Studie van de 12 maanden durende werkzaamheid van stamcelinjectie bij de ziekte van Crohn met complexe ano-perineale fistel (ECESMAC)

Ano-perineale (of anorectale) fistels zijn een frequente en belangrijke complicatie van de ziekte van Crohn. Ze duiden inderdaad op een grotere ernst van de ziekte. Daarnaast hebben ze een grote impact op de kwaliteit van leven van patiënten. Ten slotte zijn deze fistels moeilijk te genezen, vooral als ze complex zijn. Medische behandeling met anti-TNF-geneesmiddelen kan ze inderdaad slechts in een derde van de gevallen genezen. Naast medische behandeling zijn er verschillende obturatiebehandelingen voorgesteld, zoals een opvoerflap, injectie van biologische lijm, plaatsing van een plug, intersfincterligatie van het fistelpad of laser, maar met nog steeds onvoldoende genezingssnelheden.

De injectie van mesenchymale stamcellen van vetachtige oorsprong werd voor het eerst voorgesteld voor deze indicatie in 2003. Sindsdien zijn er tal van studies over dit onderwerp gepubliceerd. Het belangrijkste was dat een internationale, gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde fase 3-studie in meerdere centra de superioriteit van allogene stamcellen ten opzichte van placebo aantoonde, met een therapeutisch effect dat na een jaar follow-up behouden bleef. Bij het onderzoek waren geselecteerde patiënten betrokken met de ziekte van Crohn en een of meer complexe anoperineale fistels die ongevoelig waren voor conventionele behandelingen. Deze behandeling brengt hoge kosten met zich mee en de praktische modaliteiten ervan zijn beperkend (fabricage, levering, beperkte tijd tussen de fabriek en de injectie). Deze studie is echter de eerste die op zo'n rigoureuze manier de doeltreffendheid van een lokale behandeling op complexe anoperineale fistels van de ziekte van Crohn heeft aangetoond. Deze allogene mesenchymale stamcellen hebben daarom een ​​handelsvergunning gekregen in Europa en zijn in de zomer van 2020 in verschillende Europese landen, waaronder Frankrijk, op de markt gebracht onder de handelsnaam ALOFISEL®. Ze zijn geïndiceerd voor complexe anoperineale fistels die niet hebben gereageerd op ten minste één conventionele biologische behandeling, in de context van inactieve of minder actieve ziekte van Crohn.

Het hoofddoel van de studie is het evalueren van het percentage "diepe" remissie (d.w.z. klinisch en radiologisch) na 12 maanden follow-up bij de eerste patiënten die in Frankrijk werden behandeld met ALOFISIEL® nadat het op de markt was gebracht. De evaluatie wordt na 12 maanden uitgevoerd omdat het erop lijkt dat het resultaat na deze periode bestendigd is.