Eficácia da terapia com bosentana em pacientes com esclerose sistêmica e úlcera digital progressiva. (CURE)
31 de outubro de 2023 atualizado por: Elpen Pharmaceutical Co. Inc.
Um estudo clínico observacional para avaliar a eficácia da terapia com bosentana em pacientes com esclerose sistêmica e úlcera digital progressiva.
Úlceras digitais (DEs), são feridas abertas dolorosas nos dedos das mãos e pés e são devidas à perfusão limitada dos vasos sanguíneos em pacientes com esclerodermia.
Em particular, as úlceras são causadas pelo estreitamento das artérias, resultando na redução do suprimento de sangue para os dedos, causando dor e dificuldade de cicatrização deixando cicatrizes profundas.
Os DEs podem estar presentes nos trilhos ou nas pontas dos dedos, nas superfícies extensoras das articulações e dependendo da calcificação subjacente.
A etiologia das úlceras é multifatorial.
Isquemia de Raynaud, esclerose, pele seca, calcificação e trauma local podem contribuir para o aparecimento de úlceras digitais.
Fissuras ou rupturas espontâneas também podem evoluir para úlceras em pacientes com esclerodermia e doença de Raynaud grave.
Seja qual for o motivo do seu aparecimento, os DE afetam negativamente a qualidade de vida dos doentes, pois complicam até as atividades diárias simples, podendo levar a complicações graves como a osteomielite ou outras infeções graves dos tecidos moles, até à amputação.
Na última década, em vários ensaios clínicos randomizados, foram estudados detalhadamente os DEs, que são definidos ou classificados de forma diferente em cada caso.
O tratamento clínico de pacientes com DE seria facilitado pela disponibilidade de critérios específicos para a classificação dos DE.
Internacionalmente, costuma-se seguir a classificação das úlceras por pressão, mas essa classificação não é suficiente para todos os tipos de DE observados na Esclerodermia.
A falta de uma classificação clara dos DEs levou os pesquisadores a avaliar a frequência e a morfologia das lesões, suas características, seu curso físico e seu tempo de cicatrização em grupos de pacientes com esclerodermia.
Em um estudo recente, três categorias de classificação de úlceras digitais com base no quadro clínico do paciente foram propostas pelo UK Scleroderma Study Group (UKSSG).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Descrição detalhada
- Úlceras Digitais: Lesões (nos dedos ou periféricas à articulação metacarpofalângica), com perda da epitelização da superfície e profundidade visualmente distinta. O substrato da úlcera geralmente é superficialmente líquido com uma superfície escamosa. A pele danificada ao redor do DE não é incomumente eritematosa e/ou impregnada (ausência de infecção adicional). Além disso, o DE geralmente apresenta uma crosta sobrejacente e os pacientes relatam dor intensa. Os sinais mais comuns de DE são as pontas dos dedos e sobre o músculo extensor da dobra (dorsal/costas) das mãos em relação à calcificação subcutânea. Menos comumente, os DEs podem ocorrer em outros locais das mãos, como acima das dobras laterais dos dedos e na base da unha.
- Úlcera Cicatrizada: Dano com epitelização completa da superfície (em qualquer outro caso será classificado como DE).
- Sem úlcera: Quaisquer lesões que não atendam às definições de DEs ou DEs cicatrizadas, incluindo (não apenas) cicatrizes falângicas, hiperceratose e fissuras.
Em geral, pesquisas futuras direcionadas são necessárias para melhorar a confiabilidade da avaliação clínica das úlceras dos dedos para seu tratamento e otimizar a qualidade de vida dos pacientes.
Critérios de Esclerose Sistêmica (Esclerodermia) Em 1980, o Colégio Americano de Reumatologia (ACR), em conjunto com a Liga Européia Contra o Reumatismo (EULAR), definiu os critérios de classificação para Esclerose Sistêmica/Esclerodermia. Devido à falta de sensibilidade em localizar os estágios iniciais da Esclerodermia e principalmente da Esclerodermia Sistêmica cutânea limitada, os critérios de classificação foram revisados em 2013. Verificou-se que o espessamento da pele dos dedos que se estende perto das articulações metacarpofalângicas é suficiente para classificar o paciente com Esclerodermia, se isso não for óbvio, sete elementos adicionais se aplicam, cada um com uma gravidade diferente. Especificamente, os dados são: espessamento da pele dos dedos, lesões nos dedos, teleangiectasia, capilares anormais, pneumonia intersticial ou hipertensão arterial pulmonar, fenômeno de Raynaud e autoanticorpos associados a Todos os casos de pacientes com esclerodermia de acordo com os critérios ACR de 1980 também foram classificados com Esclerodermia e os novos critérios de 2013, onde foram adicionados vários casos adicionais de pacientes com Esclerose Sistêmica.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
300
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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-
Athens, Grécia
- Recrutamento
- Laikon Hospital of Athens
-
Contato:
- P SFIKAKIS, MD
- Número de telefone: 213 2061 061
- E-mail: psfikakis@med.uoa.gr
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 90 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes adultos que foram diagnosticados com esclerodermia (ambos os tipos: difusa ou limitada) e pelo menos uma úlcera digital.
Esses pacientes foram classificados com uma pontuação total ≥ 9 de acordo com os critérios de classificação ACR/EULAR de 2013.
Em relação ao esquema de tratamento atual, eles já estão tomando Bosentan (Klimurtan®)
Descrição
Critério de inclusão:
- pacientes adultos
- Pacientes diagnosticados com esclerodermia (difusa ou limitada)
- Pacientes com pelo menos uma úlcera digital, decorrente ou não de esclerodermia
- Pacientes com Critérios de Classificação ACR/EULAR 2013 com pontuação total ≥ 9
- Pacientes que já tomam Bosentan (Klimurtan®)
- Pacientes que assinarão o termo de consentimento para participação no estudo
Critério de exclusão:
- Pacientes com úlceras digitais de outra etiologia, exceto esclerodermia
- Pacientes com hipertensão arterial pulmonar grave (HAP grave - Categoria 3-4 de acordo com a OMS)
- Pacientes que não atendem aos critérios para tomar o medicamento do estudo, de acordo com o Resumo das Características do Produto
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Úlceras digitais
Prazo: 0-18 meses
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A mudança no número de úlceras nos dedos e o aparecimento ou não de novas.
|
0-18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação de pele de Rodnan modificada (ΜRSS)
Prazo: 18 meses
|
A mudança na classificação na escala modificada de couro Rodnan
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18 meses
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Pontuação de Condição de Raynaud RCS
Prazo: 0-18 meses
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A mudança na classificação na escala de Raynaud
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0-18 meses
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Índice de atividade EUSTAR
Prazo: 0-18 meses
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A mudança na pontuação na escala de atividade EUSTAR
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0-18 meses
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Eventos Adversos, EA
Prazo: 0-18 meses
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Número de eventos adversos durante o período do estudo
|
0-18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- van den Hoogen F, Khanna D, Fransen J, Johnson SR, Baron M, Tyndall A, Matucci-Cerinic M, Naden RP, Medsger TA Jr, Carreira PE, Riemekasten G, Clements PJ, Denton CP, Distler O, Allanore Y, Furst DE, Gabrielli A, Mayes MD, van Laar JM, Seibold JR, Czirjak L, Steen VD, Inanc M, Kowal-Bielecka O, Muller-Ladner U, Valentini G, Veale DJ, Vonk MC, Walker UA, Chung L, Collier DH, Csuka ME, Fessler BJ, Guiducci S, Herrick A, Hsu VM, Jimenez S, Kahaleh B, Merkel PA, Sierakowski S, Silver RM, Simms RW, Varga J, Pope JE. 2013 classification criteria for systemic sclerosis: an American College of Rheumatology/European League against Rheumatism collaborative initiative. Arthritis Rheum. 2013 Nov;65(11):2737-47. doi: 10.1002/art.38098. Epub 2013 Oct 3.
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- Wigley FM, Korn JH, Csuka ME, Medsger TA Jr, Rothfield NF, Ellman M, Martin R, Collier DH, Weinstein A, Furst DE, Jimenez SA, Mayes MD, Merkel PA, Gruber B, Kaufman L, Varga J, Bell P, Kern J, Marrott P, White B, Simms RW, Phillips AC, Seibold JR. Oral iloprost treatment in patients with Raynaud's phenomenon secondary to systemic sclerosis: a multicenter, placebo-controlled, double-blind study. Arthritis Rheum. 1998 Apr;41(4):670-7. doi: 10.1002/1529-0131(199804)41:43.0.CO;2-I.
- Valentini G, Iudici M, Walker UA, Jaeger VK, Baron M, Carreira P, Czirjak L, Denton CP, Distler O, Hachulla E, Herrick AL, Kowal-Bielecka O, Pope J, Muller-Ladner U, Riemekasten G, Avouac J, Frerix M, Jordan S, Minier T, Siegert E, Ong VH, Vettori S, Allanore Y. The European Scleroderma Trials and Research group (EUSTAR) task force for the development of revised activity criteria for systemic sclerosis: derivation and validation of a preliminarily revised EUSTAR activity index. Ann Rheum Dis. 2017 Jan;76(1):270-276. doi: 10.1136/annrheumdis-2016-209768. Epub 2016 Sep 12.
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- Valentini G, Della Rossa A, Bombardieri S, Bencivelli W, Silman AJ, D'Angelo S, Cerinic MM, Belch JF, Black CM, Bruhlmann P, Czirjak L, De Luca A, Drosos AA, Ferri C, Gabrielli A, Giacomelli R, Hayem G, Inanc M, McHugh NJ, Nielsen H, Rosada M, Scorza R, Stork J, Sysa A, van den Hoogen FH, Vlachoyiannopoulos PJ. European multicentre study to define disease activity criteria for systemic sclerosis. II. Identification of disease activity variables and development of preliminary activity indexes. Ann Rheum Dis. 2001 Jun;60(6):592-8. doi: 10.1136/ard.60.6.592.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de junho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de dezembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de dezembro de 2021
Primeira postagem (Real)
23 de dezembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de novembro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de outubro de 2023
Última verificação
1 de outubro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2020-BSN-EL-128
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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