干细胞注射治疗克罗恩病伴复杂性肛会阴瘘的 12 个月疗效研究 (ECESMAC)
2022年10月31日 更新者：Groupe Hospitalier Paris Saint Joseph
肛门会阴（或肛门直肠）瘘管是克罗恩病的常见和主要并发症。 事实上，它们表明疾病更严重。 此外，它们对患者的生活质量有重大影响。 最后，这些瘘管很难治愈，尤其是当它们很复杂时。 事实上，抗 TNF 药物治疗只能治愈三分之一的病例。 除了药物治疗外，还提出了各种闭塞治疗，例如推进皮瓣、注射生物胶、放置塞子、瘘管的括约肌间结扎或激光，但愈合率仍然不足。
2003 年首次提出注射脂肪来源的间充质干细胞用于该适应症。 从那时起，许多关于该主题的研究已经发表。 最重要的是，一项国际多中心随机双盲 3 期对照试验证明了同种异体干细胞优于安慰剂，且治疗效果在一年的随访中得以维持。 该试验涉及选定的克罗恩病患者和一种或多种常规治疗难以治愈的复杂肛门会阴瘘管病患者。 这种治疗成本高，并且其实际方式受到限制（制造、交付、工厂和注射之间的时间受限）。 然而，这项研究首次以如此严格的方式证明了局部治疗对克罗恩病复杂肛会阴瘘管的有效性。 因此，这些同种异体间充质干细胞已在欧洲获得上市许可，并已于 2020 年夏季以商品名 ALOFISEL®在包括法国在内的多个欧洲国家实现商业化。 它们适用于在非活动性或活动性较低的克罗恩氏病的情况下对至少一种常规生物治疗没有反应的复杂肛会阴瘘管。
该研究的主要目的是评估“深度”缓解率（即 临床和放射学）在法国上市后接受 ALOFISIEL® 治疗的首批患者进行 12 个月的随访。 评估是在 12 个月时进行的，因为似乎结果在这个时期之后得到了巩固。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
27
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Paris、法国、75014
- Groupe Hospitalier Paris Saint-Joseph
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Rennes、法国
- CHU de Rennes
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
在 2020 年 7 月 1 日之前通过间充质干细胞注射治疗瘘管的患者患有与一种或多种复杂肛会阴瘘相关的非活动性或轻度活动性克罗恩病，并且对至少一种常规生物疗法没有反应2021 年 7 月 30 日在参与中心之一。
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁的患者
- 患有非活动性或轻度活动性克罗恩病并伴有一处或多处复杂肛会阴瘘且对至少一种常规生物疗法无反应的患者
- 2020 年 7 月 1 日至 2021 年 7 月 30 日期间在其中一个参与中心通过间充质干细胞注射治疗瘘管的患者
- 懂法语的患者
排除标准：
- 受监护或监管的患者
- 未成年患者
- 孕妇
- 被剥夺自由的病人
- 受法院保护的病人
- 反对将其数据用于本研究的患者
- 单纯性肛瘘患者
- 肛肠阴道瘘患者
- 食指无法通过的肛管狭窄患者
- 以前没有接受过药物治疗的患者（生物疗法+/-免疫抑制剂）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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深度缓解率
大体时间：第 12 个月
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该结果对应于 12 个月深度缓解患者的比率，该比率由以下组合定义：
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第 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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仅 12 个月临床缓解率
大体时间：第 12 个月
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这一结果对应于由组合定义的 12 个月时单独临床缓解的患者比例
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第 12 个月
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主要临床失败率
大体时间：第 3 个月
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这一结果对应于主要治疗失败的患者的比率，该失败定义为在 3 个月的随访中未关闭次级孔口且指压持续流动。
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第 3 个月
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12个月时疾病严重程度的演变
大体时间：第 12 个月
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这一结果对应于 12 个月时的并发症发生率和类型。
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第 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Alam A, Lin F, Fathallah N, Pommaret E, Aubert M, Lemarchand N, Abbes L, Spindler L, Portal A, de Parades V. FiLaC(R) and Crohn's disease perianal fistulas: a pilot study of 20 consecutive patients. Tech Coloproctol. 2020 Jan;24(1):75-78. doi: 10.1007/s10151-019-02134-3. Epub 2019 Dec 31.
- Ciccocioppo R, Klersy C, Leffler DA, Rogers R, Bennett D, Corazza GR. Systematic review with meta-analysis: Safety and efficacy of local injections of mesenchymal stem cells in perianal fistulas. JGH Open. 2019 Feb 13;3(3):249-260. doi: 10.1002/jgh3.12141. eCollection 2019 Jun.
- Garcia-Olmo D, Garcia-Arranz M, Garcia LG, Cuellar ES, Blanco IF, Prianes LA, Montes JA, Pinto FL, Marcos DH, Garcia-Sancho L. Autologous stem cell transplantation for treatment of rectovaginal fistula in perianal Crohn's disease: a new cell-based therapy. Int J Colorectal Dis. 2003 Sep;18(5):451-4. doi: 10.1007/s00384-003-0490-3. Epub 2003 May 20.
- Mahadev S, Young JM, Selby W, Solomon MJ. Quality of life in perianal Crohn's disease: what do patients consider important? Dis Colon Rectum. 2011 May;54(5):579-85. doi: 10.1007/DCR.0b013e3182099d9e.
- Panes J, Garcia-Olmo D, Van Assche G, Colombel JF, Reinisch W, Baumgart DC, Dignass A, Nachury M, Ferrante M, Kazemi-Shirazi L, Grimaud JC, de la Portilla F, Goldin E, Richard MP, Diez MC, Tagarro I, Leselbaum A, Danese S; ADMIRE CD Study Group Collaborators. Long-term Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy (Cx601) for Complex Perianal Fistulas in Patients With Crohn's Disease. Gastroenterology. 2018 Apr;154(5):1334-1342.e4. doi: 10.1053/j.gastro.2017.12.020. Epub 2017 Dec 24.
- Brochard C, Rabilloud ML, Hamonic S, Bajeux E, Pagenault M, Dabadie A, Gerfaud A, Viel JF, Tron I, Robaszkiewicz M, Bretagne JF, Siproudhis L, Bouguen G; Groupe ABERMAD. Natural History of Perianal Crohn's Disease: Long-term Follow-up of a Population-Based Cohort. Clin Gastroenterol Hepatol. 2022 Feb;20(2):e102-e110. doi: 10.1016/j.cgh.2020.12.024. Epub 2020 Dec 24.
- Ford AC, Sandborn WJ, Khan KJ, Hanauer SB, Talley NJ, Moayyedi P. Efficacy of biological therapies in inflammatory bowel disease: systematic review and meta-analysis. Am J Gastroenterol. 2011 Apr;106(4):644-59, quiz 660. doi: 10.1038/ajg.2011.73. Epub 2011 Mar 15.
- Stellingwerf ME, van Praag EM, Tozer PJ, Bemelman WA, Buskens CJ. Systematic review and meta-analysis of endorectal advancement flap and ligation of the intersphincteric fistula tract for cryptoglandular and Crohn's high perianal fistulas. BJS Open. 2019 Jan 21;3(3):231-241. doi: 10.1002/bjs5.50129. eCollection 2019 Jun. Erratum In: BJS Open. 2020 Feb;4(1):166-167.
- Grimaud JC, Munoz-Bongrand N, Siproudhis L, Abramowitz L, Senejoux A, Vitton V, Gambiez L, Flourie B, Hebuterne X, Louis E, Coffin B, De Parades V, Savoye G, Soule JC, Bouhnik Y, Colombel JF, Contou JF, Francois Y, Mary JY, Lemann M; Groupe d'Etude Therapeutique des Affections Inflammatoires du Tube Digestif. Fibrin glue is effective healing perianal fistulas in patients with Crohn's disease. Gastroenterology. 2010 Jun;138(7):2275-81, 2281.e1. doi: 10.1053/j.gastro.2010.02.013. Epub 2010 Feb 20.
- Senejoux A, Siproudhis L, Abramowitz L, Munoz-Bongrand N, Desseaux K, Bouguen G, Bourreille A, Dewit O, Stefanescu C, Vernier G, Louis E, Grimaud JC, Godart B, Savoye G, Hebuterne X, Bauer P, Nachury M, Laharie D, Chevret S, Bouhnik Y; Groupe d'Etude Therapeutique des Affections Inflammatoires du tube Digestif [GETAID]. Fistula Plug in Fistulising Ano-Perineal Crohn's Disease: a Randomised Controlled Trial. J Crohns Colitis. 2016 Feb;10(2):141-8. doi: 10.1093/ecco-jcc/jjv162. Epub 2015 Sep 8.
- van Praag EM, Stellingwerf ME, van der Bilt JDW, Bemelman WA, Gecse KB, Buskens CJ. Ligation of the Intersphincteric Fistula Tract and Endorectal Advancement Flap for High Perianal Fistulas in Crohn's Disease: A Retrospective Cohort Study. J Crohns Colitis. 2020 Jul 9;14(6):757-763. doi: 10.1093/ecco-jcc/jjz181.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年7月2日
初级完成 (实际的)
2022年9月2日
研究完成 (预期的)
2024年12月31日
研究注册日期
首次提交
2021年12月31日
首先提交符合 QC 标准的
2021年12月31日
首次发布 (实际的)
2022年1月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年11月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年10月31日
最后验证
2022年10月1日
更多信息
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