Estudio de la eficacia de 12 meses de la inyección de células madre en la enfermedad de Crohn con fístula anoperineal compleja (ECESMAC)
Las fístulas anoperineales (o anorrectales) son una complicación importante y frecuente de la enfermedad de Crohn. De hecho, indican una mayor gravedad de la enfermedad. Además, tienen un gran impacto en la calidad de vida de los pacientes. Finalmente, estas fístulas son de difícil curación, especialmente cuando son complejas. De hecho, el tratamiento médico con fármacos anti-TNF solo puede curarlos en un tercio de los casos. Se han propuesto diversos tratamientos de obturación además del tratamiento médico como colgajo de avance, inyección de cola biológica, colocación de tapón, ligadura interesfinteriana del trayecto fistuloso o láser pero con tasas de curación todavía insuficientes.
La inyección de células madre mesenquimales de origen adiposo se propuso por primera vez para esta indicación en 2003. Desde entonces, se han publicado numerosos estudios sobre el tema. Lo que es más importante, un ensayo controlado de fase 3 internacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, demostró la superioridad de las células madre alogénicas sobre el placebo con un efecto terapéutico que se mantuvo durante un año de seguimiento. El ensayo involucró a pacientes seleccionados con enfermedad de Crohn y una o más fístulas anoperineales complejas refractarias a los tratamientos convencionales. Este tratamiento tiene un alto costo y sus modalidades prácticas son restrictivas (fabricación, entrega, tiempo limitado entre la fábrica y la inyección). Sin embargo, este estudio es el primero que ha demostrado de forma tan rigurosa la eficacia de un tratamiento local en las fístulas anoperineales complejas de la enfermedad de Crohn. Por lo tanto, estas células madre mesenquimales alogénicas han recibido autorización de comercialización en Europa y se han comercializado en varios países europeos, incluida Francia, durante el verano de 2020 bajo el nombre comercial ALOFISEL®. Están indicados para fístulas anoperineales complejas que no han respondido al menos a un tratamiento biológico convencional, en el contexto de una enfermedad de Crohn inactiva o menos activa.
El objetivo principal del estudio es evaluar la tasa de remisión "profunda" (es decir, clínico y radiológico) a los 12 meses de seguimiento en los primeros pacientes tratados en Francia con ALOFISIEL® tras su comercialización. La evaluación se realiza a los 12 meses porque parece que el resultado se consolida después de este período.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75014
- Groupe Hospitalier Paris Saint-Joseph
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Rennes, Francia
- CHU de Rennes
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente cuya edad ≥ 18 años
- Paciente con enfermedad de Crohn inactiva o mínimamente activa asociada con una o más fístulas anoperineales complejas que no han respondido al menos a una terapia biológica convencional
- Pacientes manejados para su(s) fístula(s) mediante inyección de células madre mesenquimales entre el 1 de julio de 2020 y el 30 de julio de 2021 en uno de los centros participantes
- Pacientes que entienden el idioma francés.
Criterio de exclusión:
- Pacientes bajo tutela o curatela
- Pacientes menores
- Mujeres embarazadas
- Paciente privado de libertad
- Paciente bajo tutela judicial
- Pacientes que se opongan al uso de sus datos para esta investigación
- Pacientes con una fístula anal simple
- Pacientes con fístula anorecto-vaginal
- Pacientes con estenosis del canal anal que no se puede cruzar con el dedo índice
- Pacientes que no hayan recibido tratamiento médico previo (bioterapia +/- inmunosupresor)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasas de remisión profunda
Periodo de tiempo: Mes 12
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Este resultado corresponde a la Tasa de pacientes en remisión profunda a los 12 meses definida por la combinación de:
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Mes 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de remisión clínica de 12 meses solamente
Periodo de tiempo: Mes 12
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Este resultado corresponde a la tasa de pacientes en remisión clínica sola a los 12 meses definida por la combinación
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Mes 12
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Tasa de fracaso clínico primario
Periodo de tiempo: Mes 3
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Este resultado corresponde a la tasa de pacientes con fracaso del tratamiento primario definido como la falta de cierre de los orificios secundarios con flujo persistente en la presión digital a los 3 meses de seguimiento.
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Mes 3
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Evolución de la gravedad de la enfermedad a los 12 meses
Periodo de tiempo: Mes 12
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Este resultado corresponde a las tasas y tipos de complicaciones a los 12 meses.
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Mes 12
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Alam A, Lin F, Fathallah N, Pommaret E, Aubert M, Lemarchand N, Abbes L, Spindler L, Portal A, de Parades V. FiLaC(R) and Crohn's disease perianal fistulas: a pilot study of 20 consecutive patients. Tech Coloproctol. 2020 Jan;24(1):75-78. doi: 10.1007/s10151-019-02134-3. Epub 2019 Dec 31.
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- Senejoux A, Siproudhis L, Abramowitz L, Munoz-Bongrand N, Desseaux K, Bouguen G, Bourreille A, Dewit O, Stefanescu C, Vernier G, Louis E, Grimaud JC, Godart B, Savoye G, Hebuterne X, Bauer P, Nachury M, Laharie D, Chevret S, Bouhnik Y; Groupe d'Etude Therapeutique des Affections Inflammatoires du tube Digestif [GETAID]. Fistula Plug in Fistulising Ano-Perineal Crohn's Disease: a Randomised Controlled Trial. J Crohns Colitis. 2016 Feb;10(2):141-8. doi: 10.1093/ecco-jcc/jjv162. Epub 2015 Sep 8.
- van Praag EM, Stellingwerf ME, van der Bilt JDW, Bemelman WA, Gecse KB, Buskens CJ. Ligation of the Intersphincteric Fistula Tract and Endorectal Advancement Flap for High Perianal Fistulas in Crohn's Disease: A Retrospective Cohort Study. J Crohns Colitis. 2020 Jul 9;14(6):757-763. doi: 10.1093/ecco-jcc/jjz181.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
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Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ECESMAC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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