免疫介在性血小板減少性紫斑病（iTTP）のカプシズマブ治療を受けた小児患者に関するレトロスペクティブ研究
2022年12月13日 更新者：Sanofi
カプラシズマブで治療された免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病（iTTP）の小児患者の回顧的データ収集
この多国レトロスペクティブ データ収集研究 (チャート レビュー) の目的は、iTTP の小児患者における caplacizumab の有効性と安全性を説明することです。
調査の概要
詳細な説明
カプラシズマブを投与された小児患者は、カルテレビューに登録するために識別されます。 資格期間は、英国 (UK) とフランスでは 2018 年 8 月 30 日から、米国 (US) では 2019 年 2 月 6 日からです。
データ収集は完全に遡及的であり、患者のインデックス イベントの日付に固定されます。 インデックスイベントの日付は、患者がカプラシズマブ治療を開始した日付として定義されます。 試験期間は指標日から開始し、カルテ抽出開始の最も早い日、カプラシズマブ治療の最終投与から 12 週間後、死亡日、または追跡不能のいずれか早い方で終了します。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Chilly-Mazarin、フランス、91380
- Sanofi-Aventis
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
カプラシズマブで治療された免疫介在性血栓性血小板減少性紫斑病の小児患者
説明
包含基準:
- -カプラシズマブ治療開始時の年齢が18歳以下の患者
- 患者は、医療記録に記載された iTTP の診断を受けています
- -患者は適格期間内にカプラシズマブで治療されました
除外基準:
- 患者が研究のためのデータの使用を拒否した (地域の規制により、計画された研究について患者に通知する必要がある場合)
- 患者のカルテが見つからないか、取得できません
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースコントロール
- 時間の展望：回顧
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血小板数反応
時間枠：指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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カプラシズマブの開始から最初の血小板数が 150×109/L 以上になるまでの時間と定義され、その後 5 日以内に毎日の血漿交換 (PE) が停止されます。
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指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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難治性iTTPの被験者の割合
時間枠：指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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カプラシズマブ治療の 4 日間後に血小板数が 2 倍にならず、乳酸脱水素酵素 (LDH) レベルが正常 (ULN) 範囲の上限を超えたままであることと定義されます。
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指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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再発性疾患の被験者の割合
時間枠：指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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ITTP 増悪 (最後の PE から 30 日以内の再発と定義) のある被験者の割合および iTTP 再発 (最後の PE から 30 日以上経過した後の再発と定義) のある被験者の割合
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指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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臓器損傷マーカーレベルの正規化までの時間
時間枠：指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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LDH ≤ 2 x ULN、血清クレアチニン ≤ 1 x ULN、心筋トロポニン I ≤ 1 x ULN と定義
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指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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総入院期間
時間枠：指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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集中治療室（ICU）滞在期間
時間枠：指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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治療 PE の期間
時間枠：指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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臨床反応を達成した患者の割合
時間枠：指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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血小板数の初期正常化または応答後、少なくとも 48 時間、正常な血小板数および LDH < 2 ULN として定義される
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指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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ADAMTS13 アクティビティが 20% 以上になるまでの時間
時間枠：指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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利用可能かつ実行可能な場合
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指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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有害事象のある参加者数
時間枠：指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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重篤な有害事象を含む
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指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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カプラシズマブ療法の治療パターン
時間枠：指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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投与量と期間
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指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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併用薬の種類と期間
時間枠：指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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指標日からカププラシズマブの最終投与後12週間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年6月8日
一次修了 (実際)
2022年10月28日
研究の完了 (実際)
2022年10月28日
試験登録日
最初に提出
2022年2月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年2月22日
最初の投稿 (実際)
2022年3月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年12月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年12月13日
最終確認日
2022年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OBS17325
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。