Az őssejt-injekció 12 hónapos hatékonyságának vizsgálata Crohn-betegségben komplex ano-perineális sipoly esetén (ECESMAC)
Az ano-perinealis (vagy ano-rektális) fisztulák a Crohn-betegség gyakori és jelentős szövődményei. Valójában a betegség nagyobb súlyosságát jelzik. Emellett jelentős hatással vannak a betegek életminőségére is. Végül ezek a sipolyok nehezen gyógyíthatók, különösen, ha összetettek. Valójában a TNF-ellenes gyógyszerekkel végzett orvosi kezelés csak az esetek egyharmadában gyógyíthatja meg őket. Különféle elzáródásos kezeléseket javasoltak az orvosi kezelésen kívül, mint például az előretolt lebeny, a biológiai ragasztó befecskendezése, a dugó elhelyezése, a fistulous út intersfinkter-ligálása vagy a lézer, de még mindig nem megfelelő gyógyulási sebességgel.
A zsír eredetű mezenchimális őssejtek injekcióját először 2003-ban javasolták erre az indikációra. Azóta számos tanulmány jelent meg a témában. A legfontosabb, hogy egy nemzetközi multicentrikus randomizált kettős-vak, 3. fázisú, kontrollált vizsgálat kimutatta az allogén őssejtek felsőbbrendűségét a placebóval szemben, és a terápiás hatás egyéves követés után is megmaradt. A vizsgálatban Crohn-betegségben szenvedő betegek vettek részt, és egy vagy több olyan összetett ano-perinealis sipoly volt, amely ellenáll a hagyományos kezeléseknek. Ennek a kezelésnek magas a költsége, gyakorlati módjai pedig korlátozóak (gyártás, szállítás, korlátozott idő a gyár és a befecskendezés között). Ez a tanulmány azonban az első, amely ilyen szigorú módon bizonyította a Crohn-betegség összetett ano-perineális fistulájának helyi kezelésének hatékonyságát. Ezek az allogén mesenchymális őssejtek ezért forgalomba hozatali engedélyt kaptak Európában, és 2020 nyarán ALOFISEL® márkanéven több európai országban, köztük Franciaországban is kereskedelmi forgalomba kerültek. Inaktív vagy kevésbé aktív Crohn-betegség esetén olyan összetett ano-perinealis fisztulák esetén javallottak, amelyek nem reagáltak legalább egy hagyományos biológiai kezelésre.
A vizsgálat fő célja a „mély” remisszió mértékének értékelése (pl. klinikai és radiológiai) 12 hónapos követés után az első olyan betegeknél, akiket Franciaországban ALOFISIEL®-lel kezeltek a forgalomba hozatalt követően. Az értékelés 12 hónapos korban történik, mert úgy tűnik, hogy az eredmény ezen időszak után konszolidálódik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75014
- Groupe Hospitalier Paris Saint-Joseph
-
Rennes, Franciaország
- CHU de Rennes
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Beteg, akinek életkora ≥ 18 év
- Inaktív vagy minimálisan aktív Crohn-betegségben szenvedő beteg, amely egy vagy több komplex ano-perinealis sipolyhoz társul, és nem reagált legalább egy hagyományos biológiai terápiára
- Azok a betegek, akiket 2020. július 1. és 2021. július 30. között mezenchimális őssejt injekcióval kezeltek fisztulájukra az egyik részt vevő központban
- Francia nyelvet értő betegek
Kizárási kritériumok:
- Gyámság vagy gondnokság alatt álló betegek
- Kisebb betegek
- Terhes nők
- A beteg szabadságától megfosztott
- Bírósági védelem alatt álló beteg
- Betegek, akik tiltakoznak adataik e kutatáshoz való felhasználása ellen
- Egyszerű anális sipolyban szenvedő betegek
- Anorecto-vaginális sipolyban szenvedő betegek
- Anális csatorna szűkületben szenvedő betegek, amelyeket a mutatóujjával nem lehet átlépni
- Olyan betegek, akik korábban nem részesültek orvosi kezelésben (bioterápia +/- immunszuppresszáns)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Mély remissziós arányok
Időkeret: 12. hónap
|
Ez az eredmény megfelel a 12 hónapos mély remisszióban szenvedő betegek arányának, amelyet a következők kombinációja határoz meg:
|
12. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Csak 12 hónapos klinikai remissziós arány
Időkeret: 12. hónap
|
Ez az eredmény a kombináció által meghatározott 12 hónapos klinikai remisszióban szenvedő betegek arányának felel meg
|
12. hónap
|
|
Elsődleges klinikai kudarcok aránya
Időkeret: 3. hónap
|
Ez az eredmény megfelel azoknak a betegeknek az arányának, akiknél az elsődleges kezelés sikertelen volt, ha a másodlagos nyílás(ok) nem záródnak be, és a 3 hónapos követés során a digitális nyomáson állandó áramlást tapasztaltak.
|
3. hónap
|
|
A betegség súlyosságának alakulása 12 hónapos korban
Időkeret: 12. hónap
|
Ez az eredmény megfelel a 12 hónapos szövődmények arányának és típusainak.
|
12. hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Alam A, Lin F, Fathallah N, Pommaret E, Aubert M, Lemarchand N, Abbes L, Spindler L, Portal A, de Parades V. FiLaC(R) and Crohn's disease perianal fistulas: a pilot study of 20 consecutive patients. Tech Coloproctol. 2020 Jan;24(1):75-78. doi: 10.1007/s10151-019-02134-3. Epub 2019 Dec 31.
- Ciccocioppo R, Klersy C, Leffler DA, Rogers R, Bennett D, Corazza GR. Systematic review with meta-analysis: Safety and efficacy of local injections of mesenchymal stem cells in perianal fistulas. JGH Open. 2019 Feb 13;3(3):249-260. doi: 10.1002/jgh3.12141. eCollection 2019 Jun.
- Garcia-Olmo D, Garcia-Arranz M, Garcia LG, Cuellar ES, Blanco IF, Prianes LA, Montes JA, Pinto FL, Marcos DH, Garcia-Sancho L. Autologous stem cell transplantation for treatment of rectovaginal fistula in perianal Crohn's disease: a new cell-based therapy. Int J Colorectal Dis. 2003 Sep;18(5):451-4. doi: 10.1007/s00384-003-0490-3. Epub 2003 May 20.
- Mahadev S, Young JM, Selby W, Solomon MJ. Quality of life in perianal Crohn's disease: what do patients consider important? Dis Colon Rectum. 2011 May;54(5):579-85. doi: 10.1007/DCR.0b013e3182099d9e.
- Panes J, Garcia-Olmo D, Van Assche G, Colombel JF, Reinisch W, Baumgart DC, Dignass A, Nachury M, Ferrante M, Kazemi-Shirazi L, Grimaud JC, de la Portilla F, Goldin E, Richard MP, Diez MC, Tagarro I, Leselbaum A, Danese S; ADMIRE CD Study Group Collaborators. Long-term Efficacy and Safety of Stem Cell Therapy (Cx601) for Complex Perianal Fistulas in Patients With Crohn's Disease. Gastroenterology. 2018 Apr;154(5):1334-1342.e4. doi: 10.1053/j.gastro.2017.12.020. Epub 2017 Dec 24.
- Brochard C, Rabilloud ML, Hamonic S, Bajeux E, Pagenault M, Dabadie A, Gerfaud A, Viel JF, Tron I, Robaszkiewicz M, Bretagne JF, Siproudhis L, Bouguen G; Groupe ABERMAD. Natural History of Perianal Crohn's Disease: Long-term Follow-up of a Population-Based Cohort. Clin Gastroenterol Hepatol. 2022 Feb;20(2):e102-e110. doi: 10.1016/j.cgh.2020.12.024. Epub 2020 Dec 24.
- Ford AC, Sandborn WJ, Khan KJ, Hanauer SB, Talley NJ, Moayyedi P. Efficacy of biological therapies in inflammatory bowel disease: systematic review and meta-analysis. Am J Gastroenterol. 2011 Apr;106(4):644-59, quiz 660. doi: 10.1038/ajg.2011.73. Epub 2011 Mar 15.
- Stellingwerf ME, van Praag EM, Tozer PJ, Bemelman WA, Buskens CJ. Systematic review and meta-analysis of endorectal advancement flap and ligation of the intersphincteric fistula tract for cryptoglandular and Crohn's high perianal fistulas. BJS Open. 2019 Jan 21;3(3):231-241. doi: 10.1002/bjs5.50129. eCollection 2019 Jun. Erratum In: BJS Open. 2020 Feb;4(1):166-167.
- Grimaud JC, Munoz-Bongrand N, Siproudhis L, Abramowitz L, Senejoux A, Vitton V, Gambiez L, Flourie B, Hebuterne X, Louis E, Coffin B, De Parades V, Savoye G, Soule JC, Bouhnik Y, Colombel JF, Contou JF, Francois Y, Mary JY, Lemann M; Groupe d'Etude Therapeutique des Affections Inflammatoires du Tube Digestif. Fibrin glue is effective healing perianal fistulas in patients with Crohn's disease. Gastroenterology. 2010 Jun;138(7):2275-81, 2281.e1. doi: 10.1053/j.gastro.2010.02.013. Epub 2010 Feb 20.
- Senejoux A, Siproudhis L, Abramowitz L, Munoz-Bongrand N, Desseaux K, Bouguen G, Bourreille A, Dewit O, Stefanescu C, Vernier G, Louis E, Grimaud JC, Godart B, Savoye G, Hebuterne X, Bauer P, Nachury M, Laharie D, Chevret S, Bouhnik Y; Groupe d'Etude Therapeutique des Affections Inflammatoires du tube Digestif [GETAID]. Fistula Plug in Fistulising Ano-Perineal Crohn's Disease: a Randomised Controlled Trial. J Crohns Colitis. 2016 Feb;10(2):141-8. doi: 10.1093/ecco-jcc/jjv162. Epub 2015 Sep 8.
- van Praag EM, Stellingwerf ME, van der Bilt JDW, Bemelman WA, Gecse KB, Buskens CJ. Ligation of the Intersphincteric Fistula Tract and Endorectal Advancement Flap for High Perianal Fistulas in Crohn's Disease: A Retrospective Cohort Study. J Crohns Colitis. 2020 Jul 9;14(6):757-763. doi: 10.1093/ecco-jcc/jjz181.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (TÉNYLEGES)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ECESMAC
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .