DaxibotulinumtoxinA-injeksjon for behandling av adductor spasmodisk dysfoni
Spasmodisk dysfoni (SD) er en nevrologisk tilstand som forårsaker upassende sammentrekning av strupehodemuskulaturen, noe som fører til unormal stemmeføring. De tre typene (adduktor, abduktor og blandet) påvirker ulike muskelgrupper som produserer karakteristiske stemmemønstre. De aller fleste pasienter med SD har adduktortype, som påvirker det laterale cricoarytenoid og thyroarytenoid muskelkomplekset. Mens mange behandlingsmodaliteter har blitt undersøkt, er den mest effektive behandlingen botulinumtoksininjeksjon til disse muskelgruppene, utført transcervikalt med eller uten elektromyografi (EMG) veiledning. Pasienter som gjennomgår denne behandlingen krever vanligvis ny injeksjon hver tredje måned. På grunn av sin spesialiserte natur, utføres ikke larynxinjeksjonene rutinemessig utenfor akademiske medisinske sentre; dermed kan pasienter komme på avstand for å motta denne behandlingen. Både på grunn av den betydelige innvirkningen på stemmekvaliteten når injeksjonene slites ut og den til tider utfordrende tilgangen til behandling, ønskes et langtidsvirkende middel.
Injiserbart daxibotuliumtoxinA (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) har i store kliniske studier vist seg å gi sikker, effektiv behandling for glabellar linjer og cervikal dystoni og kan gi et lengre varig resultat sammenlignet med onabotulinumtoxinA.
Derfor foreslås en studie som undersøker effekten av DAXI for pasienter med adduktorspasmodisk dysfoni. Denne studien tar sikte på å vurdere effekten av DAXI for transcervikal laryngeal injeksjon hos pasienter med adduktor spasmodisk dysfoni.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94118
- Rekruttering
- UCSF
-
Ta kontakt med:
- Clark Rosen, MD
- Telefonnummer: 415-885-7700
- E-post: clark.rosen@ucsf.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- større enn 18
- diagnose av adductor spasmodisk dysfoni
- tidligere vellykket behandling med BotoxA
- stabilisert dose for siste 3 behandlinger
Ekskluderingskriterier:
- alder under 18
utelukkende har andre nevrologiske tilstander som:
- abductor spasmodisk dysfoni
- ALS
- Multippel sklerose
- Parkinsons sykdom
- Essensiell skjelving
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Administrasjon av Daxi
Injiserbart daxibotulinumtoxinA (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) er et botulinumtoksin type A som har vist seg i store kliniske studier å gi sikker, effektiv behandling for glabellar linjer og cervikal dystoni og kan gi langvarige resultater sammenlignet med med onabotulinumtoxinA.
Doseringen vil være samme antall enheter som tidligere Botox A-dose.
|
Dette er et langtidsvirkende alternativ til tradisjonell Botox A-behandling.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vårt primære resultat er forskjellen i VHI-10-score 6 uker etter injeksjon med DAXI.
Tidsramme: 6 uker
|
Dette vil bli bestemt ved å bruke en sammenkoblet t-test med forsøkspersoners VHI-10-score før behandling som kontroll.
|
6 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Et sekundært resultat vil være å sammenligne effektvarigheten av DAXI med pasienters tidligere Botox-behandling.
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Spesifikt vil vi bestemme mediantiden til baseline VHI-10 etter behandling med DAXI og produsere en Kaplan-Meier-kurve for å illustrere varigheten av klinisk nytte.
|
Inntil 1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Clark Rosen, MD, University of California, San Francisco
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Carruthers J, Solish N, Humphrey S, Rosen N, Muhn C, Bertucci V, Swift A, Metelitsa A, Rubio RG, Waugh J, Quiring J, Shears G, Carruthers A. Injectable DaxibotulinumtoxinA for the Treatment of Glabellar Lines: A Phase 2, Randomized, Dose-Ranging, Double-Blind, Multicenter Comparison With OnabotulinumtoxinA and Placebo. Dermatol Surg. 2017 Nov;43(11):1321-1331. doi: 10.1097/DSS.0000000000001206.
- Jankovic J, Truong D, Patel AT, Brashear A, Evatt M, Rubio RG, Oh CK, Snyder D, Shears G, Comella C. Injectable DaxibotulinumtoxinA in Cervical Dystonia: A Phase 2 Dose-Escalation Multicenter Study. Mov Disord Clin Pract. 2018 Apr 26;5(3):273-282. doi: 10.1002/mdc3.12613. eCollection 2018 May-Jun.
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, Humphrey SD, Biesman BS, Gallagher CJ, Liu Y, Rubio RG; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group includes the following. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020 Jan;145(1):45-58. doi: 10.1097/PRS.0000000000006327.
- Stone HF, Zhu Z, Thach TQ, Ruegg CL. Characterization of diffusion and duration of action of a new botulinum toxin type A formulation. Toxicon. 2011 Aug;58(2):159-67. doi: 10.1016/j.toxicon.2011.05.012. Epub 2011 May 31.
- Rumbach A, Aiken P, Novakovic D. RETRACTED: Outcome Measurement in the Treatment of Spasmodic Dysphonia: A Systematic Review of the Literature. J Voice. 2019 Sep;33(5):810.e13-810.e39. doi: 10.1016/j.jvoice.2018.03.011. Epub 2018 Apr 11.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Sykdommer i luftveiene
- Respirasjonsforstyrrelser
- Nevrologiske manifestasjoner
- Otorhinolaryngologiske sykdommer
- Tegn og symptomer, luftveier
- Laryngeale sykdommer
- Dysfoni
- Heshet
- Stemmeforstyrrelser
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Nevrotransmittere agenter
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Agenter fra det perifere nervesystemet
- Kolinerge midler
- Membrantransportmodulatorer
- Acetylkolinfrigjøringshemmere
- Nevromuskulære midler
- Botulinumtoksiner, type A
- abobotulinumtoksinA
Andre studie-ID-numre
- 21-33778
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .