Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En utvidelsesstudie for deltakere som har fullført behandlingsperioden til en kvalifisert foreldrestudie

5. februar 2025 oppdatert av: Pfizer

EN ÅPEN ETIKETTE, LANGSIKTIG UTVIDELSESSTUDIE FOR Å UNDERSØKE SIKKERHETEN TIL PF-06823859 ADMINISTRERT TIL VOKSNE DELTAKERE ≥18 OG ≤80 MED AKTIV DERMATOMYOSITT.

Hensikten med denne forskningsstudien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til PF-06823859 studiemedisin hos voksne deltakere med Dermatomyositis (DM) fra en kvalifiserende studie.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, Department of Dermatology
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Attune Health Research Inc.
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Forente stater, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • KU Clinical and Translational Science Unit (CTSU) Rainbow
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63108
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Forente stater, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
      • New York, New York, Forente stater, 10017
        • NYU Langone Radiology - Ambulatory Care Center East 41st Street
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine, The Ronald O. Perelman Department of Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania, Perelman Center for Advanced Medicine (PCAM)
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polen, 15-707
        • Nova Reuma Społka Partnerska
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Ungarn
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakere i alderen ≥18 og ≤80 med moderat til alvorlig dermatomyositt (DM), som har fullført behandlingsperioden til en kvalifiserende studie.
  • I stand til å gi signert informert samtykke.
  • Deltakere som er villige og i stand til å overholde alle planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorietester, livsstilshensyn og andre studieprosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Annen medisinsk eller psykiatrisk tilstand, inkludert nylig (i løpet av det siste året) eller aktive selvmordstanker/-adferd eller laboratorieavvik som kan øke risikoen for studiedeltakelse eller, etter etterforskerens vurdering, gjøre deltakeren upassende for studien
  • Deltakere som oppfylte seponeringskriterier på et hvilket som helst tidspunkt under de deltakende kvalifiseringsstudiene.
  • Deltakere med en pågående sikkerhetshendelse i de kvalifiserende studiene som, etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning, er et pågående sikkerhetsproblem ELLER deltakeren har oppfylt sikkerhetsovervåkingskriterier i den kvalifiserende studien som ikke har løst seg.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Anti-beta-interferon-medisin (PF-06823859)
IV infusjon
Legemiddel: Anti-beta interferon (PF-06823859)
IV infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling av nye bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra dag 1 av dosering maksimalt opp til uke 68
En bivirkning (AE) var noen uønsket medisinsk forekomst hos en deltaker eller deltaker i klinisk studie, midlertidig assosiert med bruk av studieintervensjon, uansett om de ble ansett som relatert til studieintervensjonen. En AE ble ansett som behandling som fremtredende i forhold til en gitt behandling hvis hendelsen skjedde for første gang under den effektive varigheten av behandlingen og ikke ble sett før behandlingsstart, eller hendelsen ble sett før behandlingsstart, men økte i alvorlighetsgrad under behandlingen. AE-er inkluderte både alvorlige bivirkninger (SAE) og alle ikke-SAE-er.
Fra dag 1 av dosering maksimalt opp til uke 68
Antall deltakere med laboratorieavvik
Tidsramme: Fra dag 1 av dosering maksimalt opp til uke 68
Hematologilaboratorieparametere: hemoglobin (gram per desiliter [g/dl]); hematokrit (prosent [%]); lymfocytter (10^3 per (/) millimeter [mm]^3); lymfocytter/leukocytter (%); Neutrofiler (10^3/mm^3) mindre enn (<) 0,8*lavere Normalgrense (lln), leukocytter (10^3/mm^3) <0,6*lln, nøytrofiler (10^3/mm^3); basofiler (10^3/mm^3); basofiler/leukocytter (%); monocytter/leukocytter (%); aktivert delvis tromboplastin tid (sekunder [sek]); protrombin tid (sek) mer enn (>) 1.2*øvre Normalgrense (ULN). Klinisk kjemi: Kalium (Milliequivalenter per liter [MEQ/L]); bikarbonat (mEq/l) <0,9*lln, kreatinkinase (enheter per liter [u/l])> 2,0*uln, glukose (milligram per desiliter [mg/dl]); Glukosefasting (mg/dl)> 1,5*uln. Urinalyse: urin glukose; ketoner; urinprotein; urin hemoglobin; nitritt; leukocyttesterase; Hyaline kaster (1/per leukocytose som fremmer faktor (mer enn eller lik [> =] 1, urin erytrocytter (skalar); urin leukocytter (skalar)> = 20.
Fra dag 1 av dosering maksimalt opp til uke 68
Antall deltakere i henhold til kategorisering av endringer i vitale tegn
Tidsramme: Fra dag 1 av dosering maksimalt opp til uke 68
Vitale tegn inkluderte følgende parametere: sittende diastolisk blodtrykk (millimeter av kvikksølv [mmHg]) endring> = 20 mmHg økning; Sittende systolisk blodtrykk (mmHg) endring> = 30 mmHg økning, sittende diastolisk blodtrykk (mmHg) endring> = 20 mmHg reduksjon og sittende systolisk blodtrykk (mmHg) endring> = 30 mmHg reduksjon.
Fra dag 1 av dosering maksimalt opp til uke 68
Antall deltakere i henhold til kategorisering av funn av elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Fra dag 1 av dosering maksimalt opp til uke 68
EKG -parametere evaluert var: PR -intervallverdi> = 300 millisekunder (MSEC); QRS varighetsverdi> = 200 msek; QT intervallverdi> = 500 msek; Korrigert QT -intervall ved bruk av Fridericias formel (QTCF) 450 mindre enn eller lik (<=) verdi <480 msek, 480 <= verdi <500 msek og verdi> = 500 msek.
Fra dag 1 av dosering maksimalt opp til uke 68

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i kutan dermatomyositis sykdomsområde og alvorlighetsindeks (CDASI) aktivitetspoeng i uke 52
Tidsramme: Baseline (før dose 1), uke 52
CDASI er et validert DM-spesifikt instrument designet for å systematisk kvantifisere omfanget av kutan sykdom. Sykdomsinvolvering på 15 forskjellige anatomiske lokasjoner ble vurdert ved bruk av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosjon/magesår) og to skader (poikilodermi, kalsinose). Tilstedeværelsen og alvorlighetsgraden av Gottrons papler, periunguale forandringer og alopecia ble også fanget. Total CDASI -aktivitetspoeng var basert på legens evaluering av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosjon/magesår), tilstedeværelse og alvorlighetsgraden av Gottrons papler, periunguale forandringer og alopecia. Total CDASI -aktivitetspoeng varierte fra 0 til 100, der høyere score indikerte høyere funksjonshemming.
Baseline (før dose 1), uke 52
Endring fra baseline i CDASI -aktivitetspoeng ved uke 12, 24, 36 og 48
Tidsramme: Baseline (før dose 1), uke 12, 24, 36 og 48
CDASI er et validert DM-spesifikt instrument designet for å systematisk kvantifisere omfanget av kutan sykdom. Sykdomsinvolvering på 15 forskjellige anatomiske lokasjoner ble vurdert ved bruk av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosjon/magesår) og to skader (poikilodermi, kalsinose). Tilstedeværelsen og alvorlighetsgraden av Gottrons papler, periunguale forandringer og alopecia ble også fanget. Total CDASI -aktivitetspoeng var basert på legens evaluering av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosjon/magesår), tilstedeværelse og alvorlighetsgraden av Gottrons papler, periunguale forandringer og alopecia. Total CDASI -aktivitetspoeng varierte fra 0 til 100, der høyere score indikerte høyere funksjonshemming.
Baseline (før dose 1), uke 12, 24, 36 og 48
Absolutte verdier av CDASI -aktivitetspoeng ved uke 12, 24, 36, 48 og 52
Tidsramme: Uker 12, 24, 36, 48 og 52
CDASI er et validert DM-spesifikt instrument designet for å systematisk kvantifisere omfanget av kutan sykdom. Sykdomsinvolvering på 15 forskjellige anatomiske lokasjoner ble vurdert ved bruk av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosjon/magesår) og to skader (poikilodermi, kalsinose). Tilstedeværelsen og alvorlighetsgraden av Gottrons papler, periunguale forandringer og alopecia ble også fanget. Total CDASI -aktivitetspoeng var basert på legens evaluering av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosjon/magesår), tilstedeværelse og alvorlighetsgraden av Gottrons papler, periunguale forandringer og alopecia. Total CDASI -aktivitetspoeng varierte fra 0 til 100, der høyere score indikerte høyere funksjonshemming.
Uker 12, 24, 36, 48 og 52
Endring fra baseline i CDASI -skadescore ved uke 12, 24, 36, 48 og 52
Tidsramme: Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52
CDASI er et validert DM-spesifikt instrument designet for å systematisk kvantifisere omfanget av kutan sykdom. Sykdomsinvolvering på 15 forskjellige anatomiske lokasjoner ble vurdert ved bruk av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosjon/magesår) og to skader (poikilodermi, kalsinose). Tilstedeværelsen og alvorlighetsgraden av Gottrons papler, periunguale forandringer og alopecia ble også fanget. Total CDASI -skadescore var basert på legens evaluering av to skader (Poikiloderma, kalsinose) og tilstedeværelse og alvorlighetsgrad av Gottrons papler. Total CDASI -skaderescore varierte fra 0 til 32, hvor høyere score indikerte høyere nivå av hudskader.
Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52
Absolutte verdier av CDASI -skade på uke 12, 24, 36, 48 og 52
Tidsramme: Uker 12, 24, 36, 48 og 52
CDASI er et validert DM-spesifikt instrument designet for å systematisk kvantifisere omfanget av kutan sykdom. Sykdomsinvolvering på 15 forskjellige anatomiske lokasjoner ble vurdert ved bruk av tre aktiviteter (erytem, ​​skala, erosjon/magesår) og to skader (poikilodermi, kalsinose). Tilstedeværelsen og alvorlighetsgraden av Gottrons papler, periunguale forandringer og alopecia ble også fanget. Total CDASI -skadescore var basert på legens evaluering av to skader (Poikiloderma, kalsinose) og tilstedeværelse og alvorlighetsgrad av Gottrons papler. Total CDASI -skaderescore varierte fra 0 til 32, hvor høyere score indikerte høyere hudskade.
Uker 12, 24, 36, 48 og 52
Total forbedringsscore (TIS) ved uke 12, 24, 36, 48 og 52: Muskelkohort
Tidsramme: Uker 12, 24, 36, 48 og 52
Det er 6 kjernetiltak som består av TIS: 1) lege global vurderingspoeng [PHGA] (fra myositis sykdomsaktivitetsvurderingsverktøy [MDAAT], 0-100 mm eller 0-10 centimeter (CM) på visuell analog skala [VAS] , høyere score = dårligere helsetilstand); 2) Pasient Global Assessment Score [PTGA] (0-100 mm eller 0-10 cm på VAS, høyere score = dårligere status); 3) Manuell muskelprøving-8 (MMT-8) utpekte muskelgrupper (0-80, lavere score = høyere funksjonshemming); 4) Health Assessment Questionnaire Disability Index [HAQ-DI] (0-3, Høyere score = dårligere status); 5) Global ekstraramuskulær sykdomsaktivitet (fra MDAAT, 0-10 cm på en VAS, høyere score = høyere funksjonshemming); 6) Deltakernes mest forhøyede muskelenzymer. Dette var summen av alle 6 forbedringsscore knyttet til endringen i hvert kjernetiltak. Tis varierte fra 0 til 100; Hvor Tis> = 20 viser minimal forbedring, viser Tis> = 40 moderat forbedring og TIS> = 60 viser stor forbedring.
Uker 12, 24, 36, 48 og 52
Endring fra Baseline in Physician Global Assessment (PHGA) score på uke 12, 24, 36, 48 og 52: Muskelkohort
Tidsramme: Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52
PHGA: Etterforsker ble bedt om å evaluere deltakerens samlede sykdomsaktivitet på en VAS på 0 cm (veldig bra) til 10 cm (veldig dårlig), høyere score indikerte dårligere helsetilstand.
Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52
Endring fra baseline i Patient Global Assessment (PTGA) score ved uke 12, 24, 36, 48 og 52: Muskelkohort
Tidsramme: Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52
PTGA var vurderingen av alvorlighetsgraden av sykdom av deltakeren/deltakerens verge, ved å bruke en VAS fra 0 mm (ingen bevis for sykdomsaktivitet) til 100 mm (ekstremt aktiv eller alvorlig sykdomsaktivitet). Høyere poengsum indikerte dårligere status.
Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52
Endring fra baseline i manuell muskeltesting-8 utpekte muskelgrupper (MMT-8) score ved uke 12, 24, 36, 48 og 52: muskelkohort
Tidsramme: Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52
MMT-8 er et verktøy som vurderer muskelstyrke ved bruk av manuell muskeltesting. Åtte utpekte muskler testes ensidig med en total potensiell oppsummert poengsum på 0-80. Lavere score indikerte et høyere funksjonshemming.
Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52
Endring fra Baseline in Health Assessment Questionnaire and Disease Index (HAQ-DI) score på uke 12, 24, 36, 48 og 52: Muskelkohort
Tidsramme: Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52
Haq-Di besto av åtte seksjoner (inkludert dressing og pleie, oppstått, spising, turgåing, hygiene, grep, rekkevidde og aktiviteter). Hver seksjon hadde flere spørsmål som deltakeren brukte for å rangere sin funksjonalitet og varierte fra 0 til 3 der 0 = uten problemer og 3 = ikke i stand til å gjøre. For hver deltaker ble den gjennomsnittlige rangeringen beregnet for hver av de åtte seksjonene. Haq-Di hadde et poengsum på 0 til 3, der høyere poengsum reflekterte dårligere status.
Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52
Endring fra baseline i kreatinkinase i uke 12, 24, 36, 48 og 52: Muskelkohort
Tidsramme: Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52
Kreatinkinase er et muskelenzym målt i enheter per liter (U/L).
Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52
Endring fra baseline i ekstramuskulær global vurdering fra Myositis Disease Activity Activity Assessment Tool (MDAAT) score på uke 12, 24, 36, 48 og 52: Muskelkohort
Tidsramme: Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52
MDAAT -verktøyet måler graden av sykdomsaktivitet av ekstramuskulære organsystemer og muskler på en VAS på 0 til 10 cm, høyere score indikerte høyere funksjonshemming.
Baseline (før dose på dag 1), uke 12, 24, 36, 48 og 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. desember 2021

Primær fullføring (Faktiske)

20. november 2023

Studiet fullført (Faktiske)

20. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. januar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

14. januar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • C0251008
  • 2021-004787-10 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere