Caplacizumab 치료 소아 면역매개성 혈소판감소성 자반증(iTTP) 환자에 대한 후향적 연구
2022년 12월 13일 업데이트: Sanofi
Caplacizumab으로 치료한 면역 매개성 혈전성 혈소판감소성 자반병(iTTP) 소아 환자의 후향적 데이터 수집
이 다국적 후향적 데이터 수집 연구(차트 검토)의 목적은 iTTP가 있는 소아 환자에서 카플라시주맙의 효과와 안전성을 설명하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
카플라시주맙을 투여받은 소아 환자는 차트 검토 등록을 위해 식별됩니다. 자격 기간은 영국(UK)과 프랑스의 경우 2018년 8월 30일, 미국(US)의 경우 2019년 2월 6일부터 시작됩니다.
데이터 수집은 완전히 후향적이며 환자의 인덱스 이벤트 날짜에 고정됩니다. 인덱스 이벤트 날짜는 환자가 카플라시주맙 치료를 시작한 날짜로 정의됩니다. 연구 기간은 인덱스 날짜에 시작하여 차트 추상화 시작의 가장 이른 날짜, 카플라시주맙 치료의 마지막 투여 후 12주, 사망 날짜 또는 추적 관찰 상실 날짜 중 먼저 도래하는 날짜에 끝납니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
4
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Chilly-Mazarin, 프랑스, 91380
- Sanofi-Aventis
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
Caplacizumab으로 치료받은 면역 매개성 혈전성 혈소판감소성 자반증 소아 환자
설명
포함 기준:
- 카플라시주맙 치료 시작 시점에 18세 이하인 환자
- 환자는 의료 기록에 기록된 iTTP 진단을 받았습니다.
- 환자는 적격 기간 내에 카플라시주맙으로 치료를 받았습니다.
제외 기준:
- 환자가 연구를 위한 데이터 사용을 거부함(현지 규정에서 계획된 연구에 대한 환자 통지를 요구하는 경우)
- 환자의 의료 차트가 누락되었거나 검색할 수 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 컨트롤
- 시간 관점: 회고전
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈소판 수 반응
기간: 인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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카플라시주맙 개시부터 초기 혈소판 수 ≥ 150×109/L 및 이후 5일 이내에 일일 혈장 교환(PE) 중단까지의 시간으로 정의됨
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인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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불응성 iTTP를 가진 피험자의 비율
기간: 인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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카플라시주맙 치료 4일 후 혈소판 수가 배가되지 않고 젖산탈수소효소(LDH) 수치가 정상 상한(ULN) 범위 이상으로 유지되는 것으로 정의됩니다.
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인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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재발성 질환이 있는 피험자의 비율
기간: 인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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ITTP 악화(마지막 PE 후 30일 이내 재발로 정의됨)가 있는 피험자의 비율 및 iTTP 재발(마지막 PE 후 30일 초과 재발로 정의됨)이 있는 피험자의 비율
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인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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장기 손상 마커 수준의 정상화 시간
기간: 인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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LDH ≤ 2 x ULN, 혈청 크레아티닌 ≤ 1 x ULN, 심장 트로포닌 I ≤ 1 x ULN으로 정의됨
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인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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총 입원 기간
기간: 인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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중환자실(ICU) 체류 기간
기간: 인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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치료 PE 기간
기간: 인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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임상 반응을 달성한 환자의 비율
기간: 인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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초기 정상화 또는 혈소판 수의 반응 후 최소 48시간 동안 정상 혈소판 수 및 LDH < 2 ULN으로 정의됩니다.
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인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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ADAMTS13 활동까지의 시간 ≥ 20%
기간: 인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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가능하고 가능한 경우
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인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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심각한 부작용을 포함하여
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인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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카플라시주맙 요법의 치료 패턴
기간: 인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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투약 및 기간
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인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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병용 약물의 종류 및 기간
기간: 인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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인덱스 날짜부터 카플라시주맙의 마지막 투여 후 12주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 8일
기본 완료 (실제)
2022년 10월 28일
연구 완료 (실제)
2022년 10월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 2월 22일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 12월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 13일
마지막으로 확인됨
2022년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OBS17325
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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