- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT05158166
Инъекция даксиботулотоксина А для лечения спастической дисфонии приводящих мышц
Спастическая дисфония (СД) — неврологическое состояние, вызывающее неадекватное сокращение мускулатуры гортани, что приводит к нарушению голоса. Три типа (приводящая, отводящая и смешанная) воздействуют на различные группы мышц, которые производят характерные голосовые паттерны. Подавляющее большинство пациентов с СД имеют приводящий тип, который затрагивает латеральный перстнечерпаловидный и щиточерпаловидный мышечный комплекс. Хотя были исследованы многие методы лечения, наиболее эффективным методом лечения является инъекция ботулинического токсина в эти группы мышц, выполняемая трансцервикально с контролем электромиографии (ЭМГ) или без него. Пациентам, проходящим такое лечение, обычно требуется повторная инъекция каждые 3 месяца. Из-за своего специализированного характера инъекции в гортань обычно не выполняются за пределами академических медицинских центров; таким образом, пациенты могут приезжать издалека, чтобы получить это лечение. Как из-за значительного влияния на качество голоса, когда действие инъекций прекращается, так и из-за иногда сложного доступа к лечению желателен агент более длительного действия.
Инъекционный даксиботулотоксин А (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Ньюарк, Калифорния) показал в крупных клинических испытаниях безопасное и эффективное лечение межбровных морщин и цервикальной дистонии и может обеспечить более длительный результат по сравнению с онаботулотоксином А.
Таким образом, предлагается исследование, изучающее влияние DAXI на пациентов со спастической дисфонией приводящих мышц. Это исследование направлено на оценку эффективности DAXI для трансцервикальной ларингеальной инъекции у пациентов со спастической дисфонией приводящих мышц.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94118
- UCSF
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- больше 18
- диагностика спастической дисфонии приводящих мышц
- предыдущее успешное лечение Ботоксом А
- стабилизированная доза для последних 3 процедур
Критерий исключения:
- возраст менее 18 лет
исключительно с другими неврологическими состояниями, такими как:
- похитительная спастическая дисфония
- БАС
- Рассеянный склероз
- болезнь Паркинсона
- Эссенциальный тремор
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Администрация Дакси
Инъекционный даксиботулинумтоксин А (DAXI, Revance Therapeutics Inc., Ньюарк, Калифорния) представляет собой исследуемый ботулотоксин типа А, который, как было показано в крупных клинических исследованиях, обеспечивает безопасное и эффективное лечение межбровных морщин и цервикальной дистонии и может давать более длительные результаты по сравнению с другими. с онаботулотоксином А.
Дозировка будет такая же, как и предыдущая доза ботокса А.
|
Это пролонгированная альтернатива традиционному лечению ботоксом А.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Нашим основным результатом является разница в показателе VHI-10 через 30 дней после инъекции DAXI.
Временное ограничение: 30 дней
|
Индекс нарушения голоса-10 (VHI-10) — это заполняемый пациентами опросник (диапазон 0-40), который измеряет нарушение, связанное с голосом, причём более высокие баллы указывают на большую степень тяжести.
Разница между исходными баллами и баллами через 30 дней после инъекции DAXI будет определена с использованием парного t-критерия, при этом исходные баллы VHI-10 пациентов до лечения будут использованы в качестве контроля.
|
30 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Вторичным результатом будет сравнение продолжительности эффекта DAXI с предыдущим лечением Ботоксом у пациентов.
Временное ограничение: До 1 года
|
Длительность голосовой пользы (DVB) определялась путем расчета разницы во времени (в днях) между датой инъекции и моментом, когда пациент сообщил о значительном снижении пользы, что побудило бы назначить повторное лечение.
DVB регулярно рассчитывается для всех пациентов с аддукторным типом ларингеальной дистонии (AdLD) во время их повторных визитов путем вопроса: «сколько дней назад вы потеряли пользу от инъекции, так что почувствовали необходимость в следующей инъекции». Этот промежуток времени затем вычитался из количества дней между датами инъекций для расчета DVB. Для Ботокса (BtxA) среднее значение DVB рассчитывалось путем усреднения последних трех значений DVB от успешных инъекций для сравнения с DVB Daxi. Клинически значимая разница в DVB была заранее определена как > 14 дней между значениями, чтобы учесть нормальную вариабельность между инъекциями. |
До 1 года
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Clark Rosen, MD, University of California, San Francisco
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Carruthers J, Solish N, Humphrey S, Rosen N, Muhn C, Bertucci V, Swift A, Metelitsa A, Rubio RG, Waugh J, Quiring J, Shears G, Carruthers A. Injectable DaxibotulinumtoxinA for the Treatment of Glabellar Lines: A Phase 2, Randomized, Dose-Ranging, Double-Blind, Multicenter Comparison With OnabotulinumtoxinA and Placebo. Dermatol Surg. 2017 Nov;43(11):1321-1331. doi: 10.1097/DSS.0000000000001206.
- Jankovic J, Truong D, Patel AT, Brashear A, Evatt M, Rubio RG, Oh CK, Snyder D, Shears G, Comella C. Injectable DaxibotulinumtoxinA in Cervical Dystonia: A Phase 2 Dose-Escalation Multicenter Study. Mov Disord Clin Pract. 2018 Apr 26;5(3):273-282. doi: 10.1002/mdc3.12613. eCollection 2018 May-Jun.
- Carruthers JD, Fagien S, Joseph JH, Humphrey SD, Biesman BS, Gallagher CJ, Liu Y, Rubio RG; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group; SAKURA 1 and SAKURA 2 Investigator Group includes the following. DaxibotulinumtoxinA for Injection for the Treatment of Glabellar Lines: Results from Each of Two Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 3 Studies (SAKURA 1 and SAKURA 2). Plast Reconstr Surg. 2020 Jan;145(1):45-58. doi: 10.1097/PRS.0000000000006327.
- Stone HF, Zhu Z, Thach TQ, Ruegg CL. Characterization of diffusion and duration of action of a new botulinum toxin type A formulation. Toxicon. 2011 Aug;58(2):159-67. doi: 10.1016/j.toxicon.2011.05.012. Epub 2011 May 31.
- Rumbach A, Aiken P, Novakovic D. RETRACTED: Outcome Measurement in the Treatment of Spasmodic Dysphonia: A Systematic Review of the Literature. J Voice. 2019 Sep;33(5):810.e13-810.e39. doi: 10.1016/j.jvoice.2018.03.011. Epub 2018 Apr 11.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Неврологические проявления
- Заболевания нервной системы
- Заболевания дыхательных путей
- Оториноларингологические заболевания
- Заболевания гортани
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Признаки и симптомы
- Голосовые расстройства
- Дисфония
- Аминокислоты, пептиды и белки
- Белки
- Биологические факторы
- Гидролазы
- Ферменты
- Ферменты и коэнзименты
- Ботулинические токсины
- Металлуендопептидазы
- Эндопептидазы
- Пептидные гидролазы
- Металлопротеазы
- Бактериальные белки
- Бактериальные токсины
- Токсины, биологические
- Ботулотоксины типа А
Другие идентификационные номера исследования
- 21-33778
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .