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Studio dell'efficacia a 12 mesi dell'iniezione di cellule staminali nella malattia di Crohn con fistola ano-perineale complessa (ECESMAC)

31 ottobre 2022 aggiornato da: Groupe Hospitalier Paris Saint Joseph

Le fistole ano-perineali (o ano-rettali) sono una frequente e importante complicanza della malattia di Crohn. In effetti, indicano una maggiore gravità della malattia. Inoltre, hanno un impatto importante sulla qualità della vita dei pazienti. Infine, queste fistole sono difficili da curare, soprattutto quando sono complesse. Infatti, il trattamento medico con farmaci anti-TNF può curarli solo in un terzo dei casi. Sono stati proposti vari trattamenti di otturazione oltre al trattamento medico come lembo di avanzamento, iniezione di colla biologica, posizionamento di un tappo, legatura intersfinterale del percorso fistoloso o laser ma con tassi di guarigione ancora insufficienti.

L'iniezione di cellule staminali mesenchimali di origine adiposa è stata proposta per la prima volta per questa indicazione nel 2003. Da allora sono stati pubblicati numerosi studi sull'argomento. Ancora più importante, uno studio internazionale multicentrico randomizzato in doppio cieco di fase 3 ha dimostrato la superiorità delle cellule staminali allogeniche rispetto al placebo con un effetto terapeutico mantenuto a un anno di follow-up. Lo studio ha coinvolto pazienti selezionati con malattia di Crohn e una o più fistole ano-perineali complesse refrattarie ai trattamenti convenzionali. Questo trattamento ha un costo elevato e le sue modalità pratiche sono vincolanti (produzione, consegna, tempi ristretti tra la fabbrica e l'iniezione). Tuttavia, questo studio è il primo ad aver dimostrato in modo così rigoroso l'efficacia di un trattamento locale sulle fistole ano-perineali complesse del morbo di Crohn. Queste cellule staminali mesenchimali allogeniche hanno quindi ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio in Europa e sono state commercializzate in diversi paesi europei, tra cui la Francia durante l'estate del 2020 con il nome commerciale ALOFISEL®. Sono indicati per fistole ano-perineali complesse che non hanno risposto ad almeno un trattamento biologico convenzionale, nel contesto della malattia di Crohn inattiva o meno attiva.

L'obiettivo principale dello studio è valutare il tasso di remissione "profonda" (es. clinico e radiologico) a 12 mesi di follow-up nei primi pazienti trattati in Francia con ALOFISIEL® dopo la sua commercializzazione. La valutazione viene eseguita a 12 mesi perché sembra che il risultato si consolidi dopo questo periodo.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

27

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75014
        • Groupe Hospitalier Paris Saint-Joseph
      • Rennes, Francia
        • CHU de Rennes

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con malattia di Crohn inattiva o minimamente attiva associata a una o più fistole ano-perineali complesse che non hanno risposto ad almeno una terapia biologica convenzionale, gestite per le loro fistole mediante iniezione di cellule staminali mesenchimali tra il 1° luglio 2020 e il 30 luglio 2021 presso uno dei centri partecipanti.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente di età ≥ 18 anni
  • Paziente con malattia di Crohn inattiva o minimamente attiva associata a una o più fistole ano-perineali complesse che non hanno risposto ad almeno una terapia biologica convenzionale
  • Pazienti gestiti per le loro fistole mediante iniezione di cellule staminali mesenchimali tra il 1° luglio 2020 e il 30 luglio 2021 presso uno dei centri partecipanti
  • Pazienti che comprendono la lingua francese

Criteri di esclusione:

  • Pazienti sotto tutela o curatela
  • Pazienti minori
  • Donne incinte
  • Paziente privato della libertà
  • Paziente sotto tutela giudiziaria
  • Pazienti che si oppongono all'uso dei loro dati per questa ricerca
  • Pazienti con fistola anale semplice
  • Pazienti con fistola anoretto-vaginale
  • Pazienti con stenosi del canale anale che non possono essere attraversate dal dito indice
  • Pazienti che non hanno ricevuto in precedenza cure mediche (bioterapia +/- immunosoppressori)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tassi di remissione profonda
Lasso di tempo: Mese 12

Questo risultato corrisponde al Tasso di pazienti in remissione profonda a 12 mesi definito dalla combinazione di:

  • assenza di dolore e stillicidio
  • chiusura del/i orifizio/i secondario/i con assenza di scarico su pressione digitale
  • assenza di ascessi
  • assenza di una raccolta superiore a 20 mm alla risonanza magnetica.
Mese 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Solo tasso di remissione clinica a 12 mesi
Lasso di tempo: Mese 12

Questo risultato corrisponde al tasso di pazienti in sola remissione clinica a 12 mesi definito dalla combinazione

  • un'assenza di dolore e stillicidio
  • chiusura del/i orifizio/i secondario/i con assenza di scarico su pressione digitale
  • assenza di ascessi
Mese 12
Tasso di fallimento clinico primario
Lasso di tempo: Mese 3
Questo risultato corrisponde al tasso di pazienti con fallimento del trattamento primario definito come mancata chiusura degli orifizi secondari con flusso persistente alla pressione digitale al follow-up di 3 mesi.
Mese 3
Evoluzione della gravità della malattia a 12 mesi
Lasso di tempo: Mese 12
Questo risultato corrisponde ai tassi e ai tipi di complicanze a 12 mesi.
Mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Groupe Hospitalier Paris Saint Joseph

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

2 luglio 2021

Completamento primario (EFFETTIVO)

2 settembre 2022

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 dicembre 2021

Primo Inserito (EFFETTIVO)

4 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

1 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ECESMAC

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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