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Retrospektive Studie an mit Caplacizumab behandelten pädiatrischen Patienten mit immunvermittelter thrombozytopenischer Purpura (iTTP)

13. Dezember 2022 aktualisiert von: Sanofi

Retrospektive Datensammlung von pädiatrischen Patienten mit immunvermittelter thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (iTTP), die mit Caplacizumab behandelt wurden

Der Zweck dieser länderübergreifenden, retrospektiven Datenerhebungsstudie (Chart Review) ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Caplacizumab bei pädiatrischen Patienten mit iTTP zu beschreiben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Pädiatrische Patienten, die Caplacizumab erhalten haben, werden für die Aufnahme in die Patientenakte identifiziert. Der Berechtigungszeitraum beginnt am 30. August 2018 im Vereinigten Königreich (UK) und in Frankreich und am 6. Februar 2019 für die Vereinigten Staaten (US).

Die Datenerhebung erfolgt vollständig retrospektiv und wird an das Datum des Indexereignisses des Patienten gebunden. Das Datum des Indexereignisses ist definiert als das Datum, an dem der Patient mit der Behandlung mit Caplacizumab begonnen hat. Der Studienzeitraum beginnt am Indexdatum und endet am frühesten Datum des Beginns der Diagrammabstraktion, 12 Wochen nach der letzten Dosis der Caplacizumab-Behandlung, dem Todesdatum oder dem Verlust der Nachbeobachtung, je nachdem, was zuerst eintritt .

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Chilly-Mazarin, Frankreich, 91380
        • Sanofi-Aventis

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Pädiatrische Patienten mit immunvermittelter thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura, die mit Caplacizumab behandelt wurden

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient ist zu Beginn der Behandlung mit Caplacizumab ≤ 18 Jahre alt
  • Der Patient hat eine iTTP-Diagnose, die in den Krankenakten dokumentiert ist
  • Der Patient wurde innerhalb des Förderzeitraums mit Caplacizumab behandelt

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient lehnte die Verwendung der Daten für die Studie ab (wenn lokale Vorschriften eine Benachrichtigung des Patienten über die geplante Studie erfordern)
  • Krankenakte des Patienten fehlt oder kann nicht abgerufen werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Fallkontrolle
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reaktion der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
definiert als Zeit vom Beginn der Behandlung mit Caplacizumab bis zu einer anfänglichen Thrombozytenzahl von ≥ 150 × 109/l mit anschließendem Stopp des täglichen Plasmaaustauschs (PE) innerhalb von 5 Tagen
Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Anteil der Probanden mit refraktärem iTTP
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
definiert als fehlende Verdopplung der Thrombozytenzahl nach vier Tagen Caplacizumab-Behandlung und ein Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel, der über der oberen Grenze des Normalbereichs (ULN) blieb
Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Anteil der Probanden mit rezidivierender Erkrankung
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Anteil der Probanden mit iTTP-Exazerbation (definiert als Rezidiv innerhalb von 30 Tagen nach der letzten LE) und Anteil der Probanden mit iTTP-Rückfall (definiert als Rezidiv mehr als 30 Tage nach der letzten LE)
Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Zeit bis zur Normalisierung der Markerwerte für Organschäden
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Definiert als LDH ≤ 2 x ULN, Serumkreatinin ≤ 1 x ULN, kardiales Troponin I ≤ 1 x ULN
Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Gesamtdauer der Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Dauer des Aufenthalts auf der Intensivstation (ICU).
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Dauer der therapeutischen PE
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Anteil der Patienten, die ein klinisches Ansprechen erreichen
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
definiert als normale Thrombozytenzahl und LDH < 2 ULN für mindestens 48 Stunden nach anfänglicher Normalisierung oder Ansprechen der Thrombozytenzahl
Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Zeit bis ADAMTS13-Aktivität ≥ 20 %
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
soweit vorhanden und machbar
Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Anzahl der Teilnehmer mit Nebenwirkung
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsmuster der Caplacizumab-Therapie
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Dosierung und Dauer
Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Art und Dauer der Begleitmedikation
Zeitfenster: Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis
Vom Indexdatum bis zu 12 Wochen nach der letzten Caplacizumab-Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Juni 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OBS17325

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugang zu Daten auf Patientenebene und zugehörigen Studiendokumenten anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit allen Änderungen, des Blanko-Fallberichtsformulars, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, geeigneten Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugangs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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