適格な親研究の治療期間を完了した参加者のための延長研究
2025年2月5日 更新者：Pfizer
活動性皮膚筋炎の 18 歳以上 80 歳以下の成人参加者に投与された PF-06823859 の安全性を調査するための非盲検長期延長試験。
この調査研究の目的は、適格研究からの皮膚筋炎 (DM) の成人参加者における PF-06823859 治験薬の長期的な安全性と忍容性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
- University of Alabama at Birmingham, Department of Dermatology
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
- Mayo Clinic
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- Attune Health Research Inc.
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic in Florida
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Kansas
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Fairway、Kansas、アメリカ、66205
- KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- KU Clinical and Translational Science Unit (CTSU) Rainbow
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham & Women's Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital - CTH
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63108
- Washington University School of Medicine
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63108
- Center for Outpatient Health
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School Of Medicine At Mount Sinai
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Langone Health Clinical Research Center
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New York、New York、アメリカ、10028
- Mount Sinai Doctors Dermatology
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New York、New York、アメリカ、10017
- NYU Langone Radiology - Ambulatory Care Center East 41st Street
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Grossman School of Medicine, The Ronald O. Perelman Department of Dermatology
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Center for Human Phenomic Science
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania, Perelman Center for Advanced Medicine (PCAM)
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Debrecen、ハンガリー、4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Krakow、ポーランド、30-363
- Centrum Medyczne Plejady
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Podlaskie
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Białystok、Podlaskie、ポーランド、15-707
- Nova Reuma Społka Partnerska
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -中等度から重度の皮膚筋炎（DM）の18歳以上80歳以下の参加者で、適格な研究の治療期間を完了しました。
- -署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。
- -予定されたすべての訪問、治療計画、臨床検査、ライフスタイルの考慮事項、およびその他の研究手順を喜んで順守できる参加者。
除外基準:
- -最近（過去1年以内）または積極的な自殺念慮/行動または実験室の異常を含むその他の医学的または精神的状態 研究参加のリスクを高めるか、研究者の判断で、参加者を研究に不適切にする可能性があります
- 参加資格試験中の任意の時点で中止基準を満たした参加者。
- 治験責任医師または治験依頼者の意見では、進行中の安全性の問題である、または参加者が解決されていない適格な研究で安全性モニタリング基準を満たしている、適格な研究で進行中の安全性イベントを持つ参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：抗βインターフェロン薬（PF-06823859）
点滴
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点滴
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療を受けた参加者の数緊急性の有害事象（TEAES）
時間枠：68週目までの最大投与の1日目から
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有害事象（AE）は、参加者または臨床研究参加者の不気味な医学的発生であり、研究介入に関連するかどうかにかかわらず、研究介入の使用に一時的に関連していました。
AEは、有効な治療期間中にイベントが初めて発生し、治療開始前に見られなかった場合、または治療の開始前にイベントが見られたが、増加した場合、特定の治療と比較して治療が出現すると見なされました。治療中の重症度。
AESには、深刻な有害事象（SAE）とすべての非SAESの両方が含まれていました。
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68週目までの最大投与の1日目から
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実験室の異常を持つ参加者の数
時間枠：68週目までの最大投与の1日目から
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血液学の実験室パラメーター：ヘモグロビン（デシリターあたりのグラム[g/dl]）;ヘマトクリット（パーセンテージ[％]）;リンパ球（10^3（/）ミリメートル[mm]^3）;リンパ球/白血球（％）;好中球（10^3/mm^3）は（<）0.8*低い
正常（LLN）、白血球（10^3/mm^3）<0.6*LLN、好中球（10^3/mm^3）;好塩基球（10^3/mm^3）;好塩基性/白血球（％）;単球/白血球（％）;活性化された部分トロンボプラスチン時間（秒[SEC]）;プロトロンビン時間（sec）（>）1.2*以上
通常の制限（ULN）。
臨床化学：カリウム（1リットルあたりのミリQuivalents [meq/l]）;重炭酸塩（MEQ/L）<0.9*LLN、クレアチンキナーゼ（1リットルあたりの単位[U/L]）> 2.0*ULN、グルコース（デシリットルあたりのミリグラム[mg/dl]）;グルコース増殖（mg/dl）> 1.5*uln。
尿検査：尿グルコース;ケトン;尿タンパク質;尿ヘモグロビン;亜硝酸塩;白血球エステラーゼ;ヒアリン鋳造（1/白血球細胞症促進因子（[> =] 1以上、尿赤血球（scalar）;尿白血球（scalar）> = 20。
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68週目までの最大投与の1日目から
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バイタルサインの変更の分類に応じた参加者の数
時間枠：68週目までの最大投与の1日目から
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バイタルサインには、次のパラメーターが含まれていました。拡張期血圧（水銀のミリメートル[mmhg]）変更> = 20 mmHgの増加。収縮期血圧（MMHG）の座位> = 30 mmHgの増加、座位拡張期血圧（MMHG）の変化> = 20 mmHgの減少と座りた収縮期血圧（MMHG）変化> = 30 mmHg減少。
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68週目までの最大投与の1日目から
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心電図（ECG）の発見の分類に従って参加者の数
時間枠：68週目までの最大投与の1日目から
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評価されたECGパラメーターは次のとおりでした。PR間隔値> = 300ミリ秒（MSEC）; QRS期間値> = 200ミリ秒; QT間隔値> = 500ミリ秒; Fridericiaの式（QTCF）450以下（<=）値<480 msec、480 <= Value <500 msecおよびValue> = 500ミリ秒以下を使用して、QT間隔を修正しました。
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68週目までの最大投与の1日目から
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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52週目の皮膚皮膚筋炎疾患領域および重症度指数（CDASI）活動スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（用量1の前）、52週
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CDASIは、皮膚疾患の程度を体系的に定量化するように設計された検証されたDM固有の機器です。
15の異なる解剖学的位置での疾患の関与は、3つの活動（紅斑、スケール、侵食/潰瘍）と2つの損傷（Poikiloderma、Calcinosis）の測定を使用して評価されました。
Gottronの丘疹の存在と重症度、周ングの変化、脱毛症も捕獲されました。
総CDASI活動スコアは、3つの活動（紅斑、スケール、侵食/潰瘍）の3つの活動の評価、Gottronの丘疹の存在と重症度、骨角の変化、脱毛症に基づいていました。
総CDASI活性スコアは0から100の範囲であり、スコアが高いほど障害のレベルが高いことが示されました。
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ベースライン（用量1の前）、52週
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12、24、36、および48週のCDASIアクティビティスコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（用量1の前）、12、24、36、48週
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CDASIは、皮膚疾患の程度を体系的に定量化するように設計された検証されたDM固有の機器です。
15の異なる解剖学的位置での疾患の関与は、3つの活動（紅斑、スケール、侵食/潰瘍）と2つの損傷（Poikiloderma、Calcinosis）の測定を使用して評価されました。
Gottronの丘疹の存在と重症度、周ングの変化、脱毛症も捕獲されました。
総CDASI活動スコアは、3つの活動（紅斑、スケール、侵食/潰瘍）の3つの活動の評価、Gottronの丘疹の存在と重症度、骨角の変化、脱毛症に基づいていました。
総CDASI活性スコアは0から100の範囲であり、スコアが高いほど障害のレベルが高いことが示されました。
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ベースライン（用量1の前）、12、24、36、48週
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12、24、36、48、および52週のCDASI活動スコアの絶対値
時間枠：12、24、36、48、52週
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CDASIは、皮膚疾患の程度を体系的に定量化するように設計された検証されたDM固有の機器です。
15の異なる解剖学的位置での疾患の関与は、3つの活動（紅斑、スケール、侵食/潰瘍）と2つの損傷（Poikiloderma、Calcinosis）の測定を使用して評価されました。
Gottronの丘疹の存在と重症度、周ングの変化、脱毛症も捕獲されました。
総CDASI活動スコアは、3つの活動（紅斑、スケール、侵食/潰瘍）の3つの活動の評価、Gottronの丘疹の存在と重症度、骨角の変化、脱毛症に基づいていました。
総CDASI活性スコアは0から100の範囲であり、スコアが高いほど障害のレベルが高いことが示されました。
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12、24、36、48、52週
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12、24、36、48、および52週のCDASIダメージスコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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CDASIは、皮膚疾患の程度を体系的に定量化するように設計された検証されたDM固有の機器です。
15の異なる解剖学的位置での疾患の関与は、3つの活動（紅斑、スケール、侵食/潰瘍）と2つの損傷（Poikiloderma、Calcinosis）の測定を使用して評価されました。
Gottronの丘疹の存在と重症度、周ングの変化、脱毛症も捕獲されました。
CDASIの総損傷スコアは、2つの損傷（ポイキロデルマ、カルシノーシス）の測定値の医師の評価、およびGottronの丘疹の存在と重症度に基づいていました。
総CDASI損傷スコアは0〜32の範囲で、スコアが高いほど皮膚損傷のレベルが高いことが示されました。
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ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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12、24、36、48、および52週目のCDASI損傷スコアの絶対値
時間枠：12、24、36、48、52週
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CDASIは、皮膚疾患の程度を体系的に定量化するように設計された検証されたDM固有の機器です。
15の異なる解剖学的位置での疾患の関与は、3つの活動（紅斑、スケール、侵食/潰瘍）と2つの損傷（Poikiloderma、Calcinosis）の測定を使用して評価されました。
Gottronの丘疹の存在と重症度、周ングの変化、脱毛症も捕獲されました。
CDASIの総損傷スコアは、2つの損傷（ポイキロデルマ、カルシノーシス）の測定値の医師の評価、およびGottronの丘疹の存在と重症度に基づいていました。
総CDASI損傷スコアは0〜32の範囲で、スコアが高いほど皮膚損傷のレベルが高いことが示されました。
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12、24、36、48、52週
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12、24、36、48、52週の合計改善スコア（TIS）：筋肉コホート
時間枠：12、24、36、48、52週
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TISで構成される6つのコアセット測定値があります：1）医師のグローバル評価スコア[PHGA]（筋炎疾患活動性評価ツール[MDAAT]、視覚アナログスケール[VAS]の0-100 mmまたは0-10センチメートル（cm） 、より高いスコア=健康状態が悪い）; 2）患者のグローバル評価スコア[PTGA]（VASで0-100 mmまたは0-10 cm、より高いスコア=より悪いステータス）; 3）手動筋肉検査-8（MMT-8）指定筋肉群（0-80、低いスコア=より高い障害レベル）; 4）健康評価アンケート障害指数[HAQ-DI]（0-3、より高いスコア=悪いステータス）; 5）世界的な筋肉外疾患活動性（MDAATから、VASで0〜10 cm、より高いスコア=より高い障害）; 6）参加者の最も高い筋肉酵素。
TISは、各コアセットメジャーの変化に関連する6つの改善スコアすべての合計でした。
Tisは0から100の範囲でした。 tis> = 20が最小限の改善を示し、tis> = 40は中程度の改善を示し、tis> = 60は大きな改善を示します。
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12、24、36、48、52週
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第12、24、36、48、52週目の医師グローバル評価（PHGA）スコアのベースラインからの変更：筋肉コホート
時間枠：ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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PHGA：調査員は、0 cm（非常に良い）から10 cm（非常に悪い）のVASで参加者の疾患活動性全体を評価するように求められました。スコアの上昇により、健康状態が悪いことが示されました。
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ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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12、24、36、48、および52の患者グローバル評価（PTGA）スコアのベースラインからの変更：筋肉コホート
時間枠：ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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PTGAは、参加者/参加者の保護者による疾患の重症度の評価であり、0 mm（疾患活動性の証拠なし）から100 mm（非常に活動的または重度の疾患活動性）までのVASを使用しました。
スコアが高いほど、状態が悪いことを示しました。
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ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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手動筋肉テストのベースラインからの変更-8指定筋肉群（MMT-8）スコア12、24、36、48、52：筋肉コホート
時間枠：ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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MMT-8は、手動筋肉検査を使用して筋力を評価するツールです。
8つの指定された筋肉が一方的にテストされ、総潜在的な合計スコアは0-80です。
スコアの低下は、より高いレベルの障害を示しています。
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ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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健康評価アンケートおよび疾患指数（HAQ-DI）スコアのベースラインからの変更12、24、36、48、52：Muscle Cohort
時間枠：ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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HAQ-DIは、8つのセクション（ドレッシングとグルーミング、発生、食事、ウォーキング、衛生、グリップ、リーチ、アクティビティを含む）で構成されていました。
各セクションには、参加者が自分の機能をランク付けするために使用した複数の質問があり、0から3の範囲で0 =困難なく、3 =できませんでした。
各参加者について、8つのセクションのそれぞれについて平均ランキングが計算されました。
HAQ-DIのスコア範囲は0〜3で、スコアが高いほど悪い状態が反映されています。
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ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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12、24、36、48、52週のクレアチンキナーゼのベースラインからの変化：筋肉コホート
時間枠：ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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クレアチンキナーゼは、1リットルあたりの単位（U/L）で測定された筋肉酵素です。
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ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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12、24、36、48、および52週目の筋炎疾患疾患活動性評価ツール（MDAAT）スコアからの筋肉外グローバル評価のベースラインからの変更：筋肉コホート
時間枠：ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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MDAATツールは、0〜10 cmのVAS上の筋肉外器官系と筋肉の疾患活動性の程度を測定し、より高いスコアはより高いレベルの障害を示しました。
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ベースライン（1日目の用量の前）、12週目、24、36、48、52週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年12月20日
一次修了 (実際)
2023年11月20日
研究の完了 (実際)
2023年11月20日
試験登録日
最初に提出
2021年12月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年1月10日
最初の投稿 (実際)
2022年1月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年2月5日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- C0251008
- 2021-004787-10 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。