Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En förlängningsstudie för deltagare som har slutfört behandlingsperioden för en kvalificerad förälderstudie

5 februari 2025 uppdaterad av: Pfizer

EN ÖPPEN ETIKET, LÅNGTIDSUTLÄNGNINGSSTUDIE FÖR ATT UNDERSÖKA SÄKERHETEN FÖR PF-06823859 ADMINISTRERAD TILL VUXNA DELTAGARE ≥18 OCH ≤80 MED AKTIV DERMATOMYOSIT.

Syftet med denna forskningsstudie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av studieläkemedlet PF-06823859 hos vuxna deltagare med dermatomyosit (DM) från en kvalificerande studie.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, Department of Dermatology
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Förenta staterna, 90211
        • Attune Health Research Inc.
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Förenta staterna, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • KU Clinical and Translational Science Unit (CTSU) Rainbow
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63108
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
      • New York, New York, Förenta staterna, 10017
        • NYU Langone Radiology - Ambulatory Care Center East 41st Street
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine, The Ronald O. Perelman Department of Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania, Perelman Center for Advanced Medicine (PCAM)
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polen, 15-707
        • Nova Reuma Społka Partnerska
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Ungern
      • Debrecen, Ungern, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare i åldern ≥18 och ≤80 med måttlig till svår dermatomyosit (DM), som har avslutat behandlingsperioden för en kvalificerande studie.
  • Kan ge undertecknat informerat samtycke.
  • Deltagare som är villiga och kan följa alla schemalagda besök, behandlingsplan, laboratorietester, livsstilsöverväganden och andra studieprocedurer.

Exklusions kriterier:

  • Annat medicinskt eller psykiatriskt tillstånd inklusive nyligen (inom det senaste året) eller aktiva självmordstankar/-beteende eller laboratorieavvikelser som kan öka risken för studiedeltagande eller, enligt utredarens bedömning, göra deltagaren olämplig för studien
  • Deltagare som uppfyllde kriterierna för avbrott vid någon tidpunkt under de deltagande kvalificeringsstudierna.
  • Deltagare med en pågående säkerhetshändelse i de kvalificerande studierna som enligt utredaren eller sponsorn är ett pågående säkerhetsproblem ELLER deltagaren har uppfyllt säkerhetsövervakningskriterier i den kvalificerande studien som inte har lösts.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Anti-beta-interferonläkemedel (PF-06823859)
IV infusion
Läkemedel: Anti-beta interferon (PF-06823859)
IV infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandling Emergent Biverction Events (TEAES)
Tidsram: Från dag 1 av dosering maximalt upp till vecka 68
En biverkning (AE) var någon otillbörlig medicinsk händelse i en deltagare eller en klinisk studiedeltagare, tillfälligt förknippad med användningen av studieintervention, oavsett om de anses vara relaterade till studieinterventionen eller inte. En AE betraktades som behandling framväxande i förhållande till en given behandling om händelsen inträffade för första gången under den effektiva behandlingens varaktighet och inte sågs före behandlingsstart, eller så sågs händelsen före behandlingen men ökade i svårighetsgrad under behandlingen. AES inkluderade både allvarliga biverkningar (SAE) och alla icke-SAE.
Från dag 1 av dosering maximalt upp till vecka 68
Antal deltagare med laboratorieavvikelser
Tidsram: Från dag 1 av dosering maximalt upp till vecka 68
Hematologilaboratorieparametrar: hemoglobin (gram per deciliter [g/dl]); hematokrit (procent [%]); lymfocyter (10^3 per (/) millimeter [mm]^3); lymfocyter/leukocyter (%); neutrofiler (10^3/mm^3) mindre än (<) 0,8*lägre gränsen för normal (lln), leukocyter (10^3/mm^3) <0,6*lln, neutrofiler (10^3/mm^3); basofiler (10^3/mm^3); basofiler/leukocyter (%); monocyter/leukocyter (%); aktiverad partiell tromboplastintid (sekunder [sek]); protrombintid (sek) mer än (>) 1.2*övre Gränsen för normal (Uln). Klinisk kemi: kalium (milliequivalents per liter [meq/l]); bikarbonat (meq/l) <0,9*lln, kreatinkinas (enheter per liter [u/l])> 2,0*uln, glukos (milligram per deciliter [mg/dl]); Glukosfasting (mg/dl)> 1,5*uln. Urinalys: urin glukos; ketoner; urinprotein; urinhemoglobin; nitrit; Leukocytesteras; Hyalinskjutningar (1/per leukocytos främjande faktor (mer än eller lika med [> =] 1, urin erytrocyter (skalar); urin leukocyter (skalar)> = 20.
Från dag 1 av dosering maximalt upp till vecka 68
Antal deltagare enligt kategorisering av förändringar i vitala tecken
Tidsram: Från dag 1 av dosering maximalt upp till vecka 68
Vitala tecken inkluderade följande parametrar: sittande diastoliskt blodtryck (millimetrar av kvicksilver [mmhg]) förändring> = 20 mmHg ökning; Sittande systoliskt blodtryck (MMHg) Förändring> = 30 mmHg Ökning, sittande diastoliskt blodtryck (MMHg) Förändring> = 20 mmHg minskning och sittande systoliskt blodtryck (MMHg) Förändring> = 30 mmHg minskning.
Från dag 1 av dosering maximalt upp till vecka 68
Antal deltagare enligt kategorisering av elektrokardiogram (EKG) fynd
Tidsram: Från dag 1 av dosering maximalt upp till vecka 68
EKG -parametrar utvärderade var: PR -intervallvärde> = 300 millisekunder (MSEC); QRS varaktighetsvärde> = 200 msek; QT -intervallvärdet> = 500 msek; Korrigerat QT -intervall med användning av Fridericias formel (QTCF) 450 mindre än eller lika med (<=) värde <480 msek, 480 <= värde <500 msek och värde> = 500 msek.
Från dag 1 av dosering maximalt upp till vecka 68

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i kutan dermatomyositis sjukdomsområde och svårighetsindex (CDASI) Aktivitetspoäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje (före dos 1), vecka 52
CDASI är ett validerat DM-specifikt instrument utformat för att systematiskt kvantifiera omfattningen av kutan sjukdom. Sjukdomsengagemang på 15 olika anatomiska platser bedömdes med hjälp av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosion/ulceration) och två skador (Poikiloderma, calcinosis). Närvaron och svårighetsgraden av Gottrons papler, periungual förändringar och alopecia fångades också. Total CDASI -aktivitetspoäng baserades på läkarens utvärdering av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosion/ulceration), närvaro och svårighetsgrad av Gottrons papuler, periungual förändringar och alopecia. Den totala CDASI -aktivitetsresultatet varierade från 0 till 100, där högre poäng indikerade högre funktionshinder.
Baslinje (före dos 1), vecka 52
Ändra från baslinjen i CDASI -aktivitetspoäng vid veckorna 12, 24, 36 och 48
Tidsram: Baslinje (före dos 1), veckor 12, 24, 36 och 48
CDASI är ett validerat DM-specifikt instrument utformat för att systematiskt kvantifiera omfattningen av kutan sjukdom. Sjukdomsengagemang på 15 olika anatomiska platser bedömdes med hjälp av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosion/ulceration) och två skador (Poikiloderma, calcinosis). Närvaron och svårighetsgraden av Gottrons papler, periungual förändringar och alopecia fångades också. Total CDASI -aktivitetspoäng baserades på läkarens utvärdering av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosion/ulceration), närvaro och svårighetsgrad av Gottrons papuler, periungual förändringar och alopecia. Den totala CDASI -aktivitetsresultatet varierade från 0 till 100, där högre poäng indikerade högre funktionshinder.
Baslinje (före dos 1), veckor 12, 24, 36 och 48
Absolut värden på CDASI -aktivitetspoäng vid veckorna 12, 24, 36, 48 och 52
Tidsram: Veckor 12, 24, 36, 48 och 52
CDASI är ett validerat DM-specifikt instrument utformat för att systematiskt kvantifiera omfattningen av kutan sjukdom. Sjukdomsengagemang på 15 olika anatomiska platser bedömdes med hjälp av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosion/ulceration) och två skador (Poikiloderma, calcinosis). Närvaron och svårighetsgraden av Gottrons papler, periungual förändringar och alopecia fångades också. Total CDASI -aktivitetspoäng baserades på läkarens utvärdering av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosion/ulceration), närvaro och svårighetsgrad av Gottrons papuler, periungual förändringar och alopecia. Den totala CDASI -aktivitetsresultatet varierade från 0 till 100, där högre poäng indikerade högre funktionshinder.
Veckor 12, 24, 36, 48 och 52
Ändra från baslinjen i CDASI -skador på veckorna 12, 24, 36, 48 och 52
Tidsram: Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52
CDASI är ett validerat DM-specifikt instrument utformat för att systematiskt kvantifiera omfattningen av kutan sjukdom. Sjukdomsengagemang på 15 olika anatomiska platser bedömdes med hjälp av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosion/ulceration) och två skador (Poikiloderma, calcinosis). Närvaron och svårighetsgraden av Gottrons papler, periungual förändringar och alopecia fångades också. Den totala CDASI -skadan baserades på läkarens utvärdering av två skador (Poikiloderma, kalcinos) mått och närvaro och svårighetsgrad av Gottrons papuler. Den totala CDASI -skadan varierade från 0 till 32, där högre poäng indikerade högre hudskador.
Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52
Absolut värden på CDASI -skador på veckorna 12, 24, 36, 48 och 52
Tidsram: Veckor 12, 24, 36, 48 och 52
CDASI är ett validerat DM-specifikt instrument utformat för att systematiskt kvantifiera omfattningen av kutan sjukdom. Sjukdomsengagemang på 15 olika anatomiska platser bedömdes med hjälp av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosion/ulceration) och två skador (Poikiloderma, calcinosis). Närvaron och svårighetsgraden av Gottrons papler, periungual förändringar och alopecia fångades också. Den totala CDASI -skadan baserades på läkarens utvärdering av två skador (Poikiloderma, kalcinos) mått och närvaro och svårighetsgrad av Gottrons papuler. Den totala CDASI -skadan varierade från 0 till 32, där högre poäng indikerade högre hudskador.
Veckor 12, 24, 36, 48 och 52
Total förbättringspoäng (TIS) vid veckorna 12, 24, 36, 48 och 52: Muskelkohort
Tidsram: Veckor 12, 24, 36, 48 och 52
Det finns 6 kärnuppsättningsåtgärder som består av TIS: 1) Läkarnas globala bedömningsresultat [PHGA] (från Myositis sjukdomsaktivitetsbedömningsverktyg [MDAAT], 0-100 mm eller 0-10 centimeter (cm) på visuell analog skala [VAS] , högre poäng = sämre hälsostatus); 2) Patient Global Assessment Score [PTGA] (0-100 mm eller 0-10 cm på VAS, högre poäng = sämre status); 3) Manuell muskelprovning-8 (MMT-8) betecknade muskelgrupper (0-80, lägre poäng = högre funktionsnivå); 4) Frågeformulär Index för hälsautvärdering [HAQ-DI] (0-3, högre poäng = sämre status); 5) Global extramuskulär sjukdomsaktivitet (från MDAAT, 0-10 cm på en VAS, högre poäng = högre funktionsnivå); 6) Deltagarens mest förhöjda muskelenzymer. Det var en summa av alla 6 förbättringsresultat associerade med förändringen i varje kärnuppsättning. Det varierade från 0 till 100; Där tis> = 20 visar minimal förbättring, visar tis> = 40 måttlig förbättring och tis> = 60 visar större förbättringar.
Veckor 12, 24, 36, 48 och 52
Förändring från baslinjen i läkarnas globala bedömning (PHGA) poäng vid vecka 12, 24, 36, 48 och 52: Muskelkohort
Tidsram: Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52
PHGA: Utredaren ombads att utvärdera deltagarens övergripande sjukdomsaktivitet på en VAS på 0 cm (mycket bra) till 10 cm (mycket dålig), högre poäng indikerade sämre hälsostatus.
Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52
Ändra från baslinjen i Patient Global Assessment (PTGA) poäng vid veckorna 12, 24, 36, 48 och 52: Muskelkohort
Tidsram: Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52
PTGA var bedömningen av svårighetsgraden av sjukdomen av deltagarens/deltagarens vårdnadshavare, med en VAS från 0 mm (inga bevis på sjukdomsaktivitet) till 100 mm (extremt aktiv eller svår sjukdomsaktivitet). Högre poäng indikerade sämre status.
Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52
Ändra från baslinjen i manuell muskelprovning-8 utsedda muskelgrupper (MMT-8) poäng vid veckorna 12, 24, 36, 48 och 52: Muskelkohort
Tidsram: Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52
MMT-8 är ett verktyg som bedömer muskelstyrka med manuell muskeltestning. Åtta utsedda muskler testas ensidigt med en total potentiell summerad poäng på 0-80. Lägre poäng indikerade en högre funktionsnedsättning.
Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52
Ändra från baslinjen i frågeformuläret för hälsobedömning och sjukdomsindex (HAQ-DI) poäng vid veckorna 12, 24, 36, 48 och 52: Muskelkohort
Tidsram: Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52
HAQ-DI bestod av åtta sektioner (inklusive klädsel och skötsel, uppstod, äter, promenader, hygien, grepp, räckvidd och aktiviteter). Varje avsnitt hade flera frågor som deltagaren använde för att rangordna sin funktionalitet och varierade från 0 till 3 där 0 = utan några svårigheter och 3 = oförmögen att göra. För varje deltagare beräknades den genomsnittliga rankningen för var och en av de åtta avsnitten. HAQ-DI hade ett poängintervall på 0 till 3, där högre poäng återspeglade sämre status.
Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52
Byt från baslinjen i kreatinkinas vid veckorna 12, 24, 36, 48 och 52: Muskelkohort
Tidsram: Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52
Kreatinkinas är ett muskelenzym uppmätt i enheter per liter (U/L).
Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52
Förändring från baslinjen i extramuskulär global bedömning från Myositis sjukdomsaktivitetsbedömningsverktyg (MDAAT) poäng vid veckor 12, 24, 36, 48 och 52: Muskelkohort
Tidsram: Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52
MDAAT -verktyg mäter graden av sjukdomsaktivitet hos extramuskulära organsystem och muskler på en VAS på 0 till 10 cm, högre poäng indikerade högre funktionshinder.
Baslinje (före dos på dag 1), veckor 12, 24, 36, 48 och 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 december 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

20 november 2023

Avslutad studie (Faktisk)

20 november 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 januari 2022

Första postat (Faktisk)

14 januari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 februari 2025

Senast verifierad

1 februari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C0251008
  • 2021-004787-10 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera