet av stemmefordel (DVB) ble fastsatt ved å beregne tidsforskjellen (i dager) mellom injeksjonsdatoen og tidspunktet pasienten rapporterte en betydelig reduksjon i fordelen som ville føre til planlegging av en gjentatt behandling. DVB beregnes rutinemessig for alle pasienter med adduktor-type laryngealdystoni (AdLD) under deres returbesøk ved å spørre «hvor mange dager siden mistet du injeksjonsfordelen slik at du følte du trengte en ny injeksjon.» Denne tidsrammen ble deretter trukket fra antall dager mellom injeksjonsdatoene for å beregne DVB. For Botox (BtxA) ble en gjennomsnittlig DVB beregnet ved å gjennomsnittliggjøre de tre siste DVB-verdiene fra vellykkede injeksjoner for å sammenligne med Daxi DVB. Klinisk signifikant forskjell i DVB ble a priori bestemt som > 14 dager mellom verdier for å tillate normal variasjon mellom injeksjoner.
Opptil 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, San Francisco

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Clark Rosen, MD, University of California, San Francisco

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. oktober 2023

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2025

Studiet fullført (Faktiske)

2. mars 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2021

Først lagt ut (Faktiske)

15. desember 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

27. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 21-33778

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere