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Um estudo de extensão para participantes que concluíram o período de tratamento de um estudo de pais qualificado

5 de fevereiro de 2025 atualizado por: Pfizer

UM ESTUDO ABERTO DE EXTENSÃO DE LONGO PRAZO PARA INVESTIGAR A SEGURANÇA DO PF-06823859 ADMINISTRADO A PARTICIPANTES ADULTOS ≥18 E ≤80 COM DERMATOMIOSITE ATIVA.

O objetivo deste estudo de pesquisa é avaliar a segurança a longo prazo e a tolerabilidade do medicamento do estudo PF-06823859 em participantes adultos com Dermatomiosite (DM) de um estudo de qualificação.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, Department of Dermatology
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Attune Health Research Inc.
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • KU Clinical and Translational Science Unit (CTSU) Rainbow
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63108
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
      • New York, New York, Estados Unidos, 10017
        • NYU Langone Radiology - Ambulatory Care Center East 41st Street
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine, The Ronald O. Perelman Department of Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania, Perelman Center for Advanced Medicine (PCAM)
  • Hungria
      • Debrecen, Hungria, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polônia, 15-707
        • Nova Reuma Społka Partnerska

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes com idade ≥18 e ≤80 com dermatomiosite (DM) moderada a grave, que completaram o período de tratamento de um estudo de qualificação.
  • Capaz de dar consentimento informado assinado.
  • Participantes que desejam e são capazes de cumprir todas as consultas agendadas, plano de tratamento, exames laboratoriais, considerações sobre estilo de vida e outros procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

  • Outra condição médica ou psiquiátrica, incluindo ideação/comportamento suicida recente (no último ano) ou ativa ou anormalidade laboratorial que pode aumentar o risco de participação no estudo ou, na opinião do investigador, tornar o participante inadequado para o estudo
  • Participantes que atenderam aos critérios de descontinuação em qualquer momento durante os estudos de qualificação participantes.
  • Participantes com um evento de segurança em andamento nos estudos de qualificação que, na opinião do investigador ou patrocinador, é uma preocupação de segurança em andamento OU o participante atendeu aos critérios de monitoramento de segurança no estudo de qualificação que não foi resolvido.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Medicamento anti-interferon beta (PF-06823859)
Infusão IV
Medicamento: Anti-Beta Interferon (PF-06823859)
Infusão IV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com tratamento adverso emergente (TEAES)
Prazo: Desde o primeiro dia da dosagem máxima até a semana 68
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desagradável em um participante participante ou do estudo clínico, associado temporalmente ao uso da intervenção do estudo, considerada ou não relacionada à intervenção do estudo. Um EA foi considerado emergente em relação ao tratamento em relação a um determinado tratamento se o evento ocorreu pela primeira vez durante a duração efetiva do tratamento e não fosse visto antes do início do tratamento, ou o evento foi visto antes do início do tratamento, mas aumentado em gravidade durante o tratamento. Os AES incluíram eventos adversos graves (SAEs) e todos os não-SAEs.
Desde o primeiro dia da dosagem máxima até a semana 68
Número de participantes com anormalidades de laboratório
Prazo: Desde o primeiro dia da dosagem máxima até a semana 68
Parâmetros do laboratório de hematologia: hemoglobina (gramas por decilitro [g/dl]); hematócrito (porcentagem [%]); linfócitos (10^3 por (/) milímetro [mm]^3); linfócitos/leucócitos (%); neutrófilos (10^3/mm^3) menor que (<) 0,8*inferior Limite do normal (LLN), leucócitos (10^3/mm^3) <0,6*lln, neutrófilos (10^3/mm^3); basófilos (10^3/mm^3); basófilos/leucócitos (%); monócitos/leucócitos (%); Tempo de tromboplastina parcial ativado (segundos [s)); tempo de protrombina (s) mais que (>) 1.2*superior Limite do normal (ULN). Química Clínica: Potássio (miliequivalentes por litro [MEQ/L]); bicarbonato (mEq/l) <0,9*lln, creatina quinase (unidades por litro [u/l])> 2,0*ULN, glicose (miligrama por decilitro [mg/dl]); Fasting de glicose (mg/dl)> 1,5*Uln. EXISTICA: glicose na urina; cetonas; proteína de urina; hemoglobina da urina; nitrito; leucócitos esterase; Coloques hialinos (1/por leucocitose, fator promovendo (mais ou igual a [> =] 1, eritrócitos da urina (escalar); leucócitos de urina (escalares)> = 20.
Desde o primeiro dia da dosagem máxima até a semana 68
Número de participantes de acordo com a categorização de mudanças nos sinais vitais
Prazo: Desde o primeiro dia da dosagem máxima até a semana 68
Os sinais vitais incluíram os seguintes parâmetros: pressão arterial diastólica sentada (milímetros de mercúrio [mmhg]) muda> = 20 mmHg aumenta; A pressão arterial sistólica sentada (mmHg) alteração> = 30 mmHg aumenta, alteração da pressão arterial diastólica (mmHg)> = 20 mmHg diminui e a pressão arterial sistólica (mmHg) muda> = 30 mmHg diminuindo.
Desde o primeiro dia da dosagem máxima até a semana 68
Número de participantes de acordo com a categorização dos achados do eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Desde o primeiro dia da dosagem máxima até a semana 68
Os parâmetros de ECG avaliados foram: Valor do intervalo PR> = 300 milissegundos (ms); Valor da duração do QRS> = 200 ms; Valor do intervalo QT> = 500 ms; Intervalo QT corrigido usando a fórmula de Fridericia (qtcf) 450 menor ou igual a (<=) valor <480 ms, 480 <= valor <500 mseg e valor> = 500 ms.
Desde o primeiro dia da dosagem máxima até a semana 68

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na área cutânea da doença da doença da dermatomiosite e no índice de gravidade (CDASI) na semana 52
Prazo: Linha de base (antes da dose 1), semana 52
O CDASI é um instrumento específico de DM validado projetado para quantificar sistematicamente a extensão da doença cutânea. O envolvimento da doença em 15 locais anatômicos diferentes foi classificada usando três medidas de atividade (eritema, escala, erosão/ulceração) e dois danos (poikiloderma, calcinose). A presença e a gravidade das pápulas de Gottron, alterações periunguais e alopecia também foram capturadas. A pontuação total da atividade do CDASI foi baseada na avaliação do médico de três atividades (eritema, escala, erosão/ulceração), presença e gravidade das pápulas de Gottron, alterações periúnicas e alopecia. A pontuação total da atividade do CDASI variou de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicaram níveis mais altos de incapacidade.
Linha de base (antes da dose 1), semana 52
Mudança da linha de base na pontuação da atividade do CDASI nas semanas 12, 24, 36 e 48
Prazo: Linha de base (antes da dose 1), semanas 12, 24, 36 e 48
O CDASI é um instrumento específico de DM validado projetado para quantificar sistematicamente a extensão da doença cutânea. O envolvimento da doença em 15 locais anatômicos diferentes foi classificada usando três medidas de atividade (eritema, escala, erosão/ulceração) e dois danos (poikiloderma, calcinose). A presença e a gravidade das pápulas de Gottron, alterações periunguais e alopecia também foram capturadas. A pontuação total da atividade do CDASI foi baseada na avaliação do médico de três atividades (eritema, escala, erosão/ulceração), presença e gravidade das pápulas de Gottron, alterações periúnicas e alopecia. A pontuação total da atividade do CDASI variou de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicaram níveis mais altos de incapacidade.
Linha de base (antes da dose 1), semanas 12, 24, 36 e 48
Valores absolutos da pontuação da atividade CDASI nas semanas 12, 24, 36, 48 e 52
Prazo: Semanas 12, 24, 36, 48 e 52
O CDASI é um instrumento específico de DM validado projetado para quantificar sistematicamente a extensão da doença cutânea. O envolvimento da doença em 15 locais anatômicos diferentes foi classificada usando três medidas de atividade (eritema, escala, erosão/ulceração) e dois danos (poikiloderma, calcinose). A presença e a gravidade das pápulas de Gottron, alterações periunguais e alopecia também foram capturadas. A pontuação total da atividade do CDASI foi baseada na avaliação do médico de três atividades (eritema, escala, erosão/ulceração), presença e gravidade das pápulas de Gottron, alterações periúnicas e alopecia. A pontuação total da atividade do CDASI variou de 0 a 100, onde pontuações mais altas indicaram níveis mais altos de incapacidade.
Semanas 12, 24, 36, 48 e 52
Mudança da linha de base na pontuação de danos no CDASI nas semanas 12, 24, 36, 48 e 52
Prazo: Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52
O CDASI é um instrumento específico de DM validado projetado para quantificar sistematicamente a extensão da doença cutânea. O envolvimento da doença em 15 locais anatômicos diferentes foi classificada usando três medidas de atividade (eritema, escala, erosão/ulceração) e dois danos (poikiloderma, calcinose). A presença e a gravidade das pápulas de Gottron, alterações periunguais e alopecia também foram capturadas. O escore total de danos no CDASI foi baseado na avaliação do médico de dois danos (Poikiloderma, calcinose) e presença e gravidade das papulas de Gottron. A pontuação total de danos no CDASI variou de 0 a 32, onde pontuações mais altas indicaram um nível mais alto de danos na pele.
Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52
Valores absolutos da pontuação de danos no CDASI nas semanas 12, 24, 36, 48 e 52
Prazo: Semanas 12, 24, 36, 48 e 52
O CDASI é um instrumento específico de DM validado projetado para quantificar sistematicamente a extensão da doença cutânea. O envolvimento da doença em 15 locais anatômicos diferentes foi classificada usando três medidas de atividade (eritema, escala, erosão/ulceração) e dois danos (poikiloderma, calcinose). A presença e a gravidade das pápulas de Gottron, alterações periunguais e alopecia também foram capturadas. O escore total de danos no CDASI foi baseado na avaliação do médico de dois danos (Poikiloderma, calcinose) e presença e gravidade das papulas de Gottron. A pontuação total de danos no CDASI variou de 0 a 32, onde pontuações mais altas indicaram um nível mais alto de danos na pele.
Semanas 12, 24, 36, 48 e 52
Pontuação total de melhoria (TIS) nas semanas 12, 24, 36, 48 e 52: coorte muscular
Prazo: Semanas 12, 24, 36, 48 e 52
Existem 6 medidas principais que compostas por TIS: 1) Pontuação de Avaliação Global do Médico [PHGA] (da Ferramenta de Avaliação da Atividade da Doença da Miositis [MDAAT], 0-100 mm ou 0-10 centímetro (CM) na escala de analógica visual [VAS] , pontuações mais altas = pior estado de saúde); 2) escore de avaliação global do paciente [PTGA] (0-100 mm ou 0-10 cm em VAS, pontuações mais altas = pior status); 3) Teste muscular manual-8 (MMT-8) Grupos musculares designados (0-80, pontuações mais baixas = nível mais alto de incapacidade); 4) Índice de Incapacidade do Questionário de Avaliação de Saúde [HAQ-DI] (0-3, pontuações mais altas = pior status); 5) atividade global da doença extramuscular (de MDAAT, 0-10 cm em um VAS, pontuações mais altas = nível mais alto de incapacidade); 6) enzimas musculares mais elevadas do participante. O TIS foi a soma de todas as 6 pontuações de melhoria associadas à alteração em cada medida do conjunto principal. O TIS variou de 0 a 100; Onde Tis> = 20 mostra melhorias mínimas, tis> = 40 mostra melhorias moderadas e Tis> = 60 mostra uma grande melhoria.
Semanas 12, 24, 36, 48 e 52
Mudança em relação à linha de base na pontuação do Médico Global Avaliação (PHGA) na semana 12, 24, 36, 48 e 52: coorte muscular
Prazo: Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52
PHGA: O investigador foi solicitado a avaliar a atividade geral da doença do participante em um VAS de 0 cm (muito bom) a 10 cm (muito ruim), pontuações mais altas indicaram pior estado de saúde.
Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52
Mudança da linha de base na pontuação da Avaliação Global do Paciente (PTGA) nas semanas 12, 24, 36, 48 e 52: Coorte muscular
Prazo: Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52
O PTGA foi a avaliação da gravidade da doença pelo guardião do participante/participante, usando um VAS de 0 mm (sem evidência de atividade da doença) a 100 mm (atividade de doença extremamente ativa ou grave). A pontuação mais alta indicou pior status.
Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52
Mudança em relação à linha de base no teste muscular manual-8 Grupos musculares designados (MMT-8) nas semanas 12, 24, 36, 48 e 52: coorte muscular
Prazo: Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52
O MMT-8 é uma ferramenta que avalia a força muscular usando o teste muscular manual. Oito músculos designados são testados unilateralmente com uma pontuação total total de 0 a 80. Pontuações mais baixas indicaram um nível mais alto de incapacidade.
Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52
Mudança da pontuação do questionário de avaliação da linha de base e do índice de doença (HAQ-DI) nas semanas 12, 24, 36, 48 e 52: coorte muscular
Prazo: Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52
O Haq-Di consistia em oito seções (incluindo vestir e cuidar, surgir, comer, caminhar, higiene, aderência, alcance e atividades). Cada seção tinha várias perguntas que o participante usou para classificar sua funcionalidade e variou de 0 a 3 onde 0 = sem nenhuma dificuldade e 3 = incapaz de fazer. Para cada participante, a classificação média foi calculada para cada uma das oito seções. O Haq-Di teve um alcance de pontuação de 0 a 3, onde a pontuação mais alta refletia o pior status.
Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52
Mudança da linha de base na creatina quinase nas semanas 12, 24, 36, 48 e 52: coorte muscular
Prazo: Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52
A creatina quinase é uma enzima muscular medida em unidades por litro (U/L).
Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52
Mudança da linha de base na avaliação global extramuscular da pontuação da Ferramenta de Avaliação de Atividade da Miosite do Doenças (MDAAT) nas semanas 12, 24, 36, 48 e 52: Coorte muscular
Prazo: Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52
A ferramenta MDAAT mede o grau de atividade da doença dos sistemas orgânicos extramusculares e o músculo em um EV de 0 a 10 cm, pontuações mais altas indicaram um nível mais alto de incapacidade.
Linha de base (antes da dose no dia 1), semanas 12, 24, 36, 48 e 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

20 de novembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

20 de novembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de dezembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de janeiro de 2022

Primeira postagem (Real)

14 de janeiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de fevereiro de 2025

Última verificação

1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • C0251008
  • 2021-004787-10 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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