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Un estudio de extensión para participantes que han completado el período de tratamiento de un estudio de padres calificado

5 de febrero de 2025 actualizado por: Pfizer

UN ESTUDIO ABIERTO DE EXTENSIÓN A LARGO PLAZO PARA INVESTIGAR LA SEGURIDAD DE PF-06823859 ADMINISTRADO A PARTICIPANTES ADULTOS ≥18 Y ≤80 CON DERMATOMIOSITIS ACTIVA.

El propósito de este estudio de investigación es evaluar la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad del fármaco del estudio PF-06823859 en participantes adultos con dermatomiositis (DM) de un estudio calificado.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

24

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Madrid, España, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, Department of Dermatology
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Attune Health Research Inc.
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • KU Clinical and Translational Science Unit (CTSU) Rainbow
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63108
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • NYU Langone Radiology - Ambulatory Care Center East 41st Street
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine, The Ronald O. Perelman Department of Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania, Perelman Center for Advanced Medicine (PCAM)
  • Hungría
      • Debrecen, Hungría, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polonia, 15-707
        • Nova Reuma Społka Partnerska

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes de ≥18 y ≤80 años con dermatomiositis (DM) de moderada a grave, que hayan completado el período de tratamiento de un estudio calificado.
  • Capaz de dar consentimiento informado firmado.
  • Participantes que estén dispuestos y sean capaces de cumplir con todas las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio, las consideraciones sobre el estilo de vida y otros procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Otra afección médica o psiquiátrica, incluida la ideación/comportamiento suicida reciente (en el último año) o activo o anomalías de laboratorio que pueden aumentar el riesgo de participación en el estudio o, a juicio del investigador, hacer que el participante no sea apropiado para el estudio
  • Participantes que cumplieron con los criterios de interrupción en cualquier momento durante los estudios de calificación participantes.
  • Participantes con un evento de seguridad en curso en los estudios de calificación que, en opinión del investigador o patrocinador, es un problema de seguridad en curso O el participante ha cumplido con los criterios de monitoreo de seguridad en el estudio de calificación que no se ha resuelto.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Medicamento anti-beta interferón (PF-06823859)
Infusión intravenosa
Droga: Interferón Anti-Beta (PF-06823859)
Infusión intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 de la dosificación máxima hasta la semana 68
Un evento adverso (AE) fue cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante o participante clínico, asociado temporalmente con el uso de la intervención del estudio, ya sea considerado o no relacionado con la intervención del estudio. Se consideró un tratamiento emergente en relación con un tratamiento dado si el evento ocurrió por primera vez durante la duración efectiva del tratamiento y no se observó antes del inicio del tratamiento, o el evento se observó antes del inicio del tratamiento, pero aumentó en Severidad durante el tratamiento. Los EA incluyeron eventos adversos graves (SAE) y todos los no SAE.
Desde el día 1 de la dosificación máxima hasta la semana 68
Número de participantes con anormalidades de laboratorio
Periodo de tiempo: Desde el día 1 de la dosificación máxima hasta la semana 68
Parámetros de laboratorio de hematología: hemoglobina (gramos por decilitro [g/dl]); hematocrito (porcentaje [%]); linfocitos (10^3 por (/) milímetro [mm]^3); linfocitos/leucocitos (%); neutrófilos (10^3/mm^3) menos que (<) 0.8*más bajo Límite de Normal (lln), leucocitos (10^3/mm^3) <0.6*lln, neutrófilos (10^3/mm^3); basófilos (10^3/mm^3); basófilos/leucocitos (%); monocitos/leucocitos (%); tiempo de tromboplastina parcial activado (segundos [sec]); Tiempo de protrombina (SEC) más de (>) 1.2*superior Límite de lo normal (ULN). Química clínica: potasio (Milliequivalents por litro [MEQ/L]); bicarbonato (meq/l) <0.9*lln, creatina quinasa (unidades por litro [u/l])> 2.0*Uln, glucosa (miligramo por decilitro [mg/dl]); Glucosa-rápida (mg/dl)> 1.5*Uln. Análisis de orina: glucosa en orina; cetonas; proteína de orina; hemoglobina de orina; nitrito; leucocito esterasa; Ciertos hialinos (1/por leucocitosis que promueve el factor (más que o igual a [> =] 1, eritrocitos de orina (escalar); leucocitos de orina (escalar)> = 20.
Desde el día 1 de la dosificación máxima hasta la semana 68
Número de participantes según la categorización de cambios en los signos vitales
Periodo de tiempo: Desde el día 1 de la dosificación máxima hasta la semana 68
Los signos vitales incluyeron los siguientes parámetros: presión arterial diastólica (milímetros de mercurio [MMHG]) Cambio> = Aumento de 20 mmHg; Cambio de presión arterial sistólica (mmhg)> = aumento de 30 mmHg, presión arterial diastólica (mmhg) Cambio> = 20 mmHg disminución y presión arterial sistólica (mmhg) Cambio> = 30 mmHg disminución.
Desde el día 1 de la dosificación máxima hasta la semana 68
Número de participantes según la categorización de los hallazgos del electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 de la dosificación máxima hasta la semana 68
Los parámetros de ECG evaluados fueron: valor de intervalo de P> = 300 milisegundos (msec); Valor de duración de QRS> = 200 ms; Valor de intervalo Qt> = 500 ms; Intervalo QT corregido usando la fórmula de Fridericia (QTCF) 450 menos o igual a (<=) valor <480 ms, 480 <= valor <500 ms y valor> = 500 ms.
Desde el día 1 de la dosificación máxima hasta la semana 68

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de la línea de base en el área de la enfermedad de la dermatomiositis cutánea y la puntuación de la actividad del índice de gravedad (CDASI) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base (antes de la dosis 1), Semana 52
CDASI es un instrumento específico de DM validado diseñado para cuantificar sistemáticamente el alcance de la enfermedad cutánea. La afectación de la enfermedad en 15 ubicaciones anatómicas diferentes se calificó utilizando tres actividades (eritema, escala, erosión/ulceración) y dos daños (poikiloderma, calcinosis) medidas. También se capturaron la presencia y la gravedad de las pápulas de Gottron, los cambios periungüense y la alopecia. La puntuación total de la actividad de CDASI se basó en la evaluación del médico de tres actividades (eritema, escala, erosión/ulceración), presencia y gravedad de las pápulas de Gottron, los cambios periungüenvuales y la alopecia. La puntuación total de la actividad de CDASI varió de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indicaron niveles más altos de discapacidad.
Línea de base (antes de la dosis 1), Semana 52
Cambio desde el inicio en la puntuación de actividad de CDASI en las semanas 12, 24, 36 y 48
Periodo de tiempo: Línea de base (antes de la dosis 1), semanas 12, 24, 36 y 48
CDASI es un instrumento específico de DM validado diseñado para cuantificar sistemáticamente el alcance de la enfermedad cutánea. La afectación de la enfermedad en 15 ubicaciones anatómicas diferentes se calificó utilizando tres actividades (eritema, escala, erosión/ulceración) y dos daños (poikiloderma, calcinosis) medidas. También se capturaron la presencia y la gravedad de las pápulas de Gottron, los cambios periungüense y la alopecia. La puntuación total de la actividad de CDASI se basó en la evaluación del médico de tres actividades (eritema, escala, erosión/ulceración), presencia y gravedad de las pápulas de Gottron, los cambios periungüenvuales y la alopecia. La puntuación total de la actividad de CDASI varió de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indicaron niveles más altos de discapacidad.
Línea de base (antes de la dosis 1), semanas 12, 24, 36 y 48
Valores absolutos de la puntuación de actividad CDASI en las semanas 12, 24, 36, 48 y 52
Periodo de tiempo: Semanas 12, 24, 36, 48 y 52
CDASI es un instrumento específico de DM validado diseñado para cuantificar sistemáticamente el alcance de la enfermedad cutánea. La afectación de la enfermedad en 15 ubicaciones anatómicas diferentes se calificó utilizando tres actividades (eritema, escala, erosión/ulceración) y dos daños (poikiloderma, calcinosis) medidas. También se capturaron la presencia y la gravedad de las pápulas de Gottron, los cambios periungüense y la alopecia. La puntuación total de la actividad de CDASI se basó en la evaluación del médico de tres actividades (eritema, escala, erosión/ulceración), presencia y gravedad de las pápulas de Gottron, los cambios periungüenvuales y la alopecia. La puntuación total de la actividad de CDASI varió de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indicaron niveles más altos de discapacidad.
Semanas 12, 24, 36, 48 y 52
Cambio desde el inicio en la puntuación de daño de CDASI en las semanas 12, 24, 36, 48 y 52
Periodo de tiempo: Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52
CDASI es un instrumento específico de DM validado diseñado para cuantificar sistemáticamente el alcance de la enfermedad cutánea. La afectación de la enfermedad en 15 ubicaciones anatómicas diferentes se calificó utilizando tres actividades (eritema, escala, erosión/ulceración) y dos daños (poikiloderma, calcinosis) medidas. También se capturaron la presencia y la gravedad de las pápulas de Gottron, los cambios periungüense y la alopecia. El puntaje total de daño por CDASI se basó en la evaluación del médico de dos daños (poikiloderma, calcinosis) y la presencia y gravedad de las pápulas de Gottron. El puntaje total de daño por CDASI varió de 0 a 32, donde las puntuaciones más altas indicaron un mayor nivel de daño en la piel.
Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52
Valores absolutos de la puntuación de daño por CDASI en las semanas 12, 24, 36, 48 y 52
Periodo de tiempo: Semanas 12, 24, 36, 48 y 52
CDASI es un instrumento específico de DM validado diseñado para cuantificar sistemáticamente el alcance de la enfermedad cutánea. La afectación de la enfermedad en 15 ubicaciones anatómicas diferentes se calificó utilizando tres actividades (eritema, escala, erosión/ulceración) y dos daños (poikiloderma, calcinosis) medidas. También se capturaron la presencia y la gravedad de las pápulas de Gottron, los cambios periungüense y la alopecia. El puntaje total de daño por CDASI se basó en la evaluación del médico de dos daños (poikiloderma, calcinosis) y la presencia y gravedad de las pápulas de Gottron. El puntaje total de daño por CDASI varió de 0 a 32, donde las puntuaciones más altas indicaron un mayor nivel de daño en la piel.
Semanas 12, 24, 36, 48 y 52
Puntuación de mejora total (TIS) en las semanas 12, 24, 36, 48 y 52: cohorte muscular
Periodo de tiempo: Semanas 12, 24, 36, 48 y 52
Hay 6 medidas de conjunto de núcleos que se componen de TIS: 1) Puntuación de evaluación global del médico [PHGA] (de la Herramienta de Evaluación de Actividad de la Enfermedad de la Enfermedad de Miositis [MDAAT], 0-100 mm o 0-10 centímetros (CM) en escala análogo visual [VAS] , puntajes más altos = peor estado de salud); 2) Puntuación de evaluación global del paciente [PTGA] (0-100 mm o 0-10 cm en VAS, puntajes más altos = peor estado); 3) Pruebas musculares manuales-8 (MMT-8) grupos musculares designados (0-80, puntajes más bajos = mayor nivel de discapacidad); 4) Evaluación de la salud Cuestionario del índice de discapacidad [HAQ-DI] (0-3, puntajes más altos = peor estado); 5) actividad de la enfermedad extramuscular global (de MDAAT, 0-10 cm en un VAS, puntajes más altos = mayor nivel de discapacidad); 6) Las enzimas musculares más elevadas del participante. El TIS fue una suma de los 6 puntajes de mejora asociados con el cambio en cada medida del conjunto de núcleo. Tis varió de 0 a 100; Donde TIS> = 20 muestra una mejora mínima, TIS> = 40 muestra una mejora moderada y TIS> = 60 muestra una mejora mayor.
Semanas 12, 24, 36, 48 y 52
Cambio desde la línea de base en el puntaje de la evaluación global del médico (PHGA) en la semana 12, 24, 36, 48 y 52: cohorte muscular
Periodo de tiempo: Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52
PHGA: se le pidió al investigador que evaluara la actividad general de la enfermedad del participante en un VAS de 0 cm (muy bueno) a 10 cm (muy pobre), los puntajes más altos indicaron un peor estado de salud.
Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52
Cambio desde la línea de base en el puntaje de evaluación global del paciente (PTGA) en las semanas 12, 24, 36, 48 y 52: cohorte muscular
Periodo de tiempo: Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52
PTGA fue la evaluación de la gravedad de la enfermedad por parte del tutor del participante/participante, utilizando un VAS de 0 mM (sin evidencia de actividad de la enfermedad) a 100 mM (actividad de la enfermedad extremadamente activa o grave). La puntuación más alta indicó un peor estado.
Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52
Cambio desde la línea de base en la puntuación Manual Muscle Testing-8 Grupos musculares designados (MMT-8) en las semanas 12, 24, 36, 48 y 52: cohorte muscular
Periodo de tiempo: Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52
MMT-8 es una herramienta que evalúa la fuerza muscular utilizando pruebas musculares manuales. Ocho músculos designados se prueban unilateralmente con una puntuación de potencial total sumada de 0-80. Las puntuaciones más bajas indicaron un mayor nivel de discapacidad.
Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52
Cambio desde la línea de base en la evaluación de la salud Cuestionario y el puntaje del índice de enfermedades (HAQ-DI) en las semanas 12, 24, 36, 48 y 52: cohorte muscular
Periodo de tiempo: Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52
HAQ-DI consistió en ocho secciones (incluyendo vestir y preparación, surgir, comer, caminar, higiene, agarre, alcance y actividades). Cada sección tenía múltiples preguntas que el participante solía clasificar su funcionalidad y oscilaba entre 0 y 3 donde 0 = sin ninguna dificultad y 3 = no se pudo hacer. Para cada participante, la clasificación promedio se calculó para cada una de las ocho secciones. Haq-Di tenía un rango de puntaje de 0 a 3, donde una puntuación más alta reflejaba un peor estado.
Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52
Cambio de la línea de base en Creatine quinasa en las semanas 12, 24, 36, 48 y 52: cohorte muscular
Periodo de tiempo: Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52
La creatina quinasa es una enzima muscular medida en unidades por litro (U/L).
Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52
Cambio desde la línea de base en la evaluación global extramuscular de la puntuación de la Herramienta de Evaluación de la Actividad de la Enfermedad de Miositis (MDAAT) en las semanas 12, 24, 36, 48 y 52: cohorte muscular
Periodo de tiempo: Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52
La herramienta MDAAT mide el grado de actividad de la enfermedad de los sistemas de órganos extramusculares y el músculo en un VAS de 0 a 10 cm, las puntuaciones más altas indicaron un mayor nivel de discapacidad.
Línea de base (antes de la dosis en el día 1), semanas 12, 24, 36, 48 y 52

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de diciembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

20 de noviembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

20 de noviembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de diciembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de enero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

14 de enero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de febrero de 2025

Última verificación

1 de febrero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C0251008
  • 2021-004787-10 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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