Efficacia della terapia con bosentan nei pazienti con sclerosi sistemica e malattia da ulcera digitale progressiva. (CURE)
31 ottobre 2023 aggiornato da: Elpen Pharmaceutical Co. Inc.
Uno studio clinico osservazionale per valutare l'efficacia della terapia con bosentan nei pazienti con sclerosi sistemica e malattia da ulcera digitale progressiva.
Le ulcere digitali (DE) sono ferite aperte dolorose sulle dita delle mani e dei piedi e sono dovute alla limitata perfusione dei vasi sanguigni nei pazienti con sclerodermia.
In particolare, le ulcere sono causate dal restringimento delle arterie, con conseguente ridotto afflusso di sangue alle dita, provocando dolore e difficoltà a guarire lasciando profonde cicatrici.
I DE possono essere presenti sui binari o sulla punta delle dita, sulle superfici estensorie delle articolazioni ea seconda della calcificazione sottostante.
L'eziologia delle ulcere è multifattoriale.
L'ischemia di Raynaud, la sclerosi, la pelle secca, le calcificazioni ei traumi locali possono tutti contribuire all'insorgenza delle Ulcere Digitali.
Fessure o rotture spontanee possono anche trasformarsi in ulcere in pazienti con sclerodermia e malattia di Raynaud grave.
Qualunque sia il motivo della loro comparsa, i DE influiscono negativamente sulla qualità della vita dei pazienti in quanto complicano anche le semplici attività quotidiane, mentre possono portare a gravi complicanze come l'osteomielite o altre gravi infezioni dei tessuti molli, fino all'amputazione.
Nell'ultimo decennio, in diversi studi clinici randomizzati, sono stati studiati in dettaglio i DE, che sono definiti o classificati in modo diverso in ciascun caso.
Il trattamento clinico dei pazienti con DE sarebbe facilitato dalla disponibilità di criteri specifici per la classificazione della DE.
A livello internazionale, di solito si segue la classificazione delle ulcere da pressione, ma questa classificazione non è sufficiente per tutti i tipi di DE osservati nella sclerodermia.
La mancanza di una chiara classificazione dei DE ha spinto i ricercatori a valutare la frequenza e la morfologia delle lesioni, le loro caratteristiche, il loro decorso fisico e il loro tempo di guarigione in gruppi di pazienti con Sclerodermia.
In un recente studio, lo UK Scleroderma Study Group (UKSSG) ha proposto tre categorie di classificazione delle ulcere digitali basate sul quadro clinico del paziente.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Descrizione dettagliata
- Ulcere digitali: lesioni (sulle dita o periferiche all'articolazione metacarpo-falangea), con perdita di epitelizzazione superficiale e profondità visivamente distinta. Il substrato dell'ulcera è spesso superficialmente liquido con una superficie squamosa. La pelle danneggiata che circonda il DE non è insolitamente eritematosa e/o impregnata (assenza di infezione aggiuntiva). Inoltre, la DE ha spesso una crosta sovrastante e i pazienti riferiscono un forte dolore. I segni più comuni di DE sono la punta delle dita e sopra il muscolo estensore della piega (dorsale/posteriore) delle mani in relazione alla calcificazione sottocutanea. Meno comunemente, i DE possono verificarsi in altri punti delle mani, come sopra le pieghe laterali delle dita e alla base dell'unghia.
- Ulcera guarita: Danno con epitelizzazione completa della superficie (in ogni altro caso sarà classificato come DE).
- Nessuna ulcera: tutte le lesioni che non soddisfano le definizioni di DE o DE guarite, incluse (non solo) cicatrici da vaiolatura falangea, ipercheratosi e ragadi.
In generale, è necessaria una ricerca futura mirata per migliorare l'affidabilità della valutazione clinica delle ulcere del dito per il loro trattamento e per ottimizzare la qualità della vita dei pazienti.
Criteri per la sclerosi sistemica (Sclerodermia) Nel 1980, l'American College of Rheumatology (ACR), in collaborazione con la European League Against Rheumatism (EULAR), ha definito i criteri di classificazione per la sclerosi sistemica/Sclerodermia. A causa della mancanza di sensibilità nella localizzazione delle prime fasi della sclerodermia e in particolare della limitata sclerodermia sistemica cutanea, i criteri di classificazione sono stati rivisti nel 2013. Si è riscontrato che l'ispessimento della pelle delle dita che si estende in prossimità delle articolazioni metacarpo-falangee è sufficiente per classificare il paziente con Sclerodermia, se ciò non è evidente valgono sette ulteriori elementi, ognuno con una diversa gravità. Nello specifico i dati sono: ispessimento della pelle delle dita, lesioni alle dita, teleangectasie, capillari anomali, polmonite interstiziale o ipertensione arteriosa polmonare, fenomeno di Raynaud e autoanticorpi associati a Tutti i casi di pazienti con Sclerodermia secondo i criteri ACR del 1980 sono stati anche classificati con Sclerodermia e i nuovi criteri del 2013, dove sono stati aggiunti diversi ulteriori casi di pazienti con Sclerosi Sistemica.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
300
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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-
-
Athens, Grecia
- Reclutamento
- Laikon Hospital of Athens
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Contatto:
- P SFIKAKIS, MD
- Numero di telefono: 213 2061 061
- Email: psfikakis@med.uoa.gr
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti adulti a cui è stata diagnosticata la sclerodermia (entrambi i tipi: diffusa o limitata) e almeno un'ulcera digitale.
Questi pazienti sono stati classificati con un punteggio totale ≥ 9 secondo i criteri di classificazione ACR/EULAR del 2013.
Per quanto riguarda lo schema di trattamento in corso, stanno già assumendo Bosentan (Klimurtan®)
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti adulti
- Pazienti con diagnosi di sclerodermia (diffusa o limitata)
- Pazienti con almeno un'ulcera digitale, dovuta o meno a sclerodermia
- Pazienti con criteri di classificazione ACR/EULAR 2013 con un punteggio totale ≥ 9
- Pazienti che già assumono Bosentan (Klimurtan®)
- Pazienti che firmeranno il modulo di consenso per la loro partecipazione allo studio
Criteri di esclusione:
- Pazienti con ulcere digitali di altra eziologia, diversa dalla sclerodermia
- Pazienti con ipertensione arteriosa polmonare grave (PAH grave - Categoria 3-4 secondo l'OMS)
- Pazienti che non soddisfano i criteri per l'assunzione del farmaco in studio, secondo il Riassunto delle caratteristiche del prodotto
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Ulcere digitali
Lasso di tempo: 0-18 mesi
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La variazione del numero di ulcere delle dita e la comparsa o meno di nuove.
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0-18 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Punteggio Rodnan Skin modificato (ΜRSS)
Lasso di tempo: 18 mesi
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Il cambio di valutazione sulla scala in pelle Rodnan modificata
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18 mesi
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Punteggio di condizione di Raynaud RCS
Lasso di tempo: 0-18 mesi
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Il cambiamento del rating sulla scala Raynaud
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0-18 mesi
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Indice di attività EUSTAR
Lasso di tempo: 0-18 mesi
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La variazione del punteggio sulla scala di attività EUSTAR
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0-18 mesi
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Eventi avversi, AE
Lasso di tempo: 0-18 mesi
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Numero di eventi avversi durante il periodo di studio
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0-18 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- van den Hoogen F, Khanna D, Fransen J, Johnson SR, Baron M, Tyndall A, Matucci-Cerinic M, Naden RP, Medsger TA Jr, Carreira PE, Riemekasten G, Clements PJ, Denton CP, Distler O, Allanore Y, Furst DE, Gabrielli A, Mayes MD, van Laar JM, Seibold JR, Czirjak L, Steen VD, Inanc M, Kowal-Bielecka O, Muller-Ladner U, Valentini G, Veale DJ, Vonk MC, Walker UA, Chung L, Collier DH, Csuka ME, Fessler BJ, Guiducci S, Herrick A, Hsu VM, Jimenez S, Kahaleh B, Merkel PA, Sierakowski S, Silver RM, Simms RW, Varga J, Pope JE. 2013 classification criteria for systemic sclerosis: an American College of Rheumatology/European League against Rheumatism collaborative initiative. Arthritis Rheum. 2013 Nov;65(11):2737-47. doi: 10.1002/art.38098. Epub 2013 Oct 3.
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- Valentini G, Iudici M, Walker UA, Jaeger VK, Baron M, Carreira P, Czirjak L, Denton CP, Distler O, Hachulla E, Herrick AL, Kowal-Bielecka O, Pope J, Muller-Ladner U, Riemekasten G, Avouac J, Frerix M, Jordan S, Minier T, Siegert E, Ong VH, Vettori S, Allanore Y. The European Scleroderma Trials and Research group (EUSTAR) task force for the development of revised activity criteria for systemic sclerosis: derivation and validation of a preliminarily revised EUSTAR activity index. Ann Rheum Dis. 2017 Jan;76(1):270-276. doi: 10.1136/annrheumdis-2016-209768. Epub 2016 Sep 12.
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- Valentini G, Della Rossa A, Bombardieri S, Bencivelli W, Silman AJ, D'Angelo S, Cerinic MM, Belch JF, Black CM, Bruhlmann P, Czirjak L, De Luca A, Drosos AA, Ferri C, Gabrielli A, Giacomelli R, Hayem G, Inanc M, McHugh NJ, Nielsen H, Rosada M, Scorza R, Stork J, Sysa A, van den Hoogen FH, Vlachoyiannopoulos PJ. European multicentre study to define disease activity criteria for systemic sclerosis. II. Identification of disease activity variables and development of preliminary activity indexes. Ann Rheum Dis. 2001 Jun;60(6):592-8. doi: 10.1136/ard.60.6.592.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2022
Completamento primario (Stimato)
1 giugno 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 giugno 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 dicembre 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 dicembre 2021
Primo Inserito (Effettivo)
23 dicembre 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 novembre 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 ottobre 2023
Ultimo verificato
1 ottobre 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2020-BSN-EL-128
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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