- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT05158166
Iniezione di DaxibotulinumtoxinA per il trattamento della disfonia spasmodica dell'adduttore
La disfonia spasmodica (SD) è una condizione neurologica che causa una contrazione inappropriata della muscolatura laringea, con conseguente alterazione della voce. I tre tipi (adduttore, abduttore e misto) influenzano diversi gruppi muscolari che producono modelli vocali caratteristici. La stragrande maggioranza dei pazienti con SD ha un tipo adduttore, che colpisce il complesso muscolare cricoaritenoideo e tiroaritenoide laterale. Sebbene siano state studiate molte modalità di trattamento, il trattamento più efficace è l'iniezione di tossina botulinica a questi gruppi muscolari, eseguita per via transcervicale con o senza guida elettromiografica (EMG). I pazienti sottoposti a questo trattamento in genere richiedono una reiniezione ogni 3 mesi. A causa della sua natura specializzata, le iniezioni laringee non vengono eseguite di routine al di fuori dei centri medici accademici; pertanto, i pazienti possono venire da lontano per ricevere questo trattamento. Sia per l'impatto significativo sulla qualità della voce quando le iniezioni si esauriscono sia per l'accesso a volte difficile al trattamento, è auspicabile un agente ad azione prolungata.
La daxibotuliumtoxinA iniettabile (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) ha dimostrato in ampi studi clinici di fornire un trattamento sicuro ed efficace per le linee glabellari e la distonia cervicale e può offrire un risultato più duraturo rispetto all'onabotulinumtoxinA.
Pertanto, viene proposto uno studio che esamina l'effetto di DAXI per i pazienti con disfonia spasmodica degli adduttori. Questo studio mira a valutare l'efficacia di DAXI per l'iniezione laringea transcervicale in pazienti con disfonia spasmodica dell'adduttore.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94118
- UCSF
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- maggiore di 18
- diagnosi di disfonia spasmodica degli adduttori
- precedente trattamento di successo con BotoxA
- dose stabilizzata per gli ultimi 3 trattamenti
Criteri di esclusione:
- età inferiore a 18 anni
avere esclusivamente altre condizioni neurologiche come:
- Disfonia spasmodica del rapitore
- SLA
- Sclerosi multipla
- morbo di Parkinson
- Tremore essenziale
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Amministrazione di Daxi
La daxibotulinumtoxinA iniettabile (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) è una tossina botulinica sperimentale di tipo A che in ampi studi clinici ha dimostrato di fornire un trattamento sicuro ed efficace per le rughe glabellari e la distonia cervicale e può offrire risultati più duraturi se confrontata con onabotulinumtoxinA.
Il dosaggio sarà lo stesso numero di unità della dose precedente di Botox A.
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Questa è un'alternativa a lunga durata d'azione al tradizionale trattamento Botox A.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Il nostro esito primario è la differenza nel punteggio VHI-10 a 30 giorni dall'iniezione con DAXI.
Lasso di tempo: 30 giorni
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L'indice di disabilità vocale-10 (VHI-10) è un questionario auto-compilato dai pazienti (range 0-40) che misura la disabilità correlata alla voce, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità.
La differenza tra i punteggi basali e quelli a 30 giorni dall'iniezione di DAXI sarà determinata utilizzando un t-test appaiato con i punteggi VHI-10 pre-trattamento dei soggetti come controllo.
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30 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Un esito secondario consisterà nel confrontare la durata dell'effetto di DAXI con il precedente trattamento Botox dei pazienti.
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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La Durata del Beneficio Vocale (DVB) è stata determinata calcolando la differenza di tempo (in giorni) tra la data dell'iniezione e il momento in cui il paziente ha riportato una riduzione significativa del beneficio tale da richiedere la programmazione di un nuovo trattamento.
Il DVB viene calcolato di routine per tutti i pazienti con distonia laringea di tipo adduttore (AdLD) durante le visite di controllo chiedendo "quanti giorni fa ha perso il beneficio dell'iniezione al punto da sentire il bisogno di un'altra iniezione".
Questo intervallo di tempo è stato poi sottratto dal numero di giorni tra le date delle iniezioni per calcolare il DVB.
Per il Botox (BtxA), è stato calcolato un DVB medio facendo la media degli ultimi tre valori DVB di iniezioni riuscite per confrontarlo con il DVB del Daxi.
Una differenza clinicamente significativa nel DVB è stata determinata a priori come > 14 giorni tra i valori per tenere conto della normale variabilità inter-iniezione.
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Fino a 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Clark Rosen, MD, University of California, San Francisco
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Carruthers J, Solish N, Humphrey S, Rosen N, Muhn C, Bertucci V, Swift A, Metelitsa A, Rubio RG, Waugh J, Quiring J, Shears G, Carruthers A. Injectable DaxibotulinumtoxinA for the Treatment of Glabellar Lines: A Phase 2, Randomized, Dose-Ranging, Double-Blind, Multicenter Comparison With OnabotulinumtoxinA and Placebo. Dermatol Surg. 2017 Nov;43(11):1321-1331. doi: 10.1097/DSS.0000000000001206.
- Jankovic J, Truong D, Patel AT, Brashear A, Evatt M, Rubio RG, Oh CK, Snyder D, Shears G, Comella C. Injectable DaxibotulinumtoxinA in Cervical Dystonia: A Phase 2 Dose-Escalation Multicenter Study. Mov Disord Clin Pract. 2018 Apr 26;5(3):273-282. doi: 10.1002/mdc3.12613. eCollection 2018 May-Jun.
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, Humphrey SD, Biesman BS, Gallagher CJ, Liu Y, Rubio RG; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group includes the following. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020 Jan;145(1):45-58. doi: 10.1097/PRS.0000000000006327.
- Stone HF, Zhu Z, Thach TQ, Ruegg CL. Characterization of diffusion and duration of action of a new botulinum toxin type A formulation. Toxicon. 2011 Aug;58(2):159-67. doi: 10.1016/j.toxicon.2011.05.012. Epub 2011 May 31.
- Rumbach A, Aiken P, Novakovic D. RETRACTED: Outcome Measurement in the Treatment of Spasmodic Dysphonia: A Systematic Review of the Literature. J Voice. 2019 Sep;33(5):810.e13-810.e39. doi: 10.1016/j.jvoice.2018.03.011. Epub 2018 Apr 11.
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Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie otorinolaringoiatriche
- Malattie laringee
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Segni e sintomi
- Disturbi della voce
- Disfonia
- Aminoacidi, peptidi e proteine
- Proteine
- Fattori biologici
- Idrolasi
- Enzimi
- Enzimi e coenzimi
- Tossine botuliniche
- Metalloendopeptidasi
- Endopeptidasi
- Idrolasi peptidiche
- Metalloproteasi
- Proteine batteriche
- Tossine batteriche
- Tossine, biologiche
- Tossine botuliniche, tipo A
Altri numeri di identificazione dello studio
- 21-33778
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