Ретроспективное исследование педиатрических пациентов с иммуноопосредованной тромбоцитопенической пурпурой (iTTP), получавших каплацизумаб
13 декабря 2022 г. обновлено: Sanofi
Сбор ретроспективных данных о педиатрических пациентах с иммуноопосредованной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (ИТТП), получавших каплацизумаб
Целью этого многостранового ретроспективного исследования по сбору данных (обзор диаграммы) является описание эффективности и безопасности каплацизумаба у педиатрических пациентов с иТТП.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Педиатрические пациенты, получавшие каплацизумаб, будут отобраны для включения в обзор карты. Период приемлемости начинается 30 августа 2018 г. в Соединенном Королевстве (Великобритания) и Франции и 6 февраля 2019 г. в Соединенных Штатах (США).
Сбор данных является полностью ретроспективным и будет привязан к дате индексного события пациента. Дата индексного события определяется как дата, когда пациент начал лечение каплацизумабом. Период исследования начинается с индексной даты и заканчивается в самую раннюю дату начала абстрагирования диаграммы, через 12 недель после последней дозы лечения каплацизумабом, дату смерти или выпадения из-под наблюдения в зависимости от того, что наступит раньше.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Chilly-Mazarin, Франция, 91380
- Sanofi-Aventis
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 18 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Педиатрические пациенты с иммуноопосредованной тромботической тромбоцитопенической пурпурой, получающие каплацизумаб
Описание
Критерии включения:
- Возраст пациента ≤18 лет на момент начала лечения каплацизумабом
- У пациента есть диагноз иТТП, задокументированный в медицинской карте.
- Пациент проходил лечение каплацизумабом в течение периода приемлемости
Критерий исключения:
- Пациент отказался от использования данных для исследования (если местные правила требуют уведомления пациента о запланированном исследовании)
- Медицинская карта пациента отсутствует или не может быть восстановлена
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Кейс-контроль
- Временные перспективы: Ретроспектива
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Реакция количества тромбоцитов
Временное ограничение: С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
определяется как время от начала приема каплацизумаба до начального количества тромбоцитов ≥ 150×109/л с последующей остановкой ежедневного плазмафереза (PE) в течение 5 дней
|
С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
|
Доля субъектов с рефрактерной иТТП
Временное ограничение: С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
определяется как отсутствие удвоения числа тромбоцитов после четырех дней лечения каплацизумабом и уровень лактатдегидрогеназы (ЛДГ), который остается выше верхней границы нормы (ВГН)
|
С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
|
Доля субъектов с рецидивирующим заболеванием
Временное ограничение: С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
Доля субъектов с обострением иТТП (определяется как рецидив в течение 30 дней после последней ТЭЛА) и Доля субъектов с рецидивом иТТП (определяется как рецидив более чем через 30 дней после последней ТЭЛА)
|
С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
|
Время до нормализации уровня маркеров органного повреждения
Временное ограничение: С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
Определяется как ЛДГ ≤ 2 x ВГН, креатинин сыворотки ≤ 1 x ВГН, сердечный тропонин I ≤ 1 x ВГН
|
С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
|
Общая продолжительность госпитализации
Временное ограничение: С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
|
|
Продолжительность пребывания в отделении интенсивной терапии (ОИТ)
Временное ограничение: С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
|
|
Продолжительность лечебной физкультуры
Временное ограничение: С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
|
|
Доля пациентов, достигших клинического ответа
Временное ограничение: С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
определяется как нормальное количество тромбоцитов и ЛДГ < 2 ВГН в течение как минимум 48 часов после начальной нормализации или ответа количества тромбоцитов
|
С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
|
Время до активности ADAMTS13 ≥ 20%
Временное ограничение: С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
там, где это возможно и возможно
|
С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
|
Количество участников с нежелательным явлением
Временное ограничение: С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
включая серьезные нежелательные явления
|
С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Схема лечения каплацизумабом
Временное ограничение: С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
Дозировка и продолжительность
|
С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
|
Виды и продолжительность приема сопутствующих препаратов
Временное ограничение: С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
С даты индекса до 12 недель после последней дозы каплацизумаба
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
8 июня 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 октября 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 октября 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 февраля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 февраля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 марта 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 декабря 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 декабря 2022 г.
Последняя проверка
1 декабря 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Тромбоцитопения
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура, тромбоцитопеническая, идиопатическая
Другие идентификационные номера исследования
- OBS17325
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Да
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .