Изучение 12-месячной эффективности инъекций стволовых клеток при болезни Крона со сложными аноперинеальными свищами (ECESMAC)

Ано-перинеальные (или аноректальные) свищи являются частым и серьезным осложнением болезни Крона. Действительно, они указывают на большую тяжесть заболевания. Кроме того, они существенно влияют на качество жизни пациентов. Наконец, эти свищи трудно вылечить, особенно когда они сложные. Действительно, медикаментозное лечение препаратами против TNF может излечить их только в одной трети случаев. В дополнение к медикаментозному лечению были предложены различные методы обтурации, такие как выдвижение лоскута, инъекция биологического клея, установка пломбы, интерсфинктерная перевязка свищевого хода или лазер, но все еще с недостаточной скоростью заживления.

Инъекция мезенхимальных стволовых клеток жирового происхождения была впервые предложена по этому показанию в 2003 году. С тех пор на эту тему было опубликовано множество исследований. Что наиболее важно, международное многоцентровое рандомизированное двойное слепое контролируемое исследование фазы 3 продемонстрировало превосходство аллогенных стволовых клеток над плацебо с сохранением терапевтического эффекта в течение одного года наблюдения. В исследование были включены отобранные пациенты с болезнью Крона и одним или несколькими сложными анально-промежностными свищами, рефрактерными к традиционным методам лечения. Эта обработка имеет высокую стоимость, а ее практические условия ограничены (производство, доставка, ограниченное время между производством и инъекцией). Тем не менее, это исследование является первым, в котором столь строго продемонстрирована эффективность местного лечения сложных анально-промежностных свищей при болезни Крона. Таким образом, эти аллогенные мезенхимальные стволовые клетки получили разрешение на продажу в Европе и поступили в продажу в нескольких европейских странах, включая Францию, летом 2020 года под торговой маркой ALOFISEL®. Они показаны при сложных анально-промежностных свищах, которые не ответили хотя бы на одно традиционное биологическое лечение, в контексте неактивной или менее активной болезни Крона.

Основной целью исследования является оценка частоты «глубоких» ремиссий (т.е. клинические и радиологические) через 12 месяцев наблюдения у первых пациентов, получавших лечение препаратом ALOFISIEL® во Франции после его выхода на рынок. Оценка проводится через 12 месяцев, потому что кажется, что результат закрепляется после этого периода.