全身性硬化症および進行性指潰瘍患者におけるボセンタン療法の有効性。 (CURE)
2023年10月31日 更新者：Elpen Pharmaceutical Co. Inc.
全身性硬化症および進行性指潰瘍患者におけるボセンタン療法の有効性を評価するための観察的臨床研究。
手指潰瘍 (DE) は、指や足の指の痛みを伴う開放性潰瘍であり、強皮症患者の血管の灌流が制限されていることが原因です。
特に潰瘍は、動脈が狭くなることで指への血液供給が減少し、痛みが生じて治癒しにくくなり、深い傷跡が残ります。
DE はレールや指先、関節の伸筋表面に存在する場合があり、基礎となる石灰化によって異なります。
潰瘍の病因は多因子性です。
レイノー虚血、硬化症、乾燥肌、石灰化、および局所外傷はすべて、デジタル潰瘍の発症に寄与する可能性があります。
強皮症や重度のレイノー病の患者では、自然発生的な亀裂や破裂が潰瘍に発展することもあります。
出現の理由が何であれ、DE は患者の生活の質に悪影響を及ぼします。単純な日常活動でさえも複雑にするだけでなく、骨髄炎やその他の深刻な軟部組織感染症などの深刻な合併症を引き起こし、切断に至ることもあります。
過去 10 年間、いくつかの無作為化臨床試験で DE が詳細に研究されており、それぞれのケースで異なる定義または分類が行われています。
DE 患者の臨床治療は、DE の分類のための特定の基準が利用可能になることによって容易になる。
国際的には、通常、褥瘡の分類に従いますが、この分類は、強皮症で観察されるすべてのタイプの DE に対して十分ではありません。
DE の明確な分類が欠如しているため、研究者は、強皮症患者のグループにおける病変の頻度と形態、それらの特徴、物理的経過、および治癒時間を評価するようになりました。
最近の研究では、英国の強皮症研究グループ (UKSSG) によって、患者の臨床像に基づいた手指潰瘍の分類の 3 つのカテゴリが提案されました。
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
- 指潰瘍: 病変 (指または中手指節関節の周辺) で、表面の上皮化の喪失と視覚的に明確な深さを伴います。 潰瘍基質は、多くの場合、表面がうろこ状の液体です。 DE を取り囲む損傷した皮膚は、異常に紅斑性および/または含浸していません (追加の感染がない場合)。 また、DE はしばしばその上に痂皮があり、患者は激しい痛みを報告します。 DE の最も一般的な徴候は、指先と、皮下石灰化に関連する手の (背側/後側) ひだの伸筋です。 あまり一般的ではありませんが、指の外側のひだの上や爪の付け根など、手の他の場所に DE が発生することがあります。
- 治癒した潰瘍: 完全な表面上皮化を伴う損傷 (それ以外の場合は DE に分類されます)。
- 潰瘍なし: DE または治癒した DE の定義を満たさない病変で、指骨の陥凹性瘢痕、過角化症、裂傷など (これらだけでなく) も含まれます。
一般に、指潰瘍の治療のための臨床評価の信頼性を向上させ、患者の生活の質を最適化するには、対象を絞った将来の研究が必要です。
全身性硬化症基準（強皮症） 1980 年に、米国リウマチ学会（ACR）は、欧州リウマチ反対連盟（EULAR）と連携して、全身性硬化症/強皮症の分類基準を定義しました。 初期段階の強皮症、特に限られた皮膚の全身性強皮症を特定する感度が不足しているため、2013 年に分類基準が改訂されました。 中手指節関節の近くに広がる指の皮膚の肥厚は、患者を強皮症に分類するのに十分であることがわかっています。これが明らかでない場合は、それぞれ異なる重症度の7つの追加要素が適用されます. 具体的には、指の皮膚の肥厚、指の病変、毛細血管拡張症、毛細血管の異常、間質性肺炎または肺動脈性肺高血圧症、レイノー現象、および自己抗体に関連する 1980 年の ACR 基準による強皮症患者のすべての症例も強皮症に分類され、2013 年の新しい基準では、全身性硬化症の患者のいくつかの追加症例が追加されました。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
300
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Athens、ギリシャ
- 募集
- Laikon Hospital of Athens
-
コンタクト：
- P SFIKAKIS, MD
- 電話番号：213 2061 061
- メール：psfikakis@med.uoa.gr
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～90年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
強皮症（びまん性または限局性の両方のタイプ）および少なくとも1つの手指潰瘍と診断された成人患者。
これらの患者は、2013 ACR / EULAR 分類基準に従って、合計スコアが 9 以上に分類されています。
現在の治療計画については、すでにボセンタン（クリムルタン®）を服用しています。
説明
包含基準:
- 成人患者
- 強皮症（びまん性または限定的）と診断された患者
- -強皮症によるものであるかどうかにかかわらず、少なくとも1つの手指潰瘍がある患者
- 2013年ACR / EULAR分類基準で合計スコアが9以上の患者
- すでにボセンタン（クリムルタン®）を服用している患者
- -研究への参加について同意書に署名する患者
除外基準:
- 強皮症以外の他の病因の指潰瘍を有する患者
- -重度の肺動脈高血圧症の患者（重度のPAH-WHOによるカテゴリー3-4）
- 製品特性要約による治験薬の服用基準を満たさない患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：他の
- 時間の展望：見込みのある
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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指の潰瘍
時間枠：0～18ヶ月
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指潰瘍の数の変化と新しい潰瘍の出現の有無。
|
0～18ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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修正ロドナン スキン スコア (ΜRSS)
時間枠：18ヶ月
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改造ロドナン レザー スケールの評価の変化
|
18ヶ月
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レイノー状態スコア RCS
時間枠：0～18ヶ月
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レイノー尺度での評価の変化
|
0～18ヶ月
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EUSTAR 活動指数
時間枠：0～18ヶ月
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EUSTAR活動尺度のスコアの変化
|
0～18ヶ月
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有害事象、AE
時間枠：0～18ヶ月
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研究期間中の有害事象の数
|
0～18ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- van den Hoogen F, Khanna D, Fransen J, Johnson SR, Baron M, Tyndall A, Matucci-Cerinic M, Naden RP, Medsger TA Jr, Carreira PE, Riemekasten G, Clements PJ, Denton CP, Distler O, Allanore Y, Furst DE, Gabrielli A, Mayes MD, van Laar JM, Seibold JR, Czirjak L, Steen VD, Inanc M, Kowal-Bielecka O, Muller-Ladner U, Valentini G, Veale DJ, Vonk MC, Walker UA, Chung L, Collier DH, Csuka ME, Fessler BJ, Guiducci S, Herrick A, Hsu VM, Jimenez S, Kahaleh B, Merkel PA, Sierakowski S, Silver RM, Simms RW, Varga J, Pope JE. 2013 classification criteria for systemic sclerosis: an American College of Rheumatology/European League against Rheumatism collaborative initiative. Arthritis Rheum. 2013 Nov;65(11):2737-47. doi: 10.1002/art.38098. Epub 2013 Oct 3.
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- Wigley FM, Korn JH, Csuka ME, Medsger TA Jr, Rothfield NF, Ellman M, Martin R, Collier DH, Weinstein A, Furst DE, Jimenez SA, Mayes MD, Merkel PA, Gruber B, Kaufman L, Varga J, Bell P, Kern J, Marrott P, White B, Simms RW, Phillips AC, Seibold JR. Oral iloprost treatment in patients with Raynaud's phenomenon secondary to systemic sclerosis: a multicenter, placebo-controlled, double-blind study. Arthritis Rheum. 1998 Apr;41(4):670-7. doi: 10.1002/1529-0131(199804)41:43.0.CO;2-I.
- Valentini G, Iudici M, Walker UA, Jaeger VK, Baron M, Carreira P, Czirjak L, Denton CP, Distler O, Hachulla E, Herrick AL, Kowal-Bielecka O, Pope J, Muller-Ladner U, Riemekasten G, Avouac J, Frerix M, Jordan S, Minier T, Siegert E, Ong VH, Vettori S, Allanore Y. The European Scleroderma Trials and Research group (EUSTAR) task force for the development of revised activity criteria for systemic sclerosis: derivation and validation of a preliminarily revised EUSTAR activity index. Ann Rheum Dis. 2017 Jan;76(1):270-276. doi: 10.1136/annrheumdis-2016-209768. Epub 2016 Sep 12.
- Valentini G, D'Angelo S, Della Rossa A, Bencivelli W, Bombardieri S. European Scleroderma Study Group to define disease activity criteria for systemic sclerosis. IV. Assessment of skin thickening by modified Rodnan skin score. Ann Rheum Dis. 2003 Sep;62(9):904-5. doi: 10.1136/ard.62.9.904. No abstract available.
- Valentini G, Della Rossa A, Bombardieri S, Bencivelli W, Silman AJ, D'Angelo S, Cerinic MM, Belch JF, Black CM, Bruhlmann P, Czirjak L, De Luca A, Drosos AA, Ferri C, Gabrielli A, Giacomelli R, Hayem G, Inanc M, McHugh NJ, Nielsen H, Rosada M, Scorza R, Stork J, Sysa A, van den Hoogen FH, Vlachoyiannopoulos PJ. European multicentre study to define disease activity criteria for systemic sclerosis. II. Identification of disease activity variables and development of preliminary activity indexes. Ann Rheum Dis. 2001 Jun;60(6):592-8. doi: 10.1136/ard.60.6.592.
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年1月1日
一次修了 (推定)
2024年6月1日
研究の完了 (推定)
2024年6月1日
試験登録日
最初に提出
2021年12月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年12月9日
最初の投稿 (実際)
2021年12月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年11月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年10月31日
最終確認日
2023年10月1日
詳しくは
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