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Étude de l'efficacité sur 12 mois de l'injection de cellules souches dans la maladie de Crohn avec fistule ano-périnéale complexe (ECESMAC)

31 octobre 2022 mis à jour par: Groupe Hospitalier Paris Saint Joseph

Les fistules ano-périnéales (ou ano-rectales) sont une complication fréquente et majeure de la maladie de Crohn. En effet, ils indiquent une plus grande sévérité de la maladie. De plus, ils ont un impact majeur sur la qualité de vie des patients. Enfin, ces fistules sont difficiles à guérir, surtout lorsqu'elles sont complexes. En effet, un traitement médical avec des anti-TNF ne peut les guérir que dans un tiers des cas. Divers traitements d'obturation ont été proposés en complément du traitement médical comme le lambeau d'avancement, l'injection de colle biologique, la pose d'un plug, la ligature intersphinctérienne du trajet fistuleux ou le laser mais avec des taux de cicatrisation encore insuffisants.

L'injection de cellules souches mésenchymateuses d'origine adipeuse a été proposée pour la première fois dans cette indication en 2003. Depuis, de nombreuses études ont été publiées sur le sujet. Surtout, un essai contrôlé international multicentrique randomisé en double aveugle de phase 3 a démontré la supériorité des cellules souches allogéniques par rapport au placebo avec un effet thérapeutique maintenu à un an de suivi. L'essai a impliqué des patients sélectionnés atteints de la maladie de Crohn et d'une ou plusieurs fistules ano-périnéales complexes réfractaires aux traitements conventionnels. Ce traitement a un coût élevé et ses modalités pratiques sont contraignantes (fabrication, livraison, délai contraint entre l'usine et l'injection). Cependant, cette étude est la première à avoir démontré de manière aussi rigoureuse l'efficacité d'un traitement local sur les fistules ano-périnéales complexes de la maladie de Crohn. Ces cellules souches mésenchymateuses allogéniques ont donc obtenu une AMM en Europe et ont été commercialisées dans plusieurs pays européens dont la France durant l'été 2020 sous le nom commercial ALOFISEL®. Ils sont indiqués pour les fistules ano-périnéales complexes n'ayant pas répondu à au moins un traitement biologique conventionnel, dans le cadre d'une maladie de Crohn inactive ou peu active.

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer le taux de rémission "profonde" (c'est-à-dire clinique et radiologique) à 12 mois de suivi chez les premiers patients traités en France par ALOFISIEL® après sa commercialisation. L'évaluation est effectuée à 12 mois car il semble que le résultat soit consolidé après cette période.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

France
- - Paris, France, 75014
    - Groupe Hospitalier Paris Saint-Joseph
  - Rennes, France
    - CHU de Rennes

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patient atteint d'une maladie de Crohn inactive ou peu active associée à une ou plusieurs fistule(s) ano-périnéale(s) complexe(s) n'ayant pas répondu à au moins un traitement biologique conventionnel, pris en charge pour leur(s) fistule(s) par injection de cellules souches mésenchymateuses entre le 1er juillet 2020 et le 30 juillet 2021 dans l'un des centres participants.

La description

Critère d'intégration:

Patient dont l'âge ≥ 18 ans
Patient atteint d'une maladie de Crohn inactive ou peu active associée à une ou plusieurs fistules ano-périnéales complexes n'ayant pas répondu à au moins un traitement biologique conventionnel
Patients pris en charge pour leur(s) fistule(s) par injection de cellules souches mésenchymateuses entre le 1er juillet 2020 et le 30 juillet 2021 dans l'un des centres participants
Patients qui comprennent la langue française

Critère d'exclusion:

Patients sous tutelle ou curatelle
Patients mineurs
Femmes enceintes
Patient privé de liberté
Patient sous protection judiciaire
Les patients qui s'opposent à l'utilisation de leurs données pour cette recherche
Patients avec une fistule anale simple
Patientes atteintes de fistule anorecto-vaginale
Patients présentant une sténose du canal anal qui ne peut pas être franchie par l'index
Patients n'ayant pas reçu de traitement médical antérieur (biothérapie +/- immunosuppresseur)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Taux de rémission profonde Délai: Mois 12	Ce résultat correspond au Taux de patients en rémission profonde à 12 mois défini par la combinaison de : absence de douleur et de suintement fermeture du ou des orifice(s) secondaire(s) avec absence de refoulement sur pression digitale absence d'abcès absence de collection de plus de 20 mm en IRM.	Mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Taux de rémission clinique à 12 mois seulement Délai: Mois 12	Ce résultat correspond au taux de patients en rémission clinique seuls à 12 mois définis par la combinaison une absence de douleur et de suintement fermeture du ou des orifice(s) secondaire(s) avec absence de refoulement sur pression digitale absence d'abcès	Mois 12
Taux d'échec clinique primaire Délai: Mois 3	Ce résultat correspond au taux de patients présentant un échec du traitement primaire défini comme la non-fermeture d'orifice(s) secondaire(s) avec un débit persistant à la pression digitale au suivi de 3 mois.	Mois 3
Evolution de la sévérité de la maladie à 12 mois Délai: Mois 12	Ce résultat correspond aux taux et types de complications à 12 mois.	Mois 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Groupe Hospitalier Paris Saint Joseph

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

2 juillet 2021

Achèvement primaire (RÉEL)

2 septembre 2022

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

31 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité