DaxibotulinumtoxinA Injection pour le traitement de la dysphonie spasmodique des adducteurs
La dysphonie spasmodique (SD) est une affection neurologique provoquant une contraction inappropriée de la musculature laryngée, conduisant à une voix anormale. Les trois types (adducteur, abducteur et mixte) affectent différents groupes musculaires qui produisent des schémas vocaux caractéristiques. La grande majorité des patients atteints de SD ont un type d'adducteur, qui a un impact sur le complexe musculaire cricoaryténoïde latéral et thyroaryténoïde. Bien que de nombreuses modalités de traitement aient été étudiées, le traitement le plus efficace est l'injection de toxine botulique dans ces groupes musculaires, réalisée par voie transcervicale avec ou sans guidage par électromyographie (EMG). Les patients subissant ce traitement nécessitent généralement une réinjection tous les 3 mois. En raison de sa nature spécialisée, les injections laryngées ne sont pas effectuées systématiquement en dehors des centres médicaux universitaires ; ainsi, les patients peuvent venir de loin pour recevoir ce traitement. À la fois en raison de l'impact significatif sur la qualité de la voix lorsque les injections s'estompent et de l'accès parfois difficile au traitement, un agent à action plus longue est souhaité.
La daxibotuliumtoxinA injectable (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) s'est avérée dans de vastes essais cliniques fournir un traitement sûr et efficace des rides glabellaires et de la dystonie cervicale et peut offrir un résultat plus durable par rapport à l'onabotulinumtoxinA.
Ainsi, une étude examinant l'effet de DAXI pour les patients atteints de dysphonie spasmodique des adducteurs est proposée. Cette étude vise à évaluer l'efficacité de DAXI pour l'injection laryngée transcervicale chez les patients atteints de dysphonie spasmodique des adducteurs.
Aperçu de l'étude
Statut
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94118
- UCSF
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- supérieur à 18
- diagnostic de dysphonie spasmodique des adducteurs
- précédent traitement réussi avec BotoxA
- dose stabilisée pour les 3 derniers traitements
Critère d'exclusion:
- moins de 18 ans
ayant exclusivement d'autres conditions neurologiques telles que :
- dysphonie spasmodique abducteur
- SLA
- Sclérose en plaques
- la maladie de Parkinson
- Tremblement essentiel
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Administration de Daxi
La daxibotulinumtoxinA injectable (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) est une toxine botulique expérimentale de type A dont il a été démontré dans de grands essais cliniques qu'elle fournit un traitement sûr et efficace contre les rides glabellaires et la dystonie cervicale et peut offrir des résultats plus durables par rapport avec l'onabotulinumtoxinA.
Le dosage sera le même nombre d'unités que la dose précédente de Botox A.
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Il s'agit d'une alternative à longue durée d'action au traitement Botox A traditionnel.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Notre critère d'évaluation principal est la différence du score VHI-10 à 30 jours après l'injection avec DAXI.
Délai: 30 jours
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L'indice de handicap vocal-10 (VHI-10) est un questionnaire déclaré par les patients (échelle de 0 à 40) qui mesure le handicap lié à la voix, des scores plus élevés indiquant une plus grande sévérité.
La différence entre les scores de base et 30 jours après l'injection de DAXI sera déterminée à l'aide d'un test t apparié avec les scores VHI-10 des sujets avant traitement comme contrôle. |
30 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Un critère d'évaluation secondaire consistera à comparer la durée d'effet du DAXI avec le traitement Botox antérieur des patients.
Délai: Jusqu'à 1 an
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La Durée du Bénéfice Vocal (DBV) a été déterminée en calculant la différence de temps (en jours) entre la date d'injection et le moment où le patient a signalé une réduction significative du bénéfice qui justifierait la planification d'un nouveau traitement.
La DBV est systématiquement calculée pour tous les patients atteints de dystonie laryngée de type adducteur (AdLD) lors de leurs visites de suivi en demandant « il y a combien de jours avez-vous perdu le bénéfice de l'injection au point de ressentir le besoin d'une autre injection ? ».
Ce délai a ensuite été soustrait du nombre de jours entre les dates d'injection pour calculer la DBV.
Pour le Botox (BtxA), une DBV moyenne a été calculée en faisant la moyenne des trois dernières valeurs de DBV issues d'injections réussies, afin de la comparer à la DBV du Daxi.
Une différence cliniquement significative de la DBV a été a priori définie comme > 14 jours entre les valeurs, pour tenir compte de la variabilité normale entre les injections.
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Jusqu'à 1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Clark Rosen, MD, University of California, San Francisco
Publications et liens utiles
Publications générales
- Carruthers J, Solish N, Humphrey S, Rosen N, Muhn C, Bertucci V, Swift A, Metelitsa A, Rubio RG, Waugh J, Quiring J, Shears G, Carruthers A. Injectable DaxibotulinumtoxinA for the Treatment of Glabellar Lines: A Phase 2, Randomized, Dose-Ranging, Double-Blind, Multicenter Comparison With OnabotulinumtoxinA and Placebo. Dermatol Surg. 2017 Nov;43(11):1321-1331. doi: 10.1097/DSS.0000000000001206.
- Jankovic J, Truong D, Patel AT, Brashear A, Evatt M, Rubio RG, Oh CK, Snyder D, Shears G, Comella C. Injectable DaxibotulinumtoxinA in Cervical Dystonia: A Phase 2 Dose-Escalation Multicenter Study. Mov Disord Clin Pract. 2018 Apr 26;5(3):273-282. doi: 10.1002/mdc3.12613. eCollection 2018 May-Jun.
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, Humphrey SD, Biesman BS, Gallagher CJ, Liu Y, Rubio RG; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group includes the following. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020 Jan;145(1):45-58. doi: 10.1097/PRS.0000000000006327.
- Stone HF, Zhu Z, Thach TQ, Ruegg CL. Characterization of diffusion and duration of action of a new botulinum toxin type A formulation. Toxicon. 2011 Aug;58(2):159-67. doi: 10.1016/j.toxicon.2011.05.012. Epub 2011 May 31.
- Rumbach A, Aiken P, Novakovic D. RETRACTED: Outcome Measurement in the Treatment of Spasmodic Dysphonia: A Systematic Review of the Literature. J Voice. 2019 Sep;33(5):810.e13-810.e39. doi: 10.1016/j.jvoice.2018.03.011. Epub 2018 Apr 11.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Manifestations neurologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies oto-rhino-laryngologiques
- Maladies laryngées
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Signes et symptômes
- Troubles de la voix
- Dysphonie
- Acides aminés, peptides et protéines
- Protéines
- Facteurs biologiques
- Hydrolases
- Enzymes
- Enzymes et coenzymes
- Toxines botuliques
- Métalloenpeptidases
- Endopeptidases
- Hydrolases peptidiques
- Métalloproteases
- Protéines bactériennes
- Toxines bactériennes
- Toxines, biologiques
- Toxines botuliques, type A
Autres numéros d'identification d'étude
- 21-33778
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