DaxibotulinumtoxinA Injection pro léčbu adduktorové křečové dysfonie
Spasmodická dysfonie (SD) je neurologický stav způsobující nepřiměřenou kontrakci laryngeálního svalstva, což vede k abnormálnímu hlasu. Tyto tři typy (adduktory, únosce a smíšené) ovlivňují různé svalové skupiny, které vytvářejí charakteristické hlasové vzory. Naprostá většina pacientů se SD má adduktorový typ, který ovlivňuje laterální krikoarytenoidní a tyreoarytenoidní svalový komplex. I když bylo prozkoumáno mnoho léčebných modalit, nejúčinnější léčbou je injekce botulotoxinu do těchto svalových skupin, prováděná transcervikálně s nebo bez vedení elektromyografie (EMG). Pacienti podstupující tuto léčbu obvykle vyžadují opakované injekce každé 3 měsíce. Vzhledem ke své specializované povaze nejsou laryngeální injekce běžně prováděny mimo akademická lékařská centra; pacienti proto mohou přicházet z dálky, aby dostali tuto léčbu. Vzhledem k významnému dopadu na kvalitu hlasu, když injekce vyprchají, a někdy obtížnému přístupu k léčbě, je požadována látka s delším účinkem.
Ve velkých klinických studiích bylo prokázáno, že injekční daxibotuliumtoxinA (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) poskytuje bezpečnou a účinnou léčbu glabelárních linií a cervikální dystonie a může nabídnout dlouhodobější výsledek ve srovnání s onabotulinumtoxinemA.
Navrhuje se tedy studie zkoumající účinek DAXI u pacientů s adduktorovou spasmodickou dysfonií. Tato studie si klade za cíl posoudit účinnost DAXI pro transcervikální laryngeální injekci u pacientů s adduktorovou spasmodickou dysfonií.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94118
- UCSF
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- větší než 18
- diagnostika adduktorové křečové dysfonie
- předchozí úspěšná léčba BotoxA
- stabilizovaná dávka pro poslední 3 ošetření
Kritéria vyloučení:
- věk méně než 18
výhradně s jinými neurologickými stavy, jako jsou:
- únosová křečová dysfonie
- ALS
- Roztroušená skleróza
- Parkinsonova choroba
- Esenciální třes
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Správa Daxi
Injekční daxibotulinumtoxinA (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) je zkoumaný botulotoxin typu A, u kterého bylo ve velkých klinických studiích prokázáno, že poskytuje bezpečnou a účinnou léčbu glabelárních vrásek a cervikální dystonie a může nabídnout dlouhodobější výsledky ve srovnání. s onabotulinumtoxinem A.
Dávkování bude stejný počet jednotek jako předchozí dávka Botoxu A.
|
Jedná se o dlouhodobě působící alternativu k tradiční léčbě Botoxem A.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Naším primárním výsledkem je rozdíl ve skóre VHI-10 30 dní po injekci přípravkem DAXI.
Časové okno: 30 dní
|
Index hlasového handicapu-10 (VHI-10) je dotazník vyplňovaný pacienty (rozsah 0-40), který měří handicap související s hlasem, přičemž vyšší skóre znamená větší závažnost.
Rozdíl mezi výchozími hodnotami a skóre 30 dní po injekci DAXI bude stanoven pomocí párového t-testu s předléčebnými skóre VHI-10 subjektů jako kontrolou.
|
30 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Sekundárním výsledkem bude srovnání délky účinku DAXI s předchozí léčbou pacientů botoxem.
Časové okno: Až 1 rok
|
Délka hlasového přínosu (DVB) byla stanovena výpočtem rozdílu času (ve dnech) mezi datem aplikace a okamžikem, kdy pacient hlásil významné snížení přínosu, které by vedlo k naplánování opakované léčby.
DVB se rutinně vypočítává pro všechny pacienty s adduktorovou laryngeální dystonií (AdLD) při jejich kontrolních návštěvách dotazem „před kolika dny jste ztratil(a) přínos aplikace tak, že jste cítil(a) potřebu další injekce“.
Toto časové období bylo poté odečteno od počtu dnů mezi daty aplikací, aby se vypočítala DVB.
Pro Botox (BtxA) byla průměrná DVB vypočtena zprůměrováním posledních tří hodnot DVB z úspěšných aplikací pro srovnání s DVB Daxi.
Klinicky významný rozdíl v DVB byl předem stanoven jako > 14 dnů mezi hodnotami, aby se zohlednila normální variabilita mezi aplikacemi.
|
Až 1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Clark Rosen, MD, University of California, San Francisco
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Carruthers J, Solish N, Humphrey S, Rosen N, Muhn C, Bertucci V, Swift A, Metelitsa A, Rubio RG, Waugh J, Quiring J, Shears G, Carruthers A. Injectable DaxibotulinumtoxinA for the Treatment of Glabellar Lines: A Phase 2, Randomized, Dose-Ranging, Double-Blind, Multicenter Comparison With OnabotulinumtoxinA and Placebo. Dermatol Surg. 2017 Nov;43(11):1321-1331. doi: 10.1097/DSS.0000000000001206.
- Jankovic J, Truong D, Patel AT, Brashear A, Evatt M, Rubio RG, Oh CK, Snyder D, Shears G, Comella C. Injectable DaxibotulinumtoxinA in Cervical Dystonia: A Phase 2 Dose-Escalation Multicenter Study. Mov Disord Clin Pract. 2018 Apr 26;5(3):273-282. doi: 10.1002/mdc3.12613. eCollection 2018 May-Jun.
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, Humphrey SD, Biesman BS, Gallagher CJ, Liu Y, Rubio RG; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group includes the following. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020 Jan;145(1):45-58. doi: 10.1097/PRS.0000000000006327.
- Stone HF, Zhu Z, Thach TQ, Ruegg CL. Characterization of diffusion and duration of action of a new botulinum toxin type A formulation. Toxicon. 2011 Aug;58(2):159-67. doi: 10.1016/j.toxicon.2011.05.012. Epub 2011 May 31.
- Rumbach A, Aiken P, Novakovic D. RETRACTED: Outcome Measurement in the Treatment of Spasmodic Dysphonia: A Systematic Review of the Literature. J Voice. 2019 Sep;33(5):810.e13-810.e39. doi: 10.1016/j.jvoice.2018.03.011. Epub 2018 Apr 11.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Nemoci nervového systému
- Nemoci dýchacích cest
- Otorinolaryngologická onemocnění
- Nemoci hrtanu
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Příznaky a symptomy
- Poruchy hlasu
- Dysfonie
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Proteiny
- Biologické faktory
- Hydrolázy
- Enzymy
- Enzymy a koenzymy
- Botulinum toxiny
- Metalloendopeptidázy
- Endopeptidázy
- Peptidové hydrolázy
- Metaloproteázy
- Bakteriální proteiny
- Bakteriální toxiny
- Toxiny, biologické
- Botulotoxiny typu A
Další identifikační čísla studie
- 21-33778
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .