A boszentán-terápia hatékonysága szisztémás sclerosisban és progresszív digitális fekélybetegségben szenvedő betegeknél. (CURE)
2023. október 31. frissítette: Elpen Pharmaceutical Co. Inc.
Megfigyelő klinikai vizsgálat a boszentán-terápia hatékonyságának értékelésére szisztémás sclerosisban és progresszív digitális fekélybetegségben szenvedő betegeknél.
A digitális fekélyek (DE) fájdalmas nyílt sebek a kéz- és lábujjakon, és a szklerodermában szenvedő betegek vérereinek korlátozott perfúziója miatt alakulnak ki.
A fekélyeket különösen az artériák beszűkülése okozza, ami csökkenti az ujjak vérellátását, fájdalmat és nehezen gyógyuló, mély hegeket hagyva maga után.
A DE-k jelen lehetnek a síneken vagy az ujjbegyeken, az ízületek extensor felületein, és a mögöttes meszesedéstől függően.
A fekélyek etiológiája többtényezős.
Raynaud ischaemia, szklerózis, bőrszárazság, meszesedés és helyi traumák mind hozzájárulhatnak a digitális fekélyek kialakulásához.
A spontán repedések vagy szakadások fekélyekké is alakulhatnak szklerodermában és súlyos Raynaud-kórban szenvedő betegeknél.
Bármi is legyen a megjelenésük oka, a DE-k negatívan befolyásolják a betegek életminőségét, mivel még az egyszerű napi tevékenységeket is megnehezítik, miközben súlyos szövődményekhez vezethetnek, mint például osteomyelitis vagy más súlyos lágyrészfertőzések, egészen az amputációig.
Az elmúlt évtizedben több randomizált klinikai vizsgálatban részletesen tanulmányozták a DE-ket, amelyeket minden esetben másképpen határoznak meg vagy osztályoznak.
A DE-ben szenvedő betegek klinikai kezelését megkönnyítené a DE osztályozására vonatkozó speciális kritériumok rendelkezésre állása.
Nemzetközi szinten általában a nyomási fekélyek osztályozását követik, de ez a besorolás nem elegendő a sclerodermában megfigyelt DE minden típusára.
A DE-k egyértelmű osztályozásának hiánya arra késztette a kutatókat, hogy értékeljék a léziók gyakoriságát és morfológiáját, jellemzőit, fizikai lefolyását és gyógyulási idejét a szklerodermában szenvedő betegek csoportjaiban.
Egy nemrégiben készült tanulmányban a UK Scleroderma Study Group (UKSSG) a páciens klinikai képe alapján három kategóriát javasolt a digitális fekélyek osztályozására.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Részletes leírás
- Digitális fekélyek: Elváltozások (az ujjakon vagy a metacarpophalangealis ízület perifériáján), a felszíni hámréteg elvesztésével és vizuálisan megkülönböztethető mélységgel. A fekély szubsztrátja gyakran felületesen folyékony, pikkelyes felülettel. A DE-t körülvevő sérült bőr nem szokatlanul erythemás és/vagy impregnált (további fertőzés hiánya). Ezenkívül a DE-t gyakran borítja kéreg, és a betegek súlyos fájdalomról számolnak be. A DE leggyakoribb jelei az ujjbegyek és a kézredő (háti/hát) feszítő izomzata a bőr alatti meszesedéssel összefüggésben. Ritkábban a DE-k más helyeken is előfordulhatnak a kezeken, például az ujjak oldalsó redői felett és a köröm tövében.
- Begyógyult fekély: Sérülés teljes felületi hámképződéssel (egyéb esetben DE-nek minősül).
- Nincs fekély: Minden olyan elváltozás, amely nem felel meg sem a DE-k, sem a gyógyult DE-k definícióinak, ideértve (nem csak) a phalangealis gödrös hegeket, a hyperkeratosist és a repedéseket.
Általában véve célzott jövőbeli kutatásra van szükség az ujjfekélyek kezelésének klinikai értékelésének megbízhatóságának javítása és a betegek életminőségének optimalizálása érdekében.
Szisztémás szklerózis kritériumai (szkleroderma) 1980-ban az American College of Rheumatology (ACR) az Európai Reumaellenes Ligával (EULAR) együttműködve meghatározta a szisztémás szklerózis/szkleroderma osztályozási kritériumait. A szkleroderma korai stádiumának és különösen a korlátozott bőr szisztémás scleroderma felderítésének érzékenysége miatt az osztályozási kritériumokat 2013-ban felülvizsgálták. Megállapítást nyert, hogy az ujjak bőrének a metacarpophalangealis ízületek közelébe nyúló megvastagodása elegendő a sclerodermás beteg besorolásához, ha ez nem nyilvánvaló, hét további elemet kell alkalmazni, mindegyik eltérő súlyossággal. Az adatok konkrétan a következők: az ujjak bőrének megvastagodása, ujjelváltozások, teleangiectasia, kóros kapillárisok, intersticiális tüdőgyulladás vagy pulmonalis artériás hipertónia, Raynaud-jelenség és autoantitestek. sclerodermával és a 2013-as új kritériumokkal, ahol számos további szisztémás szklerózisos esetet egészítettek ki.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
300
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Athens, Görögország
- Toborzás
- Laikon Hospital of Athens
-
Kapcsolatba lépni:
- P SFIKAKIS, MD
- Telefonszám: 213 2061 061
- E-mail: psfikakis@med.uoa.gr
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Felnőtt betegek, akiknél szklerodermát (mindkét típust: diffúz vagy korlátozott) és legalább egy ujjfekélyt diagnosztizáltak.
Ezeket a betegeket a 2013-as ACR/EULAR osztályozási kritériumok szerint 9-nél nagyobb összpontszámmal sorolták be.
Ami a jelenlegi kezelési rendszert illeti, már szednek Boszentánt (Klimurtan®)
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Felnőtt betegek
- Sclerodermával (diffúz vagy korlátozott) diagnosztizált betegek
- Legalább egy ujjfekélyben szenvedő betegek, függetlenül attól, hogy scleroderma okozta-e vagy sem
- 2013-as ACR/EULAR besorolási kritériumokkal rendelkező betegek, akiknek összpontszáma ≥ 9
- Boszentánt (Klimurtan®) már szedő betegek
- Azok a betegek, akik aláírják a beleegyező nyilatkozatot a vizsgálatban való részvételükhöz
Kizárási kritériumok:
- A szklerodermától eltérő etiológiájú digitális fekélyben szenvedő betegek
- Súlyos pulmonális artériás hipertóniában szenvedő betegek (súlyos PAH - 3-4 kategória a WHO szerint)
- Azok a betegek, akik nem felelnek meg a vizsgálati gyógyszer szedésének kritériumainak az Alkalmazási előírás szerint
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Egyéb
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Digitális fekélyek
Időkeret: 0-18 hónap
|
Az ujjfekélyek számának változása és újak megjelenése vagy nem.
|
0-18 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Módosított Rodnan bőrpontszám (ΜRSS)
Időkeret: 18 hónap
|
A minősítés változása a módosított Rodnan bőrskálán
|
18 hónap
|
|
Raynaud's Condition Score RCS
Időkeret: 0-18 hónap
|
Az értékelés változása a Raynaud-skálán
|
0-18 hónap
|
|
EUSTAR aktivitási index
Időkeret: 0-18 hónap
|
A pontszám változása az EUSTAR aktivitási skálán
|
0-18 hónap
|
|
Nemkívánatos események, AE
Időkeret: 0-18 hónap
|
A nemkívánatos események száma a vizsgálati időszakban
|
0-18 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- van den Hoogen F, Khanna D, Fransen J, Johnson SR, Baron M, Tyndall A, Matucci-Cerinic M, Naden RP, Medsger TA Jr, Carreira PE, Riemekasten G, Clements PJ, Denton CP, Distler O, Allanore Y, Furst DE, Gabrielli A, Mayes MD, van Laar JM, Seibold JR, Czirjak L, Steen VD, Inanc M, Kowal-Bielecka O, Muller-Ladner U, Valentini G, Veale DJ, Vonk MC, Walker UA, Chung L, Collier DH, Csuka ME, Fessler BJ, Guiducci S, Herrick A, Hsu VM, Jimenez S, Kahaleh B, Merkel PA, Sierakowski S, Silver RM, Simms RW, Varga J, Pope JE. 2013 classification criteria for systemic sclerosis: an American College of Rheumatology/European League against Rheumatism collaborative initiative. Arthritis Rheum. 2013 Nov;65(11):2737-47. doi: 10.1002/art.38098. Epub 2013 Oct 3.
- Korn JH, Mayes M, Matucci Cerinic M, Rainisio M, Pope J, Hachulla E, Rich E, Carpentier P, Molitor J, Seibold JR, Hsu V, Guillevin L, Chatterjee S, Peter HH, Coppock J, Herrick A, Merkel PA, Simms R, Denton CP, Furst D, Nguyen N, Gaitonde M, Black C. Digital ulcers in systemic sclerosis: prevention by treatment with bosentan, an oral endothelin receptor antagonist. Arthritis Rheum. 2004 Dec;50(12):3985-93. doi: 10.1002/art.20676.
- Steen V, Denton CP, Pope JE, Matucci-Cerinic M. Digital ulcers: overt vascular disease in systemic sclerosis. Rheumatology (Oxford). 2009 Jun;48 Suppl 3:iii19-24. doi: 10.1093/rheumatology/kep105.
- Makela M, Heliovaara M, Sievers K, Knekt P, Maatela J, Aromaa A. Musculoskeletal disorders as determinants of disability in Finns aged 30 years or more. J Clin Epidemiol. 1993 Jun;46(6):549-59. doi: 10.1016/0895-4356(93)90128-n.
- J. H. Kellgren, J. S. Lawrence, and Jean Aitken-Swan, Rheumatic complaints in an urban population, From the Walkden Miners' Clinic and the Departments of Rheumatism Research and Occupational Health, University of Manchester (January 24, 1953).
- Vivino FB. Sjogren's syndrome: Clinical aspects. Clin Immunol. 2017 Sep;182:48-54. doi: 10.1016/j.clim.2017.04.005. Epub 2017 Apr 17.
- P.Vlachogiannopoulos, H.M. Moutsopoulos, Systemic Sclerosis (Scleroderma), Orphanet Encyclopedia, November 2001.
- Tsifetaki N, Georgiadis AN, Alamanos Y, Fanis S, Argyropoulou MI, Drosos AA. Subclinical atherosclerosis in scleroderma patients. Scand J Rheumatol. 2010 Aug;39(4):326-9. doi: 10.3109/03009741003605648.
- Guiducci S, Giacomelli R, Cerinic MM. Vascular complications of scleroderma. Autoimmun Rev. 2007 Sep;6(8):520-3. doi: 10.1016/j.autrev.2006.12.006. Epub 2007 Jan 12.
- EMA, Guideline on the clinical investigations of medicinal products for the treatment of pulmonary arterial hypertension, November 2008.
- Amanzi L, Braschi F, Fiori G, Galluccio F, Miniati I, Guiducci S, Conforti ML, Kaloudi O, Nacci F, Sacu O, Candelieri A, Pignone A, Rasero L, Conforti D, Matucci-Cerinic M. Digital ulcers in scleroderma: staging, characteristics and sub-setting through observation of 1614 digital lesions. Rheumatology (Oxford). 2010 Jul;49(7):1374-82. doi: 10.1093/rheumatology/keq097. Epub 2010 Apr 16.
- Romanelli, M., Clark, M., Cherry, G.W., Colin, D., Defloor, T. (Eds.), © 2006 Science and Practice of Pressure Ulcer Management.
- Hughes M, Tracey A, Bhushan M, Chakravarty K, Denton CP, Dubey S, Guiducci S, Muir L, Ong V, Parker L, Pauling JD, Prabu A, Rogers C, Roberts C, Herrick AL. Reliability of digital ulcer definitions as proposed by the UK Scleroderma Study Group: A challenge for clinical trial design. J Scleroderma Relat Disord. 2018 Jun 1;3(2):170-174. doi: 10.1177/2397198318764796. Epub 2018 Mar 27.
- ACR/EULAR Classification Criteria for Systemic Sclerosis (SSc, Scleroderma), https://www.rheumatology.org/Portals/0/Files/SSc%20Class%20Criteria%20slides.pdf.
- . Sakkas L. & Vaiopoulos G. The new 2013 ACR/EULAR classification criteria for systemic sclerosis pave the way for treatment in pre-scleroderma patients. 21;1;2015
- Tingey T, Shu J, Smuczek J, Pope J. Meta-analysis of healing and prevention of digital ulcers in systemic sclerosis. Arthritis Care Res (Hoboken). 2013 Sep;65(9):1460-71. doi: 10.1002/acr.22018.
- Mayes MD. Endothelin and endothelin receptor antagonists in systemic rheumatic disease. Arthritis Rheum. 2003 May;48(5):1190-9. doi: 10.1002/art.10895. No abstract available.
- Wigley FM, Korn JH, Csuka ME, Medsger TA Jr, Rothfield NF, Ellman M, Martin R, Collier DH, Weinstein A, Furst DE, Jimenez SA, Mayes MD, Merkel PA, Gruber B, Kaufman L, Varga J, Bell P, Kern J, Marrott P, White B, Simms RW, Phillips AC, Seibold JR. Oral iloprost treatment in patients with Raynaud's phenomenon secondary to systemic sclerosis: a multicenter, placebo-controlled, double-blind study. Arthritis Rheum. 1998 Apr;41(4):670-7. doi: 10.1002/1529-0131(199804)41:43.0.CO;2-I.
- Valentini G, Iudici M, Walker UA, Jaeger VK, Baron M, Carreira P, Czirjak L, Denton CP, Distler O, Hachulla E, Herrick AL, Kowal-Bielecka O, Pope J, Muller-Ladner U, Riemekasten G, Avouac J, Frerix M, Jordan S, Minier T, Siegert E, Ong VH, Vettori S, Allanore Y. The European Scleroderma Trials and Research group (EUSTAR) task force for the development of revised activity criteria for systemic sclerosis: derivation and validation of a preliminarily revised EUSTAR activity index. Ann Rheum Dis. 2017 Jan;76(1):270-276. doi: 10.1136/annrheumdis-2016-209768. Epub 2016 Sep 12.
- Valentini G, D'Angelo S, Della Rossa A, Bencivelli W, Bombardieri S. European Scleroderma Study Group to define disease activity criteria for systemic sclerosis. IV. Assessment of skin thickening by modified Rodnan skin score. Ann Rheum Dis. 2003 Sep;62(9):904-5. doi: 10.1136/ard.62.9.904. No abstract available.
- Valentini G, Della Rossa A, Bombardieri S, Bencivelli W, Silman AJ, D'Angelo S, Cerinic MM, Belch JF, Black CM, Bruhlmann P, Czirjak L, De Luca A, Drosos AA, Ferri C, Gabrielli A, Giacomelli R, Hayem G, Inanc M, McHugh NJ, Nielsen H, Rosada M, Scorza R, Stork J, Sysa A, van den Hoogen FH, Vlachoyiannopoulos PJ. European multicentre study to define disease activity criteria for systemic sclerosis. II. Identification of disease activity variables and development of preliminary activity indexes. Ann Rheum Dis. 2001 Jun;60(6):592-8. doi: 10.1136/ard.60.6.592.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. január 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. június 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. december 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. december 9.
Első közzététel (Tényleges)
2021. december 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. november 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. október 31.
Utolsó ellenőrzés
2023. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2020-BSN-EL-128
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Autoimmun betegség
-
SanofiBefejezveEgészséges önkéntesek | Autoimmun zavarEgyesült Államok
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Immune Tolerance Network (ITN)MegszűntAutoimmun rendellenességekEgyesült Államok
-
Ruijin HospitalToborzás
-
Hannover Medical SchoolToborzásAutoimmun májbetegség | Autoimmun hepatitisNémetország
-
Fundación Pública Andaluza Progreso y SaludKarolinska Institutet; Eli Lilly and Company; Medical University of Vienna; Sanofi; Bayer és más munkatársakBefejezveSzisztémás autoimmun betegségekFranciaország, Belgium, Németország, Olaszország, Spanyolország, Svájc
-
Muğla Sıtkı Koçman UniversityBefejezveSclerosis multiplex | Telerehabilitáció | Autoimmun zavar | Gyakorló ProgramPulyka
-
Nanjing Medical UniversityIsmeretlen
-
TaiwanJ Pharmaceuticals Co., LtdIsmeretlenAutoimmun hepatitis
-
The Eye Center and The Eye Foundation for Research...BefejezveI. típusú autoimmun poliglanduláris szindróma | Autoimmun keratitis
-
Healeon Medical IncGlobal Alliance for Regenerative MedicineVisszavontSclerosis multiplex | AutoimmunEgyesült Államok, Honduras