Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie retrospektywne dotyczące pacjentów pediatrycznych leczonych kaplacyzumabem z plamicą małopłytkową pochodzenia immunologicznego (iTTP)

13 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Sanofi

Zbieranie retrospektywnych danych dotyczących dzieci i młodzieży z zakrzepową plamicą małopłytkową pochodzenia immunologicznego (iTTP) leczonych kaplacyzumabem

Celem tego wielonarodowego, retrospektywnego badania gromadzenia danych (przegląd wykresów) jest opisanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania kaplacyzumabu u dzieci i młodzieży z iTTP.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci pediatryczni, którzy otrzymywali kaplacyzumab, zostaną zidentyfikowani do włączenia do przeglądu karty. Okres kwalifikowalności rozpoczyna się 30 sierpnia 2018 r. w Wielkiej Brytanii (UK) i Francji oraz 6 lutego 2019 r. w Stanach Zjednoczonych (USA).

Gromadzenie danych jest w pełni retrospektywne i będzie zakotwiczone w dacie zdarzenia indeksu pacjenta. Data zdarzenia indeksowego jest zdefiniowana jako data rozpoczęcia przez pacjenta leczenia kaplacyzumabem. Okres badania rozpoczyna się w dacie indeksu i kończy w najwcześniejszej dacie rozpoczęcia abstrakcji karty, 12 tygodni po ostatniej dawce leczenia kaplacyzumabem, dacie zgonu lub utracie wizyty kontrolnej, co nastąpi wcześniej.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Chilly-Mazarin, Francja, 91380
        • Sanofi-Aventis

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci i młodzież z zakrzepową plamicą małopłytkową pochodzenia immunologicznego leczeni kaplacyzumabem

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek pacjenta ≤18 lat w chwili rozpoczęcia leczenia kaplacyzumabem
  • Pacjent ma udokumentowane w dokumentacji medycznej rozpoznanie iTTP
  • Pacjent był leczony kaplacyzumabem w okresie kwalifikowalności

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent odmówił wykorzystania danych do badania (gdzie lokalne przepisy wymagają powiadomienia pacjenta o planowanym badaniu)
  • Brak karty medycznej pacjenta lub nie można jej odzyskać

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kontrola przypadków
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
definiowany jako czas od rozpoczęcia stosowania kaplacyzumabu do początkowej liczby płytek krwi ≥ 150×109/l z późniejszym zatrzymaniem dziennej wymiany osocza (PE) w ciągu 5 dni
Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Odsetek osób z opornym na leczenie iTTP
Ramy czasowe: Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
zdefiniowane jako brak podwojenia liczby płytek krwi po czterech dniach leczenia kaplacyzumabem i poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH), który utrzymywał się powyżej górnej granicy normy (GGN)
Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Odsetek osób z nawrotem choroby
Ramy czasowe: Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Odsetek pacjentów z zaostrzeniem iTTP (zdefiniowanym jako nawrót w ciągu 30 dni od ostatniego PE) i Odsetek pacjentów z nawrotem iTTP (zdefiniowanym jako nawrót po ponad 30 dniach od ostatniego PE)
Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Czas do normalizacji poziomów markerów uszkodzenia narządów
Ramy czasowe: Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Zdefiniowane jako LDH ≤ 2 x GGN, Kreatynina w surowicy ≤ 1 x GGN, Troponina sercowa I ≤ 1 x GGN
Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Łączny czas pobytu w szpitalu
Ramy czasowe: Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Czas pobytu na oddziale intensywnej terapii (OIOM).
Ramy czasowe: Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Czas trwania terapeutycznej PE
Ramy czasowe: Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź kliniczną
Ramy czasowe: Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
zdefiniowana jako prawidłowa liczba płytek krwi i LDH < 2 GGN przez co najmniej 48 godzin po początkowej normalizacji lub odpowiedzi liczby płytek krwi
Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Czas do aktywności ADAMTS13 ≥ 20%
Ramy czasowe: Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
tam, gdzie jest to możliwe i możliwe
Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym
Ramy czasowe: Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
w tym poważne zdarzenia niepożądane
Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Schemat leczenia kaplacyzumabem
Ramy czasowe: Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Dawkowanie i czas trwania
Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Rodzaje i czas trwania leków towarzyszących
Ramy czasowe: Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu
Od daty indeksu do 12 tygodni po ostatniej dawce kaplacyzumabu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OBS17325

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj