Inyección de daxibotulinumtoxinA para el tratamiento de la disfonía espasmódica aductora
La disfonía espasmódica (SD) es una condición neurológica que causa una contracción inapropiada de la musculatura laríngea, lo que lleva a una voz anormal. Los tres tipos (aductor, abductor y mixto) afectan a diversos grupos de músculos que producen patrones de voz característicos. La gran mayoría de los pacientes con SD tienen un tipo de aductor, que afecta el complejo muscular cricoaritenoideo lateral y tiroaritenoideo. Si bien se han investigado muchas modalidades de tratamiento, el tratamiento más efectivo es la inyección de toxina botulínica en estos grupos musculares, realizada transcervicalmente con o sin guía de electromiografía (EMG). Los pacientes que se someten a este tratamiento normalmente requieren reinyección cada 3 meses. Debido a su naturaleza especializada, las inyecciones laríngeas no se realizan de forma rutinaria fuera de los centros médicos académicos; por lo tanto, los pacientes pueden venir desde lejos para recibir este tratamiento. Tanto por el impacto significativo en la calidad de la voz cuando desaparece el efecto de las inyecciones como por el acceso a veces desafiante al tratamiento, se desea un agente de acción más prolongada.
Se ha demostrado que la daxibotulinumtoxinA A inyectable (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) proporciona un tratamiento seguro y efectivo para las líneas glabelares y la distonía cervical y puede ofrecer un resultado más duradero en comparación con la onabotulinumtoxinA en ensayos clínicos extensos.
Por lo tanto, se propone un estudio que examine el efecto de DAXI para pacientes con disfonía espasmódica aductora. Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia de DAXI para la inyección laríngea transcervical en pacientes con disfonía espasmódica aductora.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94118
- UCSF
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- mayor de 18
- diagnóstico de disfonía espasmódica aductora
- tratamiento previo exitoso con BotoxA
- dosis estabilizada para los últimos 3 tratamientos
Criterio de exclusión:
- edad menor de 18
tener exclusivamente otras condiciones neurológicas tales como:
- disfonía espasmódica abductora
- ELA
- Esclerosis múltiple
- enfermedad de Parkinson
- Temblor esencial
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Administración de Daxi
La daxibotulinumtoxinA inyectable (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) es una toxina botulínica tipo A en investigación que, en grandes ensayos clínicos, ha demostrado que proporciona un tratamiento seguro y eficaz para las líneas glabelares y la distonía cervical y puede ofrecer resultados más duraderos en comparación. con onabotulinumtoxina A.
La dosis será la misma cantidad de unidades que la dosis anterior de Botox A.
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Esta es una alternativa de acción prolongada al tratamiento tradicional de Botox A.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Nuestro resultado primario es la diferencia en la puntuación VHI-10 a los 30 días después de la inyección con DAXI.
Periodo de tiempo: 30 días
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El Índice de Discapacidad Vocal-10 (VHI-10) es un cuestionario informado por el paciente (rango 0-40) que mide la discapacidad relacionada con la voz, donde puntuaciones más altas indican una mayor gravedad.
La diferencia entre las puntuaciones basales y 30 días después de la inyección de DAXI se determinará mediante una prueba t pareada, utilizando las puntuaciones del VHI-10 pretratamiento de los sujetos como control. |
30 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Un resultado secundario será comparar la duración del efecto de DAXI con el tratamiento previo de Botox de los pacientes.
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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La Duración del Beneficio Vocal (DVB) se determinó calculando la diferencia de tiempo (en días) entre la fecha de inyección y el momento en que el paciente reportó una reducción significativa del beneficio que justificaría programar un tratamiento repetido.
La DVB se calcula rutinariamente para todos los pacientes con distonía laríngea del tipo aductor (AdLD) durante sus visitas de seguimiento preguntando "¿hace cuántos días perdió el beneficio de la inyección de tal forma que sintió que necesitaba otra inyección?".
Este intervalo de tiempo se restó luego del número de días entre las fechas de inyección para calcular la DVB.
Para la toxina botulínica (BtxA), se calculó una DVB media promediando los últimos tres valores de DVB de inyecciones exitosas para comparar con la DVB de Daxi.
La diferencia clínicamente significativa en la DVB se determinó a priori como >14 días entre los valores para permitir la variabilidad normal entre inyecciones.
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Hasta 1 año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Clark Rosen, MD, University of California, San Francisco
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Carruthers J, Solish N, Humphrey S, Rosen N, Muhn C, Bertucci V, Swift A, Metelitsa A, Rubio RG, Waugh J, Quiring J, Shears G, Carruthers A. Injectable DaxibotulinumtoxinA for the Treatment of Glabellar Lines: A Phase 2, Randomized, Dose-Ranging, Double-Blind, Multicenter Comparison With OnabotulinumtoxinA and Placebo. Dermatol Surg. 2017 Nov;43(11):1321-1331. doi: 10.1097/DSS.0000000000001206.
- Jankovic J, Truong D, Patel AT, Brashear A, Evatt M, Rubio RG, Oh CK, Snyder D, Shears G, Comella C. Injectable DaxibotulinumtoxinA in Cervical Dystonia: A Phase 2 Dose-Escalation Multicenter Study. Mov Disord Clin Pract. 2018 Apr 26;5(3):273-282. doi: 10.1002/mdc3.12613. eCollection 2018 May-Jun.
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, Humphrey SD, Biesman BS, Gallagher CJ, Liu Y, Rubio RG; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group includes the following. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020 Jan;145(1):45-58. doi: 10.1097/PRS.0000000000006327.
- Stone HF, Zhu Z, Thach TQ, Ruegg CL. Characterization of diffusion and duration of action of a new botulinum toxin type A formulation. Toxicon. 2011 Aug;58(2):159-67. doi: 10.1016/j.toxicon.2011.05.012. Epub 2011 May 31.
- Rumbach A, Aiken P, Novakovic D. RETRACTED: Outcome Measurement in the Treatment of Spasmodic Dysphonia: A Systematic Review of the Literature. J Voice. 2019 Sep;33(5):810.e13-810.e39. doi: 10.1016/j.jvoice.2018.03.011. Epub 2018 Apr 11.
Fechas de registro del estudio
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Enfermedades de la laringe
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Trastornos de la voz
- Afonía
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Factores biológicos
- Hidrolasas
- Enzimas
- Enzimas y coenzimas
- Toxinas botulínicas
- Metaloendopeptidasas
- Endopeptidasas
- Hidrolasas peptídicas
- Metaloproteasas
- Proteínas bacterianas
- Toxinas bacterianas
- Toxinas, biológicas
- Toxinas botulínicas tipo A
Otros números de identificación del estudio
- 21-33778
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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