Efectividad de la terapia con bosentan en pacientes con esclerosis sistémica y enfermedad de úlcera digital progresiva. (CURE)
31 de octubre de 2023 actualizado por: Elpen Pharmaceutical Co. Inc.
Un estudio clínico observacional para evaluar la efectividad de la terapia con bosentan en pacientes con esclerosis sistémica y enfermedad de úlcera digital progresiva.
Las úlceras digitales (ED) son llagas abiertas dolorosas en los dedos de las manos y los pies y se deben a la perfusión limitada de los vasos sanguíneos en pacientes con esclerodermia.
En particular, las úlceras son causadas por el estrechamiento de las arterias, lo que resulta en una reducción del suministro de sangre a los dedos, causando dolor y dificultad para curar dejando cicatrices profundas.
Los DE pueden estar presentes en los rieles o las yemas de los dedos, en las superficies extensoras de las articulaciones y dependiendo de la calcificación subyacente.
La etiología de las úlceras es multifactorial.
La isquemia de Raynaud, la esclerosis, la piel seca, la calcificación y el traumatismo local pueden contribuir a la aparición de úlceras digitales.
Las fisuras o rupturas espontáneas también pueden convertirse en úlceras en pacientes con esclerodermia y enfermedad de Raynaud grave.
Sea cual sea el motivo de su aparición, las ED afectan negativamente a la calidad de vida de los pacientes, ya que complican incluso las actividades cotidianas más sencillas, al mismo tiempo que pueden derivar en complicaciones graves como la osteomielitis u otras infecciones graves de los tejidos blandos, hasta llegar a la amputación.
Durante la última década, en varios ensayos clínicos aleatorizados se han estudiado en detalle los DE, que se definen o clasifican de forma diferente en cada caso.
El tratamiento clínico de los pacientes con DE se vería facilitado por la disponibilidad de criterios específicos para la clasificación de la DE.
Internacionalmente, se suele seguir la clasificación de las úlceras por presión, pero esta clasificación no es suficiente para todos los tipos de DE observados en la esclerodermia.
La falta de una clasificación clara de las ED llevó a los investigadores a evaluar la frecuencia y morfología de las lesiones, sus características, su curso físico y su tiempo de curación en grupos de pacientes con esclerodermia.
En un estudio reciente, el UK Scleroderma Study Group (UKSSG) propuso tres categorías de clasificación de las úlceras digitales basadas en el cuadro clínico del paciente.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Descripción detallada
- Úlceras digitales: Lesiones (en los dedos o en la periferia de la articulación metacarpofalángica), con pérdida de epitelización superficial y profundidad visualmente distinta. El sustrato de la úlcera suele ser superficialmente líquido con una superficie escamosa. La piel lesionada que rodea el DE no se encuentra inusualmente eritematosa y/o impregnada (ausencia de infección adicional). Además, la DE a menudo tiene una costra suprayacente y los pacientes informan dolor intenso. Los signos más comunes de DE son las yemas de los dedos y sobre el músculo extensor del pliegue (dorsal/posterior) de las manos en relación con la calcificación subcutánea. Con menos frecuencia, las DE pueden ocurrir en otros lugares de las manos, como por encima de los pliegues laterales de los dedos y en la base de la uña.
- Úlcera Cicatrizada: Daño con epitelización superficial completa (en cualquier otro caso se clasificará como DE).
- Sin úlcera: cualquier lesión que no cumpla con las definiciones de ED o ED curadas, incluidas (no solo) cicatrices con fóvea en las falanges, hiperqueratosis y fisuras.
En general, se necesita investigación futura específica para mejorar la confiabilidad de la evaluación clínica de las úlceras de los dedos para su tratamiento y para optimizar la calidad de vida de los pacientes.
Criterios de Esclerosis Sistémica (Esclerodermia) En 1980, el Colegio Americano de Reumatología (ACR), en conjunto con la Liga Europea Contra el Reumatismo (EULAR), definió los criterios de clasificación para la Esclerosis Sistémica/Esclerodermia. Debido a la falta de sensibilidad para localizar las primeras etapas de la Esclerodermia y especialmente la Esclerodermia Sistémica cutánea limitada, los criterios de clasificación fueron revisados en 2013. Se ha encontrado que el engrosamiento de la piel de los dedos que se extiende cerca de las articulaciones metacarpofalángicas es suficiente para clasificar al paciente con Esclerodermia, si esto no es obvio, se aplican siete elementos adicionales, cada uno con una severidad diferente. En concreto, los datos son: engrosamiento de la piel de los dedos, lesiones en los dedos, teleangiectasias, capilares anormales, neumonía intersticial o Hipertensión Arterial Pulmonar, fenómeno de Raynaud y autoanticuerpos asociados a todos los casos de pacientes con Esclerodermia según los criterios ACR de 1980. clasificados con Esclerodermia y los nuevos criterios de 2013, donde se agregaron varios casos adicionales de pacientes con Esclerosis Sistémica.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
300
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Athens, Grecia
- Reclutamiento
- Laikon Hospital of Athens
-
Contacto:
- P SFIKAKIS, MD
- Número de teléfono: 213 2061 061
- Correo electrónico: psfikakis@med.uoa.gr
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 90 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes adultos a los que se les haya diagnosticado esclerodermia (ambos tipos: difusa o limitada) y al menos una úlcera digital.
Estos pacientes han sido categorizados con una puntuación total de ≥ 9 según los criterios de clasificación ACR/EULAR de 2013.
Con respecto al esquema de tratamiento actual, ya están tomando Bosentan (Klimurtan®)
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos
- Pacientes diagnosticados de esclerodermia (difusa o limitada)
- Pacientes con al menos una úlcera digital, sea o no debida a esclerodermia
- Pacientes con Criterios de Clasificación ACR/EULAR 2013 con una puntuación total ≥ 9
- Pacientes que ya toman Bosentan (Klimurtan®)
- Pacientes que firmarán el formulario de consentimiento para su participación en el estudio
Criterio de exclusión:
- Pacientes con úlceras digitales de otra etiología distinta a la esclerodermia
- Pacientes con hipertensión arterial pulmonar severa (HAP severa- Categoría 3-4 según la OMS)
- Pacientes que no cumplan los criterios para tomar el fármaco del estudio, según el Resumen de las Características del Producto
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Úlceras digitales
Periodo de tiempo: 0-18 meses
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El cambio en el número de úlceras en los dedos y la aparición o no de nuevas.
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0-18 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Puntaje de piel de Rodnan modificado (ΜRSS)
Periodo de tiempo: 18 meses
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El cambio en la calificación en la escala de cuero de Rodnan modificada
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18 meses
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Puntuación de la condición de Raynaud RCS
Periodo de tiempo: 0-18 meses
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El cambio en la calificación en la escala de Raynaud
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0-18 meses
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Índice de actividad EUSTAR
Periodo de tiempo: 0-18 meses
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El cambio en la puntuación de la escala de actividad EUSTAR
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0-18 meses
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Eventos Adversos, EA
Periodo de tiempo: 0-18 meses
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Número de eventos adversos durante el período de estudio
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0-18 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
- van den Hoogen F, Khanna D, Fransen J, Johnson SR, Baron M, Tyndall A, Matucci-Cerinic M, Naden RP, Medsger TA Jr, Carreira PE, Riemekasten G, Clements PJ, Denton CP, Distler O, Allanore Y, Furst DE, Gabrielli A, Mayes MD, van Laar JM, Seibold JR, Czirjak L, Steen VD, Inanc M, Kowal-Bielecka O, Muller-Ladner U, Valentini G, Veale DJ, Vonk MC, Walker UA, Chung L, Collier DH, Csuka ME, Fessler BJ, Guiducci S, Herrick A, Hsu VM, Jimenez S, Kahaleh B, Merkel PA, Sierakowski S, Silver RM, Simms RW, Varga J, Pope JE. 2013 classification criteria for systemic sclerosis: an American College of Rheumatology/European League against Rheumatism collaborative initiative. Arthritis Rheum. 2013 Nov;65(11):2737-47. doi: 10.1002/art.38098. Epub 2013 Oct 3.
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de junio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de diciembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de diciembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
23 de diciembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de noviembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de octubre de 2023
Última verificación
1 de octubre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2020-BSN-EL-128
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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