Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een verlengingsonderzoek voor deelnemers die de behandelingsperiode van een in aanmerking komend ouderonderzoek hebben voltooid

5 februari 2025 bijgewerkt door: Pfizer

EEN OPEN LABEL LANGDURIGE VERLENGINGSONDERZOEK NAAR DE VEILIGHEID VAN PF-06823859 TOEGEDIEND AAN VOLWASSEN DEELNEMERS ≥18 EN ≤80 MET ACTIEVE DERMATOMYOSITIS.

Het doel van deze onderzoeksstudie is om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van het PF-06823859-onderzoeksgeneesmiddel te evalueren bij volwassen deelnemers met Dermatomyositis (DM) uit een kwalificerend onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

24

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Hongarije
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Polen, 15-707
        • Nova Reuma Społka Partnerska
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham, Department of Dermatology
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
        • Attune Health Research Inc.
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
    • Kansas
      • Fairway, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • KU Clinical Research Center - Clinical and Translational Science Unit (CTSU)
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • KU Clinical and Translational Science Unit (CTSU) Rainbow
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham & Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital - CTH
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63108
        • Washington University School of Medicine
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63108
        • Center for Outpatient Health
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Langone Health Clinical Research Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10028
        • Mount Sinai Doctors Dermatology
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10017
        • NYU Langone Radiology - Ambulatory Care Center East 41st Street
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • NYU Grossman School of Medicine, The Ronald O. Perelman Department of Dermatology
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Center for Human Phenomic Science
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania, Perelman Center for Advanced Medicine (PCAM)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers van ≥18 en ≤80 jaar met matige tot ernstige dermatomyositis (DM), die de behandelingsperiode van een kwalificerend onderzoek hebben voltooid.
  • In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.
  • Deelnemers die bereid en in staat zijn om te voldoen aan alle geplande bezoeken, behandelplannen, laboratoriumtests, levensstijloverwegingen en andere onderzoeksprocedures.

Uitsluitingscriteria:

  • Andere medische of psychiatrische aandoening, waaronder recente (in het afgelopen jaar) of actieve zelfmoordgedachten/-gedrag of laboratoriumafwijkingen die het risico op deelname aan het onderzoek kunnen verhogen of, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer ongeschikt kunnen maken voor het onderzoek
  • Deelnemers die op enig moment tijdens de deelnemende kwalificerende onderzoeken voldeden aan de stopzettingscriteria.
  • Deelnemers met een aanhoudende veiligheidsgebeurtenis in de kwalificerende onderzoeken die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, een voortdurende veiligheidskwestie is OF de deelnemer heeft voldaan aan de veiligheidsbewakingscriteria in de kwalificerende studie die niet is opgelost.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Anti-Beta Interferon-medicijn (PF-06823859)
IV infusie
Geneesmiddel: Anti-bèta-interferon (PF-06823859)
IV infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling opkomende bijwerkingen (Teaes)
Tijdsspanne: Van dag 1 van dosering maximum tot week 68
Een bijwerkingen (AE) was enig ongewenste medisch voorkomen bij een deelnemer aan de deelnemer of klinische studie, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van onderzoeksinterventie, ongeacht of de onderzoeksinterventie is gerelateerd aan de onderzoeksinterventie. Een AE werd beschouwd als behandeling die opkwam ten opzichte van een bepaalde behandeling als de gebeurtenis voor het eerst tijdens de effectieve behandelingsduur plaatsvond en niet werd gezien vóór het begin van de behandeling, of de gebeurtenis werd gezien voorafgaand aan het begin van de behandeling, maar toenam. ernst tijdens de behandeling. AES omvatte zowel ernstige bijwerkingen (SAE's) als alle niet-SAE's.
Van dag 1 van dosering maximum tot week 68
Aantal deelnemers met laboratoriumafwijkingen
Tijdsspanne: Van dag 1 van dosering maximum tot week 68
Hematology Laboratory Parameters: Hemoglobin (gram per deciliter [G/DL]); hematocriet (percentage [%]); lymfocyten (10^3 per (/) millimeter [mm]^3); lymfocyten/leukocyten (%); neutrofielen (10^3/mm^3) minder dan (<) 0,8*lager limiet van normale (lln), leukocyten (10^3/mm^3) <0,6*lln, neutrofielen (10^3/mm^3); basofils (10^3/mm^3); Basofielen/leukocyten (%); monocyten/leukocyten (%); geactiveerde gedeeltelijke tromboplastinetijd (seconden [sec]); protrombine -tijd (sec) meer dan (>) 1.2*bovenwerk Limiet van normaal (ULN). Klinische chemie: kalium (milliequivalenten per liter [meq/l]); bicarbonaat (meq/l) <0,9*lln, creatinekinase (eenheden per liter [u/l])> 2.0*uln, glucose (milligram per deciliter [mg/dl]); Glucose-fasting (mg/dl)> 1.5*uln. Urineonderzoek: urineglucose; ketonen; urine -eiwit; urine hemoglobine; nitriet; leukocyten esterase; Hyaline -afgietsels (1/per leukocytose bevorderende factor (meer dan of gelijk aan [> =] 1, urine -erytrocyten (scalair); urine leukocyten (scalair)> = 20.
Van dag 1 van dosering maximum tot week 68
Aantal deelnemers volgens de categorisatie van veranderingen in vitale tekens
Tijdsspanne: Van dag 1 van dosering maximum tot week 68
Vitale tekenen omvatten de volgende parameters: zittend diastolische bloeddruk (millimeters kwik [mmHg]) verandering> = 20 mmHg toename; Zittende systolische bloeddruk (mmHg) verandering> = 30 mmHg toename, zittend diastolische bloeddruk (mmHg) verandering> = 20 mmHg afname en zittende systolische bloeddruk (mmHg) verandering> = 30 mmHg afname.
Van dag 1 van dosering maximum tot week 68
Aantal deelnemers volgens de categorisatie van bevindingen van elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Van dag 1 van dosering maximum tot week 68
ECG -parameters geëvalueerd waren: PR -intervalwaarde> = 300 milliseconden (MSEC); QRS -duurwaarde> = 200 msec; QT -intervalwaarde> = 500 msec; Gecorrigeerd QT -interval met behulp van de formule van Fridericia (QTCF) 450 minder dan of gelijk aan (<=) waarde <480 msec, 480 <= waarde <500 msec en waarde> = 500 msec.
Van dag 1 van dosering maximum tot week 68

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de uitgangswaarde in Cutane Dermatomyositis Disease Area en Severity Index (CDASI) Activiteitsscore in week 52
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis 1), week 52
CDASI is een gevalideerd DM-specifiek instrument dat is ontworpen om de omvang van de huidziekte systematisch te kwantificeren. Betrokkenheid van ziekten bij 15 verschillende anatomische locaties werd beoordeeld met behulp van drie activiteiten (erytheem, schaal, erosie/ulceratie) en twee schade (poikiloderma, calcinosis) maatregelen. De aanwezigheid en ernst van Gottron's papels, periunguele veranderingen en alopecia werden ook gevangen genomen. De totale CDASI -activiteitsscore was gebaseerd op de evaluatie van de arts van drie activiteiten (erytheem, schaal, erosie/ulceratie), aanwezigheid en ernst van Gottron's papels, periunguele veranderingen en alopecia. De totale CDASI -activiteitsscore varieerde van 0 tot 100, waar hogere scores een hogere niveaus van handicap aangaven.
Basislijn (vóór dosis 1), week 52
Verandering van de basislijn in de CDASI -activiteitsscore bij weken 12, 24, 36 en 48
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis 1), weken 12, 24, 36 en 48
CDASI is een gevalideerd DM-specifiek instrument dat is ontworpen om de omvang van de huidziekte systematisch te kwantificeren. Betrokkenheid van ziekten bij 15 verschillende anatomische locaties werd beoordeeld met behulp van drie activiteiten (erytheem, schaal, erosie/ulceratie) en twee schade (poikiloderma, calcinosis) maatregelen. De aanwezigheid en ernst van Gottron's papels, periunguele veranderingen en alopecia werden ook gevangen genomen. De totale CDASI -activiteitsscore was gebaseerd op de evaluatie van de arts van drie activiteiten (erytheem, schaal, erosie/ulceratie), aanwezigheid en ernst van Gottron's papels, periunguele veranderingen en alopecia. De totale CDASI -activiteitsscore varieerde van 0 tot 100, waar hogere scores een hogere niveaus van handicap aangaven.
Basislijn (vóór dosis 1), weken 12, 24, 36 en 48
Absolute waarden van CDASI -activiteitsscore bij weken 12, 24, 36, 48 en 52
Tijdsspanne: Weken 12, 24, 36, 48 en 52
CDASI is een gevalideerd DM-specifiek instrument dat is ontworpen om de omvang van de huidziekte systematisch te kwantificeren. Betrokkenheid van ziekten bij 15 verschillende anatomische locaties werd beoordeeld met behulp van drie activiteiten (erytheem, schaal, erosie/ulceratie) en twee schade (poikiloderma, calcinosis) maatregelen. De aanwezigheid en ernst van Gottron's papels, periunguele veranderingen en alopecia werden ook gevangen genomen. De totale CDASI -activiteitsscore was gebaseerd op de evaluatie van de arts van drie activiteiten (erytheem, schaal, erosie/ulceratie), aanwezigheid en ernst van Gottron's papels, periunguele veranderingen en alopecia. De totale CDASI -activiteitsscore varieerde van 0 tot 100, waar hogere scores een hogere niveaus van handicap aangaven.
Weken 12, 24, 36, 48 en 52
Verander van de basislijn in de CDASI -schadescore bij weken 12, 24, 36, 48 en 52
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52
CDASI is een gevalideerd DM-specifiek instrument dat is ontworpen om de omvang van de huidziekte systematisch te kwantificeren. Betrokkenheid van ziekten bij 15 verschillende anatomische locaties werd beoordeeld met behulp van drie activiteiten (erytheem, schaal, erosie/ulceratie) en twee schade (poikiloderma, calcinosis) maatregelen. De aanwezigheid en ernst van Gottron's papels, periunguele veranderingen en alopecia werden ook gevangen genomen. De totale CDASI -schadescore was gebaseerd op de evaluatie van de arts van twee schade (poikiloderma, calcinosis) maatregelen en aanwezigheid en ernst van de papels van Gottron. De totale CDASI -schadescore varieerde van 0 tot 32, waar hogere scores een hoger niveau van huidschade aangaven.
Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52
Absolute waarden van CDASI -schadescore bij weken 12, 24, 36, 48 en 52
Tijdsspanne: Weken 12, 24, 36, 48 en 52
CDASI is een gevalideerd DM-specifiek instrument dat is ontworpen om de omvang van de huidziekte systematisch te kwantificeren. Betrokkenheid van ziekten bij 15 verschillende anatomische locaties werd beoordeeld met behulp van drie activiteiten (erytheem, schaal, erosie/ulceratie) en twee schade (poikiloderma, calcinosis) maatregelen. De aanwezigheid en ernst van Gottron's papels, periunguele veranderingen en alopecia werden ook gevangen genomen. De totale CDASI -schadescore was gebaseerd op de evaluatie van de arts van twee schade (poikiloderma, calcinosis) maatregelen en aanwezigheid en ernst van de papels van Gottron. De totale CDASI -schadescore varieerde van 0 tot 32, waar hogere scores een hoger niveau van huidschade aangaven.
Weken 12, 24, 36, 48 en 52
Totale verbeteringsscore (TIS) bij weken 12, 24, 36, 48 en 52: spiercohort
Tijdsspanne: Weken 12, 24, 36, 48 en 52
Er zijn 6 kern-set-maatregel die bestaat uit TIS: 1) arts globale beoordelingsscore [PHGA] (van Myositis Disease Activity Assessment Tool [MDAAT], 0-100 mm of 0-10 centimeter (cm) op visuele analoge schaal [vas] , hogere scores = slechtere gezondheidsstatus); 2) Globale beoordelingsscore van de patiënt [PTGA] (0-100 mm of 0-10 cm op VAS, hogere scores = slechtere status); 3) Handmatige spiertesten-8 (MMT-8) Aangezien spiergroepen (0-80, lagere scores = hoger niveau van handicap); 4) Vragenlijst voor gezondheidsbeoordeling Disability Index [HAQ-DI] (0-3, hogere scores = slechtere status); 5) globale extramusculaire ziekteactiviteit (van MDAAT, 0-10 cm op een VAS, hogere scores = hoger niveau van handicap); 6) De meest verhoogde spier enzymen van de deelnemer. Dit was de som van alle 6 verbeteringsscores geassocieerd met de verandering in elke kernsetmaat. Dit varieerde van 0 tot 100; Waar TIS> = 20 minimale verbetering vertoont, vertoont TIS> = 40 matige verbetering en TIS> = 60 toont een belangrijke verbetering.
Weken 12, 24, 36, 48 en 52
Verandering van de basislijn in de score Global Assessment (PHGA) van de arts in week 12, 24, 36, 48 en 52: spiercohort
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52
PHGA: Onderzoeker werd gevraagd om de algemene ziekteactiviteit van de deelnemer te evalueren op een VAS van 0 cm (zeer goed) tot 10 cm (zeer slecht), hogere scores duidden op een slechtere gezondheidsstatus.
Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52
Verandering van de basislijn in Patient Global Assessment (PTGA) score bij weken 12, 24, 36, 48 en 52: spiercohort
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52
PTGA was de beoordeling van de ernst van de ziekte door de voogd van de deelnemer/deelnemer, met behulp van een VAS van 0 mm (geen bewijs van ziekteactiviteit) tot 100 mm (extreem actieve of ernstige ziekteactiviteit). Hogere score gaf een slechtere status aan.
Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52
Verander van de basislijn in handmatige spiertesten-8 Aangewezen spiergroepen (MMT-8) score bij weken 12, 24, 36, 48 en 52: spiercohort
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52
MMT-8 is een hulpmiddel dat spierkracht beoordeelt met behulp van handmatige spiertesten. Acht aangewezen spieren worden eenzijdig getest met een totale potentiële samengevatte score van 0-80. Lagere scores gaven een hoger niveau van handicap aan.
Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52
Verandering van de basislijn in gezondheidsbeoordelingsvragenlijst en ziekte-index (HAQ-DI) score bij weken 12, 24, 36, 48 en 52: spiercohort
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52
Haq-Di bestond uit acht secties (waaronder dressing & verzorging, ontstaan, eten, wandelen, hygiëne, grip, bereik en activiteiten). Elke sectie had meerdere vragen die de deelnemer gebruikte om zijn functionaliteit te rangschikken en varieerde van 0 tot 3 waar 0 = zonder enige moeilijkheid en 3 = niet in staat om te doen. Voor elke deelnemer werd de gemiddelde rangorde berekend voor elk van de acht secties. Haq-Di had een scorebereik van 0 tot 3, waar een hogere score een slechtere status weerspiegelde.
Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52
Verander van de basislijn in creatinekinase in weken 12, 24, 36, 48 en 52: spiercohort
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52
Creatinekinase is een spier enzym gemeten in eenheden per liter (U/L).
Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52
Verandering van de basislijn in extramusculaire globale beoordeling van de Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT) score bij weken 12, 24, 36, 48 en 52: spiercohort
Tijdsspanne: Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52
MDAAT -tool meet de mate van ziekteactiviteit van extramusculaire orgaansystemen en spieren op een VAS van 0 tot 10 cm, hogere scores gaven een hoger niveau van handicap aan.
Basislijn (vóór dosis op dag 1), weken 12, 24, 36, 48 en 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Pfizer

Onderzoekers

  • Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 december 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 november 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 november 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 december 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 januari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 januari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C0251008
  • 2021-004787-10 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Pfizer zal toegang verlenen tot de gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde studiedocumenten (bijv. protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers, en onderworpen aan bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen. Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren