波生坦治疗系统性硬化症和进行性指端溃疡病患者的疗效。 (CURE)
2023年10月31日 更新者：Elpen Pharmaceutical Co. Inc.
一项评估波生坦治疗系统性硬化症和进行性指端溃疡病患者疗效的观察性临床研究。
指趾溃疡 (DE) 是手指和脚趾上疼痛的开放性溃疡，是由于硬皮病患者的血管灌注受限所致。
尤其是溃疡，由于动脉变窄，导致手指的血液供应减少，导致疼痛难愈，留下很深的疤痕。
DE 可能出现在导轨或指尖上、关节的伸肌表面上，并且取决于潜在的钙化。
溃疡的病因是多因素的。
雷诺氏缺血、硬化、皮肤干燥、钙化和局部外伤都可能导致手指溃疡的发生。
在患有硬皮病和严重雷诺氏病的患者中，自发性裂隙或破裂也会发展成溃疡。
无论其出现的原因是什么，DE 都会对患者的生活质量产生负面影响，因为它们甚至会使简单的日常活动变得复杂，同时还会导致严重的并发症，例如骨髓炎或其他严重的软组织感染，甚至导致截肢。
在过去十年中，在几项随机临床试验中，对 DE 进行了详细研究，每种情况下对 DE 的定义或分类都不同。
DE 分类的具体标准的可用性将促进 DE 患者的临床治疗。
国际上通常遵循压力性溃疡的分类，但这种分类不足以适用于在硬皮病中观察到的所有类型的 DE。
缺乏明确的 DE 分类促使研究人员评估硬皮病患者组中病变的频率和形态、特征、物理过程和愈合时间。
在最近的一项研究中，英国硬皮病研究组 (UKSSG) 根据患者的临床表现提出了三类手指溃疡分类。
研究概览
地位
招聘中
详细说明
- 手指溃疡：病变（在手指上或掌指关节周围），表面上皮化缺失，深度明显。 溃疡基质通常表面呈液体状，表面呈鳞片状。 DE 周围受损的皮肤没有异常红斑和/或浸渍（没有额外感染）。 此外，DE 通常有一层外壳，患者会感到剧烈疼痛。 DE 最常见的迹象是指尖和手（背/背）褶皱的伸肌上与皮下钙化有关。 不太常见的是，DE 可能发生在手上的其他部位，例如手指外侧皱襞上方和指甲底部。
- 愈合的溃疡：具有完全表面上皮化的损伤（在任何其他情况下，它将被归类为 DE）。
- 无溃疡：任何不符合 DE 或已治愈 DE 定义的损伤，包括（不仅）指骨凹陷疤痕、角化过度和裂隙。
总的来说，需要有针对性的未来研究来提高手指溃疡治疗临床评估的可靠性，并优化患者的生活质量。
系统性硬化症（硬皮病）标准 1980 年，美国风湿病学会 (ACR) 与欧洲抗风湿病联盟 (EULAR) 共同制定了系统性硬化症/硬皮病的分类标准。 由于早期硬皮病的定位缺乏敏感性，尤其是局限性皮肤系统性硬皮病，分类标准于 2013 年进行了修订。 已经发现，延伸到掌指关节附近的手指皮肤增厚足以将患者归类为硬皮病，如果这不明显，则应用七个额外的元素，每个元素具有不同的严重程度。 具体来说，数据是：手指皮肤增厚、手指病变、毛细血管扩张、毛细血管异常、间质性肺炎或肺动脉高压、雷诺现象和与硬皮病相关的自身抗体根据1980年ACR标准的所有硬皮病患者病例。分类为硬皮病和 2013 年的新标准，其中增加了几例系统性硬化症患者。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
300
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Athens、希腊
- 招聘中
- Laikon Hospital of Athens
-
接触：
- P SFIKAKIS, MD
- 电话号码：213 2061 061
- 邮箱：psfikakis@med.uoa.gr
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 90年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
已被诊断患有硬皮病（两种类型：弥漫性或局限性）和至少一处指端溃疡的成年患者。
根据 2013 ACR / EULAR 分类标准，这些患者的总分≥ 9。
关于目前的治疗方案，他们已经在服用波生坦 (Klimurtan®)
描述
纳入标准：
- 成人患者
- 诊断为硬皮病（弥漫性或局限性）的患者
- 至少有一个手指溃疡的患者，无论是否是由于硬皮病
- 2013年ACR/EULAR分类标准总分≥9分的患者
- 已经服用波生坦 (Klimurtan®) 的患者
- 将签署参与研究同意书的患者
排除标准：
- 患有除硬皮病以外的其他病因的指端溃疡患者
- 严重肺动脉高压患者（根据 WHO，严重 PAH 类别 3-4）
- 根据产品特征总结，不符合服用研究药物标准的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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手指溃疡
大体时间：0-18个月
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手指溃疡数量的变化和新溃疡的出现与否。
|
0-18个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
改良 Rodnan 皮肤评分 (ΜRSS)
大体时间：18个月
|
修改后的 Rodnan 皮革量表评级的变化
|
18个月
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雷诺的条件评分 RCS
大体时间：0-18个月
|
雷诺量表评分的变化
|
0-18个月
|
|
EUSTAR活性指数
大体时间：0-18个月
|
EUSTAR 活动量表分数的变化
|
0-18个月
|
|
不良事件，AE
大体时间：0-18个月
|
研究期间不良事件的数量
|
0-18个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- van den Hoogen F, Khanna D, Fransen J, Johnson SR, Baron M, Tyndall A, Matucci-Cerinic M, Naden RP, Medsger TA Jr, Carreira PE, Riemekasten G, Clements PJ, Denton CP, Distler O, Allanore Y, Furst DE, Gabrielli A, Mayes MD, van Laar JM, Seibold JR, Czirjak L, Steen VD, Inanc M, Kowal-Bielecka O, Muller-Ladner U, Valentini G, Veale DJ, Vonk MC, Walker UA, Chung L, Collier DH, Csuka ME, Fessler BJ, Guiducci S, Herrick A, Hsu VM, Jimenez S, Kahaleh B, Merkel PA, Sierakowski S, Silver RM, Simms RW, Varga J, Pope JE. 2013 classification criteria for systemic sclerosis: an American College of Rheumatology/European League against Rheumatism collaborative initiative. Arthritis Rheum. 2013 Nov;65(11):2737-47. doi: 10.1002/art.38098. Epub 2013 Oct 3.
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- Wigley FM, Korn JH, Csuka ME, Medsger TA Jr, Rothfield NF, Ellman M, Martin R, Collier DH, Weinstein A, Furst DE, Jimenez SA, Mayes MD, Merkel PA, Gruber B, Kaufman L, Varga J, Bell P, Kern J, Marrott P, White B, Simms RW, Phillips AC, Seibold JR. Oral iloprost treatment in patients with Raynaud's phenomenon secondary to systemic sclerosis: a multicenter, placebo-controlled, double-blind study. Arthritis Rheum. 1998 Apr;41(4):670-7. doi: 10.1002/1529-0131(199804)41:43.0.CO;2-I.
- Valentini G, Iudici M, Walker UA, Jaeger VK, Baron M, Carreira P, Czirjak L, Denton CP, Distler O, Hachulla E, Herrick AL, Kowal-Bielecka O, Pope J, Muller-Ladner U, Riemekasten G, Avouac J, Frerix M, Jordan S, Minier T, Siegert E, Ong VH, Vettori S, Allanore Y. The European Scleroderma Trials and Research group (EUSTAR) task force for the development of revised activity criteria for systemic sclerosis: derivation and validation of a preliminarily revised EUSTAR activity index. Ann Rheum Dis. 2017 Jan;76(1):270-276. doi: 10.1136/annrheumdis-2016-209768. Epub 2016 Sep 12.
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- Valentini G, Della Rossa A, Bombardieri S, Bencivelli W, Silman AJ, D'Angelo S, Cerinic MM, Belch JF, Black CM, Bruhlmann P, Czirjak L, De Luca A, Drosos AA, Ferri C, Gabrielli A, Giacomelli R, Hayem G, Inanc M, McHugh NJ, Nielsen H, Rosada M, Scorza R, Stork J, Sysa A, van den Hoogen FH, Vlachoyiannopoulos PJ. European multicentre study to define disease activity criteria for systemic sclerosis. II. Identification of disease activity variables and development of preliminary activity indexes. Ann Rheum Dis. 2001 Jun;60(6):592-8. doi: 10.1136/ard.60.6.592.
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年1月1日
初级完成 (估计的)
2024年6月1日
研究完成 (估计的)
2024年6月1日
研究注册日期
首次提交
2021年12月9日
首先提交符合 QC 标准的
2021年12月9日
首次发布 (实际的)
2021年12月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年11月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月31日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
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