Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní studie na dětských pacientech léčených kaplacizumabem s imunitně zprostředkovanou trombocytopenickou purpurou (iTTP)

13. prosince 2022 aktualizováno: Sanofi

Retrospektivní sběr dat od dětských pacientů s imunitně zprostředkovanou trombotickou trombocytopenickou purpurou (iTTP) léčených kaplacizumabem

Účelem této retrospektivní studie sběru dat pro více zemí (přehled grafu) je popsat účinnost a bezpečnost kaplacizumabu u pediatrických pacientů s iTTP.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pediatričtí pacienti, kteří dostávali kaplacizumab, budou identifikováni pro zařazení do přehledu tabulky. Období způsobilosti začíná 30. srpna 2018 ve Spojeném království (Spojené království) a Francii a 6. února 2019 pro Spojené státy (USA).

Sběr dat je plně retrospektivní a bude ukotven k datu události indexu pacienta. Datum události indexu je definováno jako datum, kdy pacient zahájil léčbu kaplacizumabem. Období studie začíná datem indexu a končí prvním datem zahájení abstrakce z grafu, 12 týdnů po poslední dávce léčby kaplacizumabem, datem úmrtí nebo ztráty sledování, podle toho, co nastane dříve.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Chilly-Mazarin, Francie, 91380
        • Sanofi-Aventis

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pediatričtí pacienti s imunitně zprostředkovanou trombotickou trombocytopenickou purpurou léčení kaplacizumabem

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk pacienta ≤ 18 let při zahájení léčby kaplacizumabem
  • Pacient má diagnózu iTTP zdokumentovanou ve zdravotnické dokumentaci
  • Pacient byl léčen kaplacizumabem v období způsobilosti

Kritéria vyloučení:

  • Pacient odmítl použití údajů pro studii (kde místní předpisy vyžadují, aby pacient oznámil plánovanou studii)
  • Zdravotní karta pacienta chybí nebo ji nelze získat

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Case-Control
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odezva počtu krevních destiček
Časové okno: Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
definována jako doba od zahájení léčby kaplacizumabem do počátečního počtu krevních destiček ≥ 150×109/l s následným zastavením denní výměny plazmy (PE) do 5 dnů
Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Podíl subjektů s refrakterním iTTP
Časové okno: Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
definováno jako nedostatek zdvojnásobení počtu krevních destiček po čtyřech dnech léčby kaplacizumabem a hladina laktátdehydrogenázy (LDH), která zůstala nad horní hranicí normálního rozmezí (ULN)
Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Podíl subjektů s recidivujícím onemocněním
Časové okno: Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Podíl subjektů s exacerbací iTTP (definovanou jako recidiva do 30 dnů po poslední PE) a Podíl subjektů s relapsem iTTP (definovanou jako recidiva více než 30 dnů po poslední PE)
Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Čas do normalizace hladin markerů poškození orgánů
Časové okno: Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Definováno jako LDH ≤ 2 x ULN, Sérový kreatinin ≤ 1 x ULN, Srdeční troponin I ≤ 1 x ULN
Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Celková délka hospitalizačních pobytů
Časové okno: Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Délka pobytu na jednotce intenzivní péče (JIP).
Časové okno: Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Délka terapeutické PE
Časové okno: Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Podíl pacientů dosahujících klinické odpovědi
Časové okno: Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
definován jako normální počet krevních destiček a LDH < 2 ULN po dobu alespoň 48 hodin po počáteční normalizaci nebo odpovědi počtu krevních destiček
Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Čas do aktivity ADAMTS13 ≥ 20 %
Časové okno: Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
tam, kde je to možné a dostupné
Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Počet účastníků s nežádoucí příhodou
Časové okno: Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
včetně závažných nežádoucích příhod
Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Schéma léčby kaplacizumabem
Časové okno: Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Dávkování a doba trvání
Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Druhy a trvání souběžně podávaných léků
Časové okno: Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu
Od data indexu do 12 týdnů po poslední dávce kaplacizumabu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

28. října 2022

Dokončení studie (Aktuální)

28. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

2. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OBS17325

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Caplacizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Japan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit