Injeção de DaxibotulinumtoxinA para tratamento de disfonia espasmódica adutora
A disfonia espasmódica (DS) é uma condição neurológica que causa contração inapropriada da musculatura laríngea, levando a sonoridade anormal. Os três tipos (adutor, abdutor e misto) afetam vários grupos musculares que produzem padrões de voz característicos. A grande maioria dos pacientes com SD apresenta tipo adutor, que impacta o complexo muscular cricoaritenóideo lateral e tireoaritenóideo. Embora muitas modalidades de tratamento tenham sido investigadas, o tratamento mais eficaz é a injeção de toxina botulínica nesses grupos musculares, realizada por via transcervical com ou sem orientação por eletromiografia (EMG). Os pacientes submetidos a este tratamento geralmente requerem uma nova injeção a cada 3 meses. Devido à sua natureza especializada, as injeções laríngeas não são realizadas rotineiramente fora dos centros médicos acadêmicos; assim, os pacientes podem vir de longe para receber esse tratamento. Tanto devido ao impacto significativo na qualidade da voz quando as injeções passam quanto ao acesso às vezes desafiador ao tratamento, um agente de ação mais longa é desejado.
DaxibotuliumtoxinA injetável (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) demonstrou em grandes ensaios clínicos fornecer tratamento seguro e eficaz para linhas glabelares e distonia cervical e pode oferecer um resultado mais duradouro quando comparado com onabotulinumtoxinA.
Assim, propõe-se um estudo que examine o efeito do DAXI em pacientes com disfonia espasmódica adutora. Este estudo tem como objetivo avaliar a eficácia do DAXI para injeção laríngea transcervical em pacientes com disfonia espasmódica adutora.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94118
- UCSF
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- maior que 18
- diagnóstico de disfonia espasmódica adutora
- tratamento anterior bem sucedido com BotoxA
- dose estabilizada para os últimos 3 tratamentos
Critério de exclusão:
- idade inferior a 18 anos
tendo exclusivamente outras condições neurológicas, como:
- disfonia espasmódica abdutora
- ELA
- Esclerose múltipla
- Mal de Parkinson
- Tremor essencial
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Administração de Daxi
A daxibotulinumtoxinA injetável (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Newark, CA) é uma toxina botulínica tipo A experimental que demonstrou em grandes ensaios clínicos fornecer tratamento seguro e eficaz para linhas glabelares e distonia cervical e pode oferecer resultados mais duradouros quando comparado com onabotulinumtoxinaA.
A dosagem será o mesmo número de unidades da dose anterior de Botox A.
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Esta é uma alternativa de ação prolongada ao tratamento tradicional com Botox A.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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O nosso Desfecho Primário é a Diferença na Pontuação VHI-10 aos 30 Dias Após a Injeção com DAXI.
Prazo: 30 dias
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O Índice de Incapacidade Vocal-10 (VHI-10) é um questionário reportado pelo paciente (escala 0-40) que mede a incapacidade relacionada com a voz, com pontuações mais elevadas a indicarem maior gravidade.
A diferença entre os valores de base e os 30 dias após a injeção de DAXI será determinada utilizando um teste t emparelhado, com as pontuações VHI-10 dos sujeitos antes do tratamento como controlo.
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30 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Um Resultado Secundário Será Comparar a Duração do Efeito de DAXI Com o Tratamento Anterior de Botox dos Pacientes.
Prazo: Até 1 ano
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A Duração do Benefício Vocal (DVB) foi determinada calculando a diferença de tempo (em dias) entre a data da injeção e o momento em que o paciente relatou uma redução significativa do benefício que justificasse o agendamento de um novo tratamento.
O DVB é calculado rotineiramente para todos os pacientes com distonia laríngea do tipo aduutor (AdLD) durante as suas consultas de retorno, perguntando: "há quantos dias perdeu o benefício da injeção de tal forma que sentiu necessidade de outra injeção?".
Este intervalo de tempo foi então subtraído do número de dias entre as datas de injeção para calcular o DVB.
Para a Botox (BtxA), um DVB médio foi calculado através da média dos últimos três valores de DVB de injeções bem-sucedidas para comparar com o DVB do Daxi.
A diferença clinicamente significativa no DVB foi determinada a priori como > 14 dias entre os valores, para permitir a variabilidade normal entre injeções.
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Até 1 ano
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Clark Rosen, MD, University of California, San Francisco
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Carruthers J, Solish N, Humphrey S, Rosen N, Muhn C, Bertucci V, Swift A, Metelitsa A, Rubio RG, Waugh J, Quiring J, Shears G, Carruthers A. Injectable DaxibotulinumtoxinA for the Treatment of Glabellar Lines: A Phase 2, Randomized, Dose-Ranging, Double-Blind, Multicenter Comparison With OnabotulinumtoxinA and Placebo. Dermatol Surg. 2017 Nov;43(11):1321-1331. doi: 10.1097/DSS.0000000000001206.
- Jankovic J, Truong D, Patel AT, Brashear A, Evatt M, Rubio RG, Oh CK, Snyder D, Shears G, Comella C. Injectable DaxibotulinumtoxinA in Cervical Dystonia: A Phase 2 Dose-Escalation Multicenter Study. Mov Disord Clin Pract. 2018 Apr 26;5(3):273-282. doi: 10.1002/mdc3.12613. eCollection 2018 May-Jun.
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, Humphrey SD, Biesman BS, Gallagher CJ, Liu Y, Rubio RG; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group includes the following. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020 Jan;145(1):45-58. doi: 10.1097/PRS.0000000000006327.
- Stone HF, Zhu Z, Thach TQ, Ruegg CL. Characterization of diffusion and duration of action of a new botulinum toxin type A formulation. Toxicon. 2011 Aug;58(2):159-67. doi: 10.1016/j.toxicon.2011.05.012. Epub 2011 May 31.
- Rumbach A, Aiken P, Novakovic D. RETRACTED: Outcome Measurement in the Treatment of Spasmodic Dysphonia: A Systematic Review of the Literature. J Voice. 2019 Sep;33(5):810.e13-810.e39. doi: 10.1016/j.jvoice.2018.03.011. Epub 2018 Apr 11.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Respiratórias
- Doenças Otorrinolaringológicas
- Doenças da Laringe
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Sinais e sintomas
- Distúrbios da Voz
- Disfonia
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Fatores biológicos
- Hidrolases
- Enzimas
- Enzimas e coenzimas
- Toxinas botulínicas
- Metaloendopeptidases
- Endopeptidases
- Hidrolases peptídicas
- Metaloproteases
- Proteínas bacterianas
- Toxinas bacterianas
- Toxinas, biológicas
- Toxinas Botulínicas, Tipo A
Outros números de identificação do estudo
- 21-33778
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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