Undersøgelse af den 12-måneders effektivitet af stamcelleinjektion ved Crohns sygdom med kompleks anoperineal fistel (ECESMAC)

Ano-perineale (eller ano-rektale) fistler er en hyppig og alvorlig komplikation af Crohns sygdom. Faktisk indikerer de en større sværhedsgrad af sygdommen. Derudover har de stor betydning for patienternes livskvalitet. Endelig er disse fistler svære at helbrede, især når de er komplekse. Faktisk kan medicinsk behandling med anti-TNF-lægemidler kun helbrede dem i en tredjedel af tilfældene. Forskellige obturationsbehandlinger er blevet foreslået ud over medicinsk behandling, såsom avancement flap, injektion af biologisk lim, placering af en prop, intersphincter ligering af fistulous vej eller laser, men med stadig utilstrækkelige helingshastigheder.

Injektion af mesenkymale stamceller af fedtoprindelse blev første gang foreslået til denne indikation i 2003. Siden da er der blevet publiceret adskillige undersøgelser om emnet. Vigtigst er det, at et internationalt multicenter randomiseret dobbelt-blind fase 3 kontrolleret forsøg demonstrerede overlegenheden af ​​allogene stamceller i forhold til placebo med en terapeutisk effekt opretholdt ved et års opfølgning. Forsøget omfattede udvalgte patienter med Crohns sygdom og en eller flere komplekse ano-perineale fistler, der er modstandsdygtige over for konventionelle behandlinger. Denne behandling har en høj pris, og dens praktiske modaliteter er begrænsende (fremstilling, levering, begrænset tid mellem fabrikken og injektionen). Denne undersøgelse er imidlertid den første, der på en så streng måde har demonstreret effektiviteten af ​​en lokal behandling på komplekse ano-perineale fistler af Crohns sygdom. Disse allogene mesenkymale stamceller har derfor fået markedsføringstilladelse i Europa og er blevet kommercialiseret i flere europæiske lande, herunder Frankrig i løbet af sommeren 2020 under handelsnavnet ALOFISEL®. De er indiceret til komplekse ano-perineale fistler, der ikke har reageret på mindst én konventionel biologisk behandling, i forbindelse med inaktiv eller mindre aktiv Crohns sygdom.

Hovedformålet med undersøgelsen er at evaluere graden af ​​"dyb" remission (dvs. klinisk og radiologisk) efter 12 måneders opfølgning hos de første patienter, der blev behandlet i Frankrig med ALOFISIEL® efter markedsføringen. Evalueringen udføres efter 12 måneder, fordi det ser ud til, at resultatet er konsolideret efter denne periode.