Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En forlængelsesundersøgelse for deltagere, der har gennemført behandlingsperioden for en kvalificerende forældreundersøgelse

5. februar 2025 opdateret af: Pfizer

EN ÅBEN LABEL, LANGSIGTET UDVIDELSESUNDERSØGELSE TIL UNDERSØGELSE AF SIKKERHEDEN AF PF-06823859 ADMINISTRERET TIL VOKSNE DELTAGERE ≥18 OG ≤80 MED AKTIV DERMATOMYOSITIS.

Formålet med dette forskningsstudie er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af PF-06823859 studielægemiddel hos voksne deltagere med Dermatomyositis (DM) fra en kvalificerende undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, Department of Dermatology
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Attune Health Research Inc.
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • KU Clinical and Translational Science Unit (CTSU) Rainbow
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63108
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • NYU Langone Radiology - Ambulatory Care Center East 41st Street
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine, The Ronald O. Perelman Department of Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania, Perelman Center for Advanced Medicine (PCAM)
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polen, 15-707
        • Nova Reuma Społka Partnerska
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere i alderen ≥18 og ≤80 med moderat til svær dermatomyositis (DM), som har afsluttet behandlingsperioden for en kvalificerende undersøgelse.
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke.
  • Deltagere, der er villige og i stand til at overholde alle planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorietests, livsstilsovervejelser og andre undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Anden medicinsk eller psykiatrisk tilstand, herunder nylig (inden for det seneste år) eller aktiv selvmordstanker/-adfærd eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen for deltagelse i undersøgelsen eller, efter investigators vurdering, gøre deltageren uegnet til undersøgelsen
  • Deltagere, der opfyldte afbrydelseskriterier på et hvilket som helst tidspunkt under de deltagende kvalificerende studier.
  • Deltagere med en igangværende sikkerhedsbegivenhed i de kvalificerende undersøgelser, som efter investigator eller sponsors vurdering er et løbende sikkerhedsproblem ELLER deltageren har opfyldt sikkerhedsovervågningskriterier i den kvalificerende undersøgelse, som ikke er løst.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Anti-beta interferon lægemiddel (PF-06823859)
IV infusion
Medicin: Anti-beta interferon (PF-06823859)
IV infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling fremkommende bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 med dosering maksimalt op til uge 68
En bivirkning (AE) var enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager eller klinisk undersøgelsesdeltager, midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesintervention, uanset om det blev betragtet som relateret til undersøgelsesinterventionen eller ej. En AE blev betragtet som behandling, der var opstået i forhold til en given behandling, hvis begivenheden fandt sted for første gang under den effektive behandlingsvarighed og ikke blev set før behandlingsstart, eller begivenheden blev set inden behandlingsstart, men steg i Alvorlighed under behandlingen. AE'er omfattede både alvorlige bivirkninger (SAE'er) og alle ikke-saes.
Fra dag 1 med dosering maksimalt op til uge 68
Antal deltagere med laboratorie abnormiteter
Tidsramme: Fra dag 1 med dosering maksimalt op til uge 68
Hæmatologilaboratorieparametre: hæmoglobin (gram pr. Deciliter [g/dl]); hæmatokrit (procentdel [%]); lymfocytter (10^3 pr. (/) millimeter [mm]^3); Lymfocytter/leukocytter (%); Neutrofiler (10^3/mm^3) mindre end (<) 0,8*lavere grænse for normal (lln), leukocytter (10^3/mm^3) <0,6*lln, neutrofiler (10^3/mm^3); basofiler (10^3/mm^3); basofiler/leukocytter (%); monocytter/leukocytter (%); aktiveret delvis thromboplastin -tid (sekunder [SEC]); Prothrombin tid (sek) mere end (>) 1,2*øvre grænse for normal (ULN). Klinisk kemi: kalium (Milliequivalenter pr. Liter [mEq/L]); bicarbonat (meq/l) <0,9*lln, kreatinkinase (enheder pr. Liter [u/l])> 2,0*uln, glukose (milligram pr. Deciliter [mg/dl]); glukosehurtigt (mg/dl)> 1,5*uln. Urinalyse: uringlukose; ketoner; urinprotein; urinhemoglobin; nitrit; leukocytesterase; Hyalinstøbninger (1/pr. Leukocytose til fremme af faktor (mere end eller lig med [> =] 1, urin erytrocytter (skalar); urin leukocytter (skalar)> = 20.
Fra dag 1 med dosering maksimalt op til uge 68
Antal deltagere i henhold til kategorisering af ændringer i vitale tegn
Tidsramme: Fra dag 1 med dosering maksimalt op til uge 68
Vituationstegn inkluderede følgende parametre: Siddende diastolisk blodtryk (millimeter kviksølv [mmHg]) ændring> = 20 mmHg stigning; Siddende systolisk blodtryk (MMHG) ændring> = 30 mmHg stigning, siddende diastolisk blodtryk (MMHg) ændring> = 20 mmHg falder og sidder systolisk blodtryk (MMHg) ændring> = 30 mmHg falder.
Fra dag 1 med dosering maksimalt op til uge 68
Antal deltagere i henhold til kategorisering af elektrokardiogram (EKG) fund
Tidsramme: Fra dag 1 med dosering maksimalt op til uge 68
Evalueret ELD -parametre var: PR -intervalværdi> = 300 millisekunder (MSEC); QRS -varighedsværdi> = 200 msek; Qt -intervallværdi> = 500 msek; Korrigeret QT -interval ved hjælp af Fridericias formel (QTCF) 450 mindre end eller lig med (<=) værdi <480 msek, 480 <= værdi <500 msek og værdi> = 500 msek.
Fra dag 1 med dosering maksimalt op til uge 68

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i kutan dermatomyositis sygdomsområde og sværhedsindeks (CDASI) aktivitetsscore i uge 52
Tidsramme: Baseline (før dosis 1), uge ​​52
CDASI er et valideret DM-specifikt instrument designet til systematisk at kvantificere omfanget af kutan sygdom. Sygdomsinddragelse i 15 forskellige anatomiske placeringer blev vurderet ved anvendelse af tre aktivitet (erythema, skala, erosion/ulceration) og to skader (poikiloderma, calcinosis) målinger. Tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​Gottrons papler, periungual ændringer og alopecia blev også fanget. Den samlede CDASI -aktivitetsscore var baseret på lægens evaluering af tre aktiviteter (erythema, skala, erosion/ulceration), tilstedeværelse og sværhedsgrad af Gottrons papler, periungual ændringer og alopecia. Den samlede CDASI -aktivitetsresultat varierede fra 0 til 100, hvor højere score indikerede højere niveauer af handicap.
Baseline (før dosis 1), uge ​​52
Ændring fra baseline i CDASI -aktivitetsresultat i uge 12, 24, 36 og 48
Tidsramme: Baseline (før dosis 1), uger 12, 24, 36 og 48
CDASI er et valideret DM-specifikt instrument designet til systematisk at kvantificere omfanget af kutan sygdom. Sygdomsinddragelse i 15 forskellige anatomiske placeringer blev vurderet ved anvendelse af tre aktivitet (erythema, skala, erosion/ulceration) og to skader (poikiloderma, calcinosis) målinger. Tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​Gottrons papler, periungual ændringer og alopecia blev også fanget. Den samlede CDASI -aktivitetsscore var baseret på lægens evaluering af tre aktiviteter (erythema, skala, erosion/ulceration), tilstedeværelse og sværhedsgrad af Gottrons papler, periungual ændringer og alopecia. Den samlede CDASI -aktivitetsresultat varierede fra 0 til 100, hvor højere score indikerede højere niveauer af handicap.
Baseline (før dosis 1), uger 12, 24, 36 og 48
Absolutte værdier for CDASI -aktivitetsresultat i uger 12, 24, 36, 48 og 52
Tidsramme: Uger 12, 24, 36, 48 og 52
CDASI er et valideret DM-specifikt instrument designet til systematisk at kvantificere omfanget af kutan sygdom. Sygdomsinddragelse i 15 forskellige anatomiske placeringer blev vurderet ved anvendelse af tre aktivitet (erythema, skala, erosion/ulceration) og to skader (poikiloderma, calcinosis) målinger. Tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​Gottrons papler, periungual ændringer og alopecia blev også fanget. Den samlede CDASI -aktivitetsscore var baseret på lægens evaluering af tre aktiviteter (erythema, skala, erosion/ulceration), tilstedeværelse og sværhedsgrad af Gottrons papler, periungual ændringer og alopecia. Den samlede CDASI -aktivitetsresultat varierede fra 0 til 100, hvor højere score indikerede højere niveauer af handicap.
Uger 12, 24, 36, 48 og 52
Ændring fra baseline i CDASI -skaderescore i uger 12, 24, 36, 48 og 52
Tidsramme: Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52
CDASI er et valideret DM-specifikt instrument designet til systematisk at kvantificere omfanget af kutan sygdom. Sygdomsinddragelse i 15 forskellige anatomiske placeringer blev vurderet ved anvendelse af tre aktivitet (erythema, skala, erosion/ulceration) og to skader (poikiloderma, calcinosis) målinger. Tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​Gottrons papler, periungual ændringer og alopecia blev også fanget. Den samlede CDASI -skaderescore var baseret på lægens evaluering af to skader (poikiloderma, calcinosis) målinger og tilstedeværelse og sværhedsgrad af Gottrons papules. Total CDASI -skaderescore varierede fra 0 til 32, hvor højere score indikerede et højere niveau af hudskade.
Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52
Absolutte værdier for CDASI -skaderescore i uger 12, 24, 36, 48 og 52
Tidsramme: Uger 12, 24, 36, 48 og 52
CDASI er et valideret DM-specifikt instrument designet til systematisk at kvantificere omfanget af kutan sygdom. Sygdomsinddragelse i 15 forskellige anatomiske placeringer blev vurderet ved anvendelse af tre aktivitet (erythema, skala, erosion/ulceration) og to skader (poikiloderma, calcinosis) målinger. Tilstedeværelsen og sværhedsgraden af ​​Gottrons papler, periungual ændringer og alopecia blev også fanget. Den samlede CDASI -skaderescore var baseret på lægens evaluering af to skader (poikiloderma, calcinosis) målinger og tilstedeværelse og sværhedsgrad af Gottrons papules. Total CDASI -skaderescore varierede fra 0 til 32, hvor højere score indikerede et højere niveau af hudskade.
Uger 12, 24, 36, 48 og 52
Samlet forbedringsscore (TIS) i uger 12, 24, 36, 48 og 52: Muskelkohort
Tidsramme: Uger 12, 24, 36, 48 og 52
Der er 6 kernesætmål, der består af TIS: 1) Læge Global Assessment Score [PHGA] (fra myositis sygdomsaktivitetsvurderingsværktøj [MDAAT], 0-100 mm eller 0-10 centimeter (CM) på visuel analog skala [VAS] , højere score = værre sundhedsstatus); 2) patientens globale vurderingsscore [PTGA] (0-100 mm eller 0-10 cm på VAS, højere score = værre status); 3) manuel muskeltestning-8 (MMT-8) udpegede muskelgrupper (0-80, lavere score = højere niveau af handicap); 4) Sundhedsvurderingsspørgeskema Handicapindeks [HAQ-DI] (0-3, højere score = værre status); 5) global ekstramuskulær sygdomsaktivitet (fra MDAAT, 0-10 cm på en VAS, højere score = højere niveau af handicap); 6) Deltagerens mest forhøjede muskelenzymer. TIS var summen af ​​alle 6 forbedringsresultater, der er forbundet med ændringen i hvert kernesætmål. Dette varierede fra 0 til 100; Hvor tis> = 20 viser minimal forbedring, viser tis> = 40 moderat forbedring og tis> = 60 viser stor forbedring.
Uger 12, 24, 36, 48 og 52
Ændring fra baseline i læge Global Assessment (PHGA) score i uge 12, 24, 36, 48 og 52: Muskelkohort
Tidsramme: Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52
PHGA: Undersøger blev bedt om at evaluere deltagerens samlede sygdomsaktivitet på en VAS på 0 cm (meget god) til 10 cm (meget dårlig), højere score indikerede værre sundhedsstatus.
Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52
Ændring fra baseline i Patient Global Assessment (PTGA) score i uger 12, 24, 36, 48 og 52: Muskelkohort
Tidsramme: Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52
PTGA var vurderingen af ​​sværhedsgraden af ​​sygdommen af ​​deltageren/deltagerens værge ved hjælp af en VAS fra 0 mm (ingen bevis for sygdomsaktivitet) til 100 mm (ekstremt aktiv eller alvorlig sygdomsaktivitet). Højere score indikerede værre status.
Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52
Ændring fra baseline i manuel muskeltestning-8 udpegede muskelgrupper (MMT-8) score i uger 12, 24, 36, 48 og 52: Muskelkohort
Tidsramme: Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52
MMT-8 er et værktøj, der vurderer muskelstyrke ved hjælp af manuel muskeltest. Otte udpegede muskler testes ensidig med en samlet potentiel summeret score på 0-80. Lavere score indikerede et højere niveau af handicap.
Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52
Ændring fra baseline i spørgeskemaet for sundhedsvurdering og sygdomsindeks (HAQ-DI) score i uger 12, 24, 36, 48 og 52: Muskelkohort
Tidsramme: Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52
Haq-di bestod af otte sektioner (herunder dressing og pleje, opstået, spisning, gåture, hygiejne, greb, rækkevidde og aktiviteter). Hvert afsnit havde flere spørgsmål, som deltageren brugte til at rangere deres funktionalitet og varierede fra 0 til 3, hvor 0 = uden vanskeligheder og 3 = ikke i stand til at gøre. For hver deltager blev den gennemsnitlige placering beregnet for hver af de otte sektioner. HAQ-DI havde et score-interval fra 0 til 3, hvor højere score reflekterede værre status.
Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52
Skift fra baseline i kreatinkinase i uge 12, 24, 36, 48 og 52: Muskelkohort
Tidsramme: Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52
Kreatinkinase er et muskelenzym målt i enheder pr. Liter (U/L).
Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52
Ændring fra baseline i ekstramuskulær global vurdering fra Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) score i uger 12, 24, 36, 48 og 52: Muskelkohort
Tidsramme: Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52
MDAAT -værktøj måler graden af ​​sygdomsaktivitet af ekstramuskulære organsystemer og muskler på en VAS på 0 til 10 cm, højere score indikerede et højere niveau af handicap.
Baseline (før dosis på dag 1), uger 12, 24, 36, 48 og 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. december 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

20. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

14. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C0251008
  • 2021-004787-10 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dermatomyositis

Kliniske forsøg med Anti-beta interferon (PF-06823859)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner