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Uno studio di estensione per i partecipanti che hanno completato il periodo di trattamento di uno studio per genitori qualificati

5 febbraio 2025 aggiornato da: Pfizer

UNO STUDIO DI ESTENSIONE A LUNGO TERMINE IN APERTURA PER INDAGARE LA SICUREZZA DI PF-06823859 SOMMINISTRATO A PARTECIPANTI ADULTI ≥18 E ≤80 CON DERMATOMIOSITE ATTIVA.

Lo scopo di questo studio di ricerca è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del farmaco in studio PF-06823859 nei partecipanti adulti con dermatomiosite (DM) da uno studio qualificante.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polonia, 15-707
        • Nova Reuma Społka Partnerska
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, Department of Dermatology
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Attune Health Research Inc.
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • KU Clinical and Translational Science Unit (CTSU) Rainbow
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63108
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
        • NYU Langone Radiology - Ambulatory Care Center East 41st Street
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine, The Ronald O. Perelman Department of Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania, Perelman Center for Advanced Medicine (PCAM)
  • Ungheria
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Partecipanti di età ≥18 e ≤80 con dermatomiosite (DM) da moderata a grave, che hanno completato il periodo di trattamento di uno studio qualificante.
  • In grado di dare il consenso informato firmato.
  • - Partecipanti che sono disposti e in grado di rispettare tutte le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio, le considerazioni sullo stile di vita e altre procedure di studio.

Criteri di esclusione:

  • Altre condizioni mediche o psichiatriche tra cui ideazione/comportamento suicidario recente (nell'ultimo anno) o attivo o anomalie di laboratorio che possono aumentare il rischio di partecipazione allo studio o, a giudizio dello sperimentatore, rendere il partecipante inappropriato per lo studio
  • - Partecipanti che hanno soddisfatto i criteri di interruzione in qualsiasi momento durante gli studi di qualificazione partecipanti.
  • - Partecipanti con un evento di sicurezza in corso negli studi di qualificazione che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, è un problema di sicurezza in corso OPPURE il partecipante ha soddisfatto i criteri di monitoraggio della sicurezza nello studio di qualificazione che non si è risolto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Farmaco anti-interferone beta (PF-06823859)
Infusione endovenosa
Droga: Interferone anti-beta (PF-06823859)
Infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti di trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 di dosaggio massimo fino alla settimana 68
Un evento avverso (AE) è stato un evento medico spiacevole in un partecipante a uno studio clinico, associato temporalmente all'uso dell'intervento di studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato all'intervento dello studio. Un AE è stato considerato il trattamento emergente rispetto a un determinato trattamento se l'evento si è verificato per la prima volta durante l'effettiva durata del trattamento e non è stato visto prima dell'inizio del trattamento, o l'evento è stato visto prima dell'inizio del trattamento ma è aumentato Gravità durante il trattamento. Gli eventi avversi includevano sia eventi avversi gravi (SAE) che tutti i non SAES.
Dal giorno 1 di dosaggio massimo fino alla settimana 68
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Dal giorno 1 di dosaggio massimo fino alla settimana 68
Parametri di laboratorio di ematologia: emoglobina (grammi per decilitro [g/dl]); Ematocrito (percentuale [%]); linfociti (10^3 per (/) millimetro [mm]^3); linfociti/leucociti (%); Neutrofili (10^3/mm^3) meno di (<) 0,8*inferiore Limite di normale (lln), leucociti (10^3/mm^3) <0.6*lln, neutrofili (10^3/mm^3); Basofili (10^3/mm^3); basofili/leucociti (%); monociti/leucociti (%); Tempo di tromboplastina parziale attivato (secondi [sec]); tempo di protrombina (sec) più di (>) 1.2*superiore Limite di normale (ULN). Chimica clinica: potassio (milliequivalenti per litro [MEQ/L]); bicarbonato (MEQ/L) <0,9*LLN, creatina chinasi (unità per litro [U/L])> 2,0*Uln, glucosio (milligrammo per decilitro [mg/dl]); Fondaggio di glucosio (mg/dl)> 1,5*Uln. Analisi delle urine: glucosio delle urine; chetoni; proteine ​​delle urine; emoglobina di urina; nitrito; leucociti esterasi; Casti ialine (1/per leucocitosi che promuove il fattore (più o uguale a [> =] 1, eritrociti di urina (scalari); leucociti delle urine (scalare)> = 20.
Dal giorno 1 di dosaggio massimo fino alla settimana 68
Numero di partecipanti in base alla categorizzazione dei cambiamenti nei segni vitali
Lasso di tempo: Dal giorno 1 di dosaggio massimo fino alla settimana 68
I segni vitali includevano i seguenti parametri: pressione arteriosa diastolica (millimetri di mercurio [mmHg]) cambiamento> = 20 mmHg di aumento; CAMBIAMENTO DELLA PRESSIONE SELLAMIA SOSTOLIA (MMHG)> = 30 mmHg di aumento, pressione diastolica seduta (MMHG) CAMBIAMENTO> = 20 mmHg di riduzione della pressione arteriosa sistolica (MMHG) di riduzione> = 30 mmHg di riduzione.
Dal giorno 1 di dosaggio massimo fino alla settimana 68
Numero di partecipanti in base alla categorizzazione dei risultati dell'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 di dosaggio massimo fino alla settimana 68
I parametri ECG valutati erano: Valore dell'intervallo PR> = 300 millisecondi (MSEC); Valore di durata QRS> = 200 msec; Valore dell'intervallo QT> = 500 msec; Intervallo QT corretto usando la formula di Fridericia (QTCF) 450 in meno o uguale al valore (<=) <480 msec, 480 <= valore <500 msec e valore> = 500 msec.
Dal giorno 1 di dosaggio massimo fino alla settimana 68

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento dal basale nel punteggio di attività della malattia della dermatomiosite cutanea e nell'indice di gravità (CDASI) alla settimana 52
Lasso di tempo: Basale (prima della dose 1), settimana 52
CDASI è uno strumento specifico per DM convalidato progettato per quantificare sistematicamente l'entità della malattia cutanea. Il coinvolgimento della malattia in 15 diverse posizioni anatomiche è stato valutato utilizzando tre attività (eritema, scala, erosione/ulcerazione) e due danni (Poikiloderma, calcinosi). Sono stati anche catturati anche la presenza e la gravità delle papule di Gotron, dei cambiamenti periunguali e dell'alopecia. Il punteggio totale delle attività CDASI si basava sulla valutazione del medico di tre attività (eritema, scala, erosione/ulcerazione), presenza e gravità delle papule di Gotron, dei cambiamenti periunguali e dell'alopecia. Il punteggio totale di attività CDASI variava da 0 a 100, dove punteggi più alti indicavano livelli più elevati di disabilità.
Basale (prima della dose 1), settimana 52
Modifica dal basale nel punteggio dell'attività CDASI alle settimane 12, 24, 36 e 48
Lasso di tempo: Basale (prima della dose 1), settimane 12, 24, 36 e 48
CDASI è uno strumento specifico per DM convalidato progettato per quantificare sistematicamente l'entità della malattia cutanea. Il coinvolgimento della malattia in 15 diverse posizioni anatomiche è stato valutato utilizzando tre attività (eritema, scala, erosione/ulcerazione) e due danni (Poikiloderma, calcinosi). Sono stati anche catturati anche la presenza e la gravità delle papule di Gotron, dei cambiamenti periunguali e dell'alopecia. Il punteggio totale delle attività CDASI si basava sulla valutazione del medico di tre attività (eritema, scala, erosione/ulcerazione), presenza e gravità delle papule di Gotron, dei cambiamenti periunguali e dell'alopecia. Il punteggio totale di attività CDASI variava da 0 a 100, dove punteggi più alti indicavano livelli più elevati di disabilità.
Basale (prima della dose 1), settimane 12, 24, 36 e 48
Valori assoluti del punteggio dell'attività CDASI alle settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Lasso di tempo: Settimane 12, 24, 36, 48 e 52
CDASI è uno strumento specifico per DM convalidato progettato per quantificare sistematicamente l'entità della malattia cutanea. Il coinvolgimento della malattia in 15 diverse posizioni anatomiche è stato valutato utilizzando tre attività (eritema, scala, erosione/ulcerazione) e due danni (Poikiloderma, calcinosi). Sono stati anche catturati anche la presenza e la gravità delle papule di Gotron, dei cambiamenti periunguali e dell'alopecia. Il punteggio totale delle attività CDASI si basava sulla valutazione del medico di tre attività (eritema, scala, erosione/ulcerazione), presenza e gravità delle papule di Gotron, dei cambiamenti periunguali e dell'alopecia. Il punteggio totale di attività CDASI variava da 0 a 100, dove punteggi più alti indicavano livelli più elevati di disabilità.
Settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Modifica dal punteggio di base del danno CDASI alle settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Lasso di tempo: Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52
CDASI è uno strumento specifico per DM convalidato progettato per quantificare sistematicamente l'entità della malattia cutanea. Il coinvolgimento della malattia in 15 diverse posizioni anatomiche è stato valutato utilizzando tre attività (eritema, scala, erosione/ulcerazione) e due danni (Poikiloderma, calcinosi). Sono stati anche catturati anche la presenza e la gravità delle papule di Gotron, dei cambiamenti periunguali e dell'alopecia. Il punteggio totale del danno CDASI si basava sulla valutazione del medico di due danni (Poikiloderma, calcinosi) e presenza e gravità delle papule di Gottron. Il punteggio totale del danno CDASI variava da 0 a 32, dove punteggi più alti indicavano un livello più elevato di danno cutaneo.
Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Valori assoluti del punteggio del danno CDASI alle settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Lasso di tempo: Settimane 12, 24, 36, 48 e 52
CDASI è uno strumento specifico per DM convalidato progettato per quantificare sistematicamente l'entità della malattia cutanea. Il coinvolgimento della malattia in 15 diverse posizioni anatomiche è stato valutato utilizzando tre attività (eritema, scala, erosione/ulcerazione) e due danni (Poikiloderma, calcinosi). Sono stati anche catturati anche la presenza e la gravità delle papule di Gotron, dei cambiamenti periunguali e dell'alopecia. Il punteggio totale del danno CDASI si basava sulla valutazione del medico di due danni (Poikiloderma, calcinosi) e presenza e gravità delle papule di Gottron. Il punteggio totale del danno CDASI variava da 0 a 32, dove punteggi più alti indicavano un livello più elevato di danno cutaneo.
Settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Punteggio di miglioramento totale (TIS) a settimane 12, 24, 36, 48 e 52: coorte muscolare
Lasso di tempo: Settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Esistono 6 misure di set di core che comprendono il punteggio di valutazione globale del medico [PHGA] (dallo strumento di valutazione dell'attività della malattia della miosite [MDAAT], 0-100 mm o 0-10 centimetro (CM) sulla scala analogica visiva [VAS] , punteggi più alti = stato di salute peggiore); 2) punteggio di valutazione globale del paziente [PTGA] (0-100 mm o 0-10 cm su VAS, punteggi più alti = stato peggiore); 3) Test muscolari manuali-8 (MMT-8) gruppi muscolari designati (0-80, punteggi inferiori = livello più alto di disabilità); 4) Indice di invalidità del questionario sulla valutazione della salute [HAQ-DI] (0-3, punteggi più alti = stato peggiore); 5) attività globale della malattia extramuscolare (da MDAAT, 0-10 cm su un VAS, punteggi più alti = livello più elevato di disabilità); 6) Enzimi muscolari più elevati del partecipante. È stata una somma di tutti e 6 i punteggi di miglioramento associati alla variazione di ciascuna misura del set di core. Sono variati da 0 a 100; Laddove Tis> = 20 mostra un miglioramento minimo, TIS> = 40 mostra un moderato miglioramento e Tis> = 60 mostra un miglioramento grave.
Settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Modifica dal punteggio di base della valutazione globale del medico (PHGA) alla settimana 12, 24, 36, 48 e 52: coorte muscolare
Lasso di tempo: Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52
PHGA: Investimatore è stato chiesto di valutare l'attività della malattia complessiva del partecipante su un VAS di 0 cm (molto buono) a 10 cm (molto poveri), i punteggi più alti hanno indicato uno stato di salute peggiore.
Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Modifica dal punteggio di base della valutazione globale dei pazienti (PTGA) alle settimane 12, 24, 36, 48 e 52: coorte muscolare
Lasso di tempo: Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Il PTGA è stato la valutazione della gravità della malattia da parte del tutore del partecipante/partecipante, usando un VAS da 0 mm (nessuna evidenza di attività della malattia) a 100 mM (attività di malattia estremamente attiva o grave). Punteggio più alto indicava uno status peggiore.
Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Modifica dal punteggio di base dei test muscolari manuali-8 designati nei gruppi muscolari (MMT-8) alle settimane 12, 24, 36, 48 e 52: coorte muscolare
Lasso di tempo: Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52
MMT-8 è uno strumento che valuta la forza muscolare usando i test muscolari manuali. Otto muscoli designati sono testati unilateralmente con un punteggio sommato potenziale totale di 0-80. I punteggi più bassi indicavano un livello più elevato di disabilità.
Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Cambiamento dal basale nel questionario sulla valutazione della salute e nell'indice di malattia (HAQ-DI) alle settimane 12, 24, 36, 48 e 52: coorte muscolare
Lasso di tempo: Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Haq-di consisteva in otto sezioni (tra cui vestire e toelettatura, alzarsi, mangiare, camminare, igiene, presa, portata e attività). Ogni sezione aveva molteplici domande che il partecipante utilizzava per classificare la propria funzionalità e variava da 0 a 3 dove 0 = senza alcuna difficoltà e 3 = impossibile fare. Per ciascun partecipante, la classifica media è stata calcolata per ciascuna delle otto sezioni. Haq-di aveva un intervallo di punteggio da 0 a 3, in cui un punteggio più alto rifletteva uno stato peggiore.
Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Modifica dal basale nella creatina chinasi alle settimane 12, 24, 36, 48 e 52: coorte muscolare
Lasso di tempo: Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52
La creatina chinasi è un enzima muscolare misurato in unità per litro (U/L).
Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52
CAMBIAMENTO DAL BASE nella valutazione globale extramuscolare dal punteggio MDAAT Activity Active Activity Activity Activity Strumento) alle settimane 12, 24, 36, 48 e 52: coorte muscolare
Lasso di tempo: Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52
Lo strumento MDAAT misura il grado di attività della malattia dei sistemi di organi extramuscolari e dei muscoli su un VAS da 0 a 10 cm, punteggi più alti hanno indicato un livello più elevato di disabilità.
Basale (prima della dose il giorno 1), settimane 12, 24, 36, 48 e 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

20 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

20 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

14 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C0251008
  • 2021-004787-10 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati e sul processo di richiesta di accesso di Pfizer sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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