Untersuchung der 12-monatigen Wirksamkeit der Stammzellinjektion bei Morbus Crohn mit komplexer anoperinealer Fistel (ECESMAC)

Ano-perineale (oder ano-rektale) Fisteln sind eine häufige und schwerwiegende Komplikation von Morbus Crohn. Tatsächlich weisen sie auf eine größere Schwere der Krankheit hin. Darüber hinaus haben sie einen großen Einfluss auf die Lebensqualität der Patienten. Schließlich sind diese Fisteln schwer zu heilen, insbesondere wenn sie komplex sind. Tatsächlich kann eine medizinische Behandlung mit Anti-TNF-Medikamenten sie nur in einem Drittel der Fälle heilen. Zusätzlich zur medizinischen Behandlung wurden verschiedene Obturationsbehandlungen vorgeschlagen, wie z. B. Vorschublappen, Injektion von biologischem Kleber, Platzierung eines Stopfens, intersphinktere Ligation des Fistelgangs oder Laser, aber mit immer noch unzureichenden Heilungsraten.

Die Injektion von mesenchymalen Stammzellen aus Fett wurde erstmals 2003 für diese Indikation vorgeschlagen. Seitdem sind zahlreiche Studien zu diesem Thema erschienen. Am wichtigsten ist jedoch, dass eine internationale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-3-Studie die Überlegenheit allogener Stammzellen gegenüber Placebo mit einer therapeutischen Wirkung zeigte, die nach einem Jahr Nachbeobachtung aufrechterhalten wurde. An der Studie nahmen ausgewählte Patienten mit Morbus Crohn und einer oder mehreren komplexen anoperinealen Fisteln teil, die gegenüber herkömmlichen Behandlungen nicht ansprachen. Diese Behandlung ist mit hohen Kosten verbunden und ihre praktischen Modalitäten sind einschränkend (Herstellung, Lieferung, begrenzte Zeit zwischen der Fabrik und der Injektion). Diese Studie ist jedoch die erste, die auf solch rigorose Weise die Wirksamkeit einer lokalen Behandlung bei komplexen anoperinealen Fisteln bei Morbus Crohn nachgewiesen hat. Diese allogenen mesenchymalen Stammzellen wurden daher in Europa zugelassen und im Sommer 2020 in mehreren europäischen Ländern, einschließlich Frankreich, unter dem Handelsnamen ALOFISEL® vermarktet. Sie sind indiziert bei komplexen anoperinealen Fisteln, die auf mindestens eine konventionelle biologische Behandlung im Zusammenhang mit inaktivem oder weniger aktivem Morbus Crohn nicht angesprochen haben.

Das Hauptziel der Studie ist es, die Rate der „tiefen“ Remission (d. h. klinisch und radiologisch) nach 12 Monaten Nachbeobachtung bei den ersten Patienten, die in Frankreich mit ALOFISIEL® nach dessen Markteinführung behandelt wurden. Die Bewertung wird nach 12 Monaten durchgeführt, da es scheint, dass das Ergebnis nach diesem Zeitraum konsolidiert wird.