複雑な肛門会陰瘻を伴うクローン病における幹細胞注射の12か月の有効性に関する研究 (ECESMAC)

肛門会陰 (または肛門直腸) フィステルは、クローン病の頻繁で主要な合併症です。 実際、それらは病気の重症度が高いことを示しています。 さらに、それらは患者の生活の質に大きな影響を与えます。 最後に、これらのフィスチュラは、特に複雑な場合は治癒が困難です。 実際、抗 TNF 薬による治療では、3 分の 1 の症例でしか治りません。 前進フラップ、生物学的接着剤の注入、プラグの配置、瘻孔経路の括約筋間結紮またはレーザーなどの医学的治療に加えて、さまざまな閉塞治療が提案されていますが、依然として治癒率は不十分です。

脂肪起源の間葉系幹細胞の注入は、2003 年にこの適応症のために最初に提案されました。 それ以来、このテーマに関する多くの研究が発表されました。 最も重要なことは、国際的な多施設無作為化二重盲検第 3 相対照試験で、同種幹細胞がプラセボよりも優れており、治療効果が 1 年間の追跡調査で維持されることが実証されたことです。 この試験には、クローン病と、従来の治療法に難治性の1つ以上の複雑な肛門会陰瘻を有する選択された患者が含まれていました。 この治療法はコストが高く、その実用的な方法には制約があります (製造、配送、工場と注射の間の時間の制約)。 しかし、この研究は、クローン病の複雑な肛門会陰瘻に対する局所治療の有効性をそのような厳密な方法で実証した最初の研究です。 したがって、これらの同種間葉系幹細胞はヨーロッパでの販売承認が付与されており、2020 年の夏にフランスを含むいくつかのヨーロッパ諸国で ALOFISEL® という商品名で商品化されました。 それらは、非活動性または活動性の低いクローン病に関連して、少なくとも 1 つの従来の生物学的治療に反応しなかった複雑な肛門会陰瘻に対して適応となります。

この研究の主な目的は、「深い」寛解（すなわち、 フランスで販売後 ALOFISIEL® で治療された最初の患者の 12 か月の追跡調査で、臨床的および放射線学的)。 評価は 12 ヶ月で行う。