Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšiřující studie pro účastníky, kteří dokončili léčebné období studia pro kvalifikované rodiče

5. února 2025 aktualizováno: Pfizer

OTEVŘENÁ ŠTÍTEK, DLOUHODOBÁ ROZŠÍŘOVACÍ STUDIE K VYŠETŘENÍ BEZPEČNOSTI PF-06823859 PODÁVANÉ DOSPĚLÝM ÚČASTNÍKŮM ≥18 A ≤80 S AKTIVNÍ DERMATOMYOSITIDOU.

Účelem této výzkumné studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost studijního léku PF-06823859 u dospělých účastníků s dermatomyozitidou (DM) z kvalifikační studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Maďarsko
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polsko, 15-707
        • Nova Reuma Społka Partnerska
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, Department of Dermatology
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Attune Health Research Inc.
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Spojené státy, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • KU Clinical and Translational Science Unit (CTSU) Rainbow
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63108
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
      • New York, New York, Spojené státy, 10017
        • NYU Langone Radiology - Ambulatory Care Center East 41st Street
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine, The Ronald O. Perelman Department of Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania, Perelman Center for Advanced Medicine (PCAM)
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci ve věku ≥18 a ≤80 se středně těžkou až těžkou dermatomyozitidou (DM), kteří dokončili období léčby kvalifikační studie.
  • Schopný dát podepsaný informovaný souhlas.
  • Účastníci, kteří jsou ochotni a schopni dodržet všechny plánované návštěvy, plán léčby, laboratorní testy, úvahy o životním stylu a další studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Jiný zdravotní nebo psychiatrický stav včetně nedávné (během posledního roku) nebo aktivní sebevražedné myšlenky/chování nebo laboratorní abnormality, které mohou zvýšit riziko účasti ve studii nebo podle úsudku výzkumníka způsobit, že účastník nebude pro studii nevhodný
  • Účastníci, kteří splnili kritéria přerušení kdykoli během zúčastněných kvalifikačních studií.
  • Účastníci s probíhající bezpečnostní událostí v kvalifikačních studiích, která podle názoru zkoušejícího nebo zadavatele představuje přetrvávající bezpečnostní problém NEBO účastník splnil kritéria monitorování bezpečnosti v kvalifikační studii, která se nevyřešila.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lék Anti-Beta Interferon (PF-06823859)
IV infuze
Lék: Anti-Beta interferon (PF-06823859)
IV infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky (čaje)
Časové okno: Od 1. dne dávkování maximálně až do týdne 68
Nepříznivá událost (AE) byla jakýmkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s používáním studijní intervence, ať už je to související s intervencí studie. AE byla považována za léčbu vznikající ve srovnání s danou léčbou, pokud k události došlo poprvé během účinného trvání léčby a nebyla vidět před začátkem léčby, nebo byla událost pozorována před začátkem léčby, ale zvýšila se v závažnost během léčby. AES zahrnoval jak vážné nežádoucí účinky (SAE), tak všechny non-SAE.
Od 1. dne dávkování maximálně až do týdne 68
Počet účastníků s laboratorními abnormalitami
Časové okno: Od 1. dne dávkování maximálně až do týdne 68
Hematologické laboratorní parametry: hemoglobin (gramy na deciliter [g/dl]); hematokrit (procento [%]); lymfocyty (10^3 na (/) milimetr [mm]^3); lymfocyty/leukocyty (%); Neutrofily (10^3/mm^3) Méně než (<) 0,8*nižší limit normální (lln), leukocyty (10^3/mm^3) <0,6*lln, neutrofily (10^3/mm^3); basofily (10^3/mm^3); basofily/leukocyty (%); monocyty/leukocyty (%); aktivovaný částečný čas tromboplastinu (sekundy [sec]); prothrombinový čas (sec) více než (>) 1,2*horní Limit normálního (ULN). Klinická chemie: draslík (Milliequivalents na litr [MEQ/L]); hydrogenuhličitan (MEQ/L) <0,9*lln, kreatinová kináza (jednotky na litr [U/l])> 2,0*uln, glukóza (miligram na deciliter [mg/dl]); Glukóza-rytbající (Mg/DL)> 1,5*Uln. Analýza moči: glukóza moči; ketony; protein moči; hemoglobin moči; dusitan; Leukocyte esteráza; Hyalinové odlitky (1/na leukocytózu podporující faktor (více než nebo rovna [> =] 1, erytrocyty moči (skalární); leukocyty moči (skalární)> = 20.
Od 1. dne dávkování maximálně až do týdne 68
Počet účastníků podle kategorizace změn ve vitálních funkcích
Časové okno: Od 1. dne dávkování maximálně až do týdne 68
Vitální příznaky zahrnovaly následující parametry: sezení diastolického krevního tlaku (milimetry rtuti [MMHG]) změny> = 20 mmHg zvýšení; Změna systolického krevního tlaku (MMHG)> = 30 mmHg, změna diastolického krevního tlaku (MMHg)> = 20 mmHg pokles a sezení systolického krevního tlaku (MMHg) změna> = 30 mmHg.
Od 1. dne dávkování maximálně až do týdne 68
Počet účastníků podle kategorizace nálezů elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Od 1. dne dávkování maximálně až do týdne 68
Vyhodnocené parametry EKG byly: PR intervalová hodnota> = 300 milisekund (MSEC); Hodnota trvání QRS> = 200 ms; Hodnota intervalu QT> = 500 ms; korigovaný interval QT pomocí vzorce Fridericia (QTCF) 450 menší nebo roven (<=) hodnotě <480 ms, 480 <= hodnota <500 ms a hodnota> = 500 ms.
Od 1. dne dávkování maximálně až do týdne 68

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v kožní dermatomyositis Oneseone Onesec a Index Index (CDASI) Skóre aktivity v týdnu 52
Časové okno: Základní linie (před dávkou 1), týden 52
CDASI je validovaný nástroj specifický pro DM určený k systematickému kvantifikaci rozsahu kožního onemocnění. Zapojení onemocnění do 15 různých anatomických umístění bylo hodnoceno pomocí tří aktivit (erytém, měřítko, eroze/ulcerace) a dvěma poškozením (poikiloderma, kalcinóza). Byla také zachycena přítomnost a závažnost Gottronových papulů, periunguálních změn a alopecie. Celkové skóre aktivity CDASI bylo založeno na hodnocení tří činností lékaře (erytém, měřítko, eroze/ulcerace), přítomnosti a závažnosti Gottronových papulí, periunguálních změn a alopecie. Celkové skóre aktivity CDASI se pohybovalo od 0 do 100, kde vyšší skóre naznačovalo vyšší úrovně postižení.
Základní linie (před dávkou 1), týden 52
Změna z výchozí hodnoty ve skóre aktivity CDASI ve 12., 24., 36 a 48
Časové okno: Základní linie (před dávkou 1), týdny 12, 24, 36 a 48
CDASI je validovaný nástroj specifický pro DM určený k systematickému kvantifikaci rozsahu kožního onemocnění. Zapojení onemocnění do 15 různých anatomických umístění bylo hodnoceno pomocí tří aktivit (erytém, měřítko, eroze/ulcerace) a dvěma poškozením (poikiloderma, kalcinóza). Byla také zachycena přítomnost a závažnost Gottronových papulů, periunguálních změn a alopecie. Celkové skóre aktivity CDASI bylo založeno na hodnocení tří činností lékaře (erytém, měřítko, eroze/ulcerace), přítomnosti a závažnosti Gottronových papulí, periunguálních změn a alopecie. Celkové skóre aktivity CDASI se pohybovalo od 0 do 100, kde vyšší skóre naznačovalo vyšší úrovně postižení.
Základní linie (před dávkou 1), týdny 12, 24, 36 a 48
Absolutní hodnoty skóre aktivity CDASI ve 12, 24, 36, 48 a 52
Časové okno: Týdny 12, 24, 36, 48 a 52
CDASI je validovaný nástroj specifický pro DM určený k systematickému kvantifikaci rozsahu kožního onemocnění. Zapojení onemocnění do 15 různých anatomických umístění bylo hodnoceno pomocí tří aktivit (erytém, měřítko, eroze/ulcerace) a dvěma poškozením (poikiloderma, kalcinóza). Byla také zachycena přítomnost a závažnost Gottronových papulů, periunguálních změn a alopecie. Celkové skóre aktivity CDASI bylo založeno na hodnocení tří činností lékaře (erytém, měřítko, eroze/ulcerace), přítomnosti a závažnosti Gottronových papulí, periunguálních změn a alopecie. Celkové skóre aktivity CDASI se pohybovalo od 0 do 100, kde vyšší skóre naznačovalo vyšší úrovně postižení.
Týdny 12, 24, 36, 48 a 52
Změna ze základní hodnoty ve skóre poškození CDASI ve 12., 24, 36, 48 a 52
Časové okno: Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52
CDASI je validovaný nástroj specifický pro DM určený k systematickému kvantifikaci rozsahu kožního onemocnění. Zapojení onemocnění do 15 různých anatomických umístění bylo hodnoceno pomocí tří aktivit (erytém, měřítko, eroze/ulcerace) a dvěma poškozením (poikiloderma, kalcinóza). Byla také zachycena přítomnost a závažnost Gottronových papulů, periunguálních změn a alopecie. Celkové skóre poškození CDASI bylo založeno na hodnocení lékaře dvou poškození (poikiloderma, kalcinóza) a přítomnosti a závažnosti Gottronových papulí. Celkové skóre poškození CDASI se pohybovalo od 0 do 32, kde vyšší skóre naznačovalo vyšší úroveň poškození kůže.
Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52
Absolutní hodnoty skóre poškození CDASI ve 12., 24, 36, 48 a 52
Časové okno: Týdny 12, 24, 36, 48 a 52
CDASI je validovaný nástroj specifický pro DM určený k systematickému kvantifikaci rozsahu kožního onemocnění. Zapojení onemocnění do 15 různých anatomických umístění bylo hodnoceno pomocí tří aktivit (erytém, měřítko, eroze/ulcerace) a dvěma poškozením (poikiloderma, kalcinóza). Byla také zachycena přítomnost a závažnost Gottronových papulů, periunguálních změn a alopecie. Celkové skóre poškození CDASI bylo založeno na hodnocení lékaře dvou poškození (poikiloderma, kalcinóza) a přítomnosti a závažnosti Gottronových papulí. Celkové skóre poškození CDASI se pohybovalo od 0 do 32, kde vyšší skóre naznačovalo vyšší úroveň poškození kůže.
Týdny 12, 24, 36, 48 a 52
Celkové skóre zlepšení (TIS) v týdnech 12, 24, 36, 48 a 52: svalová kohorta
Časové okno: Týdny 12, 24, 36, 48 a 52
Existuje 6 jádrových sad, které se skládalo z TIS: 1) Globální hodnocení lékaře [PHGA] (z nástroje pro hodnocení aktivity onemocnění myositis [MDAAT], 0-100 mm nebo 0-10 centimetrů (CM) na vizuální analogové stupnici [VAS] , vyšší skóre = horší zdravotní stav); 2) skóre globálního hodnocení pacienta [PTGA] (0-100 mm nebo 0-10 cm na VAS, vyšší skóre = horší stav); 3) ruční testování svalů-8 (MMT-8) určené svalové skupiny (0-80, nižší skóre = vyšší úroveň postižení); 4) Index dotazníku pro hodnocení zdravotního posouzení [HAQ-DI] (0-3, vyšší skóre = horší stav); 5) globální aktivita extramuskulárního onemocnění (z MDAAT, 0-10 cm na VAS, vyšší skóre = vyšší úroveň postižení); 6) Nejvýraznější svalové enzymy účastníka. TIS byla součtem všech 6 skóre zlepšení spojených se změnou v každé míře sady jádra. TIS se pohyboval od 0 do 100; Pokud TIS> = 20 ukazuje minimální zlepšení, TIS> = 40 ukazuje mírné zlepšení a tis> = 60 ukazuje hlavní zlepšení.
Týdny 12, 24, 36, 48 a 52
Změna ze základního skóre globálního hodnocení lékaře (PHGA) ve 12., 24, 36, 48 a 52: Muscle Cohort
Časové okno: Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52
PHGA: Vyšetřovatel byl požádán, aby vyhodnotil celkovou aktivitu onemocnění účastníka na VAS 0 cm (velmi dobré) až 10 cm (velmi špatné), vyšší skóre naznačovalo horší zdravotní stav.
Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52
Změna z výchozí hodnoty v skóre globálního hodnocení pacienta (PTGA) ve 12., 24, 36, 48 a 52
Časové okno: Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52
PTGA byla hodnocením závažnosti onemocnění opatrovníkem účastníka/účastníka pomocí VAS od 0 mm (žádný důkaz aktivity onemocnění) do 100 mm (extrémně aktivní nebo závažná aktivita onemocnění). Vyšší skóre naznačovalo horší stav.
Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52
Změna z výchozí hodnoty v manuálním testování svalů-8 určené skóre svalových skupin (MMT-8) ve 12., 24, 36, 48 a 52: Muscle Cohort
Časové okno: Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52
MMT-8 je nástroj, který hodnotí sílu svalů pomocí ručního testování svalů. Osm určených svalů je jednostranně testováno s celkovým potenciálním shrnutým skóre 0-80. Nižší skóre naznačila vyšší úroveň postižení.
Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52
Změna ze základního dotazníku a dotazníku pro hodnocení zdraví a indexu nemocí (HAQ-DI) ve 12., 24, 36, 48 a 52
Časové okno: Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52
HAQ-DI se skládala z osmi sekcí (včetně oblékání a péče, vznikajících, stravování, chůze, hygieny, přilnavosti, dosahu a aktivit). Každá sekce měla více otázek, které účastník použil k hodnocení své funkce a pohyboval se od 0 do 3, kde 0 = bez jakýchkoli obtíží a 3 = neschopné. Pro každého účastníka bylo průměrné hodnocení vypočteno pro každou z osmi sekcí. Haq-di měl rozsah skóre 0 až 3, kde vyšší skóre odráželo horší stav.
Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52
Změňte se z výchozí hodnoty v kreatinu kináze ve 12, 24, 36, 48 a 52: svalová kohorta
Časové okno: Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52
Kreatinová kináza je svalový enzym měřený v jednotkách na litr (U/L).
Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52
Změna z výchozí hodnoty v extramuskulárním globálním hodnocení ze skóre hodnocení aktivity onemocnění myositis (MDAAT) ve 12, 24, 36, 48 a 52: svalová kohorta
Časové okno: Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52
Nástroj MDAAT měří stupeň aktivity onemocnění extramuskulárních orgánových systémů a svalu na VAS 0 až 10 cm, vyšší skóre naznačila vyšší úroveň postižení.
Základní linie (před dávkou 1. den), týdnů 12, 24, 36, 48 a 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. prosince 2021

Primární dokončení (Aktuální)

20. listopadu 2023

Dokončení studie (Aktuální)

20. listopadu 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

14. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • C0251008
  • 2021-004787-10 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anti-Beta interferon (PF-06823859)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit