针对已完成合格父母研究治疗期的参与者的扩展研究
2025年2月5日 更新者：Pfizer
一项开放标签的长期扩展研究，旨在调查 PF-06823859 对 ≥ 18 岁且 ≤ 80 岁患有活动性皮肌炎的成人参与者的安全性。
这项研究的目的是评估 PF-06823859 研究药物在合格研究中患有皮肌炎 (DM) 的成年参与者的长期安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Debrecen、匈牙利、4032
- Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
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Krakow、波兰、30-363
- Centrum Medyczne Plejady
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Podlaskie
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Białystok、Podlaskie、波兰、15-707
- Nova Reuma Społka Partnerska
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- University of Alabama at Birmingham, Department of Dermatology
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85259
- Mayo Clinic
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California
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Beverly Hills、California、美国、90211
- Attune Health Research Inc.
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Florida
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Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic in Florida
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Kansas
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Fairway、Kansas、美国、66205
- KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- KU Clinical and Translational Science Unit (CTSU) Rainbow
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Brigham & Women's Hospital
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Brigham and Women's Hospital - CTH
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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Saint Louis、Missouri、美国、63108
- Washington University School of Medicine
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Saint Louis、Missouri、美国、63108
- Center for Outpatient Health
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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New York、New York、美国、10016
- NYU Langone Health Clinical Research Center
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New York、New York、美国、10028
- Mount Sinai Doctors Dermatology
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New York、New York、美国、10017
- NYU Langone Radiology - Ambulatory Care Center East 41st Street
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New York、New York、美国、10016
- NYU Grossman School of Medicine, The Ronald O. Perelman Department of Dermatology
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Center for Human Phenomic Science
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania, Perelman Center for Advanced Medicine (PCAM)
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Madrid、西班牙、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄≥18 岁且≤80 岁且患有中度至重度皮肌炎 (DM) 且已完成合格研究治疗期的参与者。
- 能够签署知情同意书。
- 愿意并能够遵守所有预定访视、治疗计划、实验室检查、生活方式注意事项和其他研究程序的参与者。
排除标准：
- 其他医疗或精神状况，包括最近（过去一年内）或主动自杀意念/行为或实验室异常，可能会增加参与研究的风险，或者根据研究者的判断，使参与者不适合研究
- 在参与的资格研究期间的任何时候符合停药标准的参与者。
- 在资格研究中发生持续安全事件的参与者，研究者或申办者认为这是一个持续的安全问题，或者参与者在资格研究中已达到安全监测标准但尚未解决。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：抗β干扰素药物（PF-06823859）
静脉输液
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静脉输液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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接受治疗的不良事件的参与者数量（TEAE）
大体时间：从最高剂量的第1天到第68周
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不良事件（AE）是参与者或临床研究参与者中的任何不愉快的医疗事件，与研究干预措施的使用时间有关，无论是否与研究干预有关。
如果在有效治疗期间首次发生该事件，则AE被认为是相对于给定治疗的重新治疗，并且在治疗开始之前未见，或者在治疗开始之前就可以看到该事件治疗过程中的严重程度。
AES包括严重的不良事件（SAE）和所有非SAE。
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从最高剂量的第1天到第68周
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实验室异常的参与者人数
大体时间：从最高剂量的第1天到第68周
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血液学实验室参数：血红蛋白（每分解符[g/dl]）;血细胞比容（百分比[％]）;淋巴细胞（每（/）毫米[mm]^3）;淋巴细胞/白细胞（％）;中性粒细胞（10^3/mm^3）小于（<）0.8*较低
正常（LLN），白细胞（10^3/mm^3）<0.6*lln的极限，中性粒细胞（10^3/mm^3）;嗜碱性粒细胞（10^3/mm^3）;嗜碱性/白细胞（％）；单核细胞/白细胞（％）;激活的部分凝血蛋白时间（秒[SEC]）;凝血酶原时间（SEC）超过（>）1.2*上部
正常（ULN）的极限。
临床化学：钾（每升millieQualtents [meq/l]）；碳酸氢盐（MEQ/L）<0.9*LLN，肌酸激酶（每升[U/L]单位）> 2.0*ULN，葡萄糖（毫克/分解液[mg/dl]）;葡萄糖（mg/dl）> 1.5*ULN。
尿液分析：尿液葡萄糖；酮；尿蛋白；尿血红蛋白；亚硝酸盐；白细胞酯酶；透明铸菌（1/每白细胞增多促进因子（大于或等于[> =] 1，尿液红细胞（标量）；尿白细胞（标量）> = 20。
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从最高剂量的第1天到第68周
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根据生命体征的变化分类的参与者数量
大体时间：从最高剂量的第1天到第68周
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生命体征包括以下参数：坐姿舒张压（汞的毫米[mmHg]）更改> = = 20 mmHg；坐着的收缩压（MMHG）变化> = = 30 mmHg增加，舒张舒张压（MMHG）变化> = = 20 mmHg降低和坐姿收缩压（MMHG）变化> = 30 mmHg降低。
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从最高剂量的第1天到第68周
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根据心电图（ECG）发现的参与者数量
大体时间：从最高剂量的第1天到第68周
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评估的心电图参数为：PR间隔值> = = 300毫秒（MSEC）； QRS持续时间值> = 200毫秒; QT间隔值> = 500毫秒;使用Fridericia的公式（QTCF）校正了QT间隔，小于或等于（<=）值<480毫秒，480 <=值<500毫秒和值> = 500毫秒。
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从最高剂量的第1天到第68周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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皮肤皮肌炎区域疾病区域和严重程度指数（CDASI）的活性评分在第52周的变化
大体时间：基线（剂量1之前），第52周
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CDASI是一种经过验证的DM特异性仪器，旨在系统地量化皮肤疾病的程度。
使用三种活性（红斑，尺度，侵蚀/溃疡）和两种损害（poikilederma，钙化）测度评估了15个不同解剖位置的疾病参与。
还捕获了Gottron丘疹，周期变化和脱发的存在和严重性。
总CDASI活性评分是基于医师对三种活动（红斑，尺度，侵蚀/溃疡），Gottron丘疹的存在和严重程度，周期性变化和脱发的评估。
总CDASI活性评分范围为0至100，其中较高的分数表明残疾水平较高。
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基线（剂量1之前），第52周
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在第12、24、36和48周的CDASI活动评分中的基线变化
大体时间：基线（剂量1之前），第12、24、36和48周
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CDASI是一种经过验证的DM特异性仪器，旨在系统地量化皮肤疾病的程度。
使用三种活性（红斑，尺度，侵蚀/溃疡）和两种损害（poikilederma，钙化）测度评估了15个不同解剖位置的疾病参与。
还捕获了Gottron丘疹，周期变化和脱发的存在和严重性。
总CDASI活性评分是基于医师对三种活动（红斑，尺度，侵蚀/溃疡），Gottron丘疹的存在和严重程度，周期性变化和脱发的评估。
总CDASI活性评分范围为0至100，其中较高的分数表明残疾水平较高。
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基线（剂量1之前），第12、24、36和48周
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CDASI活性评分在第12、24、36、48和52周的绝对值
大体时间：第12、24、36、48和52周
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CDASI是一种经过验证的DM特异性仪器，旨在系统地量化皮肤疾病的程度。
使用三种活性（红斑，尺度，侵蚀/溃疡）和两种损害（poikilederma，钙化）测度评估了15个不同解剖位置的疾病参与。
还捕获了Gottron丘疹，周期变化和脱发的存在和严重性。
总CDASI活性评分是基于医师对三种活动（红斑，尺度，侵蚀/溃疡），Gottron丘疹的存在和严重程度，周期性变化和脱发的评估。
总CDASI活性评分范围为0至100，其中较高的分数表明残疾水平较高。
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第12、24、36、48和52周
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第12、24、36、48和52周的CDASI伤害得分的基线变化
大体时间：基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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CDASI是一种经过验证的DM特异性仪器，旨在系统地量化皮肤疾病的程度。
使用三种活性（红斑，尺度，侵蚀/溃疡）和两种损害（poikilederma，钙化）测度评估了15个不同解剖位置的疾病参与。
还捕获了Gottron丘疹，周期变化和脱发的存在和严重性。
CDASI损伤得分总数是基于医生对两种损害（poikilederma，钙化）措施的评估以及Gottron丘疹的存在和严重程度。
总CDASI损伤评分范围为0到32，其中较高的分数表明皮肤损伤水平较高。
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基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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第12、24、36、48和52周CDASI伤害得分的绝对值
大体时间：第12、24、36、48和52周
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CDASI是一种经过验证的DM特异性仪器，旨在系统地量化皮肤疾病的程度。
使用三种活性（红斑，尺度，侵蚀/溃疡）和两种损害（poikilederma，钙化）测度评估了15个不同解剖位置的疾病参与。
还捕获了Gottron丘疹，周期变化和脱发的存在和严重性。
CDASI损伤得分总数是基于医生对两种损害（poikilederma，钙化）措施的评估以及Gottron丘疹的存在和严重程度。
总CDASI损伤评分范围为0到32，其中较高的分数表明皮肤损伤水平较高。
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第12、24、36、48和52周
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在第12、24、36、48和52周的总改进评分（TIS）：肌肉队列
大体时间：第12、24、36、48和52周
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由TIS组成的6个核心措施：1）医师全球评估评分[PHGA]（来自肌炎疾病活动评估工具[MDAAT]，0-100 mm或0-10毫米或0-10厘米（CM）视觉模拟量表[VAS] ，更高的分数=健康状况较差）； 2）患者全球评估评分[PTGA]（0-100 mm或VAS 0-10 cm，更高的分数=较差的状态）； 3）手动肌肉测试-8（MMT-8）指定的肌肉组（0-80，较低的分数=较高的残疾水平）； 4）健康评估问卷调查表指数[HAQ-DI]（0-3，更高的分数=较差的状态）； 5）全球肌外疾病活性（从MDAAT，VAS上的0-10 cm，更高的分数=较高的残疾水平）； 6）参与者最升高的肌肉酶。
TIS均为与每个核心设置度量变化相关的所有6个改进分数的总和。
TI的范围从0到100;其中tis> = 20显示最小的改善，tis> = 40显示中等改善，tis> = 60显示了重大改进。
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第12、24、36、48和52周
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在第12、24、36、48和52周的医师全球评估（PHGA）评分的基线变化：肌肉队列
大体时间：基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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PHGA：要求研究者评估参与者在0 cm（非常好）至10 cm（非常差）的VAS上的整体疾病活动，得分较高，表明健康状况较差。
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基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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第12、24、36、48和52周的患者全球评估（PTGA）评分的基线变化：肌肉队列
大体时间：基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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PTGA是参与者/参与者的监护人对疾病严重程度的评估，使用了0 mm（无疾病活动的证据）至100 mM（极有活跃或严重的疾病活动）的VA。
更高的分数表明状态较差。
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基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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在第12、24、36、48和52周中，手动肌肉测试8指定肌肉组（MMT-8）的基线变化：肌肉队列
大体时间：基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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MMT-8是一种使用手动肌肉测试评估肌肉力量的工具。
单方面对八个指定的肌肉进行了测试，总潜在求和分数为0-80。
较低的分数表明较高的残疾水平。
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基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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在第12、24、36、48和52周，健康评估问卷和疾病指数（HAQ-DI）的基线变化：肌肉队列
大体时间：基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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HAQ-DI包括八个部分（包括敷料和美容，出现，饮食，步行，卫生，抓地力，覆盖范围和活动）。
每个部分都有多个问题，参与者用来对其功能进行排名，范围从0到3，其中0 =毫无困难而3 =无法做到。
对于每个参与者，计算八个部分中的每一个的平均排名。
HAQ-DI的得分范围为0到3，其中较高的得分反映了状态较差。
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基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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在第12、24、36、48和52周从肌酸激酶中的基线变化：肌肉队列
大体时间：基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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肌酸激酶是每升单位（U/L）测量的肌肉酶。
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基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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在第12、24、36、36、48和52周的肌炎疾病活动评估工具（MDAAT）评分中，肌炎疾病活动评估工具（MDAAT）的基线变化：肌肉队列
大体时间：基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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MDAAT工具测量了肌外器官系统和肌肉在0到10 cm上的疾病活动程度，得分较高，表明较高的残疾水平。
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基线（第1天剂量之前），第12、24、36、48和52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年12月20日
初级完成 (实际的)
2023年11月20日
研究完成 (实际的)
2023年11月20日
研究注册日期
首次提交
2021年12月1日
首先提交符合 QC 标准的
2022年1月10日
首次发布 (实际的)
2022年1月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月5日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- C0251008
- 2021-004787-10 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如
协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。
有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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