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Une étude d'extension pour les participants qui ont terminé la période de traitement d'une étude parentale éligible

5 février 2025 mis à jour par: Pfizer

UNE ÉTIQUETTE OUVERTE, ÉTUDE DE PROLONGATION À LONG TERME POUR ENQUÊTER SUR LA SÉCURITÉ DU PF-06823859 ADMINISTRÉ AUX PARTICIPANTS ADULTES ≥18 ET ≤80 AVEC DERMATOMYOSITE ACTIVE.

Le but de cette étude de recherche est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du médicament à l'étude PF-06823859 chez les participants adultes atteints de dermatomyosite (DM) d'une étude de qualification.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Hongrie
      • Debrecen, Hongrie, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
  • Pologne
      • Krakow, Pologne, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Pologne, 15-707
        • Nova Reuma Społka Partnerska
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, Department of Dermatology
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, États-Unis, 90211
        • Attune Health Research Inc.
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, États-Unis, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • KU Clinical and Translational Science Unit (CTSU) Rainbow
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63108
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, États-Unis, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
      • New York, New York, États-Unis, 10017
        • NYU Langone Radiology - Ambulatory Care Center East 41st Street
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine, The Ronald O. Perelman Department of Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania, Perelman Center for Advanced Medicine (PCAM)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants âgés de ≥ 18 ans et ≤ 80 ans atteints de dermatomyosite (DM) modérée à sévère, qui ont terminé la période de traitement d'une étude de qualification.
  • Capable de donner un consentement éclairé signé.
  • Les participants qui sont disposés et capables de se conformer à toutes les visites prévues, au plan de traitement, aux tests de laboratoire, aux considérations relatives au mode de vie et aux autres procédures d'étude.

Critère d'exclusion:

  • Autre condition médicale ou psychiatrique, y compris des idées/comportements suicidaires récents (au cours de la dernière année) ou actifs ou une anomalie de laboratoire pouvant augmenter le risque de participation à l'étude ou, selon le jugement de l'investigateur, rendre le participant inapproprié pour l'étude
  • Les participants qui ont satisfait aux critères d'abandon à tout moment au cours des études de qualification participantes.
  • Participants avec un événement de sécurité en cours dans les études de qualification qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, est un problème de sécurité continu OU le participant a satisfait aux critères de surveillance de la sécurité dans l'étude de qualification qui n'a pas été résolue.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Médicament anti-interféron bêta (PF-06823859)
Perfusion IV
Médicament: Interféron anti-bêta (PF-06823859)
Perfusion IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: Du jour 1 du dosage maximum jusqu'à la semaine 68
Un événement indésirable (AE) a été toute occurrence médicale fâcheuse chez un participant ou un participant à l'étude clinique, temporellement associé à l'utilisation de l'intervention de l'étude, qu'il soit considéré ou non lié à l'intervention de l'étude. Un AE a été considéré comme un traitement émergent par rapport à un traitement donné si l'événement s'est produit pour la première fois pendant la durée effective du traitement et n'a pas été observé avant le début du traitement, ou l'événement a été observé avant le début du traitement mais a augmenté gravité pendant le traitement. Les AES comprenaient à la fois des événements indésirables graves (SAE) et tous les non-SAE.
Du jour 1 du dosage maximum jusqu'à la semaine 68
Nombre de participants ayant des anomalies de laboratoire
Délai: Du jour 1 du dosage maximum jusqu'à la semaine 68
Paramètres du laboratoire d'hématologie: hémoglobine (grammes par décilitre [g / dl]); hématocrite (pourcentage [%]); lymphocytes (10 ^ 3 par (/) millimètre [mm] ^ 3); lymphocytes / leucocytes (%); neutrophiles (10 ^ 3 / mm ^ 3) inférieur à (<) 0,8 * inférieur Limite de la normale (lln), leucocytes (10 ^ 3 / mm ^ 3) <0,6 * lln, neutrophiles (10 ^ 3 / mm ^ 3); basophiles (10 ^ 3 / mm ^ 3); basophiles / leucocytes (%); monocytes / leucocytes (%); Temps de thromboplastine partiel activé (secondes [sec]); Temps de prothrombine (sec) plus que (>) 1,2 * supérieur Limite de la normale (ULN). Chimie clinique: potassium (milliéquivalents par litre [MEQ / L]); Bicarbonate (MEQ / L) <0,9 * LLN, créatine kinase (unités par litre [u / l])> 2,0 * Uln, glucose (milligramme par déciliter [mg / dl]); saute au glucose (mg / dl)> 1,5 * uln. Analyse d'urine: glucose d'urine; cétones; protéine d'urine; hémoglobine d'urine; nitrite; leucocyte estérase; Classes hyalines (1 / par leucocytose favorisant le facteur (plus que ou égal à [> =] 1, érythrocytes d'urine (scalaire); leucocytes d'urine (scalaire)> = 20.
Du jour 1 du dosage maximum jusqu'à la semaine 68
Nombre de participants en fonction de la catégorisation des changements dans les signes vitaux
Délai: Du jour 1 du dosage maximum jusqu'à la semaine 68
Les signes vitaux comprenaient les paramètres suivants: la pression artérielle diastolique assis (millimètres de mercure [mmHg]) change> = 20 mmHg augmentation; Changement de pression artérielle systolique assis (MMHG)> = 30 mmHg Augmentation, changement de variation de la pression artérielle diastolique (MMHg)> = 20 mmHg diminution et la diminution de la pression artérielle systolique (MMHG)> = 30 mmHg diminution.
Du jour 1 du dosage maximum jusqu'à la semaine 68
Nombre de participants selon la catégorisation des résultats de l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: Du jour 1 du dosage maximum jusqu'à la semaine 68
Les paramètres ECG évalués étaient: Valeur d'intervalle PR> = 300 millisecondes (MSEC); Valeur de durée QRS> = 200 msec; Valeur d'intervalle QT> = 500 ms; Intervalle QT corrigé en utilisant la formule de Fridericia (QTCF) 450 inférieure ou égale à (<=) valeur <480 msec, 480 <= valeur <500 msec et valeur> = 500 msec.
Du jour 1 du dosage maximum jusqu'à la semaine 68

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la référence dans la zone cutanée de la maladie de la dermatomyosite et de l'indice de gravité (CDASI) Score de l'activité à la semaine 52
Délai: Baseline (avant la dose 1), semaine 52
Le CDASI est un instrument spécifique à DM validé conçu pour quantifier systématiquement l'étendue de la maladie cutanée. L'atteinte de la maladie dans 15 emplacements anatomiques différents a été évaluée en utilisant trois mesures d'activité (érythème, échelle, érosion / ulcération) et deux dommages (Poikiloderma, calcinose). La présence et la gravité des papules de Gottron, des changements périunguels et de l'alopécie ont également été capturés. Le score total de l'activité CDASI était basé sur l'évaluation par le médecin de trois activités (érythème, échelle, érosion / ulcération), présence et gravité des papules de Gottron, des changements périungaux et de l'alopécie. Le score total de l'activité CDASI variait de 0 à 100, où des scores plus élevés ont indiqué des niveaux plus élevés de handicap.
Baseline (avant la dose 1), semaine 52
Changement par rapport à la référence dans le score d'activité CDASI aux semaines 12, 24, 36 et 48
Délai: Baseline (avant la dose 1), semaines 12, 24, 36 et 48
Le CDASI est un instrument spécifique à DM validé conçu pour quantifier systématiquement l'étendue de la maladie cutanée. L'atteinte de la maladie dans 15 emplacements anatomiques différents a été évaluée en utilisant trois mesures d'activité (érythème, échelle, érosion / ulcération) et deux dommages (Poikiloderma, calcinose). La présence et la gravité des papules de Gottron, des changements périunguels et de l'alopécie ont également été capturés. Le score total de l'activité CDASI était basé sur l'évaluation par le médecin de trois activités (érythème, échelle, érosion / ulcération), présence et gravité des papules de Gottron, des changements périungaux et de l'alopécie. Le score total de l'activité CDASI variait de 0 à 100, où des scores plus élevés ont indiqué des niveaux plus élevés de handicap.
Baseline (avant la dose 1), semaines 12, 24, 36 et 48
Valeurs absolues du score d'activité CDASI aux semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Délai: Semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Le CDASI est un instrument spécifique à DM validé conçu pour quantifier systématiquement l'étendue de la maladie cutanée. L'atteinte de la maladie dans 15 emplacements anatomiques différents a été évaluée en utilisant trois mesures d'activité (érythème, échelle, érosion / ulcération) et deux dommages (Poikiloderma, calcinose). La présence et la gravité des papules de Gottron, des changements périunguels et de l'alopécie ont également été capturés. Le score total de l'activité CDASI était basé sur l'évaluation par le médecin de trois activités (érythème, échelle, érosion / ulcération), présence et gravité des papules de Gottron, des changements périungaux et de l'alopécie. Le score total de l'activité CDASI variait de 0 à 100, où des scores plus élevés ont indiqué des niveaux plus élevés de handicap.
Semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Changement par rapport à la référence dans le score des dégâts CDASI aux semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Délai: Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Le CDASI est un instrument spécifique à DM validé conçu pour quantifier systématiquement l'étendue de la maladie cutanée. L'atteinte de la maladie dans 15 emplacements anatomiques différents a été évaluée en utilisant trois mesures d'activité (érythème, échelle, érosion / ulcération) et deux dommages (Poikiloderma, calcinose). La présence et la gravité des papules de Gottron, des changements périunguels et de l'alopécie ont également été capturés. Le score total des dommages au CDASI était basé sur l'évaluation par le médecin de deux dommages (Poikiloderma, Calcinose), et la présence et la gravité des papules de Gottron. Le score total des dégâts CDASI variait de 0 à 32, où les scores plus élevés ont indiqué un niveau plus élevé de dommages cutanés.
Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Valeurs absolues du score des dommages CDASI aux semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Délai: Semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Le CDASI est un instrument spécifique à DM validé conçu pour quantifier systématiquement l'étendue de la maladie cutanée. L'atteinte de la maladie dans 15 emplacements anatomiques différents a été évaluée en utilisant trois mesures d'activité (érythème, échelle, érosion / ulcération) et deux dommages (Poikiloderma, calcinose). La présence et la gravité des papules de Gottron, des changements périunguels et de l'alopécie ont également été capturés. Le score total des dommages au CDASI était basé sur l'évaluation par le médecin de deux dommages (Poikiloderma, Calcinose), et la présence et la gravité des papules de Gottron. Le score total des dégâts CDASI variait de 0 à 32, où les scores plus élevés ont indiqué un niveau plus élevé de dommages cutanés.
Semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Score d'amélioration totale (TIS) aux semaines 12, 24, 36, 48 et 52: cohorte musculaire
Délai: Semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Il y a 6 mesures de base qui comprenaient TIS: 1) le score d'évaluation globale du médecin [PHGA] (de l'outil d'évaluation de l'activité de la maladie de la myosite [MDAAT], 0-100 mm ou 0-10 centimètre (CM) à l'échelle visuelle analogique [VAS] , scores plus élevés = pire état de santé); 2) Score d'évaluation globale du patient [PTGA] (0-100 mm ou 0-10 cm sur les EV, des scores plus élevés = pire statut); 3) Test musculaire manuel-8 (MMT-8) groupes musculaires désignés (0-80, scores inférieurs = niveau de handicap plus élevé); 4) Indice du questionnaire sur l'évaluation de la santé [HAQ-DI] (0-3, scores plus élevés = pire statut); 5) Activité globale de la maladie extramusculaire (à partir de MDAAT, 0-10 cm sur un EVA, scores plus élevés = niveau de handicap plus élevé); 6) Enzymes musculaires les plus élevées du participant. TIS était une somme des 6 scores d'amélioration associés à la modification de chaque mesure de l'ensemble de base. Tis variait de 0 à 100; Lorsque Tis> = 20 montre une amélioration minimale, Tis> = 40 montre une amélioration modérée et Tis> = 60 montre une amélioration majeure.
Semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Changement par rapport à la référence dans le score de l'évaluation des médecins mondiaux (PHGA) aux semaines 12, 24, 36, 48 et 52: cohorte musculaire
Délai: Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52
PHGA: L'enquêteur a été invité à évaluer l'activité globale de la maladie du participant sur un EVA de 0 cm (très bon) à 10 cm (très pauvre), les scores plus élevés ont indiqué un état de santé plus pire.
Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Changement par rapport à la référence dans le score d'évaluation mondiale du patient (PTGA) aux semaines 12, 24, 36, 48 et 52: cohorte musculaire
Délai: Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Le PTGA a été l'évaluation de la gravité de la maladie par le gardien du participant / participant, en utilisant un EVA de 0 mm (aucune preuve d'activité de la maladie) à 100 mm (activité de maladie extrêmement active ou sévère). Un score plus élevé a indiqué un pire statut.
Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Changement de la ligne de base dans les tests musculaires manuels - 8 groupes musculaires désignés (MMT-8) aux semaines 12, 24, 36, 48 et 52: cohorte musculaire
Délai: Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52
MMT-8 est un outil qui évalue la force musculaire à l'aide de tests musculaires manuels. Huit muscles désignés sont testés unilatéralement avec un score additionné de potentiel total de 0-80. Des scores inférieurs ont indiqué un niveau de handicap plus élevé.
Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Changement par rapport au score du questionnaire sur l'évaluation de la santé et de l'indice des maladies (HAQ-DI) aux semaines 12, 24, 36, 48 et 52: cohorte musculaire
Délai: Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Haq-Di se composait de huit sections (y compris l'habillage et le toilettage, la survenance, la consommation, la marche, l'hygiène, l'adhérence, la portée et les activités). Chaque section avait plusieurs questions que le participant a utilisées pour classer sa fonctionnalité et variait de 0 à 3 où 0 = sans aucune difficulté et 3 = incapable de faire. Pour chaque participant, le classement moyen a été calculé pour chacune des huit sections. HAQ-DI avait une plage de score de 0 à 3, où le score plus élevé reflète un pire statut.
Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Changement de la ligne de base dans la créatine kinase aux semaines 12, 24, 36, 48 et 52: cohorte musculaire
Délai: Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52
La créatine kinase est une enzyme musculaire mesurée en unités par litre (U / L).
Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52
Changement par rapport à la référence dans l'évaluation globale extramusculaire du score de l'outil d'évaluation de l'activité de la maladie de la myosite (MDAAT) aux semaines 12, 24, 36, 48 et 52: cohorte musculaire
Délai: Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52
L'outil MDAAT mesure le degré d'activité de la maladie des systèmes d'organes extramusculaires et des muscles sur un EVA de 0 à 10 cm, des scores plus élevés ont indiqué un niveau de handicap plus élevé.
Baseline (avant la dose le jour 1), semaines 12, 24, 36, 48 et 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 décembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

20 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

20 novembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2022

Première publication (Réel)

14 janvier 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 février 2025

Dernière vérification

1 février 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C0251008
  • 2021-004787-10 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données individuelles des participants anonymisés et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) à la demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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