Badanie 12-miesięcznej skuteczności iniekcji komórek macierzystych w chorobie Leśniowskiego-Crohna ze złożoną przetoką odbytowo-kroczową (ECESMAC)

Przetoki odbytowo-kroczowe (lub odbytniczo-odbytnicze) są częstym i poważnym powikłaniem choroby Leśniowskiego-Crohna. Rzeczywiście, wskazują na większe nasilenie choroby. Ponadto mają one ogromny wpływ na jakość życia pacjentów. Wreszcie, te przetoki są trudne do wyleczenia, zwłaszcza gdy są złożone. Rzeczywiście, leczenie lekami anty-TNF może wyleczyć je tylko w jednej trzeciej przypadków. Oprócz leczenia medycznego zaproponowano różne metody obturacji, takie jak wysuwanie płata, wstrzyknięcie kleju biologicznego, umieszczenie zatyczki, podwiązanie międzyzwieraczowe ścieżki przetoki lub laser, ale wciąż z niewystarczającymi wskaźnikami gojenia.

Wstrzyknięcie mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzenia tłuszczowego po raz pierwszy zaproponowano w tym wskazaniu w 2003 r. Od tego czasu ukazało się wiele opracowań na ten temat. Co najważniejsze, międzynarodowe, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane badanie fazy 3 wykazało wyższość allogenicznych komórek macierzystych nad placebo, przy czym efekt terapeutyczny utrzymywał się przez rok obserwacji. W badaniu uczestniczyli wybrani pacjenci z chorobą Leśniowskiego-Crohna i jedną lub kilkoma złożonymi przetokami odbytowo-kroczowymi opornymi na konwencjonalne leczenie. Zabieg ten wiąże się z wysokimi kosztami, a jego praktyczne warunki są ograniczone (produkcja, dostawa, ograniczony czas między fabryką a wstrzyknięciem). Jednak niniejsze badanie jest pierwszym, które w tak rygorystyczny sposób wykazało skuteczność leczenia miejscowego złożonych przetok odbytowo-kroczowych choroby Leśniowskiego-Crohna. W związku z tym te allogeniczne mezenchymalne komórki macierzyste uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Europie i zostały wprowadzone na rynek w kilku krajach europejskich, w tym we Francji, latem 2020 r. pod nazwą handlową ALOFISEL®. Są wskazane w przypadku złożonych przetok odbytowo-kroczowych, które nie odpowiedziały na co najmniej jedno konwencjonalne leczenie biologiczne, w kontekście nieaktywnej lub mniej aktywnej choroby Leśniowskiego-Crohna.

Głównym celem badania jest ocena odsetka remisji „głębokiej” (tj. kliniczne i radiologiczne) po 12 miesiącach obserwacji u pierwszych pacjentów leczonych we Francji ALOFISIEL® po jego wprowadzeniu na rynek. Ocenę przeprowadza się po 12 miesiącach, ponieważ wydaje się, że po tym okresie wynik jest skonsolidowany.