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Injeção de DaxibotulinumtoxinA para tratamento de disfonia espasmódica adutora

9 de novembro de 2023 atualizado por: University of California, San Francisco

A disfonia espasmódica (DS) é uma condição neurológica que causa contração inapropriada da musculatura laríngea, levando a sonoridade anormal. Os três tipos (adutor, abdutor e misto) afetam vários grupos musculares que produzem padrões de voz característicos. A grande maioria dos pacientes com SD apresenta tipo adutor, que impacta o complexo muscular cricoaritenóideo lateral e tireoaritenóideo. Embora muitas modalidades de tratamento tenham sido investigadas, o tratamento mais eficaz é a injeção de toxina botulínica nesses grupos musculares, realizada por via transcervical com ou sem orientação por eletromiografia (EMG). Os pacientes submetidos a este tratamento geralmente requerem uma nova injeção a cada 3 meses. Devido à sua natureza especializada, as injeções laríngeas não são realizadas rotineiramente fora dos centros médicos acadêmicos; assim, os pacientes podem vir de longe para receber esse tratamento. Tanto devido ao impacto significativo na qualidade da voz quando as injeções passam quanto ao acesso às vezes desafiador ao tratamento, um agente de ação mais longa é desejado.

DaxibotuliumtoxinA injetável (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) demonstrou em grandes ensaios clínicos fornecer tratamento seguro e eficaz para linhas glabelares e distonia cervical e pode oferecer um resultado mais duradouro quando comparado com onabotulinumtoxinA.

Assim, propõe-se um estudo que examine o efeito do DAXI em pacientes com disfonia espasmódica adutora. Este estudo tem como objetivo avaliar a eficácia do DAXI para injeção laríngea transcervical em pacientes com disfonia espasmódica adutora.

Visão geral do estudo

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94118
        • Recrutamento
        • UCSF
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • maior que 18
  • diagnóstico de disfonia espasmódica adutora
  • tratamento anterior bem sucedido com BotoxA
  • dose estabilizada para os últimos 3 tratamentos

Critério de exclusão:

  • idade inferior a 18 anos
  • tendo exclusivamente outras condições neurológicas, como:

    • disfonia espasmódica abdutora
    • ELA
    • Esclerose múltipla
    • Mal de Parkinson
    • Tremor essencial

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Administração de Daxi
A daxibotulinumtoxinA injetável (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) é uma toxina botulínica tipo A experimental que demonstrou em grandes ensaios clínicos fornecer tratamento seguro e eficaz para linhas glabelares e distonia cervical e pode oferecer resultados mais duradouros quando comparado com onabotulinumtoxinaA. A dosagem será o mesmo número de unidades da dose anterior de Botox A.
Esta é uma alternativa de ação prolongada ao tratamento tradicional com Botox A.
Outros nomes:
  • DAXI

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Nosso resultado primário é a diferença na pontuação VHI-10 em 6 semanas após a injeção com DAXI.
Prazo: 6 semanas
Isso será determinado usando um teste t pareado com as pontuações VHI-10 pré-tratamento dos indivíduos como controle.
6 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Um resultado secundário será a comparação da duração do efeito do DAXI com o tratamento anterior com Botox dos pacientes.
Prazo: Até 1 ano
Especificamente, determinaremos o tempo médio para a linha de base do VHI-10 após o tratamento com DAXI e produziremos uma curva de Kaplan-Meier para ilustrar a duração do benefício clínico.
Até 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Clark Rosen, MD, University of California, San Francisco

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de outubro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

15 de dezembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

13 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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