Studie av den 12 månader långa effekten av stamcellsinjektion vid Crohns sjukdom med komplex anoperineal fistel (ECESMAC)

Anoperineala (eller ano-rektala) fistlar är en frekvent och allvarlig komplikation av Crohns sjukdom. De indikerar faktiskt en större svårighetsgrad av sjukdomen. Dessutom har de stor inverkan på patienternas livskvalitet. Slutligen är dessa fistlar svåra att bota, särskilt när de är komplexa. Medicinsk behandling med anti-TNF-läkemedel kan faktiskt bara bota dem i en tredjedel av fallen. Olika obturationsbehandlingar har föreslagits utöver medicinsk behandling såsom framstegsflik, injektion av biologiskt lim, placering av en plugg, intersphincter ligering av fistulösa banan eller laser men med fortfarande otillräcklig läkningshastighet.

Injektion av mesenkymala stamceller av fettursprung föreslogs först för denna indikation 2003. Sedan dess har många studier publicerats i ämnet. Viktigast av allt, en internationell multicenter randomiserad dubbelblind fas 3 kontrollerad studie visade överlägsenheten hos allogena stamceller över placebo med en terapeutisk effekt som bibehölls vid ett års uppföljning. Studien involverade utvalda patienter med Crohns sjukdom och en eller flera komplexa ano-perineala fistlar som är motståndskraftiga mot konventionella behandlingar. Denna behandling har en hög kostnad och dess praktiska modaliteter är begränsande (tillverkning, leverans, begränsad tid mellan fabriken och injektionen). Denna studie är dock den första som på ett så rigoröst sätt har visat effektiviteten av en lokal behandling på komplexa ano-perineala fistlar av Crohns sjukdom. Dessa allogena mesenkymala stamceller har därför beviljats ​​marknadsföringstillstånd i Europa och har kommersialiserats i flera europeiska länder inklusive Frankrike under sommaren 2020 under varumärket ALOFISEL®. De är indicerade för komplexa ano-perineala fistlar som inte har svarat på minst en konventionell biologisk behandling, i samband med inaktiv eller mindre aktiv Crohns sjukdom.

Huvudsyftet med studien är att utvärdera graden av "djup" remission (dvs. kliniska och radiologiska) vid 12 månaders uppföljning av de första patienterna som behandlades i Frankrike med ALOFISIEL® efter marknadsföringen. Utvärderingen görs vid 12 månader eftersom det verkar som att resultatet konsolideras efter denna period.