Studie av 12-måneders effektivitet av stamcelleinjeksjon ved Crohns sykdom med kompleks anoperineal fistel (ECESMAC)

Ano-perineale (eller ano-rektale) fistler er en hyppig og alvorlig komplikasjon av Crohns sykdom. Faktisk indikerer de en større alvorlighetsgrad av sykdommen. I tillegg har de stor innvirkning på livskvaliteten til pasientene. Til slutt er disse fistlene vanskelige å kurere, spesielt når de er komplekse. Faktisk kan medisinsk behandling med anti-TNF-medisiner bare kurere dem i en tredjedel av tilfellene. Ulike obturasjonsbehandlinger har blitt foreslått i tillegg til medisinsk behandling, slik som fremføringsklaff, injeksjon av biologisk lim, plassering av en plugg, intersfinkterligering av fistuløse banen eller laser, men med fortsatt utilstrekkelig tilhelingshastighet.

Injeksjon av mesenkymale stamceller av fettopprinnelse ble først foreslått for denne indikasjonen i 2003. Siden den gang har det blitt publisert en rekke studier om emnet. Det viktigste er at en internasjonal multisenter randomisert dobbeltblind fase 3 kontrollert studie demonstrerte overlegenheten til allogene stamceller over placebo med en terapeutisk effekt opprettholdt ved ett års oppfølging. Studien involverte utvalgte pasienter med Crohns sykdom og en eller flere komplekse ano-perineale fistler som er motstandsdyktige mot konvensjonelle behandlinger. Denne behandlingen har høye kostnader og dens praktiske modaliteter er begrensende (produksjon, levering, begrenset tid mellom fabrikken og injeksjonen). Denne studien er imidlertid den første som på en så streng måte har demonstrert effektiviteten av en lokal behandling på komplekse ano-perineale fistler av Crohns sykdom. Disse allogene mesenkymale stamcellene har derfor fått markedsføringstillatelse i Europa og har blitt kommersialisert i flere europeiske land, inkludert Frankrike sommeren 2020 under handelsnavnet ALOFISEL®. De er indisert for komplekse ano-perineale fistler som ikke har respondert på minst én konvensjonell biologisk behandling, i sammenheng med inaktiv eller mindre aktiv Crohns sykdom.

Hovedmålet med studien er å evaluere graden av "dyp" remisjon (dvs. klinisk og radiologisk) ved 12 måneders oppfølging hos de første pasientene som ble behandlet i Frankrike med ALOFISIEL® etter markedsføringen. Evalueringen utføres ved 12 måneder fordi det ser ut til at resultatet er konsolidert etter denne perioden.